Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

BAX 855 Fortsettelse

30. april 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

En fase 3b fortsettelsesstudie av sikkerheten og effekten av PEGylert rekombinant faktor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) i profylakse av blødning hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A

Å fortsette evalueringen av sikkerheten og effekten av BAX 855 for profylakse og behandling av blødningsepisoder hos voksne og pediatriske tidligere behandlede pasienter (PTP) i alderen ≤ 75 år med alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

218

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australia, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgaria
      • Plovdiv, Bulgaria, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgaria, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgaria, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Den russiske føderasjonen
      • Kirov, Den russiske føderasjonen, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Den russiske føderasjonen, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forente stater, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forente stater, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forente stater, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forente stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forente stater, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599-7016
        • University of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forente stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forente stater, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republikken, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korea, Republikken, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Romania
      • Bucuresti, Romania, 11038
        • Sanador SRL
  • Spania
      • Madrid, Spania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spania, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spania, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spania, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • Storbritannia
      • Oxford, Storbritannia, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Storbritannia, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Storbritannia, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Storbritannia, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Storbritannia, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Storbritannia, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Storbritannia, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Storbritannia, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Sveits
      • Zuerich, Sveits, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Sverige, 17164
        • Karolinska
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia, 625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Olomouc, Tsjekkia, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tsjekkia, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyrkia
      • Ankara, Tyrkia, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Tyrkia, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Tyrkia, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Ukraina
      • Donetsk, Ukraina, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraina, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østerrike
      • Linz, Østerrike, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 75 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

INKLUSJONSKRITERIER

Deltakere som går over fra andre BAX 855-studier:

Deltakere som går over fra andre BAX 855-studier kan få informert samtykkeskjema for fortsettelse av studien (ICF) før slutten av studiebesøket for å vurdere og vurdere deltakelse i denne fortsettelsesstudien. Disse deltakerne vil fullføre eventuelle ytterligere screeningsvurderinger innen 2 uker etter avsluttet studiebesøk i forrige studie og vil returnere til studiestedet innen 6 (± 1) uker etter forrige studieslutt av studiebesøk for å bekrefte kvalifisering for denne fortsettelsesstudien.

  • Deltakere som går over fra andre BAX 855-studier som oppfyller ALLE følgende kriterier er kvalifisert for denne studien:

    1. Deltakeren har fullført en tidligere BAX 855-studie og er villig til umiddelbart å gå over til denne fortsettelsesstudien.
    2. Deltakeren er ≤75 år gammel ved screening av den forrige BAX 855-studien.
    3. Deltakeren fortsetter å ha en Karnofsky (for deltakere i alderen ≥ 16 år) eller Lansky (for deltakere i alderen < 16 år) på ≥ 60.
    4. Deltakeren er negativ med humant immunsviktvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening.
    5. Deltakeren er hepatitt C-virus negativ (HCV-) ved antistoff- eller polymerasekjedereaksjon (PCR)-testing (hvis positiv, vil antistofftiter bli bekreftet ved PCR), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitt.
    6. Hvis en kvinne i fertil alder, presenterer deltakeren en negativ uringraviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
    7. Deltaker og/eller juridisk autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.
  • BAX 855 naive deltakere:

BAX 855-naive deltakere som er ≥ 12 år kan bare meldes inn i denne fortsettelsesstudien etter at påmeldingen til fase 2/3 pivotalstudien er avsluttet. BAX 855 naive deltakere som er < 12 år kan bare registreres i denne fortsettelsesstudien etter at registreringen i studien med pediatrisk tidligere behandlet pasient (PTP) er avsluttet.

- Registrering av BAX 855 naive deltakere vil først starte når sponsoren har varslet studiestedene om dette.

