BAX 855 Pokračování
30. dubna 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
Fáze 3b Pokračovací studie bezpečnosti a účinnosti PEGylovaného rekombinantního faktoru VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) v profylaxi krvácení u dříve léčených pacientů s těžkou hemofilií A
Pokračovat v hodnocení bezpečnosti a účinnosti BAX 855 pro profylaxi a léčbu krvácivých epizod u dospělých a pediatrických dříve léčených pacientů (PTP) ve věku ≤ 75 let s těžkou hemofilií A.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
218
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Austrálie, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Fremantle, Western Australia, Austrálie, 6160
- Fremantle Hospital
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulharsko, 4002
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bulharsko, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bulharsko, 9010
- MHAT 'Sv. Marina', EAD
-
-
-
-
-
Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Shatin, Hongkong, 00000
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Ramat-Gan, Izrael, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japonsko, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka-Ken
-
Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japonsko, 807-8556
- University Of Occupational And Environmental Health Hospital
-
-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japonsko, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japonsko, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Nara-Ken
-
Kashihara-shi, Nara-Ken, Japonsko, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami City, Tokyo, Japonsko, 167-8515
- Ogikubo Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonsko, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Korejská republika, 602-739
- Pusan National University Hospital
-
Daejeon, Korejská republika, 302-799
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Korejská republika, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
Ulsan, Korejská republika, 682-714
- Ulsan University Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korejská republika, 519-763
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Krocan, 063100
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, Krocan, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Istanbul, Krocan, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
-
-
-
Vilnius, Litva, 8661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
-
Vilnius, Litva, LT-08406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malajsie, 50400
- Pusat Darah Negara
-
Pulau Pinang, Malajsie, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malajsie, 10990
- Penang General Hospital
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malajsie, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, Malajsie, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malajsie, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Berlin, Německo, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
Hamburg, Německo, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Německo, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Duisburg, Nordrhein Westfalen, Německo, 47051
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
-
-
-
-
Gdansk, Polsko, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lodz, Polsko, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
-
-
-
-
-
Linz, Rakousko, 4020
- Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
-
Vienna, Rakousko, 1090
- Universitätsklinik für Innere Medizin I
-
-
-
-
-
Bucuresti, Rumunsko, 11038
- Sanador SRL
-
-
-
-
-
Kirov, Ruská Federace, 610000
- LLC "Alba Dent"
-
Krasnoyarsk, Ruská Federace, 660022
- Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Oxford, Spojené království, OX3 7LE
- The Churchill Hospital
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Spojené království, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Greater London, Spojené království, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Greater London, Spojené království, WC1E 6AG
- Royal Free Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Spojené království, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Spojené království, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Spojené království, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610-0278
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Spojené státy, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Spojené státy, 40536-0284
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Spojené státy, 11040
- North Shore-Long Island Jewish Health System
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599-7016
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Spojené státy, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
- Penn State Hershey Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29203-6863
- Palmetto Health Richland
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98104
- Puget Sound Blood Group
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukrajina, 83045
- SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
-
Lviv, Ukrajina, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
-
-
-
Brno, Česko, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Olomouc, Česko, 775 20
- Fakultni Nemocnice Olomouc
-
Praha 5, Česko, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Madrid, Španělsko, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Španělsko, 7010
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Španělsko, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Malmo, Švédsko, 21428
- Sjukhusapoteket Malmo
-
Stockholm, Švédsko, 17164
- Karolinska
-
-
-
-
-
Zuerich, Švýcarsko, 8091
- Universitaetsspital Zuerich
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 75 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ
Účastníci přecházející z jiných studií BAX 855:
Účastníkům, kteří přecházejí z jiných studií BAX 855, může být před koncem studijní návštěvy poskytnut formulář informovaného souhlasu s pokračováním studie (ICF), aby si přezkoumali a zvážili účast v této pokračovací studii. Tito účastníci dokončí všechna další screeningová hodnocení do 2 týdnů od ukončení návštěvy předchozí studie a vrátí se na místo studie během 6 (± 1) týdnů od předchozí návštěvy na konci studie, aby potvrdili způsobilost pro tuto pokračovací studii.
Účastníci přecházející z jiných studií BAX 855, kteří splňují VŠECHNA z následujících kritérií, jsou způsobilí pro tuto studii:
- Účastník dokončil předchozí studii BAX 855 a je ochoten okamžitě přejít do této pokračovací studie.
- Účastník je ve věku ≤ 75 let při screeningu předchozí studie BAX 855.
- Účastník má nadále výkonnostní skóre podle Karnofského (pro účastníky ve věku ≥ 16 let) nebo Lansky (pro účastníky ve věku < 16 let) ≥ 60.
- Účastník je negativní na virus lidské imunodeficience (HIV-); nebo HIV+ se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk/mm^3, jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník je negativní na virus hepatitidy C (HCV-) testem protilátek nebo polymerázové řetězové reakce (PCR) (pokud je pozitivní, titr protilátek bude potvrzen PCR), jak potvrdí centrální laboratoř při screeningu; nebo HCV+ s chronickou stabilní hepatitidou.
- Pokud je žena ve fertilním věku, účastnice předloží negativní těhotenský test z moči a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření.
- Účastník a/nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
- BAX 855 Naivní účastníci:
Naivní účastníci BAX 855, kteří jsou ve věku ≥ 12 let, mohou být zařazeni do této pokračovací studie až poté, co bude uzavřen zápis do fáze 2/3 klíčové studie. Naivní účastníci BAX 855, kteří jsou mladší 12 let, mohou být zařazeni do této pokračovací studie pouze po uzavření registrace do studie pediatrických dříve léčených pacientů (PTP).
- Registrace naivních účastníků BAX 855 bude zahájena až poté, co sponzor odpovídajícím způsobem oznámí studijním místům.
Naivní účastníci BAX 855, kteří splňují VŠECHNA z následujících kritérií, jsou způsobilí pro tuto studii:
- Účastníkovi je v době screeningu ≤ 75 let.
- Účastník je naivní vůči BAX 855.
- Účastník má těžkou hemofilii A (koagulační aktivita FVIII < 1 %), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu po alespoň 72hodinovém vymývacím období.
- Účastník ve věku ≥ 6 let zdokumentoval předchozí léčbu FVIII nebo rFVIII získaným z plazmy po dobu ≥ 150 dnů expozice (ED).
- Účastník ve věku < 6 let zdokumentoval předchozí léčbu koncentráty FVIII získanými z plazmy nebo rFVIII pro ≥ 50 ED.
- Účastník v současné době dostává profylaxi nebo terapii na vyžádání FVIII.
- Účastník má výkonnostní skóre Karnofsky (pro účastníky ve věku ≥ 16 let) nebo Lansky (pro účastníky ve věku < 16 let) ≥ 60.
- Účastník je HIV-; nebo HIV+ se stabilním onemocněním a počtem CD4+ ≥ 200 buněk/mm^3, jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník je HCV- testem na protilátky nebo PCR (pokud je pozitivní, titr protilátek bude potvrzen PCR), potvrzené centrální laboratoří při screeningu; nebo HCV+ s chronickou stabilní hepatitidou.
- Pokud je žena ve fertilním věku, účastnice předloží negativní těhotenský test z moči a souhlasí s tím, že bude po dobu trvání studie používat adekvátní antikoncepční opatření.
- Účastník a/nebo zákonný zástupce je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu.
VYLUČOVACÍ KRITÉRIA
- Účastníci přecházející z jiných studií BAX 855:
Účastníci přecházející z jiných studií BAX 855, kteří splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii:
- Účastník měl detekovatelné protilátky inhibující faktor VIII (FVIII) (≥ 0,6 Bethesda jednotky (BU) pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník vyvinul protilátky inhibující FVIII (≥ 0,6 BU s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda, jak bylo stanoveno v centrální laboratoři v předchozí studii BAX 855).
- Účastník získal hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba) v předchozí studii BAX 855.
- Účastník má závažnou chronickou dysfunkci jater (např. ≥ 5násobek horní hranice normální alaninaminotransferázy [ALT], jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu).
- Účastník má závažné poškození ledvin (sérový kreatinin > 2,0 mg/dl), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník zažil život ohrožující epizodu nebo epizodu gastrointestinálního krvácení během 3 měsíců před vstupem do studie.
- Účastník je naplánován na použití jiných PEGylovaných léků během účasti ve studii.
- Účastník se plánuje zúčastnit jakékoli další klinické studie v průběhu pokračovací studie, s výjimkou jakékoli jiné paralelní studie BAX 855.
- Účastník trpí zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
- BAX 855 Naivní účastníci:
Naivní účastníci BAX 855, kteří splňují JAKÉKOLI z následujících kritérií, nejsou způsobilí pro tuto studii:
- Účastník má detekovatelné FVIII inhibiční protilátky (≥ 0,6 BU s použitím Nijmegen modifikace testu Bethesda), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník měl v minulosti před screeningem protilátky inhibující FVIII (≥ 0,6 BU s použitím modifikace Nijmegen testu Bethesda nebo testu Bethesda).
- Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba).
- Účastník má známou přecitlivělost na myší nebo křeččí proteiny, polyethylenglykol (PEG) nebo Tween 80.
- Účastník má těžkou chronickou jaterní dysfunkci, např. ≥ 5násobek horní hranice normální ALT, jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu).
- Účastník má závažné poškození ledvin (sérový kreatinin > 2,0 mg/dl), jak potvrdila centrální laboratoř při screeningu.
- Účastník zažil život ohrožující epizodu nebo epizodu gastrointestinálního krvácení během 3 měsíců před vstupem do studie.
- Účastník v současné době nebo v nedávné době (< 30 dní) užíval jiné PEGylované léky před účastí ve studii nebo plánoval užívání takových léků během účasti ve studii.
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující IP jiné než BAX 855 nebo zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo hodnocené zařízení v průběhu této studie.
- Účastník trpí zdravotním, psychiatrickým nebo kognitivním onemocněním nebo rekreačním užíváním drog/alkoholu, které by podle názoru zkoušejícího mohly ovlivnit bezpečnost účastníka nebo jeho dodržování.
- Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Opravená profylaxe BAX855
45-80 IU/kg dvakrát týdně až jednou týdně.
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní), PEGylovaný
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: Farmakokinetická (PK) přizpůsobená profylaxe BAX 855
Profylaktický režim BAX855 přizpůsobený PK na základě individuálního PK profilu účastníka k udržení minimální hladiny faktoru VIII (FVIII)
|
Antihemofilní faktor (rekombinantní), PEGylovaný
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s inhibičními protilátkami proti faktoru VIII (FVIII)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Inhibiční protilátky proti faktoru VIII byly měřeny Nijmegen modifikací testu Bethesda.
Inhibitory musely být potvrzeny 2 samostatnými hodnoceními během 2 až 4 týdnů z centrální laboratoře.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Anualized Bleed Rate (ABR) – spontánní krvácení
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
ABR byla hodnocena na základě každé jednotlivé epizody krvácení.
Epizody krvácení byly definovány jako subjektivní (bolest odpovídající krvácení do kloubu) nebo objektivní známky krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
ABR spontánního krvácení byla hlášena samostatně dvakrát týdně, PK-tR, každý z léčebných režimů každých 5 dní a každých 7 dní v době krvácení.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková anualizovaná míra krvácení (ABR)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
ABR byla hodnocena na základě každé jednotlivé epizody krvácení.
Epizody krvácení byly definovány jako subjektivní (bolest odpovídající krvácení do kloubu) nebo objektivní známky krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
Krvácení vyskytující se na více místech souvisejících se stejným zraněním (např. krvácení do kolena a kotníku po pádu) bylo počítáno jako jedna krvácivá epizoda.
Byla hlášena celková anualizovaná frekvence krvácení (spontánní a traumatické epizody krvácení).
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Celkové hodnocení hemostatické účinnosti BAX 855 pro léčbu epizod průlomového krvácení
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Účastník nebo pečovatel ohodnotil celkovou odpověď na léčbu 24 (+/- 2) hodin po zahájení léčby pomocí 4bodové hodnotící stupnice účinnosti jako Výborný: Úplná úleva od bolesti a zastavení objektivních známek krvácení po jednorázové infuzi a pro kontrolu krvácení není nutná žádná další infuze; Dobrý: Jednoznačná úleva od bolesti a/nebo zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a možná vyžaduje více než 1 infuzi pro úplné vyřešení; Slušná: Mírná úleva od bolesti a mírné zlepšení známek krvácení po jedné infuzi a pro úplné vyřešení vyžadovala více než 1 infuzi a Žádné: Žádné zlepšení nebo se stav nezhorší.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Infuze BAX 855 potřebné k léčbě epizod krvácení
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Infuze BAX 855 k léčbě každé krvácivé epizody byly určeny účastníkem, pečovatelem účastníka a/nebo zkoušejícím a byly založeny na odpovědi účastníka na léčbu.
Epizody krvácení byly definovány jako subjektivní (bolest odpovídající krvácení do kloubu) nebo objektivní známky krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Celkové časové intervaly mezi epizodami krvácení
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Časový interval mezi epizodami krvácení byl vypočten na základě data a času hlášeného pro každou epizodu krvácení.
Epizody krvácení byly definovány jako subjektivní (bolest odpovídající krvácení do kloubu) nebo objektivní známky krvácení, které může nebo nemusí vyžadovat léčbu FVIII.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Průměrná dávka BAX 855 na profylaktickou infuzi
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Byla hlášena průměrná dávka BAX 855 na profylaktickou infuzi.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků s nežádoucími příhodami (AE) a vážnými nežádoucími příhodami (SAE)
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
AE byl jakýkoli nepříznivý a nezamýšlený příznak (např. abnormální laboratorní nález), symptom (např. vyrážka, bolest, nepohodlí, horečka, závratě atd.), onemocnění (např. zánět pobřišnice, bakterémie atd.) nebo výsledek úmrtí dočasně spojené s užíváním hodnoceného přípravku (IP), ať už je považováno za kauzálně související s IP, či nikoli.
Závažná nežádoucí příhoda (SAE) byla definována jako neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce splnila jedno nebo více z následujících kritérií: výsledek byl fatální/vedl ke smrti; byl život ohrožující; vyžadovala hospitalizaci na lůžku nebo vedla k prodloužení stávající hospitalizace; vyústila v přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost; byla vrozená anomálie/vrozená vada; byla z lékařského hlediska důležitá událost.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Změna tělesné teploty od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Byla hlášena změna tělesné teploty před infuzí a po infuzi na konci studie.
V níže uvedené tabulce se FDR týká režimu s fixní dávkou, PK-tR se týká režimu přizpůsobeného PK v době odběru vzorků.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna tepové frekvence od základní linie
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Byla hlášena změna tepové frekvence před infuzí a po infuzi na konci studie.
V níže uvedené tabulce se FDR týká režimu s fixní dávkou, PK-tR se týká režimu přizpůsobeného PK v době odběru vzorků.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna dechové frekvence od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Byla hlášena změna dechové frekvence před infuzí a po infuzi na konci studie.
V níže uvedené tabulce se FDR týká režimu s fixní dávkou, PK-tR se týká režimu přizpůsobeného PK v době odběru vzorků.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna krevního tlaku od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Byla hlášena změna systolického a diastolického krevního tlaku před infuzí a po infuzi na konci studie.
V níže uvedené tabulce FDR označuje režim s fixní dávkou, PK-tR označuje režim přizpůsobený PK v době odběru vzorků, SBP označuje systolický krevní tlak, DBP označuje diastolický krevní tlak.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků s posuny v laboratorních hodnoceních klinické chemie.
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Počet účastníků s klinicky významnými posuny od „normálního“ „abnormálního klinicky významného (CS)“ a „abnormálního neklinicky významného (abnormální NCS)“ na začátku k „normálnímu“ „abnormálnímu klinicky významnému (CS) a abnormálnímu klinicky významnému (NCS) )" při dokončení byly hlášeny.
V níže uvedené tabulce se FDR týká režimu fixní dávky v době odběru vzorků, AlA označuje alaninaminotransferázu, AP označuje alkalickou fosfatázu, AsA označuje aspartátaminotransferázu.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků se směnami v hematologických laboratorních vyšetřeních
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Počet účastníků s klinicky významnými posuny od „normálního“ „abnormálního klinicky významného (CS)“ a „abnormálního neklinicky významného (abnormální NCS)“ na začátku k „normálnímu“ „abnormálnímu klinicky významnému (CS) a abnormálnímu klinicky významnému (NCS) )" při dokončení byly hlášeny.
V níže uvedené tabulce FDR označuje režim fixní dávky, PK-tR označuje PK režim přizpůsobený v době odběru vzorků, Leu označuje leukocyty, MCV označuje střední korpuskulární objem, Lym/Leu označuje lymfocyty/leukocyty.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků s posuny v hodnocení lipidového panelu
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Počet účastníků s klinicky významnými posuny od „normálního“ „abnormálního klinicky významného (CS)“ a „abnormálního neklinicky významného (abnormální NCS)“ na začátku k „normálnímu“ „abnormálnímu klinicky významnému (CS) a abnormálnímu klinicky významnému (NCS) )" při dokončení byly hlášeny..
V níže uvedené tabulce HDL označuje lipoprotein s vysokou hustotou, LDL označuje lipoprotein s nízkou hustotou, VLDL označuje lipoprotein s velmi nízkou hustotou.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků s vazebnými protilátkami
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Vazebné protilátky (IgG a IgM) proti FVIII, polyethylenglykolu (PEG) a PEGylovanému FVIII (PEG-FVIII) byly analyzovány pomocí enzymatického imunosorbentního testu (ELISA).
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Počet účastníků s protilátkami proti vaječníkům čínského křečka (CHO).
Časové okno: Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
Testování vazby anti-CHO proteinových protilátek bylo provedeno na citrátově antikoagulované plazmě s použitím ELISA s použitím polyklonálních anti-lidských IgG protilátek.
|
Výchozí stav až do konce studie (53 měsíců)
|
|
Změna od základní hodnoty v závažnosti krvácení
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Dotazník příznaků hemofilie (hemo-SYM) má dvě subškály: bolest a krvácení.
Byl použit k posouzení závažnosti krvácení u účastníků ve věku >=18 let jako: závažnost spontánního krvácení do mých kloubů (nesouvisející se zraněním nebo aktivitou), spontánní krvácení do mých svalů (nesouvisející se zraněním nebo aktivitou), prodloužené krvácení po zranění navzdory léčbě, intenzivní bolest způsobená krvácivou příhodou, bolest kloubů způsobená aktivním krvácením a krvácením při osobní hygieně, krev v moči, krvácení z nosu a přidělené skóre 0=nepřítomný, 1=velmi mírný, 2=mírný, 3=střední, 4=závažné a 5=velmi závažné.
Skóre bylo stanoveno jako (průměrné skóre/5)*100, kde průměrné skóre je průměrem dostupných výsledků v konkrétní subškále.
Vyšší skóre na Haemo-SYM ukazuje na závažnější příznaky.
Skóre negativní změny tedy naznačují, že se symptomy zlepšily.
Zde „n“ odkazuje na počet účastníků, které lze vyhodnotit pro tento koncový bod.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna intenzity bolesti od výchozí hodnoty
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Dotazník příznaků hemofilie (hemo-SYM) má dvě subškály: bolest a krvácení.
Byl použit k posouzení závažnosti bolesti u účastníků ve věku >=18 let jako: bolest způsobená otoky kloubů, lezení do schodů, po probuzení ráno, aktivní artritida; neustálá bolest v mých svalech, která potřebuje léky; citlivost kloubů na povětrnostní podmínky; snížený rozsah pohybu kloubů, deformace kloubů, poruchy spánku z důvodu bolesti nebo krvácení, krev v moči, krvácení z nosu a přiřazeno skóre 0 = nepřítomný, 1 = velmi mírný, 2 = mírný, 3 = střední, 4 = závažný a 5=velmi těžké.
Skóre bylo stanoveno jako (průměrné skóre/5)*100, kde průměrné skóre je průměrem dostupných výsledků v konkrétní subškále.
Vyšší skóre na Haemo-SYM ukazuje na závažnější příznaky.
Skóre negativní změny tedy naznačují, že se symptomy zlepšily.
Zde „n“ odkazuje na počet účastníků, které lze vyhodnotit pro tento koncový bod.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna od výchozího stavu ve výsledcích hlášených pacienty: Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
HRQoL u účastníků ve věku >=14 let byla měřena pomocí dotazníku SF-36.
Dotazník byl rozdělen do 8 domén a hodnocen jako: fyzické fungování (1=ano, hodně omezeno na 3=ne, vůbec neomezeno), fyzická role (1=po celou dobu až 5=nikdy) , tělesná bolest (1=velmi těžká až 6=žádná), celkový zdravotní stav (1=špatný až 5=výborný), vitalita (1=žádný čas až 5=po celou dobu), sociální fungování (1=všechny čas: do 5=žádný čas), emocionální role (1=po celou dobu až 5=žádný čas) a duševní zdraví (1=po celou dobu až 5=nikdy).
Skóre pro každou doménu se poté převede na rozsah 0-100 jako [(skutečné hrubé skóre – nejnižší možné hrubé skóre)/možné hrubé rozmezí skóre]*100.
Skóre pozitivní změny indikují zlepšenou HRQoL. v níže uvedené tabulce „FDR“ označuje režim s fixní dávkou, „PK-tr“ označuje farmakokineticky přizpůsobený režim a „n“ označuje počet účastníků hodnotitelných pro tento cílový bod.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
|
Změna od výchozího stavu ve výsledcích hlášených pacienty: Kvalita života související se zdravím (HRQoL): Dotazník kvality života v pediatrii (PedsQL)
Časové okno: Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
HRQoL u účastníků ve věku < 14 let byla měřena pomocí PedsQL.
Zachycuje data pro následující oblasti: fyzické fungování, emoční fungování, sociální fungování, školní fungování, psychosociální fungování, fyzické zdraví a celkové skóre.
Každá otázka PedsQL byla hodnocena jako Nikdy: 100, téměř nikdy: 75, někdy: 50, často: 25, téměř vždy: 0. Byl vypočítán průměr skóre jednotlivých otázek.
Nižší skóre na PedsQL ukazuje na horší HRQoL.
Zde FDR označuje režim fixní dávky, PK-tR označuje režim přizpůsobený PK.
Zde „n“ odkazuje na počet účastníků, které lze vyhodnotit pro tento koncový bod.
Zde „n“ odkazuje na počet účastníků, které lze vyhodnotit pro tento koncový bod.
|
Výchozí stav, konec studie (53 měsíců)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
15. října 2013
Primární dokončení (Aktuální)
2. března 2018
Dokončení studie (Aktuální)
2. března 2018
Termíny zápisu do studia
První předloženo
16. září 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
16. září 2013
První zveřejněno (Odhad)
18. září 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
24. května 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. dubna 2021
Naposledy ověřeno
1. dubna 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 261302
- 2013-002236-24 (Číslo EudraCT)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ano
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při dosahování legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- Protokol studie
- Plán statistické analýzy (SAP)
- Formulář informovaného souhlasu (ICF)
- Zpráva o klinické studii (CSR)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na BAX855
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of ShireDokončenoHemofilie AŠpanělsko, Spojené státy, Austrálie, Singapur, Tchaj-wan, Hongkong, Malajsie, Bulharsko, Spojené království, Švýcarsko, Ukrajina, Krocan, Itálie, Norsko, Francie, Rakousko, Rumunsko, Švédsko, Polsko, Německo, Maďarsko, Izrael
-
TakedaDokončeno