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BAX 855 Continuación

30 de abril de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire

Estudio de continuación de fase 3b sobre la seguridad y eficacia del factor VIII recombinante pegilado (PEG-rFVIII; BAX 855) en la profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A grave tratados previamente

Continuar la evaluación de la seguridad y eficacia de BAX 855 para la profilaxis y el tratamiento de episodios hemorrágicos en pacientes adultos y pediátricos previamente tratados (PTP) de ≤ 75 años con hemofilia A grave.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

218

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemania, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Alemania, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Austria
      • Linz, Austria, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Austria, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Chequia
      • Brno, Chequia, 625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Olomouc, Chequia, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Chequia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Corea, república de
      • Busan, Corea, república de, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Corea, república de, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Corea, república de, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Corea, república de, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Corea, república de, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • España
      • Madrid, España, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, España, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, España, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Federación Rusa
      • Kirov, Federación Rusa, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Federación Rusa, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japón
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japón, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japón, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japón, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japón, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japón, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japón, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Lituania
      • Vilnius, Lituania, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Lituania, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malasia
      • Kuala Lumpur, Malasia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malasia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malasia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malasia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malasia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malasia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Pavo, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Pavo, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polonia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Rumania
      • Bucuresti, Rumania, 11038
        • Sanador SRL
  • Suecia
      • Malmo, Suecia, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Suecia, 17164
        • Karolinska
  • Suiza
      • Zuerich, Suiza, 8091
        • UniversitaetsSpital Zuerich
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwán, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Ucrania
      • Donetsk, Ucrania, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ucrania, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 75 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

CRITERIOS DE INCLUSIÓN

Participantes en transición de otros estudios BAX 855:

A los participantes en transición de otros estudios BAX 855 se les puede proporcionar el formulario de consentimiento informado (ICF) del estudio de continuación antes de la visita de finalización del estudio para revisar y considerar la participación en este estudio de continuación. Estos participantes completarán cualquier evaluación de detección adicional dentro de las 2 semanas posteriores a la visita de finalización del estudio del estudio anterior y regresarán al centro de estudio dentro de las 6 (± 1) semanas posteriores a la visita de finalización del estudio anterior para confirmar la elegibilidad para este estudio de continuación.

  • Los participantes en transición de otros estudios BAX 855 que cumplan con TODOS los siguientes criterios son elegibles para este estudio:

    1. El participante ha completado un estudio BAX 855 anterior y está dispuesto a pasar de inmediato a este estudio de continuación.
    2. El participante tiene ≤75 años de edad en el momento de la selección del estudio BAX 855 anterior.
    3. El participante sigue teniendo una puntuación de rendimiento de Karnofsky (para participantes de ≥ 16 años) o Lansky (para participantes de < 16 años) de ≥ 60.
    4. El participante es negativo para el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH-); o VIH+ con enfermedad estable y recuento de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, según lo confirme el laboratorio central en la selección.
    5. El participante es negativo para el virus de la hepatitis C (HCV-) por prueba de anticuerpos o reacción en cadena de la polimerasa (PCR) (si es positivo, el título de anticuerpos se confirmará por PCR), según lo confirme el laboratorio central en la selección; o VHC+ con hepatitis crónica estable.
    6. Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en orina negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
    7. El participante y/o representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
  • BAX 855 Participantes ingenuos:

Los participantes sin experiencia previa en BAX 855 que tienen ≥ 12 años de edad solo pueden inscribirse en este estudio de continuación después de que se cierre la inscripción en el estudio fundamental de fase 2/3. Los participantes sin experiencia previa en BAX 855 que tienen menos de 12 años solo pueden inscribirse en este estudio de continuación después de que se cierre la inscripción en el estudio pediátrico de pacientes previamente tratados (PTP).

- La inscripción de participantes ingenuos de BAX 855 solo comenzará una vez que el patrocinador haya notificado a los sitios de estudio en consecuencia.

Los participantes ingenuos de BAX 855 que cumplen con TODOS los siguientes criterios son elegibles para este estudio:

  1. El participante tiene ≤75 años de edad en el momento de la selección.
  2. El participante no conoce BAX 855.
  3. El participante tiene hemofilia A grave (actividad de coagulación de FVIII < 1 %), según lo confirmó el laboratorio central en la selección después de un período de lavado de al menos 72 horas.
  4. El participante de ≥ 6 años ha documentado un tratamiento previo con FVIII o rFVIII derivado de plasma durante ≥ 150 días de exposición (DE).
  5. El participante menor de 6 años ha documentado un tratamiento previo con concentrados de FVIII derivados de plasma o rFVIII durante ≥ 50 ED.
  6. El participante actualmente recibe profilaxis o terapia a pedido con FVIII.
  7. El participante tiene una puntuación de rendimiento de Karnofsky (para participantes de ≥ 16 años) o Lansky (para participantes de < 16 años) de ≥ 60.
  8. El participante es VIH-; o VIH+ con enfermedad estable y recuento de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, según lo confirme el laboratorio central en la selección.
  9. El participante es VHC- por pruebas de anticuerpos o PCR (si es positivo, el título de anticuerpos se confirmará mediante PCR), según lo confirme el laboratorio central en la selección; o VHC+ con hepatitis crónica estable.
  10. Si es una mujer en edad fértil, la participante presenta una prueba de embarazo en orina negativa y acepta emplear medidas anticonceptivas adecuadas durante la duración del estudio.
  11. El participante y/o representante legalmente autorizado está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.

CRITERIOS DE EXCLUSIÓN

- Participantes en transición de otros estudios BAX 855:

Los participantes en transición de otros estudios BAX 855 que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios no son elegibles para este estudio:

  1. El participante tenía anticuerpos inhibidores del factor VIII (FVIII) detectables (≥ 0,6 unidades Bethesda (BU) utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda) según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  2. El participante ha desarrollado anticuerpos inhibidores de FVIII (≥ 0,6 BU utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo Bethesda según lo determinado en el laboratorio central en un estudio BAX 855 anterior).
  3. El participante ha adquirido un defecto hemostático distinto de la hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand) en un estudio BAX 855 anterior.
  4. El participante tiene una disfunción hepática crónica grave (p. ej., ≥ 5 veces el límite superior de la alanina aminotransferasa [ALT] normal, según lo confirmado por el laboratorio central en la selección).
  5. El participante tiene insuficiencia renal grave (creatinina sérica > 2,0 mg/dL), según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  6. El participante experimentó un episodio de hemorragia gastrointestinal o potencialmente mortal en los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.
  7. El participante está programado para usar otros medicamentos PEGilados durante la participación en el estudio.
  8. El participante planea participar en cualquier otro estudio clínico durante el curso del estudio de continuación, con la excepción de cualquier otro estudio paralelo BAX 855.
  9. El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.

  10. El participante es un familiar o empleado del investigador.

    • BAX 855 Participantes ingenuos:

Los participantes ingenuos de BAX 855 que cumplan CUALQUIERA de los siguientes criterios no son elegibles para este estudio:

  1. El participante tiene anticuerpos inhibidores de FVIII detectables (≥ 0,6 BU usando la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda) según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  2. El participante tiene antecedentes de anticuerpos inhibidores de FVIII (≥ 0,6 BU utilizando la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda o el ensayo de Bethesda) en cualquier momento antes de la selección.
  3. Al participante se le ha diagnosticado un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand).
  4. El participante tiene hipersensibilidad conocida a las proteínas de ratón o hámster, polietilenglicol (PEG) o Tween 80.
  5. El participante tiene una disfunción hepática crónica grave, por ejemplo, ≥ 5 veces el límite superior de la ALT normal, según lo confirmado por el laboratorio central en la selección).
  6. El participante tiene insuficiencia renal grave (creatinina sérica > 2,0 mg/dL), según lo confirmado por el laboratorio central en la selección.
  7. El participante experimentó un episodio de hemorragia gastrointestinal o potencialmente mortal en los 3 meses anteriores al ingreso al estudio.
  8. El participante tiene uso actual o reciente (< 30 días) de otros medicamentos PEGilados antes de la participación en el estudio o uso programado de dichos medicamentos durante la participación en el estudio.
  9. El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra un IP que no sea BAX 855 o dispositivo dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un producto en investigación (IP) o dispositivo en investigación durante el curso de este estudio.
  10. El participante tiene una enfermedad médica, psiquiátrica o cognitiva o uso recreativo de drogas/alcohol que, en opinión del investigador, afectaría la seguridad o el cumplimiento del participante.
  11. El participante es un familiar o empleado del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Profilaxis BAX855 fija
45-80 UI/kg dos veces por semana a una vez por semana.
Biológico: BAX855
Factor antihemofílico (recombinante), PEGilado
Otros nombres:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Factor VIII recombinante PEGilado
Experimental: Profilaxis BAX 855 adaptada a la farmacocinética (PK)
Régimen profiláctico BAX855 adaptado a farmacocinética basado en el perfil farmacocinético individual del participante para mantener un nivel mínimo de factor VIII (FVIII)
Biológico: BAX855
Factor antihemofílico (recombinante), PEGilado
Otros nombres:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Factor VIII recombinante PEGilado

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con anticuerpos inhibidores del factor VIII (FVIII)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Los anticuerpos inhibidores del Factor VIII se midieron mediante la modificación de Nijmegen del ensayo de Bethesda. Los inhibidores tenían que ser confirmados por 2 evaluaciones separadas dentro de un período de 2 a 4 semanas del laboratorio central.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Tasa de sangrado anualizada (ABR) - Sangrados espontáneos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El ABR se evaluó en función de cada episodio de sangrado individual. Un episodio de sangrado se definió como subjetivo (dolor consistente con un sangrado articular) u evidencia objetiva de sangrado que puede o no requerir tratamiento con FVIII. La ABR de hemorragias espontáneas se informó por separado para dos veces por semana, PK-t R, cada uno de los regímenes de tratamiento cada 5 días y cada 7 días en el momento de la hemorragia.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de sangrado total anualizada (ABR)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El ABR se evaluó en función de cada episodio de sangrado individual. Un episodio de sangrado se definió como subjetivo (dolor consistente con un sangrado articular) u evidencia objetiva de sangrado que puede o no requerir tratamiento con FVIII. El sangrado que se produjo en varios lugares relacionado con la misma lesión (p. ej., sangrado en la rodilla y el tobillo después de una caída) se contó como un único episodio de sangrado. Se informó la tasa de sangrado total anualizada (episodios de sangrado espontáneos y traumáticos).
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Calificación general de eficacia hemostática de BAX 855 para el tratamiento de episodios de sangrado intermenstrual
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El participante o cuidador calificó la respuesta general al tratamiento a las 24 (+/- 2) horas después del inicio del tratamiento utilizando una escala de calificación de eficacia de 4 puntos como Excelente: Alivio total del dolor y cese de los signos objetivos de sangrado después de una sola infusión y no se requiere infusión adicional para el control del sangrado; Bueno: Alivio definitivo del dolor y/o mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y posiblemente requiera más de 1 infusión para una resolución completa; Regular: Ligero alivio del dolor y ligera mejoría en los signos de sangrado después de una sola infusión y requirió más de 1 infusión para una resolución completa y Ninguno: Sin mejoría o la condición empeora.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Infusiones de BAX 855 necesarias para tratar episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Las infusiones de BAX 855 para tratar cada episodio de sangrado fueron determinadas por el participante, el cuidador del participante y/o el investigador, y se basaron en la respuesta del participante al tratamiento. Un episodio de sangrado se definió como subjetivo (dolor consistente con un sangrado articular) u evidencia objetiva de sangrado que puede o no requerir tratamiento con FVIII.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Intervalos de tiempo totales entre episodios de sangrado
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El intervalo de tiempo entre los episodios de sangrado se calculó en función de la fecha y la hora notificadas para cada episodio de sangrado. Un episodio de sangrado se definió como subjetivo (dolor consistente con un sangrado articular) u evidencia objetiva de sangrado que puede o no requerir tratamiento con FVIII.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Dosis promedio de BAX 855 por infusión profiláctica
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Se informó la dosis promedio de BAX 855 por infusión profiláctica.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Número de participantes con eventos adversos (AE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Un AA era cualquier signo desfavorable e imprevisto (p. ej., un resultado de laboratorio anormal), síntoma (p. ej., erupción cutánea, dolor, malestar, fiebre, mareos, etc.), enfermedad (p. ej., peritonitis, bacteriemia, etc.) o resultado de una muerte temporalmente asociada con el uso de un producto en investigación (PI), se considere o no causalmente relacionado con la PI. Un evento adverso grave (SAE) se definió como un evento médico adverso que, en cualquier dosis, cumplió con uno o más de los siguientes criterios: el resultado fue fatal/resultó en la muerte; estaba en peligro la vida; requirió hospitalización como paciente internado o resultó en la prolongación de una hospitalización existente; resultó en una discapacidad/incapacidad persistente o significativa; fue una anomalía congénita/defecto de nacimiento; fue un evento médicamente importante.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Cambio desde la línea de base en la temperatura corporal
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
Se informó el cambio en la temperatura corporal antes y después de la infusión al final del estudio. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija, PK-tR se refiere al régimen personalizado de PK en el momento del muestreo.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde la línea de base en la frecuencia del pulso
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
Se informó el cambio en la frecuencia del pulso antes y después de la infusión al final del estudio. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija, PK-tR se refiere al régimen personalizado de PK en el momento del muestreo.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde el inicio en la frecuencia respiratoria
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
Se informó el cambio en la frecuencia respiratoria antes y después de la infusión al final del estudio. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija, PK-tR se refiere al régimen personalizado de PK en el momento del muestreo.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde el inicio en la presión arterial
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
Se informó el cambio en la presión arterial sistólica y diastólica antes y después de la infusión al final del estudio. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija, PK-tR se refiere al régimen personalizado de PK en el momento del muestreo, SBP se refiere a la presión arterial sistólica, DBP se refiere a la presión arterial diastólica.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Número de participantes con turnos en evaluaciones de laboratorio de química clínica.
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El número de participantes con cambios clínicamente significativos de "normal", "anormal clínicamente significativo (CS)" y "anormal no clínicamente significativo (NCS anormal)" al inicio a "normal" "anormal clínicamente significativo (CS) y anormal clínicamente significativo (NCS) )" al finalizar. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija en el momento del muestreo, AlA se refiere a la alanina aminotransferasa, AP se refiere a la fosfatasa alcalina, AsA se refiere a la aspartato aminotransferasa.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Número de participantes con turnos en evaluaciones de laboratorio de hematología
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El número de participantes con cambios clínicamente significativos de "normal", "anormal clínicamente significativo (CS)" y "anormal no clínicamente significativo (NCS anormal)" al inicio a "normal" "anormal clínicamente significativo (CS) y anormal clínicamente significativo (NCS) )" al finalizar. En la siguiente tabla, FDR se refiere al régimen de dosis fija, PK-tR se refiere al régimen PK personalizado en el momento del muestreo, Leu se refiere a los leucocitos, MCV se refiere al volumen corpuscular medio, Lym/Leu se refiere a los linfocitos/leucocitos.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Número de participantes con cambios en las evaluaciones del panel de lípidos
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
El número de participantes con cambios clínicamente significativos de "normal", "anormal clínicamente significativo (CS)" y "anormal no clínicamente significativo (NCS anormal)" al inicio a "normal" "anormal clínicamente significativo (CS) y anormal clínicamente significativo (NCS) )" al finalizar se informó.. En la siguiente tabla, HDL se refiere a lipoproteína de alta densidad, LDL se refiere a lipoproteína de baja densidad, VLDL se refiere a lipoproteína de muy baja densidad.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Número de participantes con anticuerpos de unión
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Los anticuerpos de unión (IgG e IgM) contra el FVIII, el polietilenglicol (PEG) y el FVIII PEGilado (PEG-FVIII) se analizaron mediante un ensayo inmunoabsorbente ligado a enzimas (ELISA).
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Número de participantes con anticuerpos contra el ovario de hámster chino (CHO)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
La prueba de unión de anticuerpos anti-proteína CHO se realizó en plasma anticoagulado con citrato usando un ELISA que empleaba anticuerpos IgG antihumanos policlonales.
Línea de base hasta el final del estudio (53 meses)
Cambio desde el punto de referencia en la gravedad del sangrado
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
El cuestionario de síntomas de hemofilia (haemo-SYM) tiene dos subescalas: dolor y sangrado. Se usó para evaluar la gravedad del sangrado para participantes >=18 años de edad como: gravedad del sangrado espontáneo en mis articulaciones (no relacionado con una lesión o actividad), sangrado espontáneo en mis músculos (no relacionado con una lesión o actividad), sangrado prolongado después de una lesión a pesar del tratamiento, dolor intenso por evento de sangrado, dolor en las articulaciones por sangrado activo y sangrado durante la rutina de higiene personal, sangre en la orina, sangra por la nariz y se le asignó una puntuación de 0 = Ausente, 1 = muy leve, 2 = leve, 3=moderado, 4=grave y 5=muy grave. La puntuación se determinó como (puntuación media/5)*100, donde la puntuación media es la media de los resultados disponibles en la subescala particular. Las puntuaciones más altas en el Haemo-SYM indican síntomas más graves. Por lo tanto, las puntuaciones de cambio negativas indican que los síntomas han mejorado. Aquí 'n' se refiere al número de participantes evaluables para este criterio de valoración.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde el inicio en la gravedad del dolor
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
El cuestionario de síntomas de hemofilia (haemo-SYM) tiene dos subescalas: dolor y sangrado. Se usó para evaluar la gravedad del dolor para los participantes ≥ 18 años de edad como: dolor debido a la hinchazón en las articulaciones, subir escaleras, al despertar por la mañana, artritis activa; dolor constante, en mis músculos, que necesita medicación; sensibilidad conjunta a las condiciones climáticas; rango reducido de movimiento articular, deformidad articular, alteración del sueño debido a dolor o hemorragias, sangre en la orina, hemorragias nasales y se le asignó una puntuación de 0=ausente, 1=muy leve, 2=leve, 3=moderada, 4=grave y 5=muy grave. La puntuación se determinó como (puntuación media/5)*100, donde la puntuación media es la media de los resultados disponibles en la subescala particular. Las puntuaciones más altas en el Haemo-SYM indican síntomas más graves. Por lo tanto, las puntuaciones de cambio negativas indican que los síntomas han mejorado. Aquí 'n' se refiere al número de participantes evaluables para este criterio de valoración.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde el inicio en los resultados informados por el paciente: calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): formulario abreviado-36 (SF-36)
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
La CVRS en participantes con edad >= 14 años se midió mediante el cuestionario SF-36. El cuestionario se dividió en 8 dominios y se calificó como: funcionamiento físico (1 = sí, muy limitado a 3 = no, nada limitado), rol físico (1 = todo el tiempo a 5 = nunca) , dolor corporal (1=muy intenso a 6=ninguno), salud general (1=malo a 5=excelente), vitalidad (1=ninguno a 5=todo el tiempo), funcionamiento social (1=todo el tiempo: a 5 = nunca), rol emocional (1 = todo el tiempo a 5 = nunca) y salud mental (1 = todo el tiempo a 5 = nunca). La puntuación de cada dominio se transformará luego en un rango de 0 a 100 como [(puntuación bruta real-puntuación bruta más baja posible)/rango de puntuación bruta posible]*100. Las puntuaciones de cambio positivas indican una mejora de la CVRS. en la siguiente tabla, 'FDR' indica un régimen de dosis fija, 'PK-tr' indica un régimen adaptado farmacocinéticamente y 'n' se refiere al número de participantes evaluables para este criterio de valoración.
Línea de base, final del estudio (53 meses)
Cambio desde el inicio en los resultados informados por el paciente: Calidad de vida relacionada con la salud (HRQoL): Cuestionario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Línea de base, final del estudio (53 meses)
La CVRS en participantes menores de 14 años se midió mediante el PedsQL. Captura datos para los siguientes dominios: funcionamiento físico, funcionamiento emocional, funcionamiento social, funcionamiento escolar, funcionamiento psicosocial, salud física y una puntuación total. Cada pregunta del PedsQL se calificó como Nunca: 100, casi nunca: 75, a veces: 50, a menudo: 25, casi siempre: 0. Se calculó la media de las puntuaciones de las preguntas individuales. Puntuaciones más bajas en el PedsQL que indican peor CVRS. Aquí, FDR se refiere a un régimen de dosis fija, PK-t R se refiere a un régimen adaptado a PK. Aquí 'n' se refiere al número de participantes evaluables para este criterio de valoración. Aquí 'n' se refiere al número de participantes evaluables para este criterio de valoración.
Línea de base, final del estudio (53 meses)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de octubre de 2013

Finalización primaria (Actual)

2 de marzo de 2018

Finalización del estudio (Actual)

2 de marzo de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

16 de septiembre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2013

Publicado por primera vez (Estimar)

18 de septiembre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de mayo de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

30 de abril de 2021

Última verificación

1 de abril de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 261302
  • 2013-002236-24 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Criterios de acceso compartido de IPD

La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)
  • Formulario de consentimiento informado (ICF)
  • Informe de estudio clínico (CSR)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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