BAX 855 naive deltakere som oppfyller ALLE følgende kriterier er kvalifisert for denne studien:

  1. Deltakeren er ≤75 år ved screening.
  2. Deltakeren er naiv til BAX 855.
  3. Deltakeren har alvorlig hemofili A (FVIII-koagulasjonsaktivitet < 1%) som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening etter minst en 72-timers utvaskingsperiode.
  4. Deltaker i alderen ≥ 6 år har dokumentert tidligere behandling med plasmaavledet FVIII eller rFVIII i ≥ 150 eksponeringsdager (ED).
  5. Deltaker i alderen < 6 år har dokumentert tidligere behandling med plasmaavledede FVIII-konsentrater eller rFVIII for ≥ 50 EDs.
  6. Deltakeren mottar for tiden profylakse eller behandling etter behov med FVIII.
  7. Deltakeren har en Karnofsky (for deltakere i alderen ≥ 16 år) eller Lansky (for deltakere i alderen < 16 år) på ≥ 60.
  8. Deltaker er HIV-; eller HIV+ med stabil sykdom og CD4+-tall ≥ 200 celler/mm^3, som bekreftet av sentrallaboratorium ved screening.
  9. Deltakeren er HCV-av antistoff eller PCR-testing (hvis positiv, vil antistofftiter bli bekreftet ved PCR), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitt.
  10. Hvis en kvinne i fertil alder, presenterer deltakeren en negativ uringraviditetstest og samtykker i å bruke tilstrekkelige prevensjonstiltak under studiens varighet.
  11. Deltaker og/eller juridisk autorisert representant er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen.

UTSLUTTELSESKRITERIER

- Deltakere som går over fra andre BAX 855-studier:

Deltakere som går over fra andre BAX 855-studier som oppfyller NOEN av følgende kriterier, er ikke kvalifisert for denne studien:

  1. Deltakeren hadde påvisbare faktor VIII (FVIII)-hemmende antistoffer (≥ 0,6 Bethesda-enhet (BU) ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  2. Deltakeren har utviklet FVIII-hemmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen som bestemt ved sentrallaboratorium i en tidligere BAX 855-studie).
  3. Deltakeren har ervervet en annen hemostatisk defekt enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom) i en tidligere BAX 855-studie.
  4. Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon (f.eks. ≥ 5 ganger øvre grense for normal alaninaminotransferase [ALT], som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening).
  5. Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  6. Deltakeren opplevde en livstruende eller gastrointestinal blødningsepisode innen 3 måneder før studiestart.
  7. Deltakeren er planlagt å bruke andre PEGylerte legemidler under studiedeltakelsen.
  8. Deltakeren planlegger å delta i en hvilken som helst annen klinisk studie i løpet av fortsettelsesstudien, med unntak av andre parallelle BAX 855-studier.
  9. Deltakeren har medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.

  10. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.

    • BAX 855 naive deltakere:

BAX 855 naive deltakere som oppfyller NOEN av følgende kriterier er ikke kvalifisert for denne studien:

  1. Deltakeren har påvisbare FVIII-hemmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen) som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  2. Deltakeren har tidligere hatt FVIII-hemmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) når som helst før screening.
  3. Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom).
  4. Deltakeren har kjent overfølsomhet overfor mus- eller hamsterproteiner, polyetylenglykol (PEG) eller Tween 80.
  5. Deltakeren har alvorlig kronisk leverdysfunksjon, f.eks. ≥ 5 ganger øvre grense for normal ALAT, som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening).
  6. Deltakeren har alvorlig nedsatt nyrefunksjon (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), som bekreftet av sentrallaboratoriet ved screening.
  7. Deltakeren opplevde en livstruende eller gastrointestinal blødningsepisode innen 3 måneder før studiestart.
  8. Deltakeren har nåværende eller nylig (< 30 dager) bruk av andre PEGylerte legemidler før studiedeltakelse eller planlagt bruk av slike legemidler under studiedeltakelsen.
  9. Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer en annen IP enn BAX 855 eller enhet innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr i løpet av denne studien.
  10. Deltakeren har medisinsk, psykiatrisk eller kognitiv sykdom eller rekreasjonsbruk av rusmidler/alkohol som, etter etterforskerens oppfatning, vil påvirke deltakerens sikkerhet eller etterlevelse.
  11. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fast BAX855 profylakse
45-80 IE/kg to ganger i uken til en gang i uken.
Biologisk: BAX855
Antihemofil faktor (rekombinant), PEGylert
Andre navn:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGylert rekombinant faktor VIII
Eksperimentell: Farmakokinetisk (PK)-tilpasset BAX 855-profylakse
PK-tilpasset profylaktisk BAX855-regime basert på deltakerens individuelle PK-profil for å opprettholde et bunnnivå av faktor VIII (FVIII)
Biologisk: BAX855
Antihemofil faktor (rekombinant), PEGylert
Andre navn:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGylert rekombinant faktor VIII

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med hemmende antistoffer mot faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Inhiberende antistoffer mot faktor VIII ble målt ved Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen. Inhibitorer måtte bekreftes ved 2 separate vurderinger innen en 2 til 4 ukers periode fra sentrallaboratoriet.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Annualized Bleed Rate (ABR) - Spontane blødninger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
ABR ble vurdert basert på hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode ble definert som subjektiv (smerte forenlig med en leddblødning) eller objektive tegn på blødning som kanskje krever behandling med FVIII. ABR av spontane blødninger ble rapportert separat for to ganger ukentlig, PK-t R, hver av behandlingsregimene hver 5. dag og hver 7. dag på blødningstidspunktet.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total årlig blødningsfrekvens (ABR)
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
ABR ble vurdert basert på hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode ble definert som subjektiv (smerte forenlig med en leddblødning) eller objektive tegn på blødning som kanskje krever behandling med FVIII. Blødning som oppstod på flere steder relatert til samme skade (f.eks. kne- og ankelblødninger etter et fall) ble regnet som en enkelt blødningsepisode. Total årlig blødningsrate (spontane og traumatiske blødningsepisoder) ble rapportert.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Total hemostatisk effektvurdering av BAX 855 for behandling av gjennombruddsblødningsepisoder
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Deltakeren eller omsorgspersonen vurderte den generelle behandlingsresponsen 24 (+/- 2) timer etter behandlingsstart ved å bruke en 4-punkts effektskala som Utmerket: Full smertelindring og opphør av objektive tegn på blødning etter en enkelt infusjon og ingen ekstra infusjon er nødvendig for kontroll av blødning; Godt: Definitiv smertelindring og/eller bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krever muligens mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning; Grei: Lett smertelindring og lett bedring av tegn på blødning etter en enkelt infusjon og krevde mer enn 1 infusjon for fullstendig oppløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstanden forverres.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
BAX 855-infusjoner som trengs for å behandle blødningsepisoder
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
BAX 855-infusjonene for å behandle hver blødningsepisode ble bestemt av deltakeren, deltakerens omsorgsperson og/eller etterforsker, og var basert på deltakerens respons på behandlingen. En blødningsepisode ble definert som subjektiv (smerte forenlig med en leddblødning) eller objektive tegn på blødning som kanskje krever behandling med FVIII.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Totale tidsintervaller mellom blødningsepisoder
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Tidsintervallet mellom blødningsepisoder ble beregnet basert på dato og klokkeslett rapportert for hver blødningsepisode. En blødningsepisode ble definert som subjektiv (smerte forenlig med en leddblødning) eller objektive tegn på blødning som kanskje krever behandling med FVIII.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Gjennomsnittlig dose av BAX 855 per profylaktisk infusjon
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Gjennomsnittlig dose av BAX 855 per profylaktisk infusjon ble rapportert.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med uønskede hendelser (AE) og alvorlige uønskede hendelser (SAE)
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
En AE var ethvert ugunstig og utilsiktet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefunn), symptom (f.eks. utslett, smerte, ubehag, feber, svimmelhet, etc.), sykdom (f.eks. bukhinnebetennelse, bakteriemi, etc.), eller utfall av dødsfall som er midlertidig assosiert med bruk av et undersøkelsesprodukt (IP), enten det anses som årsakssammenheng med IP. En alvorlig uønsket hendelse (SAE) ble definert som en uheldig medisinsk hendelse som ved en hvilken som helst dose oppfylte ett eller flere av følgende kriterier: utfallet var dødelig/ resulterte i død; var livstruende; nødvendig innleggelse på sykehus eller resulterte i forlengelse av en eksisterende sykehusinnleggelse; resulterte i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt; var en medisinsk viktig hendelse.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Endring fra baseline i kroppstemperatur
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring i kroppstemperatur ved pre-infusjon og post-infusjon ved slutten av studien ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fastdoseregime, PK-tR refererer til PK skreddersydd regime på tidspunktet for prøvetaking.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring i pulsfrekvens ved pre-infusjon og post-infusjon ved slutten av studien ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fastdoseregime, PK-tR refererer til PK skreddersydd regime på tidspunktet for prøvetaking.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i respirasjonsfrekvens
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring i respirasjonsfrekvens ved pre-infusjon og post-infusjon ved slutten av studien ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fastdoseregime, PK-tR refererer til PK skreddersydd regime på tidspunktet for prøvetaking.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i blodtrykk
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring i systolisk og diastolisk blodtrykk ved pre-infusjon og post-infusjon ved slutten av studien ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fast dose-regime, PK-tR refererer til PK-tilpasset regime på prøvetakingstidspunktet, SBP refererer til systolisk blodtrykk, DBP refererer til diastolisk blodtrykk.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Antall deltakere med skift i klinisk kjemi laboratorievurderinger.
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra "normal" "unormal klinisk signifikant (CS)" og "unormal ikke klinisk signifikant (unormal NCS)" ved baseline til "normal" "unormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved ferdigstillelse ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fast doseregime på prøvetakingstidspunktet, AlA refererer til alaninaminotransferase, AP refererer til alkalisk fosfatase, AsA refererer til aspartataminotransferase.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med skift i hematologiske laboratorievurderinger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra "normal" "unormal klinisk signifikant (CS)" og "unormal ikke klinisk signifikant (unormal NCS)" ved baseline til "normal" "unormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved ferdigstillelse ble rapportert. I tabellen nedenfor refererer FDR til fast dose-regime, PK-tR refererer til PK-tilpasset regime på prøvetakingstidspunktet, Leu refererer til leukocytter, MCV refererer til gjennomsnittlig korpuskulært volum, Lym/Leu refererer til lymfocytter/leukocytter.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med endringer i lipidpanelvurderinger
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer fra "normal" "unormal klinisk signifikant (CS)" og "unormal ikke klinisk signifikant (unormal NCS)" ved baseline til "normal" "unormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved ferdigstillelse ble rapportert.. I tabellen nedenfor refererer HDL til lipoprotein med høy tetthet, LDL refererer til lipoprotein med lav tetthet, VLDL refererer til lipoprotein med svært lav tetthet.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med bindende antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Bindingsantistoffer (IgG og IgM) mot FVIII, polyetylenglykol (PEG) og PEGylert FVIII (PEG-FVIII) ble analysert ved bruk av enzymbundet immunosorbentanalyse (ELISA).
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Antall deltakere med anti-kinesisk hamster ovarie (CHO) antistoffer
Tidsramme: Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Testing for binding av anti-CHO-proteinantistoffer ble utført på citrat-anti-koagulert plasma ved bruk av en ELISA ved bruk av polyklonale antihumane IgG-antistoffer.
Grunnlinje til slutten av studiet (53 måneder)
Endring fra baseline i blødningsalvorlighet
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Spørreskjemaet for hemofilisymptomer (haemo-SYM) har to underskalaer: smerte og blødning. Det ble brukt til å vurdere alvorlighetsgraden av blødningen for deltakere >=18 år som: alvorlighetsgraden av spontan blødning i leddene mine (ikke relatert til skade eller aktivitet), spontan blødning i musklene (ikke relatert til skade eller aktivitet), langvarig blødning etter skade til tross for behandling, intens smerte på grunn av blødningshendelse, leddsmerter på grunn av aktiv blødning og blødninger under personlig hygienerutine, blod i urinen, neseblødninger og tildelt en skår på 0=Fraværende, 1=svært mild, 2=mild, 3=moderat, 4=alvorlig og 5=svært alvorlig. Poengsummen ble bestemt som (gjennomsnittlig poengsum/5)*100 der gjennomsnittsskåren er gjennomsnittet av de tilgjengelige resultatene i den aktuelle underskalaen. Høyere score på Haemo-SYM indikerer mer alvorlige symptomer. Derfor indikerer negative endringsscore at symptomene har blitt bedre. Her refererer 'n' til antall deltakere som kan evalueres for dette endepunktet.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i smertens alvorlighetsgrad
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Spørreskjemaet for hemofilisymptomer (haemo-SYM) har to underskalaer: smerte og blødning. Det ble brukt til å vurdere smertens alvorlighetsgrad for deltakere >=18 år som: smerte på grunn av hevelser i leddene mine, trapper, ved oppvåkning om morgenen, aktiv leddgikt; konstant smerte i musklene mine som trenger medisiner; leddfølsomhet for værforhold; redusert rekkevidde av leddbevegelser, ledddeformitet, søvnforstyrrelser på grunn av smerte eller blødninger, blod i urinen, neseblødninger og tildelt en skår på 0=Fraværende, 1=svært mild, 2=mild, 3=moderat, 4=alvorlig og 5 = veldig alvorlig. Poengsummen ble bestemt som (gjennomsnittlig poengsum/5)*100 der gjennomsnittsskåren er gjennomsnittet av de tilgjengelige resultatene i den aktuelle underskalaen. Høyere score på Haemo-SYM indikerer mer alvorlige symptomer. Derfor indikerer negative endringsscore at symptomene har blitt bedre. Her refererer 'n' til antall deltakere som kan evalueres for dette endepunktet.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i pasientrapporterte utfall: Helserelatert livskvalitet (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
HRQoL hos deltakere i alderen >=14 år ble målt ved hjelp av SF-36 spørreskjema. Spørreskjemaet ble delt inn i 8 domener og skåret som: fysisk funksjon (1=ja, begrenset mye til 3=nei, ikke begrenset i det hele tatt), rolle-fysisk (1=hele tiden til 5=ingen av tiden) , kroppslige smerter (1=svært alvorlig til 6=ingen), generell helse (1=dårlig til 5=utmerket), vitalitet (1=ingen av tiden til 5=hele tiden), sosial funksjon (1=hele tiden) tiden: til 5=ingen av tiden), emosjonell rolle (1=hele tiden til 5=ingen av tiden) og mental helse (1=hele tiden til 5=ingen av tiden). Poengsummen for hvert domene skal deretter transformeres til et 0-100-område som [(faktisk råscore - lavest mulig råscore)/mulig råscoreområde]*100. Positive endringsskårer indikerer forbedret HRQoL. i tabellen nedenfor indikerer 'FDR' fast doseregime, 'PK-tr' indikerer farmakokinetisk skreddersydd regime og 'n' refererer til antall deltakere som kan evalueres for dette endepunktet.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
Endring fra baseline i pasientrapporterte resultater: Helserelatert livskvalitet (HRQoL): Pediatrisk livskvalitet (PedsQL) spørreskjema
Tidsramme: Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)
HRQoL hos deltakere i alderen <14 år ble målt ved hjelp av PedsQL. Den fanger data for følgende domener: fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon, skolefunksjon, psykososial funksjon, fysisk helse og en total poengsum. Hvert spørsmål i PedsQL ble scoret som Aldri: 100, nesten aldri: 75, noen ganger: 50, ofte: 25, nesten alltid: 0. Gjennomsnittet av de individuelle spørsmålspoengene ble beregnet. Lavere score på PedsQL indikerer dårligere HRQoL. Her refererer FDR til fastdoseregime, PK-t R refererer til PK-tilpasset regime. Her refererer 'n' til antall deltakere som kan evalueres for dette endepunktet. Her refererer 'n' til antall deltakere som kan evalueres for dette endepunktet.
Grunnlinje, studieslutt (53 måneder)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbeidspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2013

Primær fullføring (Faktiske)

2. mars 2018

Studiet fullført (Faktiske)

2. mars 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

16. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

18. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. mai 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2021

Sist bekreftet

1. april 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på BAX855

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere