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BAX 855 Continuação

30 de abril de 2021 atualizado por: Baxalta now part of Shire

Um estudo de continuação da fase 3b da segurança e eficácia do fator VIII recombinante PEGilado (PEG-rFVIII; BAX 855) na profilaxia de sangramento em pacientes previamente tratados com hemofilia A grave

Continuar a avaliação da segurança e eficácia de BAX 855 para profilaxia e tratamento de episódios hemorrágicos em pacientes adultos e pediátricos previamente tratados (PTPs) com idade ≤ 75 anos de idade com hemofilia A grave.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

218

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Alemanha, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Alemanha, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Austrália
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Austrália, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Austrália, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgária
      • Plovdiv, Bulgária, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgária, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgária, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Espanha
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Espanha, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Espanha, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Estados Unidos, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Estados Unidos, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Estados Unidos, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Estados Unidos, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Estados Unidos, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Federação Russa
      • Kirov, Federação Russa, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Federação Russa, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japão
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japão, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japão, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japão, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japão, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Lituânia
      • Vilnius, Lituânia, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Lituânia, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malásia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malásia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malásia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malásia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malásia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Peru
      • Ankara, Peru, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Peru, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Peru, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polônia, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Reino Unido
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Reino Unido, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Reino Unido, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Reino Unido, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Reino Unido, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Reino Unido, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Republica da Coréia
      • Busan, Republica da Coréia, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Republica da Coréia, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Republica da Coréia, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Republica da Coréia, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Republica da Coréia, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Romênia
      • Bucuresti, Romênia, 11038
        • Sanador SRL
  • Suécia
      • Malmo, Suécia, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Suécia, 17164
        • Karolinska
  • Suíça
      • Zuerich, Suíça, 8091
        • UniversitaetsSpital Zuerich
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca, 625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Olomouc, Tcheca, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tcheca, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ucrânia
      • Donetsk, Ucrânia, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ucrânia, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Áustria
      • Linz, Áustria, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Áustria, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 75 anos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

CRITÉRIO DE INCLUSÃO

Participantes em transição de outros estudos BAX 855:

Os participantes em transição de outros estudos BAX 855 podem receber o formulário de consentimento informado (TCLE) do estudo de continuação antes da visita final do estudo para revisar e considerar a participação neste estudo de continuação. Esses participantes concluirão quaisquer avaliações de triagem adicionais dentro de 2 semanas após a visita de final de estudo do estudo anterior e retornarão ao local do estudo dentro de 6 (± 1) semanas após a visita de final de estudo anterior para confirmar a elegibilidade para este estudo de continuação.

  • Os participantes em transição de outros estudos BAX 855 que atendem a TODOS os seguintes critérios são elegíveis para este estudo:

    1. O participante concluiu um estudo BAX 855 anterior e está disposto a fazer a transição imediatamente para este estudo de continuação.
    2. O participante tem ≤75 anos de idade na triagem do estudo BAX 855 anterior.
    3. O participante continua a ter uma pontuação de desempenho de Karnofsky (para participantes com idade ≥ 16 anos) ou Lansky (para participantes com idade < 16 anos) de ≥ 60.
    4. O participante é negativo para o vírus da imunodeficiência humana (HIV-); ou HIV+ com doença estável e contagem de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
    5. O participante é negativo para o vírus da hepatite C (HCV-) por teste de anticorpo ou reação em cadeia da polimerase (PCR) (se positivo, o título de anticorpo será confirmado por PCR), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem; ou HCV+ com hepatite crônica estável.
    6. Se for mulher em idade fértil, a participante apresenta um teste de gravidez de urina negativo e concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo.
    7. O participante e/ou representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo.
  • Participantes ingênuos do BAX 855:

Participantes virgens de BAX 855 com ≥ 12 anos de idade só podem ser inscritos neste estudo de continuação após o encerramento da inscrição no estudo principal de fase 2/3. Participantes virgens de BAX 855 com menos de 12 anos de idade só podem ser inscritos neste estudo de continuação após o encerramento da inscrição no estudo de paciente pediátrico previamente tratado (PTP).

- A inscrição de participantes virgens de BAX 855 só começará depois que o patrocinador notificar os locais de estudo de acordo.

Participantes virgens de BAX 855 que atendem a TODOS os critérios a seguir são elegíveis para este estudo:

  1. O participante tem ≤75 anos de idade na triagem.
  2. O participante é ingênuo ao BAX 855.
  3. O participante tem hemofilia A grave (atividade de coagulação do FVIII < 1%) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem após um período de washout de pelo menos 72 horas.
  4. Participante com idade ≥ 6 anos documentou tratamento anterior com FVIII ou rFVIII derivado de plasma por ≥ 150 dias de exposição (EDs).
  5. O participante com idade <6 anos documentou tratamento anterior com concentrados de FVIII derivados de plasma ou rFVIII para ≥ 50 DEs.
  6. O participante está atualmente recebendo profilaxia ou terapia sob demanda com FVIII.
  7. O participante tem uma pontuação de desempenho de Karnofsky (para participantes com idade ≥ 16 anos) ou Lansky (para participantes com idade < 16 anos) de ≥ 60.
  8. O participante é HIV-; ou HIV+ com doença estável e contagem de CD4+ ≥ 200 células/mm^3, conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  9. O participante é HCV- por anticorpo ou teste de PCR (se positivo, o título de anticorpo será confirmado por PCR), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem; ou HCV+ com hepatite crônica estável.
  10. Se for mulher em idade fértil, a participante apresenta um teste de gravidez de urina negativo e concorda em empregar medidas adequadas de controle de natalidade durante o estudo.
  11. O participante e/ou representante legalmente autorizado está disposto e apto a cumprir os requisitos do protocolo.

CRITÉRIOS DE EXCLUSÃO

- Participantes em transição de outros estudos BAX 855:

Os participantes em transição de outros estudos BAX 855 que atendem a QUALQUER um dos seguintes critérios não são elegíveis para este estudo:

  1. O participante tinha anticorpos inibidores do fator VIII (FVIII) detectáveis ​​(≥ 0,6 unidade Bethesda (BU) usando a modificação de Nijmegen do ensaio Bethesda) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  2. O participante desenvolveu anticorpos inibidores de FVIII (≥ 0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda conforme determinado no laboratório central em um estudo BAX 855 anterior).
  3. O participante adquiriu um defeito hemostático diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand) em um estudo BAX 855 anterior.
  4. O participante tem disfunção hepática crônica grave (por exemplo, ≥ 5 vezes o limite superior da alanina aminotransferase [ALT] normal, conforme confirmado pelo laboratório central na triagem).
  5. O participante tem insuficiência renal grave (creatinina sérica > 2,0 mg/dL), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  6. O participante experimentou um episódio de sangramento gastrointestinal ou com risco de vida dentro de 3 meses antes da entrada no estudo.
  7. O participante está programado para usar outros medicamentos PEGilados durante a participação no estudo.
  8. O participante está planejando participar de qualquer outro estudo clínico durante o curso do estudo de continuação, com exceção de qualquer outro estudo BAX 855 paralelo.
  9. O participante tem doença médica, psiquiátrica ou cognitiva ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do participante.

  10. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.

    • Participantes ingênuos do BAX 855:

Participantes virgens de BAX 855 que atendem a QUALQUER um dos seguintes critérios não são elegíveis para este estudo:

  1. O participante tem anticorpos inibidores de FVIII detectáveis ​​(≥ 0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda) conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  2. O participante tem histórico de anticorpos inibidores de FVIII (≥ 0,6 BU usando a modificação Nijmegen do ensaio Bethesda ou o ensaio Bethesda) a qualquer momento antes da triagem.
  3. O participante foi diagnosticado com um defeito hemostático herdado ou adquirido diferente da hemofilia A (por exemplo, defeito qualitativo das plaquetas ou doença de von Willebrand).
  4. O participante tem hipersensibilidade conhecida a proteínas de camundongos ou hamsters, polietileno glicol (PEG) ou Tween 80.
  5. O participante tem disfunção hepática crônica grave, por exemplo, ≥ 5 vezes o limite superior da ALT normal, conforme confirmado pelo laboratório central na triagem).
  6. O participante tem insuficiência renal grave (creatinina sérica > 2,0 mg/dL), conforme confirmado pelo laboratório central na triagem.
  7. O participante experimentou um episódio de sangramento gastrointestinal ou com risco de vida dentro de 3 meses antes da entrada no estudo.
  8. O participante tem uso atual ou recente (< 30 dias) de outros medicamentos PEGilados antes da participação no estudo ou uso programado de tais medicamentos durante a participação no estudo.
  9. O participante participou de outro estudo clínico envolvendo um IP diferente do BAX 855 ou dispositivo dentro de 30 dias antes da inscrição ou está programado para participar de outro estudo clínico envolvendo um produto experimental (IP) ou dispositivo experimental durante o curso deste estudo.
  10. O participante tem doença médica, psiquiátrica ou cognitiva ou uso recreativo de drogas/álcool que, na opinião do investigador, afetaria a segurança ou adesão do participante.
  11. O participante é um membro da família ou funcionário do investigador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Profilaxia BAX855 fixa
45-80 UI/kg duas vezes por semana a uma vez por semana.
Biológico: BAX855
Fator Anti-hemofílico (Recombinante), PEGilado
Outros nomes:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Fator VIII recombinante PEGuilado
Experimental: Profilaxia BAX 855 adaptada à farmacocinética (PK)
Esquema profilático BAX855 adaptado à farmacocinética com base no perfil farmacocinético individual do participante para manter um nível mínimo de Fator VIII (FVIII)
Biológico: BAX855
Fator Anti-hemofílico (Recombinante), PEGilado
Outros nomes:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • Fator VIII recombinante PEGuilado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com anticorpos inibidores do fator VIII (FVIII)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Os anticorpos inibidores para o Fator VIII foram medidos pela modificação de Nijmegen do ensaio de Bethesda. Os inibidores tiveram que ser confirmados por 2 avaliações separadas dentro de um período de 2 a 4 semanas do laboratório central.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Taxa de Sangramento Anualizada (ABR) - Sangramentos Espontâneos
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O ABR foi avaliado com base em cada episódio de sangramento individual. Um episódio de sangramento foi definido como evidência subjetiva (dor consistente com sangramento articular) ou objetiva de sangramento que pode ou não requerer tratamento com FVIII. O ABR de sangramentos espontâneos foi relatado separadamente para duas vezes por semana, PK-t R, cada um dos regimes de tratamento a cada 5 dias e a cada 7 dias no momento do sangramento.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de Sangria Total Anualizada (ABR)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O ABR foi avaliado com base em cada episódio de sangramento individual. Um episódio de sangramento foi definido como evidência subjetiva (dor consistente com sangramento articular) ou objetiva de sangramento que pode ou não requerer tratamento com FVIII. O sangramento ocorrido em vários locais relacionados à mesma lesão (por exemplo, sangramento no joelho e no tornozelo após uma queda) foi contado como um único episódio de sangramento. Taxa de sangramento total anualizada (episódios de sangramento espontâneo e traumático) foi relatada.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Classificação geral de eficácia hemostática de BAX 855 para tratamento de episódios de sangramento de escape
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O participante ou cuidador avaliou a resposta geral ao tratamento em 24 (+/- 2) horas após o início do tratamento usando uma escala de classificação de eficácia de 4 pontos como Excelente: Alívio total da dor e cessação dos sinais objetivos de sangramento após uma única infusão e nenhuma infusão adicional é necessária para o controle do sangramento; Bom: Alívio definitivo da dor e/ou melhora dos sinais de sangramento após uma única infusão e possivelmente requer mais de 1 infusão para resolução completa; Regular: Ligeiro alívio da dor e ligeira melhoria dos sinais de hemorragia após uma única perfusão e necessitou de mais do que 1 perfusão para resolução completa e Nenhum: Sem melhoria ou agravamento do estado.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Infusões de BAX 855 necessárias para tratar episódios de sangramento
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
As infusões de BAX 855 para tratar cada episódio de sangramento foram determinadas pelo participante, seu cuidador e/ou investigador e foram baseadas na resposta do participante ao tratamento. Um episódio de sangramento foi definido como evidência subjetiva (dor consistente com sangramento articular) ou objetiva de sangramento que pode ou não requerer tratamento com FVIII.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Intervalos totais de tempo entre os episódios de sangramento
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O intervalo de tempo entre os episódios de sangramento foi calculado com base na data e hora relatadas para cada episódio de sangramento. Um episódio de sangramento foi definido como evidência subjetiva (dor consistente com sangramento articular) ou objetiva de sangramento que pode ou não requerer tratamento com FVIII.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Dose média de BAX 855 por infusão profilática
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
A dose média de BAX 855 por infusão profilática foi relatada.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Um EA foi qualquer sinal desfavorável e não intencional (por exemplo, um achado laboratorial anormal), sintoma (por exemplo, erupção cutânea, dor, desconforto, febre, tontura, etc.), doença (por exemplo, peritonite, bacteremia, etc.) óbito associado temporalmente ao uso de produto experimental (PI), considerado ou não causalmente relacionado ao IP. Um evento adverso grave (SAE) foi definido como uma ocorrência médica desfavorável que, em qualquer dose, atendeu a um ou mais dos seguintes critérios: resultado foi fatal/resultou em morte; estava com risco de vida; hospitalização necessária ou resultou no prolongamento de uma hospitalização existente; resultou em deficiência/incapacidade persistente ou significativa; era uma anomalia congênita/defeito congênito; foi um evento clinicamente importante.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Alteração da linha de base na temperatura corporal
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
Foi relatada alteração na temperatura corporal na pré-infusão e pós-infusão no final do estudo. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-tR refere-se ao regime personalizado de PK no momento da amostragem.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Alteração da linha de base na frequência de pulso
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
Foi relatada alteração na frequência cardíaca na pré-infusão e pós-infusão no final do estudo. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-tR refere-se ao regime personalizado de PK no momento da amostragem.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Alteração da linha de base na frequência respiratória
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
Foi relatada alteração na frequência respiratória na pré-infusão e pós-infusão no final do estudo. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-tR refere-se ao regime personalizado de PK no momento da amostragem.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Alteração da linha de base na pressão arterial
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
Foram relatadas alterações na pressão arterial sistólica e diastólica na pré-infusão e pós-infusão no final do estudo. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-tR refere-se ao regime personalizado de PK no momento da amostragem, SBP refere-se à pressão arterial sistólica, DBP refere-se à pressão arterial diastólica.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Número de Participantes com Turnos nas Avaliações Laboratoriais de Química Clínica.
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O número de participantes com mudanças clinicamente significativas de "normal" "anormal clinicamente significativo (CS)" e "anormal não clinicamente significativo (NCS anormal)" na linha de base para "normal" "anormal clinicamente significativo (CS) e anormal clinicamente significativo (NCS )" na conclusão foram relatados. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa no momento da amostragem, AlA refere-se a alanina aminotransferase, AP refere-se a fosfatase alcalina, AsA refere-se a aspartato aminotransferase.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Número de Participantes com Turnos nas Avaliações Laboratoriais de Hematologia
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O número de participantes com mudanças clinicamente significativas de "normal" "anormal clinicamente significativo (CS)" e "anormal não clinicamente significativo (NCS anormal)" na linha de base para "normal" "anormal clinicamente significativo (CS) e anormal clinicamente significativo (NCS )" na conclusão foram relatados. Na tabela abaixo, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-tR refere-se ao regime PK personalizado no momento da amostragem, Leu refere-se a leucócitos, MCV refere-se ao volume corpuscular médio, Lym/Leu refere-se a linfócitos/leucócitos.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Número de participantes com mudanças nas avaliações do painel lipídico
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O número de participantes com mudanças clinicamente significativas de "normal" "anormal clinicamente significativo (CS)" e "anormal não clinicamente significativo (NCS anormal)" na linha de base para "normal" "anormal clinicamente significativo (CS) e anormal clinicamente significativo (NCS )" na conclusão foram relatados.. Na tabela abaixo, HDL refere-se à lipoproteína de alta densidade, LDL refere-se à lipoproteína de baixa densidade, VLDL refere-se à lipoproteína de densidade muito baixa.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Número de participantes com anticorpos de ligação
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Anticorpos de ligação (IgG e IgM) contra FVIII, polietilenoglicol (PEG) e FVIII PEGilado (PEG-FVIII) foram analisados ​​usando ensaio imunoenzimático (ELISA).
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Número de participantes com anticorpos anti-ovário de hamster chinês (CHO)
Prazo: Linha de base até o final do estudo (53 meses)
O teste para ligação de anticorpos anti-proteína CHO foi realizado em plasma anticoagulado com citrato usando um ELISA empregando anticorpos IgG policlonais anti-humanos.
Linha de base até o final do estudo (53 meses)
Mudança da linha de base na gravidade do sangramento
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
O questionário de sintomas de hemofilia (haemo-SYM) possui duas subescalas: dor e sangramento. Foi usado para avaliar a gravidade do sangramento para participantes >=18 anos de idade como: gravidade do sangramento espontâneo nas articulações (não relacionado a lesão ou atividade), sangramento espontâneo nos músculos (não relacionado a lesão ou atividade), sangramento prolongado após lesão apesar do tratamento, dor intensa por causa do evento hemorrágico, dor nas articulações devido ao sangramento ativo e sangramento durante a rotina de higiene pessoal, sangue na urina, sangramento nasal e atribuiu uma pontuação de 0=ausente, 1=muito leve, 2=leve, 3=moderado, 4=grave e 5=muito grave. A pontuação foi determinada como (pontuação média/5)*100, onde a pontuação média é a média dos resultados disponíveis na subescala específica. Pontuações mais altas no Haemo-SYM indicam sintomas mais graves. Portanto, pontuações de mudança negativa indicam que os sintomas melhoraram. Aqui 'n' refere-se ao número de participantes avaliáveis ​​para este endpoint.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Mudança da linha de base na gravidade da dor
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
O questionário de sintomas de hemofilia (haemo-SYM) possui duas subescalas: dor e sangramento. Foi utilizado para avaliar a gravidade da dor para participantes >=18 anos como: dor por causa do inchaço nas articulações, subir escadas, ao acordar pela manhã, artrite ativa; dor constante, nos músculos, que precisa de medicação; sensibilidade das articulações às condições meteorológicas; amplitude reduzida de movimento articular, deformidade articular, distúrbio do sono devido a dor ou sangramento, sangue na urina, sangramento nasal e atribuído uma pontuação de 0 = ausente, 1 = muito leve, 2 = leve, 3 = moderado, 4 = grave e 5=muito grave. A pontuação foi determinada como (pontuação média/5)*100, onde a pontuação média é a média dos resultados disponíveis na subescala específica. Pontuações mais altas no Haemo-SYM indicam sintomas mais graves. Portanto, pontuações de mudança negativa indicam que os sintomas melhoraram. Aqui 'n' refere-se ao número de participantes avaliáveis ​​para este endpoint.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Mudança da linha de base nos resultados relatados pelo paciente: qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL): formulário curto-36 (SF-36)
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
A QVRS em participantes com idade >=14 anos foi medida usando o questionário SF-36. O questionário foi dividido em 8 domínios e pontuados como: funcionamento físico (1=sim, muito limitado a 3=não, nada limitado), aspectos físicos (1=sempre a 5=nenhum tempo) , dor corporal (1=muito grave a 6=nenhuma), saúde geral (1=ruim a 5=excelente), vitalidade (1=nenhuma vez a 5=todo o tempo), funcionamento social (1=toda o tempo: a 5=nenhum tempo), papel emocional (1=sempre a 5=nenhum tempo) e saúde mental (1=sempre a 5=nenhum tempo). A pontuação para cada domínio deve então ser transformada em um intervalo de 0 a 100 como [(pontuação bruta real - menor pontuação bruta possível)/intervalo de pontuação bruta possível]*100. Pontuações de mudança positiva indicam melhor HRQoL. na tabela abaixo, 'FDR' indica regime de dose fixa, 'PK-tr' indica regime adaptado farmacocinética e 'n' refere-se ao número de participantes avaliáveis ​​para este parâmetro.
Linha de base, final do estudo (53 meses)
Mudança da linha de base nos resultados relatados pelo paciente: qualidade de vida relacionada à saúde (HRQoL): Questionário de qualidade de vida pediátrica (PedsQL)
Prazo: Linha de base, final do estudo (53 meses)
A QVRS em participantes com menos de 14 anos foi medida usando o PedsQL. Ele captura dados para os seguintes domínios: funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social, funcionamento escolar, funcionamento psicossocial, saúde física e uma pontuação total. Cada questão do PedsQL foi pontuada como Nunca: 100, quase nunca: 75, às vezes: 50, frequentemente: 25, quase sempre: 0. A média das pontuações das questões individuais foi calculada. Escores mais baixos no PedsQL indicam pior QVRS. Aqui, FDR refere-se ao regime de dose fixa, PK-t R refere-se ao regime adaptado à PK. Aqui 'n' refere-se ao número de participantes avaliáveis ​​para este endpoint. Aqui 'n' refere-se ao número de participantes avaliáveis ​​para este endpoint.
Linha de base, final do estudo (53 meses)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Baxalta now part of Shire

Colaboradores

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

15 de outubro de 2013

Conclusão Primária (Real)

2 de março de 2018

Conclusão do estudo (Real)

2 de março de 2018

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

16 de setembro de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de setembro de 2013

Primeira postagem (Estimativa)

18 de setembro de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de maio de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 261302
  • 2013-002236-24 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

A Takeda fornece acesso aos dados de participantes individuais não identificados (IPD) para estudos elegíveis para ajudar pesquisadores qualificados a abordar objetivos científicos legítimos (o compromisso de compartilhamento de dados da Takeda está disponível em https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Esses IPDs serão fornecidos em um ambiente de pesquisa seguro após a aprovação de uma solicitação de compartilhamento de dados e sob os termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

O IPD de estudos elegíveis será compartilhado com pesquisadores qualificados de acordo com os critérios e processos descritos em https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para solicitações aprovadas, os pesquisadores terão acesso a dados anônimos (para respeitar a privacidade do paciente de acordo com as leis e regulamentos aplicáveis) e às informações necessárias para atender aos objetivos da pesquisa nos termos de um contrato de compartilhamento de dados.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)
  • Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE)
  • Relatório de Estudo Clínico (CSR)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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