Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

BAX 855 Fortsättning

30 april 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

En fortsättningsstudie i fas 3b av säkerheten och effekten av PEGylerad rekombinant faktor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) vid profylax av blödning hos tidigare behandlade patienter med svår hemofili A

Att fortsätta utvärderingen av säkerheten och effekten av BAX 855 för profylax och behandling av blödningsepisoder hos vuxna och pediatriska tidigare behandlade patienter (PTP) i åldern ≤ 75 år med svår hemofili A.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

218

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Förenta staterna, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Förenta staterna, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Förenta staterna, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Förenta staterna, 64108
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Förenta staterna, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Förenta staterna, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Förenta staterna, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University of Occupational and Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kalkon
      • Ankara, Kalkon, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkon, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Kalkon, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Korea, Republiken av
      • Busan, Korea, Republiken av, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republiken av, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republiken av, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korea, Republiken av, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 11038
        • Sanador SRL
  • Ryska Federationen
      • Kirov, Ryska Federationen, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Ryska Federationen, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Storbritannien
      • Oxford, Storbritannien, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannien, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Storbritannien, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Storbritannien, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannien, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannien, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannien, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannien, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Sverige, 17164
        • Karolinska
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tjeckien
      • Brno, Tjeckien, 625 00
        • Fakultní Nemocnice Brno
      • Olomouc, Tjeckien, 775 20
        • Fakultní Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tjeckien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Österrike
      • Linz, Österrike, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 75 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

INKLUSIONSKRITERIER

Deltagare som övergår från andra BAX 855-studier:

Deltagare som går över från andra BAX 855-studier kan förses med fortsättningsstudiens informerade samtycke (ICF) före slutet av studiebesöket för att granska och överväga deltagande i denna fortsättningsstudie. Dessa deltagare kommer att slutföra eventuella ytterligare screeningbedömningar inom 2 veckor efter studiebesökets slut och kommer att återvända till studieplatsen inom 6 (± 1) veckor efter studiebesökets föregående studieslut för att bekräfta kvalificeringen för denna fortsättningsstudie.

  • Deltagare som går över från andra BAX 855-studier som uppfyller ALLA följande kriterier är kvalificerade för denna studie:

    1. Deltagaren har genomfört en tidigare BAX 855-studie och är villig att omedelbart gå över till denna fortsättningsstudie.
    2. Deltagaren är ≤75 år vid screening av den tidigare BAX 855-studien.
    3. Deltagaren fortsätter att ha en Karnofsky (för deltagare i åldern ≥ 16 år) eller Lansky (för deltagare i åldern < 16 år) på ≥ 60.
    4. Deltagare är negativ med humant immunbristvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sjukdom och CD4+-antal ≥ 200 celler/mm^3, vilket bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
    5. Deltagaren är hepatit C-virusnegativ (HCV-) genom testning av antikropp eller polymeraskedjereaktion (PCR) (om positiv, kommer antikroppstitern att bekräftas med PCR), vilket bekräftas av centrallaboratoriet vid screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatit.
    6. Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt uringraviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.
    7. Deltagare och/eller juridiskt auktoriserad representant är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.
  • BAX 855 Naiva deltagare:

BAX 855-naiva deltagare som är ≥ 12 år kan endast registreras i denna fortsättningsstudie efter att inskrivningen i den pivotala fas 2/3-studien har stängts. BAX 855-naiva deltagare som är < 12 år kan endast inkluderas i denna fortsättningsstudie efter att inskrivningen i studien med pediatriskt tidigare behandlad patient (PTP) har stängts.

- Registrering av BAX 855-naiva deltagare börjar först när sponsorn har meddelat studieplatserna om detta.

BAX 855 naiva deltagare som uppfyller ALLA följande kriterier är kvalificerade för denna studie:

  1. Deltagaren är ≤75 år vid screening.
  2. Deltagaren är naiv för BAX 855.
  3. Deltagaren har svår hemofili A (FVIII-koagulationsaktivitet < 1%), vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening efter minst en 72-timmars tvättperiod.
  4. Deltagare i åldern ≥ 6 år har dokumenterat tidigare behandling med plasmahärledd FVIII eller rFVIII i ≥ 150 exponeringsdagar (EDs).
  5. Deltagare < 6 år har dokumenterat tidigare behandling med plasmahärledda FVIII-koncentrat eller rFVIII för ≥ 50 ED.
  6. Deltagaren får för närvarande profylax eller on-demand-terapi med FVIII.
  7. Deltagaren har en Karnofsky (för deltagare i åldern ≥ 16 år) eller Lansky (för deltagare i åldern < 16 år) prestationspoäng på ≥ 60.
  8. Deltagare är HIV-; eller HIV+ med stabil sjukdom och CD4+-antal ≥ 200 celler/mm^3, vilket bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
  9. Deltagaren är HCV-av antikropp eller PCR-testning (om positiv, kommer antikroppstitern att bekräftas med PCR), vilket bekräftas av centrallaboratoriet vid screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatit.
  10. Om en kvinna i fertil ålder presenterar deltagaren ett negativt uringraviditetstest och samtycker till att använda adekvata preventivmedel under studiens varaktighet.
  11. Deltagare och/eller juridiskt auktoriserad representant är villig och kapabel att uppfylla kraven i protokollet.

EXKLUSIONSKRITERIER

- Deltagare som övergår från andra BAX 855-studier:

Deltagare som går över från andra BAX 855-studier som uppfyller NÅGOT av följande kriterier är inte kvalificerade för denna studie:

  1. Deltagaren hade detekterbara faktor VIII (FVIII)-hämmande antikroppar (≥ 0,6 Bethesda-enhet (BU) med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening.
  2. Deltagaren har utvecklat FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,6 BU med hjälp av Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen som fastställts vid centrallaboratoriet i en tidigare BAX 855-studie).
  3. Deltagaren har fått en annan hemostatisk defekt än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom) i en tidigare BAX 855-studie.
  4. Deltagaren har allvarlig kronisk leverdysfunktion (t.ex. ≥ 5 gånger den övre gränsen för normalt alaninaminotransferas [ALT], vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening).
  5. Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening.
  6. Deltagaren upplevde en livshotande eller gastrointestinal blödningsepisod inom 3 månader före studiestart.
  7. Deltagaren är planerad att använda andra PEGylerade läkemedel under studiedeltagandet.
  8. Deltagaren planerar att delta i någon annan klinisk studie under fortsättningsstudiens gång, med undantag för alla andra parallella BAX 855-studier.
  9. Deltagaren har medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarnas säkerhet eller följsamhet.

  10. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.

    • BAX 855 Naiva deltagare:

BAX 855 naiva deltagare som uppfyller NÅGOT av följande kriterier är inte kvalificerade för denna studie:

  1. Deltagaren har detekterbara FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,6 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen) som bekräftats av centrallaboratoriet vid screening.
  2. Deltagaren har tidigare haft FVIII-hämmande antikroppar (≥ 0,6 BU med Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) när som helst före screening.
  3. Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom).
  4. Deltagaren har känd överkänslighet mot mus- eller hamsterproteiner, polyetylenglykol (PEG) eller Tween 80.
  5. Deltagaren har allvarlig kronisk leverdysfunktion, t.ex. ≥ 5 gånger den övre gränsen för normal ALAT, vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening).
  6. Deltagaren har gravt nedsatt njurfunktion (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), vilket bekräftades av centrallaboratoriet vid screening.
  7. Deltagaren upplevde en livshotande eller gastrointestinal blödningsepisod inom 3 månader före studiestart.
  8. Deltagaren har aktuell eller nyligen (< 30 dagar) användning av andra PEGylerade läkemedel före studiedeltagandet eller planerad användning av sådana läkemedel under studiedeltagandet.
  9. Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en annan IP än BAX 855 eller enhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller undersökningsenhet under studiens gång.
  10. Deltagaren har medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sjukdom eller användning av droger/alkohol som, enligt utredarens åsikt, skulle påverka deltagarnas säkerhet eller följsamhet.
  11. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Förebyggande
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fast BAX855 profylax
45-80 IE/kg två gånger i veckan till en gång i veckan.
Biologisk: BAX855
Antihemofil faktor (rekombinant), PEGylerad
Andra namn:
  • BAX 855
  • ADYNOVERA
  • PEGylerad rekombinant faktor VIII
Experimentell: Farmakokinetisk (PK)-anpassad BAX 855 profylax
PK-anpassad profylaktisk BAX855-regim baserad på deltagarens individuella PK-profil för att bibehålla en dalnivå för faktor VIII (FVIII)
Biologisk: BAX855
Antihemofil faktor (rekombinant), PEGylerad
Andra namn:
  • BAX 855
  • ADYNOVERA
  • PEGylerad rekombinant faktor VIII

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med hämmande antikroppar mot faktor VIII (FVIII)
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Hämmande antikroppar mot Faktor VIII mättes genom Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen. Inhibitorer måste bekräftas genom 2 separata bedömningar inom en period på 2 till 4 veckor från centrallaboratoriet.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Annualized Bleed Rate (ABR) - Spontana blödningar
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
ABR utvärderades baserat på varje enskild blödningsepisod. En blödningsepisod definierades som subjektiv (smärta som överensstämmer med en ledblödning) eller objektiva tecken på blödning som eventuellt kräver behandling med FVIII. ABR för spontana blödningar rapporterades separat för två gånger i veckan, PK-t R, var 5:e dag och var 7:e dag vid tidpunkten för blödning.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total årlig blödningsfrekvens (ABR)
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
ABR utvärderades baserat på varje enskild blödningsepisod. En blödningsepisod definierades som subjektiv (smärta som överensstämmer med en ledblödning) eller objektiva tecken på blödning som eventuellt kräver behandling med FVIII. Blödning som inträffade på flera platser relaterade till samma skada (t.ex. knä- och fotledsblödningar efter ett fall) räknades som en enda blödningsepisod. Total årlig blödningsfrekvens (spontana och traumatiska blödningsepisoder) rapporterades.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Totalt betyg för hemostatisk effekt av BAX 855 för behandling av genombrottsblödningsepisoder
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Deltagaren eller vårdgivaren bedömde det övergripande behandlingssvaret 24 (+/- 2) timmar efter påbörjad behandling med hjälp av en 4-punkts effektskala som Utmärkt: Full smärtlindring och upphörande av objektiva tecken på blödning efter en enda infusion och ingen ytterligare infusion krävs för kontroll av blödning; Bra: Absolut smärtlindring och/eller förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och kräver möjligen mer än 1 infusion för fullständig upplösning; Rättvis: Lätt lindring av smärta och lätt förbättring av tecken på blödning efter en enda infusion och krävde mer än 1 infusion för fullständig upplösning och ingen: Ingen förbättring eller tillstånd förvärras.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
BAX 855-infusioner som behövs för att behandla blödningsepisoder
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
BAX 855-infusionerna för att behandla varje blödningsepisod bestämdes av deltagaren, deltagarens vårdgivare och/eller utredare och baserades på deltagarens svar på behandlingen. En blödningsepisod definierades som subjektiv (smärta som överensstämmer med en ledblödning) eller objektiva tecken på blödning som eventuellt kräver behandling med FVIII.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Totala tidsintervall mellan blödningsepisoder
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Tidsintervallet mellan blödningsepisoder beräknades baserat på datum och tid som rapporterades för varje blödningsepisod. En blödningsepisod definierades som subjektiv (smärta som överensstämmer med en ledblödning) eller objektiva tecken på blödning som eventuellt kräver behandling med FVIII.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Genomsnittlig dos av BAX 855 per profylaktisk infusion
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Den genomsnittliga dosen av BAX 855 per profylaktisk infusion rapporterades.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antal deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
En AE var vilket som helst ogynnsamt och oavsiktligt tecken (t.ex. ett onormalt laboratoriefynd), symptom (t.ex. utslag, smärta, obehag, feber, yrsel, etc.), sjukdom (t.ex. bukhinneinflammation, bakteriemi, etc.) eller resultat av dödsfall som är tillfälligt förknippad med användningen av en undersökningsprodukt (IP), oavsett om det anses vara orsakssamband med undersökningsperioden eller inte. En allvarlig biverkning (SAE) definierades som en ogynnsam medicinsk händelse som vid valfri dos uppfyllde ett eller flera av följande kriterier: utfallet var dödligt/ledde till döden; var livshotande; krävde slutenvård på sjukhus eller resulterade i förlängning av en befintlig sjukhusvistelse; resulterade i bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga; var en medfödd anomali/födelsedefekt; var en medicinskt viktig händelse.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Ändring från baslinjen i kroppstemperatur
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring i kroppstemperatur vid pre-infusion och post-infusion i slutet av studien rapporterades. I tabellen nedan hänvisar FDR till en fast dosregim, PK-tR avser en PK-anpassad regim vid tidpunkten för provtagning.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Ändra från baslinjen i pulsfrekvens
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring i pulsfrekvens vid pre-infusion och post-infusion i slutet av studien rapporterades. I tabellen nedan hänvisar FDR till en fast dosregim, PK-tR avser en PK-anpassad regim vid tidpunkten för provtagning.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Ändring från baslinjen i andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring i andningsfrekvens vid pre-infusion och post-infusion i slutet av studien rapporterades. I tabellen nedan hänvisar FDR till en fast dosregim, PK-tR avser en PK-anpassad regim vid tidpunkten för provtagning.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring från baslinjen i blodtryck
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring i systoliskt och diastoliskt blodtryck före infusion och efter infusion i slutet av studien rapporterades. I tabellen nedan avser FDR fast dosregim, PK-tR avser PK-anpassad regim vid provtagningstillfället, SBP avser systoliskt blodtryck, DBP avser diastoliskt blodtryck.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Antal deltagare med skift i klinisk kemi laboratoriebedömningar.
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antalet deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från "normalt" "onormalt kliniskt signifikant (CS)" och "onormalt inte kliniskt signifikant (onormalt NCS)" vid baslinjen till "normalt" "onormalt kliniskt signifikant (CS) och onormalt kliniskt signifikant (NCS) )" vid slutförandet rapporterades. I tabellen nedan avser FDR en fast dosregim vid tidpunkten för provtagning, AlA avser alaninaminotransferas, AP avser alkaliskt fosfatas, AsA avser aspartataminotransferas.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antal deltagare med skift i hematologiska laboratoriebedömningar
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antalet deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från "normalt" "onormalt kliniskt signifikant (CS)" och "onormalt inte kliniskt signifikant (onormalt NCS)" vid baslinjen till "normalt" "onormalt kliniskt signifikant (CS) och onormalt kliniskt signifikant (NCS) )" vid slutförandet rapporterades. I tabellen nedan avser FDR fast dosregim, PK-tR avser PK-anpassad regim vid tidpunkten för provtagning, Leu avser leukocyter, MCV avser medelkroppsvolym, Lym/Leu avser lymfocyter/leukocyter.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antal deltagare med förändringar i lipidpanelbedömningar
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antalet deltagare med kliniskt signifikanta förändringar från "normala" "onormala kliniskt signifikanta (CS)" och "onormala inte kliniskt signifikanta (onormala NCS)" vid baslinjen till "normala" "onormala kliniskt signifikanta (CS) och onormala kliniskt signifikanta (NCS) )" vid slutförandet rapporterades.. I tabellen nedan avser HDL lipoprotein med hög densitet, LDL avser lipoprotein med låg densitet, VLDL avser lipoprotein med mycket låg densitet.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antal deltagare med bindande antikroppar
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Bindande antikroppar (IgG och IgM) mot FVIII, polyetylenglykol (PEG) och PEGylerad FVIII (PEG-FVIII) analyserades med användning av enzymkopplad immunosorbentanalys (ELISA).
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Antal deltagare med antikroppar mot kinesisk hamsterovarie (CHO).
Tidsram: Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Testning av bindning av anti-CHO-proteinantikroppar utfördes på citrat-anti-koagulerad plasma med användning av en ELISA som använder polyklonala antihumana IgG-antikroppar.
Baslinje till slutet av studien (53 månader)
Ändra från baslinjen i blödningsgrad
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Blödarsymtom (hemo-SYM) frågeformulär har två underskalor: smärta och blödning. Det användes för att bedöma svårighetsgraden av blödningen för deltagare >=18 år som: svårighetsgraden av spontana blödningar i mina leder (orelaterade till skada eller aktivitet), spontana blödningar i mina muskler (orelaterade till skada eller aktivitet), långvarig blödning efter skada trots behandling, intensiv smärta på grund av blödningshändelser, ledvärk på grund av aktiv blödning och blödning under personlig hygienrutin, blod i urinen, näsblödningar och tilldelad poängen 0=Frånvarande, 1=mycket mild, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=svår och 5=mycket svår. Poängen bestämdes som (medelpoäng/5)*100 där medelpoäng är medelvärdet av tillgängliga resultat i den specifika underskalan. Högre poäng på Haemo-SYM indikerar allvarligare symtom. Därför indikerar negativa förändringspoäng att symtomen har förbättrats. Här hänvisar 'n' till antalet deltagare som kan utvärderas för denna endpoint.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Ändra från baslinjen i smärta
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
Blödarsymtom (hemo-SYM) frågeformulär har två underskalor: smärta och blödning. Det användes för att bedöma smärtans svårighetsgrad för deltagare >=18 år som: smärta på grund av svullnad i mina leder, gå i trappor, när jag vaknade på morgonen, aktiv artrit; konstant smärta i mina muskler som behöver medicin; ledkänslighet för väderförhållanden; minskat omfång av ledrörelser, leddeformitet, sömnstörningar på grund av smärta eller blödningar, blod i urinen, näsblod och tilldelas poängen 0=Frånvarande, 1=mycket mild, 2=lindrig, 3=måttlig, 4=svår och 5=mycket svår. Poängen bestämdes som (medelpoäng/5)*100 där medelpoäng är medelvärdet av tillgängliga resultat i den specifika underskalan. Högre poäng på Haemo-SYM indikerar allvarligare symtom. Därför indikerar negativa förändringspoäng att symtomen har förbättrats. Här hänvisar 'n' till antalet deltagare som kan utvärderas för denna endpoint.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat: Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
HRQoL hos deltagare i åldern >=14 år mättes med hjälp av SF-36 frågeformuläret. Frågeformuläret var uppdelat i 8 domäner och poängsattes som: fysisk funktion (1=ja, begränsad mycket till 3=nej, inte begränsad alls), rollfysisk (1=hela tiden till 5=ingen av tiden) , kroppslig smärta (1=mycket svår till 6=ingen), allmän hälsa (1=dålig till 5=utmärkt), vitalitet (1=ingen av tiden till 5=hela tiden), social funktion (1=hela tiden) tiden: till 5=ingen av tiden), emotionell roll (1=hela tiden till 5=ingen av tiden) och mental hälsa (1=hela tiden till 5=ingen av tiden). Poängen för varje domän ska sedan omvandlas till ett intervall på 0-100 som [(faktiskt råpoäng - lägsta möjliga råpoäng)/möjligt råpoängintervall]*100. Positiva förändringspoäng indikerar förbättrad HRQoL. i tabellen nedan indikerar "FDR" en fast dosregim, "PK-tr" indikerar farmakokinetiskt anpassad regim och "n" avser antalet deltagare som kan utvärderas för detta effektmått.
Baslinje, studieslut (53 månader)
Förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat: Hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL): Pediatrics Quality of Life (PedsQL) frågeformulär
Tidsram: Baslinje, studieslut (53 månader)
HRQoL hos deltagare <14 år mättes med PedsQL. Den samlar in data för följande domäner: fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion, skolfunktion, psykosocial funktion, fysisk hälsa och totalpoäng. Varje fråga i PedsQL fick poängen som Aldrig: 100, nästan aldrig: 75, ibland: 50, ofta: 25, nästan alltid: 0. Medelvärdet av de individuella frågepoängen beräknades. Lägre poäng på PedsQL indikerar sämre HRQoL. Här avser FDR en fast dosregim, PK-tR avser en PK-anpassad regim. Här hänvisar 'n' till antalet deltagare som kan utvärderas för denna endpoint. Här hänvisar 'n' till antalet deltagare som kan utvärderas för denna endpoint.
Baslinje, studieslut (53 månader)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbetspartners

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 oktober 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

2 mars 2018

Avslutad studie (Faktisk)

2 mars 2018

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

16 september 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 september 2013

Första postat (Uppskatta)

18 september 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 maj 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 april 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analysplan (SAP)
  • Informerat samtycke (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på BAX855

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera