Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

BAX 855 Kontynuacja

30 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Kontynuacja badania fazy 3b bezpieczeństwa i skuteczności PEGylowanego rekombinowanego czynnika VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) w profilaktyce krwawień u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A

Kontynuacja oceny bezpieczeństwa i skuteczności BAX 855 w profilaktyce i leczeniu epizodów krwawień u pacjentów dorosłych i dzieci wcześniej leczonych (PTP) w wieku ≤ 75 lat z ciężką postacią hemofilii A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

218

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Austria, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Bułgaria
      • Plovdiv, Bułgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bułgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bułgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Czechy
      • Brno, Czechy, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Czechy, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Czechy, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Federacja Rosyjska
      • Kirov, Federacja Rosyjska, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Federacja Rosyjska, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Hiszpania, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Hiszpania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Hiszpania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Indyk
      • Ankara, Indyk, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Indyk, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Indyk, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Izrael, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japonia
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonia, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japonia, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japonia, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japonia, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japonia, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japonia, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonia, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Litwa
      • Vilnius, Litwa, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litwa, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malezja
      • Kuala Lumpur, Malezja, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malezja, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malezja, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malezja, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malezja, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malezja, 68000
        • Hospital Ampang
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Niemcy, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Niemcy, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polska, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Republika Korei
      • Busan, Republika Korei, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Republika Korei, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Republika Korei, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Republika Korei, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Republika Korei, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Rumunia
      • Bucuresti, Rumunia, 11038
        • Sanador SRL
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Stany Zjednoczone, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Stany Zjednoczone, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Stany Zjednoczone, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Szwajcaria
      • Zuerich, Szwajcaria, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Szwecja
      • Malmo, Szwecja, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Szwecja, 17164
        • Karolinska
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Zjednoczone Królestwo
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Zjednoczone Królestwo, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Zjednoczone Królestwo, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Zjednoczone Królestwo, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Zjednoczone Królestwo, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Zjednoczone Królestwo, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 75 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

KRYTERIA PRZYJĘCIA

Uczestnicy przechodzący z innych badań BAX 855:

Uczestnicy przechodzący z innych badań BAX 855 mogą otrzymać formularz świadomej zgody na kontynuację badania (ICF) przed zakończeniem wizyty studyjnej w celu przejrzenia i rozważenia udziału w tym badaniu kontynuacyjnym. Uczestnicy ci przejdą wszelkie dodatkowe oceny przesiewowe w ciągu 2 tygodni od wizyty kończącej poprzednie badanie i wrócą do miejsca badania w ciągu 6 (± 1) tygodni od poprzedniej wizyty kończącej badanie, aby potwierdzić, czy kwalifikują się do tego badania kontynuacyjnego.

  • Do badania kwalifikują się uczestnicy przechodzący z innych badań BAX 855, którzy spełniają WSZYSTKIE poniższe kryteria:

    1. Uczestnik ukończył poprzednie badanie BAX 855 i jest chętny do natychmiastowego przejścia do tego badania kontynuacyjnego.
    2. Uczestnik ma ≤75 lat w momencie badania przesiewowego poprzedniego badania BAX 855.
    3. Uczestnik nadal ma wynik Karnofsky'ego (dla uczestników w wieku ≥ 16 lat) lub Lansky'ego (dla uczestników w wieku < 16 lat) ≥ 60.
    4. Uczestnik nie jest zakażony ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV-); lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥ 200 komórek/mm^3, co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
    5. Uczestnik ma negatywny wynik testu na obecność wirusa zapalenia wątroby typu C (HCV-) na obecność przeciwciał lub reakcję łańcuchową polimerazy (PCR) (jeśli jest pozytywny, miano przeciwciał zostanie potwierdzone metodą PCR), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych; lub HCV+ z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby.
    6. Jeśli kobieta może zajść w ciążę, uczestnik przedstawi negatywny wynik testu ciążowego z moczu i zgadza się na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania.
    7. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.
  • BAX 855 Naiwni uczestnicy:

BAX 855 dotychczas nieleczonych uczestników w wieku ≥ 12 lat może zostać włączonych do tego badania kontynuacyjnego dopiero po zamknięciu rejestracji w badaniu kluczowym fazy 2/3. BAX 855 nieleczonych wcześniej uczestników w wieku < 12 lat można włączyć do tego badania kontynuacyjnego dopiero po zamknięciu badania pacjentów pediatrycznych, którzy byli wcześniej leczeni (PTP).

- Rejestracja uczestników BAX 855, którzy nie mieli doświadczenia w badaniu BAX 855, rozpocznie się dopiero po odpowiednim powiadomieniu przez sponsora ośrodków badawczych.

Do tego badania kwalifikuje się 855 naiwnych uczestników BAX, którzy spełniają WSZYSTKIE poniższe kryteria:

  1. Uczestnik ma ≤75 lat w momencie badania przesiewowego.
  2. Uczestnik nie zna BAX 855.
  3. Uczestnik ma ciężką hemofilię A (aktywność krzepnięcia czynnika VIII < 1%), co zostało potwierdzone przez centralne laboratorium podczas badań przesiewowych po co najmniej 72-godzinnym okresie wypłukiwania.
  4. Uczestnik w wieku ≥ 6 lat udokumentował wcześniejsze leczenie FVIII lub rFVIII pochodzące z osocza przez ≥ 150 dni ekspozycji (ED).
  5. Uczestnik w wieku < 6 lat udokumentował wcześniejsze leczenie koncentratami FVIII pochodzącymi z osocza lub rFVIII przez ≥ 50 ED.
  6. Uczestnik otrzymuje obecnie profilaktykę lub terapię na żądanie za pomocą czynnika VIII.
  7. Uczestnik ma wynik Karnofsky'ego (dla uczestników w wieku ≥ 16 lat) lub Lansky'ego (dla uczestników w wieku < 16 lat) ≥ 60.
  8. Uczestnik jest nosicielem wirusa HIV; lub HIV+ ze stabilną chorobą i liczbą CD4+ ≥ 200 komórek/mm^3, co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  9. Uczestnik jest zarażony wirusem HCV – za pomocą testu na przeciwciała lub PCR (jeśli jest pozytywny, miano przeciwciał zostanie potwierdzone metodą PCR), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych; lub HCV+ z przewlekłym stabilnym zapaleniem wątroby.
  10. Jeśli kobieta może zajść w ciążę, uczestnik przedstawi negatywny wynik testu ciążowego z moczu i zgadza się na zastosowanie odpowiednich środków kontroli urodzeń na czas trwania badania.
  11. Uczestnik i/lub prawnie upoważniony przedstawiciel jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu.

KRYTERIA WYKLUCZENIA

- Uczestnicy przechodzący z innych badań BAX 855:

Uczestnicy przechodzący z innych badań BAX 855, którzy spełniają DOWOLNE z poniższych kryteriów, nie kwalifikują się do tego badania:

  1. Uczestnik miał wykrywalne przeciwciała hamujące czynnik VIII (FVIII) (≥ 0,6 jednostki Bethesda (BU) przy zastosowaniu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  2. U uczestnika rozwinęły się przeciwciała hamujące FVIII (≥ 0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda, jak określono w laboratorium centralnym w poprzednim badaniu BAX 855).
  3. Uczestnik nabył defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda) we wcześniejszym badaniu BAX 855.
  4. Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby (np. ≥ 5-krotność górnej granicy normy aminotransferazy alaninowej [ALT], co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych).
  5. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  6. Uczestnik doświadczył epizodu zagrażającego życiu lub krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  7. Podczas udziału w badaniu uczestnik ma zaplanowane stosowanie innych leków PEGylowanych.
  8. Uczestnik planuje wziąć udział w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym w trakcie trwania badania kontynuacyjnego, z wyjątkiem wszelkich innych równoległych badań BAX 855.
  9. Uczestnik cierpi na choroby medyczne, psychiatryczne lub poznawcze albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.

  10. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.

    • BAX 855 Naiwni uczestnicy:

BAX 855 naiwnych uczestników, którzy spełniają DOWOLNE z poniższych kryteriów, nie kwalifikuje się do tego badania:

  1. Uczestnik ma wykrywalne przeciwciała hamujące FVIII (≥ 0,6 BU przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  2. U uczestnika występowały przeciwciała hamujące FVIII (≥ 0,6 BU przy zastosowaniu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym.
  3. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda).
  4. Uczestnik ma znaną nadwrażliwość na białka myszy lub chomika, glikol polietylenowy (PEG) lub Tween 80.
  5. Uczestnik ma ciężką przewlekłą dysfunkcję wątroby, np. ≥ 5-krotność górnej granicy normy ALT, co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych).
  6. Uczestnik ma ciężkie zaburzenia czynności nerek (stężenie kreatyniny w surowicy > 2,0 mg/dl), co zostało potwierdzone przez laboratorium centralne podczas badań przesiewowych.
  7. Uczestnik doświadczył epizodu zagrażającego życiu lub krwawienia z przewodu pokarmowego w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania.
  8. Uczestnik obecnie lub niedawno (< 30 dni) stosował inne leki PEGylowane przed udziałem w badaniu lub planowo stosował takie leki podczas udziału w badaniu.
  9. Uczestnik brał udział w innym badaniu klinicznym obejmującym IP inne niż BAX 855 lub urządzenie w ciągu 30 dni przed rejestracją lub ma wziąć udział w innym badaniu klinicznym dotyczącym badanego produktu (IP) lub badanego urządzenia w trakcie tego badania.
  10. Uczestnik cierpi na choroby medyczne, psychiatryczne lub poznawcze albo używa narkotyków/alkoholu rekreacyjnie, co w opinii badacza mogłoby wpłynąć na bezpieczeństwo uczestnika lub przestrzeganie zasad.
  11. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Zapobieganie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Naprawiono profilaktykę BAX855
45-80 j.m./kg dwa razy w tygodniu do raz w tygodniu.
Biologiczny: BAX855
Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany), PEGylowany
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • ADYNOWAT
  • PEGylowany rekombinowany czynnik VIII
Eksperymentalny: Profilaktyka BAX 855 dostosowana pod względem farmakokinetyki (PK).
Dostosowany do farmakokinetyki schemat profilaktyczny BAX855 oparty na indywidualnym profilu PK uczestnika w celu utrzymania minimalnego poziomu czynnika VIII (FVIII)
Biologiczny: BAX855
Czynnik antyhemofilowy (rekombinowany), PEGylowany
Inne nazwy:
  • BAX 855
  • ADYNOWAT
  • PEGylowany rekombinowany czynnik VIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z przeciwciałami hamującymi czynnik VIII (FVIII)
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Przeciwciała hamujące wobec czynnika VIII mierzono za pomocą modyfikacji Nijmegen testu Bethesda. Inhibitory musiały zostać potwierdzone przez 2 oddzielne oceny w okresie od 2 do 4 tygodni z laboratorium centralnego.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Roczny wskaźnik krwawień (ABR) — krwawienia samoistne
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
ABR oceniano na podstawie każdego indywidualnego epizodu krwawienia. Epizod krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem do stawu) lub obiektywny dowód krwawienia, który może, ale nie musi wymagać leczenia czynnikiem VIII. ABR krwawień samoistnych zgłaszano oddzielnie dla PK-tR dwa razy w tygodniu, każdego ze schematów leczenia co 5 dni i co 7 dni w momencie wystąpienia krwawienia.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity roczny wskaźnik krwawień (ABR)
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
ABR oceniano na podstawie każdego indywidualnego epizodu krwawienia. Epizod krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem do stawu) lub obiektywny dowód krwawienia, który może, ale nie musi wymagać leczenia czynnikiem VIII. Krwawienie występujące w wielu miejscach związane z tym samym urazem (np. krwawienie z kolana i kostki po upadku) było liczone jako pojedynczy epizod krwawienia. Zgłoszono całkowity roczny wskaźnik krwawień (spontanicznych i urazowych epizodów krwawienia).
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Ogólna ocena skuteczności hemostatycznej BAX 855 w leczeniu epizodów krwawienia międzymiesiączkowego
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Uczestnik lub opiekun ocenił ogólną odpowiedź na leczenie po 24 (+/- 2) godzinach od rozpoczęcia leczenia za pomocą 4-punktowej skali oceny skuteczności jako Doskonała: Pełne ustąpienie bólu i ustanie obiektywnych objawów krwawienia po pojedynczej infuzji oraz nie jest wymagany dodatkowy wlew do tamowania krwawienia; Dobrze: Zdecydowane złagodzenie bólu i/lub złagodzenie objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i prawdopodobnie wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia; Dostateczny: Nieznaczne złagodzenie bólu i nieznaczna poprawa objawów krwawienia po pojedynczym wlewie i wymaga więcej niż 1 wlewu do całkowitego ustąpienia oraz Brak: Brak poprawy lub pogorszenie stanu.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Infuzje BAX 855 potrzebne do leczenia epizodów krwawienia
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Wlewy BAX 855 do leczenia każdego epizodu krwawienia zostały określone przez uczestnika, opiekuna uczestnika i/lub badacza i były oparte na odpowiedzi uczestnika na leczenie. Epizod krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem do stawu) lub obiektywny dowód krwawienia, który może, ale nie musi wymagać leczenia czynnikiem VIII.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Całkowite odstępy czasu między epizodami krwawienia
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Odstęp czasu między epizodami krwawienia obliczono na podstawie daty i godziny zgłoszonej dla każdego epizodu krwawienia. Epizod krwawienia zdefiniowano jako subiektywny (ból zgodny z krwawieniem do stawu) lub obiektywny dowód krwawienia, który może, ale nie musi wymagać leczenia czynnikiem VIII.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Średnia dawka BAX 855 na wlew profilaktyczny
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Odnotowano średnią dawkę BAX 855 na wlew profilaktyczny.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
AE to każdy niekorzystny i niezamierzony objaw (np. nieprawidłowy wynik badań laboratoryjnych), objaw (np. wysypka, ból, dyskomfort, gorączka, zawroty głowy itp.), choroba (np. zapalenie otrzewnej, bakteriemia itp.) lub wynik śmierć czasowo związana ze stosowaniem badanego produktu (IP), niezależnie od tego, czy została uznana za przyczynowo związaną z IP. Poważne zdarzenie niepożądane (SAE) zdefiniowano jako nieprzewidziane zdarzenie medyczne, które przy dowolnej dawce spełniało jedno lub więcej z następujących kryteriów: wynik był śmiertelny/spowodował zgon; zagrażał życiu; wymagały hospitalizacji stacjonarnej lub powodowały przedłużenie istniejącej hospitalizacji; spowodował trwałą lub znaczną niepełnosprawność/niezdolność; była wrodzoną anomalią/wadą wrodzoną; było wydarzeniem ważnym z medycznego punktu widzenia.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Zmiana temperatury ciała w stosunku do linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zgłoszono zmianę temperatury ciała przed infuzją i po infuzji pod koniec badania. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu PK dostosowanego w czasie pobierania próbek.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana od linii bazowej w częstości tętna
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zgłoszono zmianę częstości tętna przed infuzją i po infuzji pod koniec badania. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu PK dostosowanego w czasie pobierania próbek.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana częstości oddechów względem linii bazowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zgłoszono zmianę częstości oddechów przed infuzją i po infuzji pod koniec badania. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu PK dostosowanego w czasie pobierania próbek.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana od linii bazowej w ciśnieniu krwi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zgłoszono zmianę skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi przed infuzją i po infuzji pod koniec badania. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu PK dostosowanego w czasie pobierania próbek, SBP odnosi się do skurczowego ciśnienia krwi, DBP odnosi się do rozkurczowego ciśnienia krwi.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Liczba uczestników ze zmianami w ocenach laboratoryjnych z chemii klinicznej.
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami od „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS)” i „nieprawidłowych, nieistotnych klinicznie (nieprawidłowy NCS)” na początku badania do „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS) i nienormalnych, istotnych klinicznie (NCS) )” na zakończenie zostały zgłoszone. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki w czasie pobierania próbek, AlA odnosi się do aminotransferazy alaninowej, AP odnosi się do fosfatazy alkalicznej, AsA odnosi się do aminotransferazy asparaginianowej.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników ze zmianami w ocenach laboratorium hematologicznego
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami od „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS)” i „nieprawidłowych, nieistotnych klinicznie (nieprawidłowy NCS)” na początku badania do „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS) i nienormalnych, istotnych klinicznie (NCS) )” na zakończenie zostały zgłoszone. W poniższej tabeli FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu PK dostosowanego w czasie pobierania próbek, Leu odnosi się do leukocytów, MCV odnosi się do średniej objętości krwinki, Lym/Leu odnosi się do limfocytów/leukocytów.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników ze zmianami w ocenie panelu lipidów
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami od „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS)” i „nieprawidłowych, nieistotnych klinicznie (nieprawidłowy NCS)” na początku badania do „normalnych”, „nieprawidłowych, istotnych klinicznie (CS) i nienormalnych, istotnych klinicznie (NCS) )” po zakończeniu zostały zgłoszone.. W poniższej tabeli HDL odnosi się do lipoprotein o dużej gęstości, LDL odnosi się do lipoprotein o małej gęstości, VLDL odnosi się do lipoprotein o bardzo małej gęstości.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników z przeciwciałami wiążącymi
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Przeciwciała wiążące (IgG i IgM) przeciwko FVIII, glikolowi polietylenowemu (PEG) i PEGylowanemu FVIII (PEG-FVIII) analizowano stosując test immunoenzymatyczny (ELISA).
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Liczba uczestników z przeciwciałami przeciwko jajnikowi chomika chińskiego (CHO).
Ramy czasowe: Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Badanie wiązania przeciwciał anty-białko CHO przeprowadzono na osoczu z antykoagulacją cytrynianową, stosując test ELISA wykorzystujący poliklonalne przeciwciała antyludzkie IgG.
Od początku badania do końca badania (53 miesiące)
Zmiana nasilenia krwawienia w stosunku do wartości początkowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Kwestionariusz objawów hemofilii (haemo-SYM) składa się z dwóch podskal: bólu i krwawienia. Zastosowano go do oceny ciężkości krwawienia u uczestników w wieku >=18 lat jako: nasilenie samoistnego krwawienia w moich stawach (niezwiązanego z urazem lub aktywnością), samoistnego krwawienia w moich mięśniach (niezwiązanego z urazem lub aktywnością), przedłużającego się krwawienia po urazie pomimo leczenia, silny ból z powodu krwawienia, ból stawów z powodu czynnego krwawienia i krwawienia podczas higieny osobistej, krew w moczu, krwawienia z nosa i przypisano punktację 0=brak, 1=bardzo łagodne, 2=łagodne, 3=umiarkowane, 4=ciężkie i 5=bardzo ciężkie. Wynik określono jako (średni wynik/5)*100, gdzie średni wynik jest średnią z dostępnych wyników w danej podskali. Wyższe wyniki w skali Haemo-SYM wskazują na cięższe objawy. Dlatego ujemne wyniki zmian wskazują, że objawy uległy poprawie. Tutaj „n” odnosi się do liczby uczestników, których można ocenić pod kątem tego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana nasilenia bólu w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Kwestionariusz objawów hemofilii (haemo-SYM) składa się z dwóch podskal: bólu i krwawienia. Zastosowano go do oceny nasilenia bólu u uczestników >=18 lat jako: ból z powodu obrzęku stawów, wchodzenia po schodach, porannego przebudzenia, czynnego zapalenia stawów; ciągły ból w mięśniach, który wymaga leków; wspólna wrażliwość na warunki pogodowe; zmniejszony zakres ruchu w stawie, deformacja stawu, zaburzenia snu z powodu bólu lub krwawień, krew w moczu, krwawienia z nosa i przypisano punktację 0=brak, 1=bardzo łagodne, 2=łagodne, 3=umiarkowane, 4=ciężkie i 5=bardzo poważne. Wynik określono jako (średni wynik/5)*100, gdzie średni wynik jest średnią z dostępnych wyników w danej podskali. Wyższe wyniki w skali Haemo-SYM wskazują na cięższe objawy. Dlatego ujemne wyniki zmian wskazują, że objawy uległy poprawie. Tutaj „n” odnosi się do liczby uczestników, których można ocenić pod kątem tego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana od punktu początkowego w zgłaszanych przez pacjentów wynikach: Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL): Formularz skrócony-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
HRQoL u uczestników w wieku >=14 lat mierzono za pomocą kwestionariusza SF-36. Kwestionariusz został podzielony na 8 domen i oceniany jako: funkcjonowanie fizyczne (1=tak, bardzo ograniczone do 3=nie, wcale), rola fizyczna (1=cały czas do 5=żadny czas) , ból ciała (1=bardzo silny do 6=brak), ogólny stan zdrowia (1=słaby do 5=doskonały), witalność (1=brak czasu do 5=cały czas), funkcjonowanie społeczne (1=cały czas czas: do 5=nigdy), rola emocjonalna (1=cały czas do 5=nigdy) i zdrowie psychiczne (1=cały czas do 5=nigdy). Wynik dla każdej domeny należy następnie przekształcić do zakresu 0-100 jako [(rzeczywisty surowy wynik-najniższy możliwy surowy wynik)/możliwy surowy zakres wyniku]*100. Pozytywne wyniki zmian wskazują na poprawę HRQoL. w poniższej tabeli „FDR” oznacza schemat z ustaloną dawką, „PK-tr” oznacza schemat dostosowany do farmakokinetyki, a „n” odnosi się do liczby uczestników, których można ocenić pod kątem tego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w wynikach zgłaszanych przez pacjentów: Jakość życia związana ze zdrowiem (HRQoL): Kwestionariusz jakości życia pediatrii (PedsQL)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)
HRQoL u uczestników w wieku <14 lat mierzono za pomocą PedsQL. Przechwytuje dane dla następujących domen: funkcjonowanie fizyczne, funkcjonowanie emocjonalne, funkcjonowanie społeczne, funkcjonowanie szkoły, funkcjonowanie psychospołeczne, zdrowie fizyczne i łączny wynik. Każde pytanie PedsQL zostało ocenione jako Nigdy: 100, prawie nigdy: 75, czasami: 50, często: 25, prawie zawsze: 0. Obliczono średnią wyników poszczególnych pytań. Niższe wyniki w PedsQL wskazują na gorszą HRQoL. Tutaj FDR odnosi się do schematu ustalonej dawki, PK-tR odnosi się do schematu dostosowanego do PK. Tutaj „n” odnosi się do liczby uczestników, których można ocenić pod kątem tego punktu końcowego. Tutaj „n” odnosi się do liczby uczestników, których można ocenić pod kątem tego punktu końcowego.
Wartość wyjściowa, koniec badania (53 miesiące)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Współpracownicy

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 października 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 marca 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 marca 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

16 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

16 września 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

24 maja 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 261302
  • 2013-002236-24 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na BAX855

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lebanon

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj