BAX 855 Folytatás
2021. április 30. frissítette: Baxalta now part of Shire
A PEGilált rekombináns VIII-as faktor (PEG-rFVIII; BAX 855) biztonságosságára és hatékonyságára vonatkozó 3b. fázisú tanulmány a korábban kezelt súlyos hemofíliás A-betegek vérzéses megelőzésében
A BAX 855 biztonságosságának és hatékonyságának értékelése a vérzéses epizódok megelőzésében és kezelésében 75 évesnél fiatalabb, korábban kezelt, súlyos A hemofíliában szenvedő felnőtt és gyermekgyógyászati betegeknél (PTP-k).
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
218
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Linz, Ausztria, 4020
- Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
-
Vienna, Ausztria, 1090
- Universitätsklinik für Innere Medizin I
-
-
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Ausztrália, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Fremantle, Western Australia, Ausztrália, 6160
- Fremantle Hospital
-
-
-
-
-
Plovdiv, Bulgária, 4002
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, Bulgária, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
-
Varna, Bulgária, 9010
- MHAT 'Sv. Marina', EAD
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Olomouc, Csehország, 775 20
- Fakultni Nemocnice Olomouc
-
Praha 5, Csehország, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LE
- The Churchill Hospital
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, Egyesült Királyság, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Greater London, Egyesült Királyság, WC1E 6AG
- Royal Free Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, Egyesült Királyság, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, Egyesült Királyság, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, Egyesült Királyság, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, Egyesült Királyság, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610-0278
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, Egyesült Államok, 40536-0284
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, Egyesült Államok, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, Egyesült Államok, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, Egyesült Államok, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Egyesült Államok, 11040
- North Shore-Long Island Jewish Health System
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10065
- New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Egyesült Államok, 27599-7016
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Egyesült Államok, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Egyesült Államok, 17033
- Penn State Hershey Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, Egyesült Államok, 29203-6863
- Palmetto Health Richland
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98104
- Puget Sound Blood Group
-
-
-
-
-
Amsterdam, Hollandia, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Shatin, Hong Kong, 00000
- Prince of Wales Hospital
-
-
-
-
-
Haifa, Izrael, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Ramat-Gan, Izrael, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japán, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka-Ken
-
Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japán, 807-8556
- University Of Occupational And Environmental Health Hospital
-
-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japán, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japán, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Nara-Ken
-
Kashihara-shi, Nara-Ken, Japán, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami City, Tokyo, Japán, 167-8515
- Ogikubo Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japán, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Busan, Koreai Köztársaság, 602-739
- Pusan National University Hospital
-
Daejeon, Koreai Köztársaság, 302-799
- Eulji University Hospital
-
Seoul, Koreai Köztársaság, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
Ulsan, Koreai Köztársaság, 682-714
- Ulsan University Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun-gun, Jeollanam-do, Koreai Köztársaság, 519-763
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
-
-
-
Gdansk, Lengyelország, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lodz, Lengyelország, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
-
-
-
-
-
Vilnius, Litvánia, 8661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
-
Vilnius, Litvánia, LT-08406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
- Pusat Darah Negara
-
Pulau Pinang, Malaysia, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Penang
-
George Town, Penang, Malaysia, 10990
- Penang General Hospital
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
-
Berlin, Németország, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
Hamburg, Németország, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, Németország, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Duisburg, Nordrhein Westfalen, Németország, 47051
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
-
-
-
-
Kirov, Orosz Föderáció, 610000
- LLC "Alba Dent"
-
Krasnoyarsk, Orosz Föderáció, 660022
- Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Pulyka, 063100
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, Pulyka, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Istanbul, Pulyka, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
-
-
-
Bucuresti, Románia, 11038
- Sanador SRL
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, Spanyolország, 7010
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Spanyolország, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, Spanyolország, 29010
- Hospital Regional Universitario de Málaga
-
-
-
-
-
Zuerich, Svájc, 8091
- Universitaetsspital Zuerich
-
-
-
-
-
Malmo, Svédország, 21428
- Sjukhusapoteket Malmo
-
Stockholm, Svédország, 17164
- Karolinska
-
-
-
-
-
Taichung, Tajvan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tajvan, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Donetsk, Ukrajna, 83045
- SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
-
Lviv, Ukrajna, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Nem régebbi, mint 75 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
BEVÉTELI KRITÉRIUMOK
Más BAX 855 tanulmányokból áttérő résztvevők:
A többi BAX 855-ös vizsgálatból áttérő résztvevők a tanulmányút vége előtt megkaphatják az informált beleegyezési űrlapot (ICF), hogy áttekintsék és megfontolják részvételüket ebben a folytatólagos vizsgálatban. Ezek a résztvevők az előző vizsgálat vizsgálati látogatásának végét követő 2 héten belül elvégzik a további szűrési értékeléseket, és a vizsgálati látogatás előző vizsgálati végét követő 6 (± 1) héten belül visszatérnek a vizsgálati helyszínre, hogy megerősítsék a folytatólagos vizsgálatra való jogosultságukat.
A többi BAX 855 vizsgálatból átlépő résztvevők, akik megfelelnek az ÖSSZES alábbi kritériumnak, jogosultak ebbe a vizsgálatba:
- A résztvevő befejezett egy korábbi BAX 855 vizsgálatot, és kész azonnal áttérni ebbe a folytatólagos vizsgálatba.
- A résztvevő életkora ≤75 éves az előző BAX 855 vizsgálat szűrésekor.
- A résztvevő Karnofsky (16 évesnél idősebb résztvevők esetén) vagy Lansky (16 évnél fiatalabb résztvevők esetén) teljesítménypontja továbbra is 60-nál nagyobb.
- A résztvevő humán immundeficiencia vírus negatív (HIV-); vagy HIV+ stabil betegséggel és ≥ 200 sejt/mm^3 CD4+ számmal, amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevő hepatitis C vírus negatív (HCV-) antitest vagy polimeráz láncreakció (PCR) vizsgálattal (ha pozitív, az antitest titert PCR igazolja), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette; vagy HCV+ krónikus stabil hepatitisszel.
- Ha fogamzóképes korú nő, a résztvevő negatív vizelet terhességi tesztet mutat be, és beleegyezik, hogy megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő és/vagy törvényes képviselője hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
- BAX 855 naiv résztvevők:
A BAX 855 naiv, 12 évesnél idősebb résztvevők csak a 2/3 fázisú pivotális vizsgálat lezárását követően vehetők fel ebbe a folytatólagos vizsgálatba. A BAX 855 naiv, 12 évnél fiatalabb résztvevők csak a korábban kezelt gyermekgyógyászati beteg (PTP) vizsgálatba való beiratkozást követően vehetők fel ebbe a folytatólagos vizsgálatba.
- A BAX 855 naiv résztvevőinek beiratkozása csak akkor kezdődik, ha a szponzor erről értesítette a vizsgálati helyszíneket.
A BAX 855 naiv résztvevői, akik megfelelnek az ÖSSZES alábbi kritériumnak, jogosultak ebbe a vizsgálatba:
- A résztvevő ≤75 éves a szűréskor.
- A résztvevő naiv a BAX 855-höz.
- A résztvevő súlyos hemofíliában szenved (FVIII-alvadási aktivitás < 1%), amelyet a központi laboratórium legalább 72 órás kimosódási periódus után igazolt a szűréskor.
- A 6 évesnél idősebb résztvevő plazmából származó FVIII-mal vagy rFVIII-mal végzett korábbi kezelést dokumentált ≥ 150 expozíciós napon keresztül.
- A 6 évesnél fiatalabb résztvevő plazmából származó FVIII koncentrátumokkal vagy rFVIII-mal végzett korábbi kezelést dokumentált ≥ 50 ED-ig.
- A résztvevő jelenleg profilaxisban vagy igény szerinti terápiában részesül a FVIII-mal.
- A résztvevő Karnofsky (16 évesnél idősebb résztvevők esetén) vagy Lansky (16 évnél fiatalabb résztvevők esetén) teljesítménypontszáma ≥ 60.
- A résztvevő HIV-fertőzött; vagy HIV+ stabil betegséggel és ≥ 200 sejt/mm^3 CD4+ számmal, amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevő ellenanyag- vagy PCR-vizsgálattal HCV-fertőzött (ha pozitív, az antitesttitert PCR-rel igazolják), amint azt a központi laboratórium megerősítette a szűréskor; vagy HCV+ krónikus stabil hepatitisszel.
- Ha fogamzóképes korú nő, a résztvevő negatív vizelet terhességi tesztet mutat be, és beleegyezik, hogy megfelelő fogamzásgátló intézkedéseket alkalmaz a vizsgálat időtartama alatt.
- A résztvevő és/vagy törvényes képviselője hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek.
KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK
- Más BAX 855 tanulmányokról áttérő résztvevők:
Azok a résztvevők, akik átlépnek más BAX 855 vizsgálatból, és megfelelnek a következő kritériumoknak BÁRMILYEN, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:
- A résztvevőnél kimutatható VIII-as faktor (FVIII) gátló antitestek voltak (≥ 0,6 Bethesda egység (BU) a Bethesda assay Nijmegen-módosításával), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevő FVIII-gátló antitesteket fejlesztett ki (≥ 0,6 BU a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával, a központi laboratóriumban egy korábbi BAX 855-ös vizsgálatban meghatározva).
- A résztvevő egy korábbi BAX 855 vizsgálat során a hemofília A-tól eltérő hemosztatikus rendellenességet (pl. kvalitatív vérlemezke-hiba vagy von Willebrand-kór) szerzett.
- A résztvevőnek súlyos krónikus májműködési zavara van (pl. a normál alanin-aminotranszferáz [ALT] felső határának ≥ 5-szöröse, amit a központi laboratórium igazolt a szűréskor).
- A résztvevőnek súlyos vesekárosodása van (szérum kreatinin > 2,0 mg/dl), amit a központi laboratórium a szűréskor megerősített.
- A résztvevő életveszélyes vagy gyomor-bélrendszeri vérzéses epizódot tapasztalt a vizsgálatba való belépés előtt 3 hónapon belül.
- A résztvevő a tervek szerint más PEGilált gyógyszereket is használ a vizsgálatban való részvétel során.
- A résztvevő bármilyen más klinikai vizsgálatban is részt kíván venni a folytatásos vizsgálat során, kivéve minden más párhuzamos BAX 855 vizsgálatot.
- A résztvevő olyan orvosi, pszichiátriai vagy kognitív betegségben szenved, vagy rekreációs kábítószert/alkoholt fogyaszt, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
- BAX 855 naiv résztvevők:
A BAX 855 naiv résztvevői, akik az alábbi kritériumok BÁRMELYIKÉLYRE megfelelnek, nem vehetnek részt ebben a vizsgálatban:
- A résztvevőnek kimutatható FVIII-gátló antitestjei vannak (≥ 0,6 BU a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával), amint azt a központi laboratórium a szűréskor megerősítette.
- A résztvevőnél a szűrés előtt bármikor előfordultak FVIII gátló antitestek (≥ 0,6 BU a Bethesda assay vagy a Bethesda assay Nijmegen módosításával).
- A résztvevőnél a hemofília A-tól eltérő öröklött vagy szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak (pl. kvalitatív vérlemezke-hiba vagy von Willebrand-kór).
- A résztvevő ismerten túlérzékeny az egér- vagy hörcsögfehérjékre, a polietilénglikolra (PEG) vagy a Tween 80-ra.
- A résztvevőnek súlyos krónikus májműködési zavara van, pl. a normál ALT felső határának ≥ 5-szöröse, amit a központi laboratórium a szűréskor megerősített).
- A résztvevőnek súlyos vesekárosodása van (szérum kreatinin > 2,0 mg/dl), amit a központi laboratórium a szűréskor megerősített.
- A résztvevő életveszélyes vagy gyomor-bélrendszeri vérzéses epizódot tapasztalt a vizsgálatba való belépés előtt 3 hónapon belül.
- A résztvevő jelenleg vagy a közelmúltban (< 30 nap) más PEGilezett gyógyszert használt a vizsgálatban való részvétel előtt, vagy ilyen gyógyszereket tervezett a vizsgálatban való részvétele során.
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy másik klinikai vizsgálatban, amely nem BAX 855-től vagy eszköztől eltérő IP-t tartalmaz, vagy a vizsgálat ideje alatt egy másik klinikai vizsgálatban vesz részt, amely vizsgálati terméket (IP) vagy vizsgálati eszközt tartalmaz.
- A résztvevő olyan orvosi, pszichiátriai vagy kognitív betegségben szenved, vagy rekreációs kábítószert/alkoholt fogyaszt, amely a vizsgáló véleménye szerint befolyásolná a résztvevő biztonságát vagy megfelelőségét.
- A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Megelőzés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Javított BAX855 profilaxis
45-80 NE/kg hetente kétszer vagy hetente egyszer.
|
Antihemofil faktor (rekombináns), PEGilált
Más nevek:
|
|
Kísérleti: Farmakokinetikai (PK) testreszabott BAX 855 profilaxis
PK-ra szabott profilaktikus BAX855-kezelés a résztvevő egyéni PK-profilja alapján a VIII-as faktor (FVIII) legalacsonyabb szintjének fenntartása érdekében
|
Antihemofil faktor (rekombináns), PEGilált
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A VIII. faktor (FVIII) elleni gátló antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
A VIII. faktor elleni gátló antitesteket a Bethesda-teszt Nijmegen-módosításával mértük.
Az inhibitorokat a központi laboratóriumból 2-4 hetes időszakon belül 2 külön értékeléssel kellett megerősíteni.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Éves vérzési arány (ABR) – Spontán vérzések
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Az ABR-t minden egyes vérzéses epizód alapján értékelték.
A vérzéses epizódot úgy határozták meg, mint a vérzés szubjektív (ízületi vérzéssel összefüggő fájdalom) vagy objektív bizonyítékát, amely FVIII-kezelést igényel, vagy nem.
A spontán vérzések ABR-jét hetente kétszer, a PK-t R-ben külön jelentették, mind az 5., mind pedig a 7. naponkénti kezelési rendet a vérzés idején.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Teljes éves vérzési arány (ABR)
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Az ABR-t minden egyes vérzéses epizód alapján értékelték.
A vérzéses epizódot úgy határozták meg, mint a vérzés szubjektív (ízületi vérzéssel összefüggő fájdalom) vagy objektív bizonyítékát, amely FVIII-kezelést igényel, vagy nem.
Az ugyanazon sérüléshez kapcsolódó több helyen előforduló vérzést (pl. esést követő térd- és bokavérzés) egyetlen vérzési epizódnak számított.
A teljes éves vérzési arányt (spontán és traumás vérzéses epizódok) jelentettek.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
A BAX 855 általános hemosztatikus hatékonysági értékelése az áttöréses vérzéses epizódok kezelésére
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
A résztvevő vagy gondozója a kezelés megkezdése után 24 (+/- 2) órával értékelte a teljes kezelési választ egy 4 pontos hatékonysági skála segítségével: Kitűnő: a fájdalom teljes csillapítása és a vérzés objektív jeleinek megszűnése egyetlen infúzió után, és nincs szükség további infúzióra a vérzés megfékezéséhez; Jó: Határozott fájdalomcsillapítás és/vagy a vérzés jeleinek javulása egyetlen infúzió után, és esetleg 1-nél több infúziót igényel a teljes megszűnéshez; Méltányos: A fájdalom enyhe enyhülése és a vérzés jeleinek enyhe javulása egyetlen infúzió után, és 1-nél több infúziót igényel a teljes feloldáshoz, és nincs: nincs javulás, vagy az állapot rosszabbodik.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
BAX 855 infúziók a vérzéses epizódok kezelésére
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Az egyes vérzéses epizódok kezelésére szolgáló BAX 855 infúziókat a résztvevő, a résztvevő gondozója és/vagy a vizsgáló határozta meg, és az a résztvevő kezelésre adott válasza alapján határozta meg.
A vérzéses epizódot úgy határozták meg, mint a vérzés szubjektív (ízületi vérzéssel összefüggő fájdalom) vagy objektív bizonyítékát, amely FVIII-kezelést igényel, vagy nem.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Összes időintervallum a vérzéses epizódok között
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
A vérzéses epizódok közötti időintervallumot az egyes vérzéses epizódok jelentett dátuma és időpontja alapján számítottuk ki.
A vérzéses epizódot úgy határozták meg, mint a vérzés szubjektív (ízületi vérzéssel összefüggő fájdalom) vagy objektív bizonyítékát, amely FVIII-kezelést igényel, vagy nem.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
A BAX 855 átlagos adagja profilaktikus infúziónként
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Beszámoltak a BAX 855 átlagos dózisáról profilaktikus infúziónként.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Nemkívánatos eseményekkel (AE) és súlyos nemkívánatos eseményekkel (SAE) szenvedő résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Az AE bármely kedvezőtlen és nem szándékos tünet (pl. kóros laboratóriumi lelet), tünet (pl. kiütés, fájdalom, kellemetlen érzés, láz, szédülés stb.), betegség (pl. hashártyagyulladás, bakteremia stb.) vagy kimenetele volt. egy vizsgálati termék (IP) használatával ideiglenesen összefüggő haláleset, függetlenül attól, hogy a vizsgálati időszakhoz ok-okozati összefüggésben van-e vagy sem.
Súlyos nemkívánatos esemény (SAE) olyan nemkívánatos orvosi eseményként definiált, amely bármely dózis esetén megfelelt az alábbi kritériumok közül egynek vagy többnek: a kimenetel végzetes volt/halált; életveszélyes volt; fekvőbeteg-kórházi kezelést igényelt, vagy egy meglévő kórházi kezelés meghosszabbodását eredményezte; tartós vagy jelentős rokkantságot/rokkantságot eredményezett; veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség volt; egészségügyi szempontból fontos esemény volt.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
A testhőmérséklet változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
Beszámoltak a testhőmérséklet változásáról az infúzió előtt és az infúzió után a vizsgálat végén.
Az alábbi táblázatban az FDR fix dózisú adagolási rendet, a PK-tR pedig a mintavétel időpontjában a PK személyre szabott sémát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a pulzusszámban
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
A pulzusszám változásáról számoltak be az infúzió előtt és az infúzió után a vizsgálat végén.
Az alábbi táblázatban az FDR fix dózisú adagolási rendet, a PK-tR pedig a mintavétel időpontjában a PK személyre szabott sémát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a légzésszámban
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
Beszámoltak a légzésszám változásáról az infúzió előtt és az infúzió után a vizsgálat végén.
Az alábbi táblázatban az FDR fix dózisú adagolási rendet, a PK-tR pedig a mintavétel időpontjában a PK személyre szabott sémát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás az alapértékhez képest a vérnyomásban
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
Beszámoltak a szisztolés és diasztolés vérnyomás változásáról az infúzió előtt és az infúzió után a vizsgálat végén.
Az alábbi táblázatban az FDR fix dózisú adagolási rendet, a PK-tR a mintavétel időpontjában a PK személyre szabott adagolási rendet, az SBP a szisztolés vérnyomást, a DBP a diasztolés vérnyomást jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
A klinikai kémiai laboratóriumi értékelésekben műszakban résztvevők száma.
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikailag szignifikáns eltolódás a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns (CS)" és a "kóros klinikailag nem szignifikáns (kóros NCS)" között a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns" (CS) és abnormális klinikailag szignifikáns (NCS) felé fordult )" befejezésekor jelentették.
Az alábbi táblázatban az FDR a mintavétel időpontjában rögzített adagolási rendet, az AlA az alanin-aminotranszferázt, az AP az alkalikus foszfatázt, az AsA az aszpartát-aminotranszferázt jelenti.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
A hematológiai laboratóriumi vizsgálatokban váltott résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikailag szignifikáns eltolódás a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns (CS)" és a "kóros klinikailag nem szignifikáns (kóros NCS)" között a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns" (CS) és abnormális klinikailag szignifikáns (NCS) felé fordult )" befejezésekor jelentették.
Az alábbi táblázatban az FDR a fix dózisú adagolási rendet, a PK-tR a mintavétel időpontjában a PK személyre szabott adagolási rendet, a Leu a leukocitákra, az MCV az átlagos corpuscularis térfogatra, a Lym/Leu a limfocitákra/leukocitákra utal.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Azon résztvevők száma, akik elmozdultak a lipidpanel-értékelésekben
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Azon résztvevők száma, akiknél a klinikailag szignifikáns eltolódás a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns (CS)" és a "kóros klinikailag nem szignifikáns (kóros NCS)" között a "normális" "kóros klinikailag szignifikáns" (CS) és abnormális klinikailag szignifikáns (NCS) felé fordult )" befejezésekor jelentették..
Az alábbi táblázatban a HDL a nagy sűrűségű lipoproteinre, az LDL az alacsony sűrűségű lipoproteinre, a VLDL a nagyon alacsony sűrűségű lipoproteinre utal.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
A kötő antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
A FVIII, polietilénglikol (PEG) és PEGilált FVIII (PEG-FVIII) elleni kötő antitesteket (IgG és IgM) enzim-linked immunosorbent assay (ELISA) segítségével elemeztük.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Az anti-kínai hörcsög petefészek (CHO) antitestekkel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
Az anti-CHO fehérje antitestek kötődésének vizsgálatát citrát-antikoagulált plazmán végeztük ELISA-val, poliklonális antihumán IgG antitesteket alkalmazva.
|
Kiindulási állapot a vizsgálat végéig (53 hónap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a vérzés súlyosságában
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
A hemofília tünet (haemo-SYM) kérdőívnek két alskálája van: fájdalom és vérzés.
A vérzés súlyosságának értékelésére használták a 18 év feletti résztvevőknél, a következők szerint: spontán vérzés az ízületeimben (sérüléssel vagy tevékenységgel nem összefüggő), spontán vérzés az izomban (sérüléstől vagy tevékenységtől független), hosszan tartó vérzés sérülés után. a kezelés ellenére erős fájdalom vérzés miatt, ízületi fájdalom aktív vérzés és vérzés miatt a személyes higiéniai rutin során, vér a vizeletemben, orrvérzés, és 0 = hiányzik, 1 = nagyon enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos és 5 = nagyon súlyos.
A pontszámot a következőképpen határoztuk meg: (átlagpont/5)*100, ahol az átlagpontszám az adott alskálán elérhető eredmények átlaga.
A Haemo-SYM magasabb pontszámai súlyosabb tüneteket jeleznek.
Ezért a negatív változási pontszámok azt jelzik, hogy a tünetek javultak.
Itt az „n” az ehhez a végponthoz értékelhető résztvevők számát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a fájdalom súlyosságában
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
A hemofília tünet (haemo-SYM) kérdőívnek két alskálája van: fájdalom és vérzés.
A fájdalom súlyosságának felmérésére használták a 18 év feletti résztvevők esetében, mint: ízületi duzzanat miatti fájdalom, lépcsőzés, reggeli ébredés, aktív ízületi gyulladás; állandó fájdalom az izmaimban, ami gyógyszert igényel; ízületi érzékenység az időjárási viszonyokra; csökkent ízületi mozgástartomány, ízületi deformitás, fájdalom vagy vérzés miatti alvászavar, vér a vizeletemben, orrvérzés, és 0 = hiányzik, 1 = nagyon enyhe, 2 = enyhe, 3 = közepes, 4 = súlyos és 5 = nagyon súlyos.
A pontszámot a következőképpen határoztuk meg: (átlagpont/5)*100, ahol az átlagpontszám az adott alskálán elérhető eredmények átlaga.
A Haemo-SYM magasabb pontszámai súlyosabb tüneteket jeleznek.
Ezért a negatív változási pontszámok azt jelzik, hogy a tünetek javultak.
Itt az „n” az ehhez a végponthoz értékelhető résztvevők számát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a betegek által bejelentett eredményekben: Egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
A 14 év feletti résztvevők életminőségét az SF-36 kérdőív segítségével mérték.
A kérdőívet 8 területre osztották, és a következőképpen értékelték: fizikai működés (1=igen, sokat 3-ra korlátozva=nem, egyáltalán nincs korlátozva), szerep-fizikai (1=mindig 5=semmikor) , testi fájdalom (1=nagyon súlyos – 6=nincs), általános egészségi állapot (1=gyengetől 5-ig=kiváló), vitalitás (1=egyszer sem – 5=mindig), szociális működés (1=minden az idő: 5-ig = soha, szerep érzelmi (1 = minden alkalommal 5 = soha) és mentális egészség (1 = minden alkalommal 5 = soha).
Az egyes tartományok pontszámát ezután 0 és 100 közötti tartományba kell alakítani [(tényleges nyers pontszám – a lehető legalacsonyabb nyers pontszám)/lehetséges nyers pontszámtartomány]*100.
A pozitív változási pontszámok a HRQoL javulását jelzik. az alábbi táblázatban az „FDR” a rögzített dózisú sémát, a „PK-tr” a farmakokinetikailag testreszabott adagolási rendet, az „n” pedig az e végpont szempontjából értékelhető résztvevők számát jelöli.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
|
Változás a kiindulási állapothoz képest a betegek által bejelentett eredményekben: egészséggel kapcsolatos életminőség (HRQoL): gyermekgyógyászati életminőség (PedsQL) kérdőív
Időkeret: Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
A 14 évesnél fiatalabb résztvevők HRQoL-ját a PedsQL segítségével mérték.
A következő területeken rögzíti az adatokat: fizikai működés, érzelmi működés, szociális működés, iskolai működés, pszichoszociális működés, fizikai egészség és összpontszám.
A PedsQL minden kérdését Soha: 100, szinte soha: 75, néha: 50, gyakran: 25, szinte mindig: 0 pontozással értékelték. Kiszámoltuk az egyes kérdések pontszámainak átlagát.
A PedsQL alacsonyabb pontszámai rosszabb HRQoL-t jeleznek.
Itt az FDR fix dózisú adagolási rendet jelent, a PK-t R pedig a PK-ra szabott sémát.
Itt az „n” az ehhez a végponthoz értékelhető résztvevők számát jelenti.
Itt az „n” az ehhez a végponthoz értékelhető résztvevők számát jelenti.
|
Kiindulási állapot, a vizsgálat vége (53 hónap)
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. október 15.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2018. március 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2018. március 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. szeptember 16.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. szeptember 16.
Első közzététel (Becslés)
2013. szeptember 18.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. május 24.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. április 30.
Utolsó ellenőrzés
2021. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 261302
- 2013-002236-24 (EudraCT szám)
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Igen
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat a legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- Tanulmányi Protokoll
- Statisztikai elemzési terv (SAP)
- Tájékozott hozzájárulási űrlap (ICF)
- Klinikai vizsgálati jelentés (CSR)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .