Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

BAX 855 Vervolg

30 april 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een vervolgonderzoek in fase 3b naar de veiligheid en werkzaamheid van gePEGyleerde recombinantfactor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) bij de profylaxe van bloedingen bij eerder behandelde patiënten met ernstige hemofilie A

Voortzetting van de evaluatie van de veiligheid en werkzaamheid van BAX 855 voor profylaxe en behandeling van bloedingsepisodes bij volwassen en pediatrische eerder behandelde patiënten (PTP's) van ≤ 75 jaar met ernstige hemofilie A.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

218

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australië, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australië, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgarije
      • Plovdiv, Bulgarije, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarije, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarije, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Duitsland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Duitsland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Duitsland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israël
      • Haifa, Israël, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israël, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kalkoen
      • Ankara, Kalkoen, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkoen, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Kalkoen, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Korea, republiek van
      • Busan, Korea, republiek van, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, republiek van, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, republiek van, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, republiek van, 682-714
        • Ulsan university hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korea, republiek van, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litouwen
      • Vilnius, Litouwen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litouwen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Maleisië
      • Kuala Lumpur, Maleisië, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Maleisië, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Maleisië, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Maleisië, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Maleisië, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Maleisië, 68000
        • Hospital Ampang
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Oekraïne
      • Donetsk, Oekraïne, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Oekraïne, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Oostenrijk
      • Linz, Oostenrijk, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Roemenië
      • Bucuresti, Roemenië, 11038
        • Sanador SRL
  • Russische Federatie
      • Kirov, Russische Federatie, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Russische Federatie, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Spanje
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanje, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanje, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanje, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • TRI-Service General Hospital
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tsjechië, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tsjechië, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Verenigd Koninkrijk
      • Oxford, Verenigd Koninkrijk, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Verenigd Koninkrijk, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Verenigd Koninkrijk, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Verenigd Koninkrijk, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Verenigde Staten, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Verenigde Staten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Verenigde Staten, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Verenigde Staten, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Verenigde Staten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Verenigde Staten, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Zweden
      • Malmo, Zweden, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Zweden, 17164
        • Karolinska
  • Zwitserland
      • Zuerich, Zwitserland, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 75 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

INSLUITINGSCRITERIA

Deelnemers die overstappen van andere BAX 855-onderzoeken:

Deelnemers die overstappen van andere BAX 855-onderzoeken kunnen voorafgaand aan het einde van het studiebezoek het formulier voor geïnformeerde toestemming voor vervolgonderzoek (ICF) ontvangen om deelname aan dit vervolgonderzoek te beoordelen en te overwegen. Deze deelnemers zullen eventuele aanvullende screeningbeoordelingen binnen 2 weken na het einde van het studiebezoek van de vorige studie voltooien en zullen binnen 6 (± 1) weken na het vorige studiebezoek aan het einde van de studie terugkeren naar de onderzoekslocatie om te bevestigen dat ze in aanmerking komen voor deze vervolgstudie.

  • Deelnemers die overstappen van andere BAX 855-onderzoeken die aan ALLE volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor dit onderzoek:

    1. Deelnemer heeft een eerder BAX 855-onderzoek voltooid en is bereid om onmiddellijk over te stappen naar dit vervolgonderzoek.
    2. Deelnemer is ≤75 jaar bij screening van de vorige BAX 855-studie.
    3. Deelnemer heeft nog steeds een Karnofsky (voor deelnemers van ≥ 16 jaar) of Lansky (voor deelnemers van < 16 jaar) prestatiescore van ≥ 60.
    4. Deelnemer is humaan immunodeficiëntie virus negatief (HIV-); of HIV+ met stabiele ziekte en CD4+-telling ≥ 200 cellen/mm^3, zoals bevestigd door centraal laboratorium bij screening.
    5. Deelnemer is hepatitis C-virus-negatief (HCV-) door middel van antilichaam- of polymerasekettingreactie (PCR)-testen (indien positief wordt de antilichaamtiter bevestigd door PCR), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening; of HCV+ met chronische stabiele hepatitis.
    6. Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer zich met een negatieve urine-zwangerschapstest en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
    7. Deelnemer en/of wettelijk gemachtigde is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.
  • BAX 855 Naïeve deelnemers:

BAX 855-naïeve deelnemers die ≥ 12 jaar oud zijn, kunnen alleen worden ingeschreven in dit vervolgonderzoek nadat de inschrijving voor het fase 2/3-hoofdonderzoek is gesloten. BAX 855-naïeve deelnemers die < 12 jaar oud zijn, kunnen alleen worden ingeschreven in deze voortzettingsstudie nadat de inschrijving voor de pediatrische eerder behandelde patiënt (PTP)-studie is afgesloten.

- Inschrijving van BAX 855-naïeve deelnemers start pas nadat de sponsor de onderzoekslocaties hiervan op de hoogte heeft gesteld.

BAX 855 naïeve deelnemers die aan ALLE volgende criteria voldoen, komen in aanmerking voor deze studie:

  1. Deelnemer is bij screening ≤75 jaar.
  2. Deelnemer is naïef voor BAX 855.
  3. Deelnemer heeft ernstige hemofilie A (FVIII-stollingsactiviteit < 1%) zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening na een wash-outperiode van ten minste 72 uur.
  4. Deelnemer van ≥ 6 jaar heeft gedocumenteerde eerdere behandeling met plasma-afgeleide FVIII of rFVIII gedurende ≥ 150 blootstellingsdagen (ED's).
  5. Deelnemer jonger dan 6 jaar heeft een eerdere behandeling gedocumenteerd met plasma-afgeleide FVIII-concentraten of rFVIII voor ≥ 50 ED's.
  6. Deelnemer krijgt momenteel profylaxe of on-demand therapie met FVIII.
  7. Deelnemer heeft een Karnofsky (voor deelnemers van ≥ 16 jaar) of Lansky (voor deelnemers van < 16 jaar) prestatiescore van ≥ 60.
  8. Deelnemer is HIV-; of HIV+ met stabiele ziekte en CD4+-telling ≥ 200 cellen/mm^3, zoals bevestigd door centraal laboratorium bij screening.
  9. Deelnemer is HCV- door middel van antilichaam- of PCR-testen (indien positief wordt de antilichaamtiter bevestigd door PCR), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening; of HCV+ met chronische stabiele hepatitis.
  10. Als een vrouw in de vruchtbare leeftijd is, presenteert de deelnemer zich met een negatieve urine-zwangerschapstest en stemt ermee in om adequate anticonceptiemaatregelen te nemen voor de duur van het onderzoek.
  11. Deelnemer en/of wettelijk gemachtigde is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol.

UITSLUITINGSCRITERA

- Deelnemers die overstappen van andere BAX 855-onderzoeken:

Deelnemers die overstappen van andere BAX 855-onderzoeken en die aan EEN van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor dit onderzoek:

  1. De deelnemer had detecteerbare factor VIII (FVIII) remmende antilichamen (≥ 0,6 Bethesda-eenheid (BU) met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening.
  2. Deelnemer heeft FVIII-remmende antilichamen ontwikkeld (≥ 0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay zoals bepaald in een centraal laboratorium in een eerder BAX 855-onderzoek).
  3. Deelnemer heeft in een eerder BAX 855-onderzoek een ander hemostatisch defect dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand) opgelopen.
  4. Deelnemer heeft een ernstige chronische leverfunctiestoornis (bijv. ≥ 5 keer de bovengrens van normaal alanineaminotransferase [ALAT], zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening).
  5. De deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine > 2,0 mg/dl), zoals bevestigd door het centrale laboratorium tijdens de screening.
  6. Deelnemer ondervond een levensbedreigende of gastro-intestinale bloedingsepisode binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
  7. Het is de bedoeling dat de deelnemer andere gePEGyleerde geneesmiddelen gebruikt tijdens deelname aan de studie.
  8. De deelnemer is van plan deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek in de loop van het vervolgonderzoek, met uitzondering van enig ander parallel BAX 855-onderzoek.
  9. Deelnemer heeft een medische, psychiatrische of cognitieve ziekte of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of naleving van de deelnemer zou kunnen aantasten.

  10. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.

    • BAX 855 Naïeve deelnemers:

BAX 855-naïeve deelnemers die aan EEN van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor dit onderzoek:

  1. De deelnemer heeft detecteerbare FVIII-remmende antilichamen (≥ 0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay), zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij de screening.
  2. Deelnemer heeft een voorgeschiedenis van FVIII-remmende antilichamen (≥ 0,6 BU met behulp van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of de Bethesda-assay) op enig moment voorafgaand aan de screening.
  3. Bij de deelnemer is een andere erfelijke of verworven hemostatische afwijking vastgesteld dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand).
  4. Van de deelnemer is bekend dat hij overgevoelig is voor muizen- of hamstereiwitten, polyethyleenglycol (PEG) of Tween 80.
  5. Deelnemer heeft een ernstige chronische leverfunctiestoornis, bijv. ≥ 5 maal de bovengrens van normaal ALAT, zoals bevestigd door het centrale laboratorium bij screening).
  6. De deelnemer heeft een ernstige nierfunctiestoornis (serumcreatinine > 2,0 mg/dl), zoals bevestigd door het centrale laboratorium tijdens de screening.
  7. Deelnemer ondervond een levensbedreigende of gastro-intestinale bloedingsepisode binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie.
  8. Deelnemer heeft actueel of recent (< 30 dagen) andere gePEGyleerde geneesmiddelen gebruikt voorafgaand aan deelname aan het onderzoek of gepland gebruik van dergelijke geneesmiddelen tijdens deelname aan het onderzoek.
  9. Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een ander IP-adres dan BAX 855 of apparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat in de loop van dit onderzoek.
  10. Deelnemer heeft een medische, psychiatrische of cognitieve ziekte of recreatief drugs-/alcoholgebruik dat, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid of naleving van de deelnemer zou kunnen aantasten.
  11. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Vaste BAX855 profylaxe
45-80 IE/kg tweemaal per week tot eenmaal per week.
Biologisch: BAX855
Antihemofiele factor (recombinant), gePEGyleerd
Andere namen:
  • BAX 855
  • ADYNOVAAT
  • GePEGyleerde recombinante factor VIII
Experimenteel: Farmacokinetische (PK) op maat gemaakte BAX 855-profylaxe
Op farmacokinetiek afgestemd profylactisch BAX855-regime op basis van het individuele farmacokinetische profiel van de deelnemer om een ​​dalwaarde van factor VIII (FVIII) te behouden
Biologisch: BAX855
Antihemofiele factor (recombinant), gePEGyleerd
Andere namen:
  • BAX 855
  • ADYNOVAAT
  • GePEGyleerde recombinante factor VIII

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met remmende antilichamen tegen factor VIII (FVIII)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Remmende antilichamen tegen factor VIII werden gemeten met de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay. Remmers moesten worden bevestigd door 2 afzonderlijke beoordelingen binnen een periode van 2 tot 4 weken vanuit het centrale laboratorium.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Geannualiseerd bloedingspercentage (ABR) - Spontane bloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
De ABR werd beoordeeld op basis van elke individuele bloedingsepisode. Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloeding) of objectief bewijs van bloeding waarvoor behandeling met factor VIII al dan niet nodig is. De ABR van spontane bloedingen werd afzonderlijk gerapporteerd voor tweemaal per week, PK-t R, elk van de behandelingsschema's om de 5 dagen en om de 7 dagen op het moment van de bloeding.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totaal geannualiseerd bloedingspercentage (ABR)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
De ABR werd beoordeeld op basis van elke individuele bloedingsepisode. Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloeding) of objectief bewijs van bloeding waarvoor behandeling met factor VIII al dan niet nodig is. Bloedingen die zich voordeden op meerdere locaties gerelateerd aan hetzelfde letsel (bijvoorbeeld knie- en enkelbloedingen na een val) werden geteld als een enkele bloedingsepisode. Het totale bloedingspercentage op jaarbasis (spontane en traumatische bloedingsepisoden) werd gerapporteerd.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Algehele beoordeling van hemostatische werkzaamheid van BAX 855 voor de behandeling van episoden van doorbraakbloedingen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
De deelnemer of verzorger beoordeelde de algehele respons op de behandeling 24 (+/- 2) uur na aanvang van de behandeling op een 4-punts beoordelingsschaal voor werkzaamheid als Uitstekend: volledige verlichting van pijn en beëindiging van objectieve tekenen van bloeding na een enkele infusie en er is geen extra infuus nodig om bloedingen onder controle te krijgen; Goed: Duidelijke pijnverlichting en/of verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en vereist mogelijk meer dan 1 infusie voor volledige oplossing; Redelijk: lichte verlichting van pijn en lichte verbetering van tekenen van bloeding na een enkele infusie en meer dan 1 infusie nodig voor volledige oplossing en geen: geen verbetering of toestand verslechtert.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
BAX 855-infusies die nodig zijn om bloedingen te behandelen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
De BAX 855-infusies om elke bloedingsepisode te behandelen, werden bepaald door de deelnemer, de verzorger van de deelnemer en/of onderzoeker en waren gebaseerd op de reactie van de deelnemer op de behandeling. Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloeding) of objectief bewijs van bloeding waarvoor behandeling met factor VIII al dan niet nodig is.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Totale tijdsintervallen tussen bloedingsafleveringen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Het tijdsinterval tussen bloedingsepisodes werd berekend op basis van de datum en tijd die voor elke bloedingsepisode werden gerapporteerd. Een bloedingsepisode werd gedefinieerd als subjectief (pijn consistent met een gewrichtsbloeding) of objectief bewijs van bloeding waarvoor behandeling met factor VIII al dan niet nodig is.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Gemiddelde dosis BAX 855 per profylactische infusie
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
De gemiddelde dosis BAX 855 per profylactische infusie werd gerapporteerd.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Een AE was elk ongunstig en onbedoeld teken (bijv. een abnormale laboratoriumbevinding), symptoom (bijv. huiduitslag, pijn, ongemak, koorts, duizeligheid, etc.), ziekte (bijv. peritonitis, bacteriëmie, etc.) of uitkomst van overlijden tijdelijk geassocieerd met het gebruik van een onderzoeksproduct (IP), al dan niet beschouwd als oorzakelijk verband met het IP. Een ernstige bijwerking (SAE) werd gedefinieerd als een ongewenst medisch voorval dat bij elke dosis voldeed aan een of meer van de volgende criteria: de uitkomst was fataal/had de dood tot gevolg; was levensbedreigend; ziekenhuisopname vereist of heeft geleid tot verlenging van een bestaande ziekenhuisopname; resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid; was een aangeboren afwijking/geboorteafwijking; was een medisch belangrijke gebeurtenis.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Verandering van basislijn in lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Veranderingen in lichaamstemperatuur vóór de infusie en na de infusie aan het einde van het onderzoek werden gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-tR verwijst naar een op PK afgestemd regime op het moment van monstername.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering van basislijn in hartslag
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Er werden veranderingen in de polsslag vóór de infusie en na de infusie aan het einde van het onderzoek gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-tR verwijst naar een op PK afgestemd regime op het moment van monstername.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering van baseline in ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Veranderingen in de ademhalingsfrequentie vóór de infusie en na de infusie aan het einde van het onderzoek werden gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-tR verwijst naar een op PK afgestemd regime op het moment van monstername.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering van baseline in bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Er werden veranderingen in de systolische en diastolische bloeddruk vóór de infusie en na de infusie aan het einde van het onderzoek gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-tR verwijst naar een op PK afgestemd regime op het moment van monstername, SBP verwijst naar systolische bloeddruk, DBP verwijst naar diastolische bloeddruk.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met verschuivingen in klinische chemische laboratoriumbeoordelingen.
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Het aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen van "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS)" en "abnormaal niet klinisch significant (abnormaal NCS)" bij aanvang naar "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS) en abnormaal klinisch significant (NCS) )" bij voltooiing werden gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime op het moment van bemonstering, AlA verwijst naar alanineaminotransferase, AP verwijst naar alkalische fosfatase, AsA verwijst naar aspartaataminotransferase.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met verschuivingen in hematologische laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Het aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen van "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS)" en "abnormaal niet klinisch significant (abnormaal NCS)" bij aanvang naar "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS) en abnormaal klinisch significant (NCS) )" bij voltooiing werden gemeld. In de onderstaande tabel verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-tR verwijst naar een op PK afgestemd regime op het moment van bemonstering, Leu verwijst naar leukocyten, MCV verwijst naar gemiddeld corpusculair volume, Lym/Leu verwijst naar lymfocyten/leukocyten.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met verschuivingen in Lipid Panel Assessments
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Het aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen van "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS)" en "abnormaal niet klinisch significant (abnormaal NCS)" bij aanvang naar "normaal" "abnormaal klinisch significant (CS) en abnormaal klinisch significant (NCS) )" bij voltooiing werden gemeld.. In de onderstaande tabel verwijst HDL naar lipoproteïne met hoge dichtheid, LDL verwijst naar lipoproteïne met lage dichtheid en VLDL verwijst naar lipoproteïne met zeer lage dichtheid.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met bindende antilichamen
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Bindende antilichamen (IgG en IgM) tegen FVIII, polyethyleenglycol (PEG) en gePEGyleerd FVIII (PEG-FVIII) werden geanalyseerd met behulp van enzymgekoppelde immunosorbenttest (ELISA).
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Aantal deelnemers met antilichamen tegen het ovarium van de Chinese hamster (CHO).
Tijdsspanne: Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Testen op binding van anti-CHO-eiwitantilichamen werd uitgevoerd op citraat-anti-gecoaguleerd plasma met behulp van een ELISA waarbij gebruik werd gemaakt van polyklonale antihumane IgG-antilichamen.
Basislijn tot einde studie (53 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in ernst van bloedingen
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Hemofilie symptoom (hemo-SYM) vragenlijst heeft twee subschalen: pijn en bloeding. Het werd gebruikt om de ernst van bloedingen te beoordelen voor deelnemers >=18 jaar als: ernst van spontane bloedingen in mijn gewrichten (niet gerelateerd aan letsel of activiteit), spontane bloeding in mijn spieren (niet gerelateerd aan letsel of activiteit), langdurige bloeding na letsel ondanks behandeling, hevige pijn als gevolg van een bloeding, gewrichtspijn als gevolg van actieve bloeding en bloeding tijdens persoonlijke hygiëneroutine, bloed in mijn urine, neusbloedingen en kreeg een score van 0=afwezig, 1=zeer mild, 2=mild, 3=matig, 4=ernstig en 5=zeer ernstig. De score werd bepaald als (gemiddelde score/5)*100 waarbij gemiddelde score het gemiddelde is van de beschikbare resultaten in de specifieke subschaal. Hogere scores op de Haemo-SYM wijzen op ernstigere symptomen. Daarom geven negatieve veranderingsscores aan dat de symptomen zijn verbeterd. Hier verwijst 'n' naar het aantal deelnemers dat voor dit eindpunt kan worden geëvalueerd.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering van baseline in pijnernst
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
Hemofilie symptoom (hemo-SYM) vragenlijst heeft twee subschalen: pijn en bloeding. Het werd gebruikt om de ernst van de pijn te beoordelen voor deelnemers >=18 jaar als: pijn door zwelling in mijn gewrichten, traplopen, bij het ontwaken in de ochtend, actieve artritis; constante pijn, in mijn spieren, die medicatie nodig heeft; gezamenlijke gevoeligheid voor weersomstandigheden; verminderd bewegingsbereik van gewrichten, misvorming van gewrichten, slaapstoornissen door pijn of bloedingen, bloed in mijn urine, neusbloedingen en een score van 0=afwezig, 1=zeer mild, 2=mild, 3=matig, 4=ernstig en 5=zeer ernstig. De score werd bepaald als (gemiddelde score/5)*100 waarbij gemiddelde score het gemiddelde is van de beschikbare resultaten in de specifieke subschaal. Hogere scores op de Haemo-SYM wijzen op ernstigere symptomen. Daarom geven negatieve veranderingsscores aan dat de symptomen zijn verbeterd. Hier verwijst 'n' naar het aantal deelnemers dat voor dit eindpunt kan worden geëvalueerd.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in patiëntgerapporteerde resultaten: gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
De HRQoL bij deelnemers van >=14 jaar werd gemeten met behulp van de SF-36-vragenlijst. De vragenlijst was verdeeld in 8 domeinen en scoorde als: fysiek functioneren (1=ja, veel beperkt tot 3=nee, helemaal niet beperkt), rolfysiek (1=altijd tot 5=geen van de tijd) , lichamelijke pijn (1=zeer ernstig tot 6=geen), algemene gezondheid (1=slecht tot 5=uitstekend), vitaliteit (1=altijd niet tot 5=altijd), sociaal functioneren (1=altijd de tijd: tot 5=nooit), rol emotioneel (1=altijd tot 5=nooit) en mentale gezondheid (1=altijd tot 5=nooit). De score voor elk domein moet vervolgens worden getransformeerd naar een bereik van 0-100 als [(werkelijke onbewerkte score-laagst mogelijke onbewerkte score)/mogelijk onbewerkt scorebereik]*100. Positieve veranderingsscores duiden op verbeterde HRQoL. in de onderstaande tabel geeft 'FDR' een vast doseringsregime aan, 'PK-tr' geeft een farmacokinetisch aangepast regime aan en 'n' verwijst naar het aantal deelnemers dat voor dit eindpunt kan worden beoordeeld.
Baseline, einde studie (53 maanden)
Verandering ten opzichte van baseline in door patiënten gerapporteerde resultaten: Gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQoL): Pediatrics Quality of Life (PedsQL) vragenlijst
Tijdsspanne: Baseline, einde studie (53 maanden)
HRQoL bij deelnemers <14 jaar werd gemeten met behulp van de PedsQL. Het legt gegevens vast voor de volgende domeinen: fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren, schoolfunctioneren, psychosociaal functioneren, fysieke gezondheid en een totaalscore. Elke vraag van de PedsQL werd gescoord als Nooit: 100, bijna nooit: 75, soms: 50, vaak: 25, bijna altijd: 0. Het gemiddelde van de individuele vraagscores werd berekend. Lagere scores op de PedsQL duiden op een slechtere HRQoL. Hier verwijst FDR naar een vast doseringsregime, PK-t R verwijst naar een op PK afgestemd regime. Hier verwijst 'n' naar het aantal deelnemers dat voor dit eindpunt kan worden geëvalueerd. Hier verwijst 'n' naar het aantal deelnemers dat voor dit eindpunt kan worden geëvalueerd.
Baseline, einde studie (53 maanden)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Medewerkers

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

15 oktober 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2018

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 maart 2018

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

16 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

18 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 mei 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 april 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)
  • Formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF)
  • Klinisch onderzoeksrapport (CSR)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op BAX855

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Croatia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren