Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BAX 855 Jatkuu

perjantai 30. huhtikuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Vaiheen 3b jatkotutkimus PEGyloidun rekombinanttitekijä VIII:n (PEG-rFVIII; BAX 855) turvallisuudesta ja tehokkuudesta verenvuodon ehkäisyssä aiemmin hoidetuilla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A

Jatketaan BAX 855:n turvallisuuden ja tehon arviointia verenvuotojaksojen ennaltaehkäisyyn ja hoitoon aikuisilla ja lapsipotilailla, jotka ovat aiemmin hoidettuja ≤ 75-vuotiailla potilailla, joilla on vaikea hemofilia A.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

218

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Espanja
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espanja, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanja, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espanja, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Itävalta
      • Linz, Itävalta, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Japani
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japani, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japani, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japani, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japani, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japani, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japani, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japani, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Korean tasavalta
      • Busan, Korean tasavalta, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korean tasavalta, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korean tasavalta, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korean tasavalta, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Liettua
      • Vilnius, Liettua, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Liettua, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malesia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malesia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malesia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malesia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malesia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Puola, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 11038
        • Sanador SRL
  • Ruotsi
      • Malmo, Ruotsi, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Ruotsi, 17164
        • Karolinska
  • Saksa
      • Berlin, Saksa, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Saksa, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Saksa, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Sveitsi
      • Zuerich, Sveitsi, 8091
        • UniversitaetsSpital Zuerich
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Turkki
      • Ankara, Turkki, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Turkki, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Turkki, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki, 625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Olomouc, Tšekki, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tšekki, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Venäjän federaatio
      • Kirov, Venäjän federaatio, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Venäjän federaatio, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Yhdistynyt kuningaskunta, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Yhdistynyt kuningaskunta, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Yhdysvallat, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Yhdysvallat, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Yhdysvallat, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98104
        • Puget Sound Blood Group

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 75 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT

Osallistujat, jotka siirtyvät muista BAX 855 -tutkimuksista:

Osallistujille, jotka siirtyvät muista BAX 855 -tutkimuksista, voidaan toimittaa jatkotutkimuksen tietoinen suostumuslomake (ICF) ennen opintovierailun päättymistä, jotta he voivat tarkastella ja harkita osallistumista tähän jatkotutkimukseen. Nämä osallistujat suorittavat kaikki lisäseulontaarvioinnit 2 viikon kuluessa edellisen tutkimuksen opintokäynnin päättymisestä ja palaavat tutkimuspaikalle 6 (± 1) viikon kuluessa edellisen tutkimuskäynnin päättymisestä vahvistaakseen kelpoisuuden tähän jatkotutkimukseen.

  • Osallistujat, jotka siirtyvät muista BAX 855 -tutkimuksista ja täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit, voivat osallistua tähän tutkimukseen:

    1. Osallistuja on suorittanut edellisen BAX 855 -tutkimuksen ja on valmis siirtymään välittömästi tähän jatkotutkimukseen.
    2. Osallistuja on ≤75-vuotias edellisen BAX 855 -tutkimuksen seulonnassa.
    3. Osallistujan Karnofsky (≥ 16-vuotiaat osallistujat) tai Lansky (alle 16-vuotiaat osallistujat) suorituskykypisteet ovat ≥ 60.
    4. Osallistuja on ihmisen immuunikatovirusnegatiivinen (HIV-); tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa.
    5. Osallistuja on hepatiitti C -viruksen negatiivinen (HCV-) vasta-aine- tai polymeraasiketjureaktio (PCR) -testillä (jos positiivinen, vasta-ainetiitteri vahvistetaan PCR:llä), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiitti.
    6. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen virtsaraskaustestin ja suostuu käyttämään riittäviä ehkäisykeinoja tutkimuksen ajan.
    7. Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.
  • BAX 855 Naiivit osallistujat:

BAX 855:n naiivit osallistujat, jotka ovat ≥ 12-vuotiaita, voidaan ottaa mukaan tähän jatkotutkimukseen vasta sen jälkeen, kun osallistuminen vaiheen 2/3 keskeiseen tutkimukseen on päättynyt. Aiemmin BAX 855:een osallistumattomat osallistujat, jotka ovat alle 12-vuotiaita, voidaan ottaa mukaan tähän jatkotutkimukseen vasta sen jälkeen, kun osallistuminen aiemmin hoidetun lasten potilastutkimukseen (PTP) on päättynyt.

- BAX 855:n naiivien osallistujien ilmoittautuminen alkaa vasta, kun sponsori on ilmoittanut tutkimuskohteille vastaavasti.

BAX 855:n naiivit osallistujat, jotka täyttävät KAIKKI seuraavat kriteerit, ovat kelvollisia tähän tutkimukseen:

  1. Osallistuja on ≤75-vuotias seulonnassa.
  2. Osallistuja on naiivi BAX 855:lle.
  3. Osallistujalla on vaikea hemofilia A (FVIII-hyytymisaktiivisuus < 1 %), kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa vähintään 72 tunnin poistumisjakson jälkeen.
  4. ≥ 6-vuotias osallistuja on dokumentoinut aiemman hoidon plasmasta johdetulla FVIII:lla tai rFVIII:lla ≥ 150 altistuspäivän ajan.
  5. Alle 6-vuotias osallistuja on dokumentoinut aiemman hoidon plasmaperäisillä FVIII-konsentraateilla tai rFVIII:lla ≥ 50 ED:n ajan.
  6. Osallistuja saa tällä hetkellä FVIII:n estohoitoa tai tarvittaessa hoitoa.
  7. Osallistujan Karnofskyn (≥ 16-vuotiaille osallistujille) tai Lanskyn (alle 16-vuotiaille osallistujille) suorituspistemäärä on ≥ 60.
  8. Osallistuja on HIV-; tai HIV+, jolla on stabiili sairaus ja CD4+-määrä ≥ 200 solua/mm^3, kuten keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa.
  9. Osallistujalla on HCV-vasta-aine- tai PCR-testi (jos positiivinen, vasta-ainetiitteri vahvistetaan PCR:llä), jonka keskuslaboratorio on vahvistanut seulonnassa; tai HCV+, jolla on krooninen stabiili hepatiitti.
  10. Jos nainen on hedelmällisessä iässä, osallistuja esittää negatiivisen virtsaraskaustestin ja suostuu käyttämään riittäviä ehkäisykeinoja tutkimuksen ajan.
  11. Osallistuja ja/tai laillisesti valtuutettu edustaja on halukas ja kykenevä noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.

POISSULKEMIETOJA

- Osallistujat, jotka siirtyvät muista BAX 855 -tutkimuksista:

Osallistujat, jotka siirtyvät muista BAX 855 -tutkimuksista ja jotka täyttävät MITÄ tahansa seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen:

  1. Osallistujalla oli havaittavissa olevia tekijä VIII:aa (FVIII) estäviä vasta-aineita (≥ 0,6 Bethesda-yksikköä (BU) Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  2. Osallistuja on kehittänyt FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥ 0,6 BU käyttäen Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota, joka on määritetty keskuslaboratoriossa aikaisemmassa BAX 855 -tutkimuksessa).
  3. Osallistujalla on muu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti) aiemmassa BAX 855 -tutkimuksessa.
  4. Osallistujalla on vaikea krooninen maksan vajaatoiminta (esim. ≥ 5 kertaa normaalin alaniiniaminotransferaasin yläraja [ALT], kuten keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa).
  5. Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  6. Osallistujalla oli hengenvaarallinen tai maha-suolikanavan verenvuotojakso 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
  7. Osallistujan on määrä käyttää muita PEGyloituja lääkkeitä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  8. Osallistuja suunnittelee osallistuvansa mihin tahansa muuhun kliiniseen tutkimukseen jatkotutkimuksen aikana, lukuun ottamatta mitä tahansa muuta rinnakkaista BAX 855 -tutkimusta.
  9. Osallistujalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai virkistyshuumeiden/alkoholin käyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.

  10. Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.

    • BAX 855 Naiivit osallistujat:

BAX 855:n naiivit osallistujat, jotka täyttävät JOHDANkin seuraavista kriteereistä, eivät ole oikeutettuja tähän tutkimukseen:

  1. Osallistujalla on havaittavissa FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥ 0,6 BU Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  2. Osallistujalla on ollut FVIII:a inhiboivia vasta-aineita (≥ 0,6 BU käyttäen Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota tai Bethesda-määritystä) milloin tahansa ennen seulontaa.
  3. Osallistujalla on diagnosoitu muu perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti).
  4. Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys hiiren tai hamsterin proteiineille, polyetyleeniglykolille (PEG) tai Tween 80:lle.
  5. Osallistujalla on vaikea krooninen maksan vajaatoiminta, esim. ≥ 5 kertaa normaalin ALAT:n yläraja, kuten keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa).
  6. Osallistujalla on vaikea munuaisten vajaatoiminta (seerumin kreatiniini > 2,0 mg/dl), minkä keskuslaboratorio vahvisti seulonnassa.
  7. Osallistujalla oli hengenvaarallinen tai maha-suolikanavan verenvuotojakso 3 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista.
  8. Osallistuja on käyttänyt tällä hetkellä tai äskettäin (< 30 päivää) muita PEGyloituja lääkkeitä ennen tutkimukseen osallistumista tai tällaisten lääkkeiden suunniteltua käyttöä tutkimukseen osallistumisen aikana.
  9. Osallistuja on osallistunut toiseen kliiniseen tutkimukseen, johon liittyy muu IP kuin BAX 855 tai laite, 30 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, tai hänen on määrä osallistua toiseen kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana tutkimustuote (IP) tai tutkimuslaite tämän tutkimuksen aikana.
  10. Osallistujalla on lääketieteellinen, psykiatrinen tai kognitiivinen sairaus tai virkistyshuumeiden/alkoholin käyttö, joka tutkijan näkemyksen mukaan vaikuttaisi osallistujan turvallisuuteen tai noudattamiseen.
  11. Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Korjattu BAX855-profylaksia
45-80 IU/kg kahdesti viikossa tai kerran viikossa.
Biologinen: BAX855
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti), PEGyloitu
Muut nimet:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGyloitu rekombinanttitekijä VIII
Kokeellinen: Farmakokineettinen (PK) -räätälöity BAX 855 -profylaksia
PK:n mukaan räätälöity profylaktinen BAX855-ohjelma, joka perustuu osallistujan yksilölliseen PK-profiiliin tekijä VIII:n (FVIII) alimman tason ylläpitämiseksi
Biologinen: BAX855
Antihemofiilinen tekijä (rekombinantti), PEGyloitu
Muut nimet:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGyloitu rekombinanttitekijä VIII

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on estäviä vasta-aineita tekijä VIII:lle (FVIII)
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Tekijää VIII inhiboivat vasta-aineet mitattiin Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiolla. Inhibiittorit oli vahvistettava kahdella erillisellä arvioinnilla 2-4 viikon aikana keskuslaboratoriosta.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Annualized Bleed Rate (ABR) - spontaanit verenvuodot
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
ABR arvioitiin kunkin yksittäisen verenvuotojakson perusteella. Verenvuotokohtaus määriteltiin subjektiiviseksi (nivelverenvuodon mukainen kipu) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka saattaa vaatia FVIII-hoitoa tai ei. Spontaanien verenvuodon ABR raportoitiin erikseen kahdesti viikossa, PK-t R, jokaisessa 5 päivän ja 7 päivän välein verenvuodon alkaessa.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (ABR)
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
ABR arvioitiin kunkin yksittäisen verenvuotojakson perusteella. Verenvuotokohtaus määriteltiin subjektiiviseksi (nivelverenvuodon mukainen kipu) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka saattaa vaatia FVIII-hoitoa tai ei. Verenvuoto, joka esiintyi useissa paikoissa, jotka liittyivät samaan vammaan (esim. kaatumisen jälkeinen polven ja nilkan verenvuoto), laskettiin yhdeksi verenvuotojaksoksi. Vuotuinen vuotuinen kokonaismäärä (spontaanit ja traumaattiset verenvuotojaksot) raportoitiin.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
BAX 855:n hemostaattisen tehon kokonaisarvio läpimurtoverenvuotojaksojen hoidossa
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Osallistuja tai hoitaja arvioi kokonaishoitovasteen 24 (+/- 2) tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta käyttämällä 4-pisteen tehokkuusasteikkoa Erinomaiseksi: Kivun täydellinen lievitys ja objektiivisten verenvuodon merkkien loppuminen yhden infuusion jälkeen ja lisäinfuusiota ei tarvita verenvuodon hillitsemiseksi; Hyvä: Selkeää kivunlievitystä ja/tai verenvuodon oireiden paranemista yhden infuusion jälkeen ja vaatii mahdollisesti useamman kuin yhden infuusion täydelliseen häviämiseen; Kohtuullinen: Kivun lievä lievitys ja verenvuodon oireiden lievä paraneminen yhden infuusion jälkeen ja vaati enemmän kuin 1 infuusion täydelliseen häviämiseen ja Ei mitään: Ei paranemista tai tila huononee.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
BAX 855 -infuusiot, joita tarvitaan verenvuotojaksojen hoitoon
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Osallistuja, osallistujan hoitaja ja/tai tutkija määritti BAX 855 -infuusion kunkin verenvuotojakson hoitamiseksi, ja se perustui osallistujan hoitovasteeseen. Verenvuotokohtaus määriteltiin subjektiiviseksi (nivelverenvuodon mukainen kipu) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka saattaa vaatia FVIII-hoitoa tai ei.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Kokonaisaikavälit verenvuotojaksojen välillä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Vuotojaksojen välinen aikaväli laskettiin kunkin verenvuotojakson raportoinnin päivämäärän ja kellonajan perusteella. Verenvuotokohtaus määriteltiin subjektiiviseksi (nivelverenvuodon mukainen kipu) tai objektiiviseksi todisteeksi verenvuodosta, joka saattaa vaatia FVIII-hoitoa tai ei.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Keskimääräinen BAX 855 -annos profylaktista infuusiota kohti
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
BAX 855:n keskimääräinen annos profylaktista infuusiota kohti raportoitiin.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Osallistujien määrä, joilla on haittavaikutuksia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
AE oli mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (esim. epänormaali laboratoriolöydös), oire (esim. ihottuma, kipu, epämukavuus, kuume, huimaus jne.), sairaus (esim. vatsakalvontulehdus, bakteremia jne.) tai seuraus tutkimustuotteen käyttöön ajallisesti liittyvä kuolema riippumatta siitä, katsotaanko se syy-yhteydeksi tutkimusajanjaksoon vai ei. Vakava haittatapahtuma (SAE) määriteltiin ei-toivotuksi lääketieteelliseksi tapahtumaksi, joka millä tahansa annoksella täytti yhden tai useamman seuraavista kriteereistä: lopputulos oli kohtalokas/kuolemaan johtanut; oli hengenvaarallinen; vaatinut sairaalahoitoa tai johtanut olemassa olevan sairaalahoidon pitkittymiseen; johtanut jatkuvaan tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen; oli synnynnäinen poikkeama/sikiövika; oli lääketieteellisesti tärkeä tapahtuma.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Kehon lämpötilan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Kehonlämpötilan muutos ennen infuusiota ja infuusion jälkeen tutkimuksen lopussa raportoitiin. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaan, PK-tR viittaa PK-räätälöityyn hoito-ohjelmaan näytteenottohetkellä.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutos lähtötasosta sykenopeudessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutoksia pulssissa ilmoitettiin ennen infuusiota ja infuusion jälkeen tutkimuksen lopussa. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaan, PK-tR viittaa PK-räätälöityyn hoito-ohjelmaan näytteenottohetkellä.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Hengitystiheyden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutoksia hengitystiheydessä ilmoitettiin ennen infuusiota ja infuusion jälkeen tutkimuksen lopussa. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaan, PK-tR viittaa PK-räätälöityyn hoito-ohjelmaan näytteenottohetkellä.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Verenpaineen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutoksia systolisessa ja diastolisessa verenpaineessa ilmoitettiin ennen infuusiota ja infuusion jälkeen tutkimuksen lopussa. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteän annoksen hoitoon, PK-tR viittaa PK:n räätälöityyn hoitoon näytteenottohetkellä, SBP viittaa systoliseen verenpaineeseen, DBP viittaa diastoliseen verenpaineeseen.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Kliinisen kemian laboratorioarviointien vuoroja tehneiden osallistujien määrä.
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä siirtymiä "normaalista" "epänormaalista kliinisesti merkitsevästä (CS)" ja "epänormaalisesta ei kliinisesti merkittävästä (epänormaali NCS)" lähtötilanteessa "normaaliin" "epänormaaliin kliinisesti merkittävään (CS) ja epänormaaliin kliinisesti merkitsevään (NCS)" )" ilmoitettiin valmistuttuaan. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteään annostusohjelmaan näytteenottohetkellä, AlA tarkoittaa alaniiniaminotransferaasia, AP tarkoittaa alkalista fosfataasia, AsA tarkoittaa aspartaattiaminotransferaasia.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Hematologian laboratorioarvioinneissa vaihtuvien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä siirtymiä "normaalista" "epänormaalista kliinisesti merkitsevästä (CS)" ja "epänormaalisesta ei kliinisesti merkittävästä (epänormaali NCS)" lähtötilanteessa "normaaliin" "epänormaaliin kliinisesti merkittävään (CS) ja epänormaaliin kliinisesti merkitsevään (NCS)" )" ilmoitettiin valmistuttuaan. Alla olevassa taulukossa FDR viittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaan, PK-tR viittaa PK-räätälöityyn hoitoon näytteenottohetkellä, Leu tarkoittaa leukosyyttejä, MCV viittaa keskimääräiseen verisolujen tilavuuteen, Lym/Leu tarkoittaa lymfosyyttejä/leukosyyttejä.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Lipidipaneeliarvioinneissa vaihtuvien osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkitseviä siirtymiä "normaalista" "epänormaalista kliinisesti merkitsevästä (CS)" ja "epänormaalisesta ei kliinisesti merkittävästä (epänormaali NCS)" lähtötilanteessa "normaaliin" "epänormaaliin kliinisesti merkitsevään (CS) ja epänormaaliin kliinisesti merkitsevään (NCS)" )" ilmoitettiin valmistuttuaan.. Alla olevassa taulukossa HDL viittaa korkeatiheyksiseen lipoproteiiniin, LDL viittaa matalatiheyksiseen lipoproteiiniin, VLDL viittaa erittäin pienitiheyksiseen lipoproteiiniin.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Sitovia vasta-aineita sisältävien osallistujien lukumäärä
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Sitoutuvat vasta-aineet (IgG ja IgM) FVIII:aa, polyetyleeniglykolia (PEG) ja PEGyloitua FVIII:aa (PEG-FVIII) vastaan ​​analysoitiin käyttämällä entsyymikytkentäistä immunosorbenttimääritystä (ELISA).
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Osallistujien määrä, joilla on kiinalaisen hamsterin munasarjan (CHO) vasta-aineita
Aikaikkuna: Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Anti-CHO-proteiinivasta-aineiden sitoutumisen testaus suoritettiin sitraatti-antikoaguloidulla plasmalla käyttämällä ELISA:ta, jossa käytettiin polyklonaalisia anti-ihmis-IgG-vasta-aineita.
Lähtötilanne tutkimuksen loppuun asti (53 kuukautta)
Muutos lähtötilanteesta verenvuodon vakavuuden suhteen
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Hemofiliaoireiden (hemo-SYM) kyselylomakkeessa on kaksi alaasteikkoa: kipu ja verenvuoto. Sitä käytettiin yli 18-vuotiaiden osallistujien verenvuodon vakavuuden arvioimiseen seuraavasti: spontaanin verenvuodon vakavuus nivelissäni (ei liity vammaan tai toimintaan), spontaani verenvuoto lihaksissani (ei liity vammaan tai toimintaan), pitkittynyt verenvuoto vamman jälkeen hoidosta huolimatta voimakas kipu verenvuodon vuoksi, nivelkipu, joka johtuu aktiivisesta verenvuodosta ja verenvuodosta henkilökohtaisen hygienian aikana, verta virtsassani, nenäverenvuotoa ja pisteet 0 = poissa, 1 = erittäin lievä, 2 = lievä, 3 = kohtalainen, 4 = vaikea ja 5 = erittäin vaikea. Pisteet määritettiin muodossa (keskiarvo/5)*100, jossa keskimääräinen pistemäärä on saatavilla olevien tulosten keskiarvo tietyllä ala-asteikolla. Korkeammat Haemo-SYM-pisteet osoittavat vakavampia oireita. Siksi negatiiviset muutospisteet osoittavat, että oireet ovat parantuneet. Tässä "n" viittaa osallistujien määrään, joka voidaan arvioida tälle päätepisteelle.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutos kivun vaikeusasteen lähtötasosta
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Hemofiliaoireiden (hemo-SYM) kyselylomakkeessa on kaksi alaasteikkoa: kipu ja verenvuoto. Sitä käytettiin arvioimaan kivun vakavuutta yli 18-vuotiaille osallistujille, kuten: kipu nivelten turvotuksen vuoksi, portaiden kiipeäminen, aamulla herätessä, aktiivinen niveltulehdus; jatkuva kipu lihaksissani, joka vaatii lääkitystä; nivelten herkkyys sääolosuhteille; heikentynyt nivelen liikerata, nivelten epämuodostumat, kivusta tai verenvuodoista johtuvat unihäiriöt, verta virtsassa, nenäverenvuoto ja arvosanaksi on annettu 0 = poissa, 1 = erittäin lievä, 2 = lievä, 3 = keskivaikea, 4 = vaikea ja 5 = erittäin vakava. Pisteet määritettiin muodossa (keskiarvo/5)*100, jossa keskimääräinen pistemäärä on saatavilla olevien tulosten keskiarvo tietyllä ala-asteikolla. Korkeammat Haemo-SYM-pisteet osoittavat vakavampia oireita. Siksi negatiiviset muutospisteet osoittavat, että oireet ovat parantuneet. Tässä "n" viittaa osallistujien määrään, joka voidaan arvioida tälle päätepisteelle.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tuloksissa: terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): lyhyt lomake-36 (SF-36)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Yli 14-vuotiaiden osallistujien HRQoL mitattiin SF-36-kyselyllä. Kyselylomake jaettiin kahdeksaan osa-alueeseen ja pisteytettiin seuraavasti: fyysinen toiminta (1 = kyllä, rajoitettu paljon 3 = ei, ei rajoitettu ollenkaan), rooli-fyysinen (1 = koko ajan 5 = ei koskaan) , ruumiinkipu (1 = erittäin vaikea - 6 = ei mitään), yleinen terveys (1 = huono - 5 = erinomainen), elinvoima (1 = ei aina - 5 = koko ajan), sosiaalinen toiminta (1 = kaikki aika: 5 = ei koskaan), rooli emotionaalinen (1 = koko ajan 5 = ei koskaan) ja mielenterveys (1 = koko ajan 5 = ei koskaan). Kunkin verkkotunnuksen pisteet muunnetaan sitten 0–100:ksi muodossa [(todellinen raakapistemäärä - pienin mahdollinen raakapistemäärä)/mahdollinen raakapistemäärä]*100. Positiiviset muutospisteet osoittavat parantuneen HRQoL:n. alla olevassa taulukossa "FDR" tarkoittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaa, "PK-tr" tarkoittaa farmakokineettisesti räätälöityä hoito-ohjelmaa ja "n" viittaa osallistujien määrään, joka voidaan arvioida tämän päätepisteen osalta.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Muutos lähtötasosta potilaiden raportoimissa tuloksissa: Terveyteen liittyvä elämänlaatu (HRQoL): Pediatrian elämänlaatu (PedsQL) -kyselylomake
Aikaikkuna: Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)
Alle 14-vuotiaiden osallistujien HRQoL mitattiin PedsQL:llä. Se kerää tietoja seuraavilta aloilta: fyysinen toiminta, emotionaalinen toiminta, sosiaalinen toiminta, koulun toiminta, psykososiaalinen toiminta, fyysinen terveys ja kokonaispistemäärä. Jokainen PedsQL:n kysymys sai arvosanan Ei koskaan: 100, melkein ei koskaan: 75, joskus: 50, usein: 25, lähes aina: 0. Yksittäisten kysymysten pisteiden keskiarvo laskettiin. PedsQL:n alhaisemmat pisteet osoittavat huonompaa HRQoL:ää. Tässä FDR viittaa kiinteän annoksen hoito-ohjelmaan, PK-t R viittaa PK-räätälöityyn hoito-ohjelmaan. Tässä "n" viittaa osallistujien määrään, joka voidaan arvioida tälle päätepisteelle. Tässä "n" viittaa osallistujien määrään, joka voidaan arvioida tälle päätepisteelle.
Lähtötilanne, tutkimuksen loppu (53 kuukautta)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Yhteistyökumppanit

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 15. lokakuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 2. maaliskuuta 2018

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 16. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 16. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 24. toukokuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. huhtikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. huhtikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset BAX855

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Albania

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa