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BAX 855 Continuazione

30 aprile 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire

Uno studio di continuazione di fase 3b sulla sicurezza e l'efficacia del fattore VIII ricombinante PEGilato (PEG-rFVIII; BAX 855) nella profilassi del sanguinamento in pazienti precedentemente trattati con grave emofilia A

Continuare la valutazione della sicurezza e dell'efficacia di BAX 855 per la profilassi e il trattamento di episodi emorragici in pazienti adulti e pediatrici precedentemente trattati (PTP) di età ≤ 75 anni con grave emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

218

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Austria, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Cechia
      • Brno, Cechia, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Cechia, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Cechia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Corea, Repubblica di
      • Busan, Corea, Repubblica di, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Corea, Repubblica di, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Corea, Repubblica di, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Corea, Repubblica di, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Federazione Russa
      • Kirov, Federazione Russa, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Federazione Russa, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Germania, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Germania, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Giappone, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Giappone, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Giappone, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Giappone, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Giappone, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Giappone, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israele
      • Haifa, Israele, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israele, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Regno Unito
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Regno Unito, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Regno Unito, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Regno Unito, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Regno Unito, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Regno Unito, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Regno Unito, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Regno Unito, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 11038
        • Sanador SRL
  • Spagna
      • Madrid, Spagna, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spagna, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spagna, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stati Uniti, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stati Uniti, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stati Uniti, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stati Uniti, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stati Uniti, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stati Uniti, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stati Uniti, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stati Uniti, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Svezia
      • Malmo, Svezia, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Svezia, 17164
        • Karolinska
  • Svizzera
      • Zuerich, Svizzera, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Tacchino
      • Ankara, Tacchino, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Tacchino, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Tacchino, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucraina
      • Donetsk, Ucraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ucraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Non più vecchio di 75 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

CRITERIO DI INCLUSIONE

Partecipanti che passano da altri studi BAX 855:

Ai partecipanti che passano da altri studi BAX 855 può essere fornito il modulo di consenso informato (ICF) dello studio di continuazione prima della fine della visita di studio per rivedere e prendere in considerazione la partecipazione a questo studio di continuazione. Questi partecipanti completeranno eventuali valutazioni di screening aggiuntive entro 2 settimane dalla visita di fine studio dello studio precedente e torneranno al centro dello studio entro 6 (± 1) settimane dalla visita di fine studio precedente per confermare l'idoneità per questo studio di continuazione.

  • I partecipanti che passano da altri studi BAX 855 che soddisfano TUTTI i seguenti criteri sono idonei per questo studio:

    1. Il partecipante ha completato un precedente studio BAX 855 ed è disposto a passare immediatamente a questo studio di continuazione.
    2. - Il partecipante ha un'età ≤75 anni allo screening del precedente studio BAX 855.
    3. Il partecipante continua ad avere un punteggio di performance Karnofsky (per partecipanti di età ≥ 16 anni) o Lansky (per partecipanti di età < 16 anni) ≥ 60.
    4. Il partecipante è negativo al virus dell'immunodeficienza umana (HIV-); o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
    5. - Il partecipante è negativo al virus dell'epatite C (HCV-) mediante test anticorpale o di reazione a catena della polimerasi (PCR) (se positivo, il titolo anticorpale sarà confermato mediante PCR), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o HCV+ con epatite cronica stabile.
    6. Se donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza sulle urine negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
    7. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.
  • BAX 855 Naïve Partecipanti:

I partecipanti naïve al BAX 855 di età ≥ 12 anni possono essere arruolati in questo studio di continuazione solo dopo la chiusura dell'arruolamento nello studio cardine di fase 2/3. I partecipanti naïve a BAX 855 di età < 12 anni possono essere arruolati in questo studio di continuazione solo dopo la chiusura dell'arruolamento nello studio su pazienti pediatrici trattati in precedenza (PTP).

- L'arruolamento dei partecipanti naïve a BAX 855 inizierà solo dopo che lo sponsor avrà notificato di conseguenza i siti dello studio.

I partecipanti naïve a BAX 855 che soddisfano TUTTI i seguenti criteri sono idonei per questo studio:

  1. Il partecipante ha ≤75 anni di età allo screening.
  2. Il partecipante è ingenuo a BAX 855.
  3. - Il partecipante ha una grave emofilia A (attività di coagulazione del FVIII <1%) come confermato dal laboratorio centrale allo screening dopo un periodo di washout di almeno 72 ore.
  4. - Il partecipante di età ≥ 6 anni ha documentato un precedente trattamento con FVIII derivato dal plasma o rFVIII per ≥ 150 giorni di esposizione (DE).
  5. - Il partecipante di età <6 anni ha documentato un precedente trattamento con concentrati di FVIII derivati ​​dal plasma o rFVIII per ≥ 50 ED.
  6. Il partecipante sta attualmente ricevendo profilassi o terapia su richiesta con FVIII.
  7. Il partecipante ha un punteggio di performance Karnofsky (per partecipanti di età ≥ 16 anni) o Lansky (per partecipanti di età < 16 anni) di ≥ 60.
  8. Il partecipante è sieropositivo; o HIV+ con malattia stabile e conta di CD4+ ≥ 200 cellule/mm^3, come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  9. - Il partecipante è HCV- mediante test anticorpale o PCR (se positivo, il titolo anticorpale sarà confermato mediante PCR), come confermato dal laboratorio centrale allo screening; o HCV+ con epatite cronica stabile.
  10. Se donna in età fertile, il partecipante presenta un test di gravidanza sulle urine negativo e accetta di impiegare adeguate misure di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  11. Il partecipante e/o il rappresentante legalmente autorizzato è disposto e in grado di rispettare i requisiti del protocollo.

CRITERI DI ESCLUSIONE

- Partecipanti che passano da altri studi BAX 855:

I partecipanti che passano da altri studi BAX 855 che soddisfano QUALSIASI dei seguenti criteri non sono idonei per questo studio:

  1. Il partecipante presentava anticorpi inibitori del fattore VIII (FVIII) rilevabili (≥ 0,6 unità Bethesda (BU) utilizzando la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  2. - Il partecipante ha sviluppato anticorpi inibitori del FVIII (≥ 0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda come determinato presso il laboratorio centrale in un precedente studio BAX 855).
  3. - Il partecipante ha acquisito un difetto emostatico diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand) in un precedente studio BAX 855.
  4. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica (p. es., ≥ 5 volte il limite superiore della normale alanina aminotransferasi [ALT], come confermato dal laboratorio centrale allo screening).
  5. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica > 2,0 mg/dL), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  6. - Il partecipante ha avuto un episodio di sanguinamento gastrointestinale o potenzialmente letale entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  7. Il partecipante deve utilizzare altri farmaci PEGilati durante la partecipazione allo studio.
  8. - Il partecipante prevede di prendere parte a qualsiasi altro studio clinico nel corso dello studio di continuazione, ad eccezione di qualsiasi altro studio parallelo BAX 855.
  9. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, a parere dell'investigatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.

  10. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.

    • BAX 855 Naïve Partecipanti:

I partecipanti naïve a BAX 855 che soddisfano QUALSIASI dei seguenti criteri non sono idonei per questo studio:

  1. - Il partecipante ha anticorpi inibitori del FVIII rilevabili (≥ 0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda) come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  2. - Il partecipante ha una storia di anticorpi inibitori del FVIII (≥ 0,6 BU utilizzando la modifica Nijmegen del dosaggio Bethesda o il dosaggio Bethesda) in qualsiasi momento prima dello screening.
  3. Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (ad esempio, difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand).
  4. Il partecipante ha ipersensibilità nota verso proteine ​​di topo o criceto, polietilenglicole (PEG) o Tween 80.
  5. - Il partecipante ha una grave disfunzione epatica cronica, ad esempio ≥ 5 volte il limite superiore dell'ALT normale, come confermato dal laboratorio centrale allo screening).
  6. - Il partecipante ha una grave compromissione renale (creatinina sierica > 2,0 mg/dL), come confermato dal laboratorio centrale allo screening.
  7. - Il partecipante ha avuto un episodio di sanguinamento gastrointestinale o potenzialmente letale entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio.
  8. - Il partecipante ha un uso attuale o recente (<30 giorni) di altri farmaci PEGilati prima della partecipazione allo studio o l'uso programmato di tali farmaci durante la partecipazione allo studio.
  9. Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un IP diverso da BAX 855 o dispositivo entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o dispositivo sperimentale durante il corso di questo studio.
  10. - Il partecipante ha una malattia medica, psichiatrica o cognitiva o un uso ricreativo di droghe/alcol che, a parere dell'investigatore, influirebbe sulla sicurezza o sulla conformità del partecipante.
  11. Il partecipante è un familiare o un dipendente dello sperimentatore.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fissa la profilassi BAX855
45-80 UI/kg da due volte alla settimana a una volta alla settimana.
Biologico: BAX855
Fattore antiemofilico (ricombinante), PEGilato
Altri nomi:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Fattore VIII ricombinante PEGilato
Sperimentale: Profilassi BAX 855 su misura per la farmacocinetica (PK).
Regime profilattico BAX855 su misura per la farmacocinetica basato sul profilo farmacocinetico individuale del partecipante per mantenere un livello minimo di fattore VIII (FVIII)
Biologico: BAX855
Fattore antiemofilico (ricombinante), PEGilato
Altri nomi:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Fattore VIII ricombinante PEGilato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con anticorpi inibitori contro il fattore VIII (FVIII)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Gli anticorpi inibitori contro il fattore VIII sono stati misurati mediante la modifica di Nijmegen del dosaggio Bethesda. Gli inibitori dovevano essere confermati da 2 valutazioni separate entro un periodo da 2 a 4 settimane dal laboratorio centrale.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Tasso di sanguinamento annualizzato (ABR) - Sanguinamenti spontanei
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
L'ABR è stato valutato sulla base di ogni singolo episodio di sanguinamento. Un episodio di sanguinamento è stato definito come evidenza soggettiva (dolore coerente con sanguinamento articolare) o oggettiva di sanguinamento che può richiedere o meno un trattamento con FVIII. L'ABR dei sanguinamenti spontanei è stato riportato separatamente per due volte alla settimana, PK-t R, ciascuno dei regimi di trattamento ogni 5 giorni e ogni 7 giorni al momento del sanguinamento.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di sanguinamento annualizzato totale (ABR)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
L'ABR è stato valutato sulla base di ogni singolo episodio di sanguinamento. Un episodio di sanguinamento è stato definito come evidenza soggettiva (dolore coerente con sanguinamento articolare) o oggettiva di sanguinamento che può richiedere o meno un trattamento con FVIII. Il sanguinamento che si verificava in più punti correlati alla stessa lesione (ad esempio, sanguinamento del ginocchio e della caviglia a seguito di una caduta) è stato conteggiato come un singolo episodio di sanguinamento. È stato riportato il tasso di sanguinamento totale annualizzato (episodi di sanguinamento spontaneo e traumatico).
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Valutazione complessiva dell'efficacia emostatica di BAX 855 per il trattamento di episodi di sanguinamento rivoluzionario
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Il partecipante o il caregiver ha valutato la risposta complessiva al trattamento a 24 (+/- 2) ore dopo l'inizio del trattamento utilizzando una scala di valutazione dell'efficacia a 4 punti come Eccellente: sollievo completo dal dolore e cessazione dei segni oggettivi di sanguinamento dopo una singola infusione e non è necessaria alcuna infusione aggiuntiva per il controllo del sanguinamento; Buono: sollievo dal dolore definito e/o miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e possibilmente richiede più di 1 infusione per una risoluzione completa; Discreto: leggero sollievo dal dolore e leggero miglioramento dei segni di sanguinamento dopo una singola infusione e ha richiesto più di 1 infusione per una completa risoluzione e Nessuno: nessun miglioramento o peggioramento della condizione.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
BAX 855 Infusioni necessarie per trattare episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Le infusioni di BAX 855 per il trattamento di ciascun episodio emorragico sono state determinate dal partecipante, dall'assistente del partecipante e/o dallo sperimentatore e si sono basate sulla risposta del partecipante al trattamento. Un episodio di sanguinamento è stato definito come evidenza soggettiva (dolore coerente con sanguinamento articolare) o oggettiva di sanguinamento che può richiedere o meno un trattamento con FVIII.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Intervalli di tempo totali tra gli episodi di sanguinamento
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
L'intervallo di tempo tra gli episodi emorragici è stato calcolato in base alla data e all'ora riportate per ciascun episodio emorragico. Un episodio di sanguinamento è stato definito come evidenza soggettiva (dolore coerente con sanguinamento articolare) o oggettiva di sanguinamento che può richiedere o meno un trattamento con FVIII.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Dose media di BAX 855 per infusione profilattica
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
È stata riportata la dose media di BAX 855 per infusione profilattica.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con eventi avversi (AE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Un evento avverso era qualsiasi segno sfavorevole e non intenzionale (p. es., un risultato di laboratorio anomalo), sintomo (p. es., eruzione cutanea, dolore, disagio, febbre, vertigini, ecc.), malattia (p. es., peritonite, batteriemia, ecc.) o esito di decesso temporalmente associato all'uso di un prodotto sperimentale (IP), indipendentemente dal fatto che sia considerato causalmente correlato all'IP. Un evento avverso grave (SAE) è stato definito come un evento medico sfavorevole che a qualsiasi dose soddisfaceva uno o più dei seguenti criteri: esito fatale/provocato alla morte; era in pericolo di vita; ha richiesto il ricovero ospedaliero o ha comportato il prolungamento di un ricovero esistente; ha provocato una disabilità/incapacità persistente o significativa; era un'anomalia congenita/difetto alla nascita; è stato un evento importante dal punto di vista medico.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale della temperatura corporea
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
È stata segnalata la variazione della temperatura corporea prima e dopo l'infusione alla fine dello studio. Nella tabella sottostante, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-tR si riferisce al regime farmacocinetico personalizzato al momento del campionamento.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
È stata segnalata la variazione della frequenza cardiaca prima e dopo l'infusione alla fine dello studio. Nella tabella sottostante, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-tR si riferisce al regime farmacocinetico personalizzato al momento del campionamento.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale della frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
È stata segnalata la variazione della frequenza respiratoria prima e dopo l'infusione alla fine dello studio. Nella tabella sottostante, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-tR si riferisce al regime farmacocinetico personalizzato al momento del campionamento.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale della pressione sanguigna
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
Sono state segnalate variazioni della pressione arteriosa sistolica e diastolica prima e dopo l'infusione alla fine dello studio. Nella tabella seguente, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-tR si riferisce al regime farmacocinetico personalizzato al momento del campionamento, SBP si riferisce alla pressione arteriosa sistolica, DBP si riferisce alla pressione arteriosa diastolica.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con turni nelle valutazioni di laboratorio di chimica clinica.
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi da "normale" "anormale clinicamente significativo (CS)" e "anormale non clinicamente significativo (NCS anormale)" al basale a "normale" "anormale clinicamente significativo (CS) e anormale clinicamente significativo (NCS) )" al completamento sono stati segnalati. Nella tabella seguente, FDR si riferisce al regime a dose fissa al momento del campionamento, AlA si riferisce all'alanina aminotransferasi, AP si riferisce alla fosfatasi alcalina, AsA si riferisce all'aspartato aminotransferasi.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con turni nelle valutazioni di laboratorio di ematologia
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi da "normale" "anormale clinicamente significativo (CS)" e "anormale non clinicamente significativo (NCS anormale)" al basale a "normale" "anormale clinicamente significativo (CS) e anormale clinicamente significativo (NCS) )" al completamento sono stati segnalati. Nella tabella sottostante, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-tR si riferisce al regime PK personalizzato al momento del campionamento, Leu si riferisce ai leucociti, MCV si riferisce al volume corpuscolare medio, Lym/Leu si riferisce ai linfociti/leucociti.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con cambiamenti nelle valutazioni del pannello lipidico
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Il numero di partecipanti con cambiamenti clinicamente significativi da "normale" "anormale clinicamente significativo (CS)" e "anormale non clinicamente significativo (NCS anormale)" al basale a "normale" "anormale clinicamente significativo (CS) e anormale clinicamente significativo (NCS) )" al completamento sono stati segnalati.. Nella tabella sottostante, HDL si riferisce alla lipoproteina ad alta densità, LDL si riferisce alla lipoproteina a bassa densità, VLDL si riferisce alla lipoproteina a densità molto bassa.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con anticorpi leganti
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Anticorpi leganti (IgG e IgM) contro FVIII, polietilenglicole (PEG) e FVIII PEGilato (PEG-FVIII) sono stati analizzati mediante saggio di immunoassorbimento enzimatico (ELISA).
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Numero di partecipanti con anticorpi anti-ovaio di criceto cinese (CHO).
Lasso di tempo: Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Il test per il legame degli anticorpi anti-proteina CHO è stato eseguito su plasma anti-coagulato con citrato utilizzando un ELISA che utilizza anticorpi IgG policlonali antiumani.
Basale fino alla fine dello studio (53 mesi)
Modifica rispetto al basale nella gravità del sanguinamento
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
Il questionario sui sintomi dell'emofilia (haemo-SYM) ha due sottoscale: dolore e sanguinamento. È stato utilizzato per valutare la gravità del sanguinamento per i partecipanti >=18 anni di età come: gravità del sanguinamento spontaneo nelle articolazioni (non correlato a lesioni o attività), sanguinamento spontaneo nei muscoli (non correlato a lesioni o attività), sanguinamento prolungato dopo l'infortunio nonostante il trattamento, dolore intenso a causa dell'evento emorragico, dolore articolare dovuto a sanguinamento attivo e sanguinamento durante la routine di igiene personale, sangue nelle urine, sangue dal naso e punteggio assegnato di 0=Assente, 1=molto lieve, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave e 5=molto grave. Il punteggio è stato determinato come (punteggio medio/5)*100 dove il punteggio medio è la media dei risultati disponibili nella particolare sottoscala. Punteggi più alti su Haemo-SYM indicano sintomi più gravi. Pertanto, i punteggi di variazione negativi indicano che i sintomi sono migliorati. Qui 'n' si riferisce al numero di partecipanti valutabili per questo endpoint.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale nella gravità del dolore
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
Il questionario sui sintomi dell'emofilia (haemo-SYM) ha due sottoscale: dolore e sanguinamento. È stato utilizzato per valutare la gravità del dolore per i partecipanti >=18 anni di età come: dolore a causa del gonfiore alle articolazioni, salire le scale, al risveglio al mattino, artrite attiva; dolore costante, nei miei muscoli, che necessita di farmaci; sensibilità articolare alle condizioni meteorologiche; gamma ridotta di movimento articolare, deformità articolare, disturbi del sonno a causa di dolore o sanguinamento, sangue nelle urine, sangue dal naso e assegnato un punteggio di 0=assente, 1=molto lieve, 2=lieve, 3=moderato, 4=grave e 5=molto grave. Il punteggio è stato determinato come (punteggio medio/5)*100 dove il punteggio medio è la media dei risultati disponibili nella particolare sottoscala. Punteggi più alti su Haemo-SYM indicano sintomi più gravi. Pertanto, i punteggi di variazione negativi indicano che i sintomi sono migliorati. Qui 'n' si riferisce al numero di partecipanti valutabili per questo endpoint.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale degli esiti riferiti dai pazienti: qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
La HRQoL nei partecipanti di età >=14 anni è stata misurata utilizzando il questionario SF-36. Il questionario è stato suddiviso in 8 domini e valutato come: funzionamento fisico (1=sì, molto limitato a 3=no, per niente limitato), ruolo fisico (da 1=sempre a 5=nessuna volta) , dolore fisico (da 1=molto grave a 6=nessuno), salute generale (da 1=scadente a 5=eccellente), vitalità (da 1=nessuna volta a 5=sempre), funzionamento sociale (1=tutto il tempo: a 5=nessuna volta), ruolo emotivo (da 1=sempre a 5=nessuna volta) e salute mentale (1=sempre a 5=nessuna volta). Il punteggio per ciascun dominio deve quindi essere trasformato in un intervallo 0-100 come [(punteggio grezzo effettivo-punteggio grezzo più basso possibile)/intervallo di punteggio grezzo possibile]*100. I punteggi di variazione positivi indicano un miglioramento della HRQoL. nella tabella sottostante "FDR" indica il regime a dose fissa, "PK-tr" indica il regime farmacocineticamente personalizzato e "n" si riferisce al numero di partecipanti valutabili per questo endpoint.
Basale, fine dello studio (53 mesi)
Variazione rispetto al basale degli esiti riferiti dai pazienti: qualità della vita correlata alla salute (HRQoL): questionario sulla qualità della vita in pediatria (PedsQL)
Lasso di tempo: Basale, fine dello studio (53 mesi)
La HRQoL nei partecipanti di età <14 anni è stata misurata utilizzando il PedsQL. Cattura i dati per i seguenti domini: funzionamento fisico, funzionamento emotivo, funzionamento sociale, funzionamento scolastico, funzionamento psicosociale, salute fisica e un punteggio totale. Ogni domanda del PedsQL è stata valutata come Mai: 100, quasi mai: 75, a volte: 50, spesso: 25, quasi sempre: 0. È stata calcolata la media dei punteggi delle singole domande. Punteggi inferiori sul PedsQL che indicano una HRQoL peggiore. Qui, FDR si riferisce al regime a dose fissa, PK-t R si riferisce al regime su misura per PK. Qui 'n' si riferisce al numero di partecipanti valutabili per questo endpoint. Qui 'n' si riferisce al numero di partecipanti valutabili per questo endpoint.
Basale, fine dello studio (53 mesi)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Collaboratori

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 ottobre 2013

Completamento primario (Effettivo)

2 marzo 2018

Completamento dello studio (Effettivo)

2 marzo 2018

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

16 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

18 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

24 maggio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2021

Ultimo verificato

1 aprile 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 261302
  • 2013-002236-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Sì

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • Protocollo di studio
  • Piano di analisi statistica (SAP)
  • Modulo di consenso informato (ICF)
  • Relazione sullo studio clinico (CSR)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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