BAX 855 계속
2021년 4월 30일 업데이트: Baxalta now part of Shire
이전에 치료를 받은 중증 A형 혈우병 환자의 출혈 예방에서 PEG화 재조합 인자 VIII(PEG-rFVIII; BAX 855)의 안전성 및 효능에 대한 3b상 연속 연구
75세 이하의 중증 혈우병 A 성인 및 소아 이전에 치료를 받은 환자(PTP)의 출혈 에피소드 예방 및 치료를 위한 BAX 855의 안전성 및 효능 평가를 계속한다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
218
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
-
Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Academisch Medisch Centrum
-
-
-
-
-
Taichung, 대만, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, 대만, 11490
- Tri-Service General Hospital
-
-
-
-
-
Busan, 대한민국, 602-739
- Pusan National University Hospital
-
Daejeon, 대한민국, 302-799
- Eulji University Hospital
-
Seoul, 대한민국, 134-727
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
Ulsan, 대한민국, 682-714
- Ulsan University Hospital
-
-
Jeollanam-do
-
Hwasun-gun, Jeollanam-do, 대한민국, 519-763
- Chonnam National University Hwasun Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, 독일, 10249
- Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
-
Hamburg, 독일, 20246
- Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
-
Niedersachsen
-
Hannover, Niedersachsen, 독일, 30159
- Werlhof-Institut GmbH
-
-
Nordrhein Westfalen
-
Duisburg, Nordrhein Westfalen, 독일, 47051
- Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
-
-
-
-
-
Kirov, 러시아 연방, 610000
- LLC "Alba Dent"
-
Krasnoyarsk, 러시아 연방, 660022
- Regional Clinical Hospital
-
-
-
-
-
Bucuresti, 루마니아, 11038
- Sanador SRL
-
-
-
-
-
Vilnius, 리투아니아, 8661
- Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
-
Vilnius, 리투아니아, LT-08406
- Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, 말레이시아, 50400
- Pusat Darah Negara
-
Pulau Pinang, 말레이시아, 10450
- Hospital Pulau Pinang
-
-
Penang
-
George Town, Penang, 말레이시아, 10990
- Penang General Hospital
-
-
Sarawak
-
Kuching, Sarawak, 말레이시아, 93586
- Hospital Umum Sarawak
-
Sibu, Sarawak, 말레이시아, 96000
- Hospital Sibu
-
-
Selangor
-
Ampang, Selangor, 말레이시아, 68000
- Hospital Ampang
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, 미국, 85016-7710
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, 미국, 80045
- University of Colorado
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, 미국, 32610-0278
- University of Florida College of Medicine
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, 미국, 60611-2605
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
Peoria, Illinois, 미국, 61614
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Kentucky
-
Lexington, Kentucky, 미국, 40536-0284
- University of Kentucky Medical Center
-
Louisville, Kentucky, 미국, 40202
- University of Louisville
-
-
Louisiana
-
New Orleans, Louisiana, 미국, 70112
- Tulane University School of Medicine
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals & Clinics
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, 미국, 11040
- North Shore-Long Island Jewish Health System
-
New York, New York, 미국, 10065
- New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27599-7016
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Durham, North Carolina, 미국, 27705
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- Cleveland Clinic Foundation
-
Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, 미국, 73104
- University of Oklahoma
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Hershey Cancer Center
-
-
South Carolina
-
Columbia, South Carolina, 미국, 29203-6863
- Palmetto Health Richland
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, 미국, 98104
- Puget Sound Blood Group
-
-
-
-
-
Plovdiv, 불가리아, 4002
- UMHAT "Sv. Georgi", EAD
-
Sofia, 불가리아, 1527
- SHAT of Oncohaematology Diseases
-
Varna, 불가리아, 9010
- MHAT 'Sv. Marina', EAD
-
-
-
-
-
Malmo, 스웨덴, 21428
- Sjukhusapoteket Malmo
-
Stockholm, 스웨덴, 17164
- Karolinska
-
-
-
-
-
Zuerich, 스위스, 8091
- UniversitaetsSpital Zuerich
-
-
-
-
-
Madrid, 스페인, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, 스페인, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Baleares
-
Palma de Mallorca, Baleares, 스페인, 7010
- Hospital Universitari Son Espases
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, 스페인, 15006
- Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
-
-
Málaga
-
Malaga, Málaga, 스페인, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga
-
-
-
-
-
Oxford, 영국, OX3 7LE
- The Churchill Hospital
-
-
Avon
-
Bristol, Avon, 영국, BS2 8BJ
- Bristol Royal Hospital for Children
-
-
Greater London
-
London, Greater London, 영국, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
London, Greater London, 영국, SE1 7EH
- St Thomas' Hospital
-
London, Greater London, 영국, WC1E 6AG
- Royal Free Hospital
-
-
Greater Manchester
-
Manchester, Greater Manchester, 영국, M13 9WL
- Royal Manchester Children's Hospital
-
-
Hampshire
-
Southampton, Hampshire, 영국, SO16 6YD
- Southampton General Hospital
-
-
Leicestershire
-
Leicester, Leicestershire, 영국, LE1 5WW
- Leicester Royal Infirmary
-
-
West Midlands
-
Birmingham, West Midlands, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital
-
-
-
-
-
Linz, 오스트리아, 4020
- Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
-
Vienna, 오스트리아, 1090
- Universitätsklinik für Innere Medizin I
-
-
-
-
-
Donetsk, 우크라이나, 83045
- SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
-
Lviv, 우크라이나, 79044
- SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
-
-
-
-
-
Haifa, 이스라엘, 3109601
- Rambam Health Care Campus
-
Ramat-Gan, 이스라엘, 52621
- Chaim Sheba Medical Center
-
-
-
-
Aichi-Ken
-
Nagoya-shi, Aichi-Ken, 일본, 466-8560
- Nagoya University Hospital
-
-
Fukuoka-Ken
-
Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, 일본, 807-8556
- University Of Occupational And Environmental Health Hospital
-
-
Hiroshima-Ken
-
Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, 일본, 734-8551
- Hiroshima University Hospital
-
-
Kanagawa-Ken
-
Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, 일본, 216-8511
- St. Marianna University School of Medicine Hospital
-
-
Nara-Ken
-
Kashihara-shi, Nara-Ken, 일본, 634-8522
- Nara Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Suginami City, Tokyo, 일본, 167-8515
- Ogikubo Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, 일본, 160-0023
- Tokyo Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Brno, 체코, 625 00
- Fakultni nemocnice Brno
-
Olomouc, 체코, 775 20
- Fakultni nemocnice Olomouc
-
Praha 5, 체코, 150 06
- Fakultni nemocnice v Motole
-
-
-
-
-
Ankara, 칠면조, 063100
- Ankara University Medical Faculty
-
Antalya, 칠면조, 07059
- Akdeniz University Faculty of Medicine
-
Istanbul, 칠면조, 34098
- Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
-
-
-
-
-
Gdansk, 폴란드, 80-952
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Lodz, 폴란드, 93-510
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
-
-
-
-
South Australia
-
Adelaide, South Australia, 호주, 5000
- Royal Adelaide Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
-
-
Western Australia
-
Fremantle, Western Australia, 호주, 6160
- Fremantle Hospital
-
-
-
-
-
Shatin, 홍콩, 00000
- Prince of Wales Hospital
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
75년 이하 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준
다른 BAX 855 연구에서 전환하는 참가자:
다른 BAX 855 연구에서 전환하는 참가자는 연구 방문이 끝나기 전에 이 지속 연구 참여를 검토하고 고려하기 위해 지속 연구 사전 동의서(ICF)를 제공받을 수 있습니다. 이 참가자는 이전 연구의 연구 방문 종료 후 2주 이내에 모든 추가 선별 평가를 완료하고 이전 연구 방문 종료 후 6(±1)주 이내에 연구 장소로 돌아와 이 지속 연구에 대한 적격성을 확인합니다.
다음 기준을 모두 충족하는 다른 BAX 855 연구에서 전환하는 참가자는 이 연구에 참여할 수 있습니다.
- 참가자는 이전 BAX 855 연구를 완료했으며 이 연속 연구로 즉시 전환할 의향이 있습니다.
- 참가자는 이전 BAX 855 연구의 스크리닝 시 75세 이하입니다.
- 참가자는 Karnofsky(16세 이상 참가자의 경우) 또는 Lansky(16세 미만 참가자의 경우) 성과 점수가 60 이상입니다.
- 참가자는 인간 면역결핍 바이러스 음성(HIV-)입니다. 또는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 안정적인 질병 및 CD4+ 수치 ≥ 200 세포/mm^3의 HIV+.
- 참여자는 항체 또는 중합효소 연쇄 반응(PCR) 검사 결과 C형 간염 바이러스 음성(HCV-)이며(양성인 경우 PCR로 항체 역가를 확인함), 선별 시 중앙 실험실에서 확인합니다. 또는 만성 안정형 간염을 동반한 HCV+.
- 가임 여성인 경우, 참가자는 음성 소변 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
- BAX 855 순진한 참가자:
12세 이상인 BAX 855 나이브 참가자는 2/3상 중추 연구 등록이 종료된 후에만 이 연속 연구에 등록할 수 있습니다. 12세 미만인 BAX 855 나이브 참가자는 이전에 치료받은 소아 환자(PTP) 연구 등록이 종료된 후에만 이 연속 연구에 등록할 수 있습니다.
- BAX 855 순진한 참가자의 등록은 스폰서가 그에 따라 연구 기관에 통지한 후에만 시작됩니다.
다음 기준을 모두 충족하는 BAX 855 나이브 참가자가 이 연구에 적합합니다.
- 참가자는 스크리닝 시 ≤75세입니다.
- 참가자는 BAX 855에 순진합니다.
- 참가자는 최소 72시간의 세척 기간 후 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 중증 혈우병 A(FVIII 응고 활성 < 1%)를 가집니다.
- 6세 이상인 참가자는 150일(ED) 이상 동안 혈장 유래 FVIII 또는 rFVIII를 사용한 이전 치료를 기록했습니다.
- 6세 미만의 참가자는 혈장 유래 FVIII 농축액 또는 ≥ 50 ED에 대한 rFVIII를 사용한 이전 치료를 문서화했습니다.
- 참가자는 현재 FVIII로 예방 또는 주문형 치료를 받고 있습니다.
- 참가자는 Karnofsky(16세 이상 참가자의 경우) 또는 Lansky(16세 미만 참가자의 경우) 성과 점수가 60 이상입니다.
- 참가자는 HIV-입니다. 또는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 안정적인 질병 및 CD4+ 수치 ≥ 200 세포/mm^3의 HIV+.
- 참가자는 선별 검사 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 항체 또는 PCR 검사에 의해 HCV-입니다(양성인 경우 PCR에 의해 항체 역가가 확인됨). 또는 만성 안정형 간염을 동반한 HCV+.
- 가임 여성인 경우, 참가자는 음성 소변 임신 테스트를 제시하고 연구 기간 동안 적절한 피임 조치를 사용하는 데 동의합니다.
- 참가자 및/또는 법적 권한을 위임받은 대리인은 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준
- 다른 BAX 855 연구에서 전환하는 참가자:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 다른 BAX 855 연구에서 전환하는 참가자는 이 연구에 참여할 수 없습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 검출 가능한 인자 VIII(FVIII) 억제 항체(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 ≥ 0.6 Bethesda 단위(BU))를 가졌습니다.
- 참가자는 FVIII 억제 항체를 개발했습니다(이전 BAX 855 연구에서 중앙 실험실에서 결정된 Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 ≥ 0.6 BU).
- 참가자는 이전 BAX 855 연구에서 혈우병 A 이외의 지혈 결함(예: 정성적 혈소판 결함 또는 폰 빌레브란트병)을 획득했습니다.
- 참가자는 중증의 만성 간 기능 장애가 있습니다(예: 스크리닝 시 중앙 검사실에서 확인된 정상 알라닌 아미노트랜스퍼라제[ALT] 상한치의 5배 이상).
- 참가자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 중증 신장 장애(혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dL)를 가집니다.
- 참가자는 연구 시작 전 3개월 이내에 생명을 위협하거나 위장관 출혈 에피소드를 경험했습니다.
- 참가자는 연구 참여 기간 동안 다른 PEG화 약물을 사용할 예정입니다.
- 참가자는 다른 병렬 BAX 855 연구를 제외하고 연속 연구 과정 동안 다른 모든 임상 연구에 참여할 계획입니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 수 있는 의학적, 정신과적 또는 인지적 질병 또는 기분전환용 약물/알코올 사용이 있습니다.
참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
- BAX 855 순진한 참가자:
다음 기준 중 하나라도 충족하는 BAX 855 나이브 참가자는 이 연구에 적합하지 않습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 검출 가능한 FVIII 억제 항체(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 ≥ 0.6 BU)를 가지고 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 전 언제든지 FVIII 억제 항체(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형 또는 Bethesda 분석을 사용하여 ≥ 0.6 BU)의 병력이 있습니다.
- 참가자는 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 지혈 결함(예: 정성적 혈소판 결함 또는 폰 빌레브란트병) 진단을 받았습니다.
- 참가자는 마우스 또는 햄스터 단백질, 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 또는 Tween 80에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
- 참가자는 중증의 만성 간 기능 장애가 있습니다.
- 참가자는 스크리닝 시 중앙 실험실에서 확인된 바와 같이 중증 신장 장애(혈청 크레아티닌 > 2.0 mg/dL)를 가집니다.
- 참가자는 연구 시작 전 3개월 이내에 생명을 위협하거나 위장관 출혈 에피소드를 경험했습니다.
- 참가자는 연구 참여 이전에 현재 또는 최근(< 30일) 다른 PEG화 약물을 사용했거나 연구 참여 중에 이러한 약물을 예정대로 사용했습니다.
- 참가자는 등록 전 30일 이내에 BAX 855 이외의 IP 또는 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 조사 제품(IP) 또는 조사 장치와 관련된 다른 임상 연구에 참여할 예정입니다.
- 참가자는 조사자의 의견에 따라 참가자의 안전 또는 순응도에 영향을 미칠 수 있는 의학적, 정신과적 또는 인지적 질병 또는 기분전환용 약물/알코올 사용이 있습니다.
- 참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 방지
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 고정 BAX855 예방법
45-80 IU/kg 주 2회에서 주 1회.
|
항혈우병 인자(재조합), PEG화
다른 이름들:
|
|
실험적: 약동학(PK) 맞춤형 BAX 855 예방
인자 VIII(FVIII) 최저 수준을 유지하기 위해 참가자의 개별 PK 프로필을 기반으로 하는 PK 맞춤형 예방적 BAX855 요법
|
항혈우병 인자(재조합), PEG화
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
인자 VIII(FVIII)에 대한 억제 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
인자 VIII에 대한 억제 항체는 Bethesda 분석의 Nijmegen 수정으로 측정되었습니다.
억제제는 중앙 실험실에서 2주에서 4주 사이에 2개의 별도 평가로 확인되어야 했습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
연간 출혈률(ABR) - 자연 출혈
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
ABR은 각각의 개별 출혈 에피소드를 기준으로 평가되었습니다.
출혈 에피소드는 주관적(관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요할 수도 있고 필요하지 않을 수도 있는 출혈의 객관적인 증거로 정의되었습니다.
자발 출혈의 ABR은 매주 2회, PK-t R, 출혈 시 각각 5일 및 7일 치료 요법에 대해 별도로 보고되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
총 연간 출혈률(ABR)
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
ABR은 각각의 개별 출혈 에피소드를 기준으로 평가되었습니다.
출혈 에피소드는 주관적(관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요할 수도 있고 필요하지 않을 수도 있는 출혈의 객관적인 증거로 정의되었습니다.
동일한 부상과 관련된 여러 위치에서 발생하는 출혈(예: 낙상 후 무릎 및 발목 출혈)은 단일 출혈 에피소드로 계산되었습니다.
총 연간 출혈률(자발적 및 외상성 출혈 에피소드)이 보고되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
획기적인 출혈 삽화의 치료를 위한 BAX 855의 전반적인 지혈 효능 등급
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
참가자 또는 간병인은 4점 효능 등급 척도를 사용하여 치료 시작 후 24(+/- 2)시간에 전체 치료 반응을 우수로 평가했습니다: 단일 주입 후 통증의 완전한 완화 및 출혈의 객관적 징후의 중단 및 출혈 조절을 위해 추가 주입이 필요하지 않습니다. 양호: 단일 주입 후 명확한 통증 완화 및/또는 출혈 징후 개선 및 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요할 수 있습니다. 보통: 단일 주입 후 통증이 약간 완화되고 출혈 징후가 약간 개선되며 완전한 해결을 위해 1회 이상의 주입이 필요함, 없음: 개선되지 않거나 상태가 악화됨.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
출혈 에피소드 치료에 필요한 BAX 855 주입
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
각 출혈 에피소드를 치료하기 위한 BAX 855 주입은 참가자, 참가자의 간병인 및/또는 조사자에 의해 결정되었으며 치료에 대한 참가자의 반응을 기반으로 했습니다.
출혈 에피소드는 주관적(관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요할 수도 있고 필요하지 않을 수도 있는 출혈의 객관적인 증거로 정의되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
출혈 에피소드 사이의 총 시간 간격
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
출혈 에피소드 사이의 시간 간격은 각 출혈 에피소드에 대해 보고된 날짜와 시간을 기준으로 계산되었습니다.
출혈 에피소드는 주관적(관절 출혈과 일치하는 통증) 또는 FVIII 치료가 필요할 수도 있고 필요하지 않을 수도 있는 출혈의 객관적인 증거로 정의되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
예방적 주입당 BAX 855의 평균 용량
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
예방적 주입당 BAX 855의 평균 용량이 보고되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
AE는 임의의 바람직하지 않고 의도하지 않은 징후(예: 비정상적인 실험실 소견), 증상(예: 발진, 통증, 불쾌감, 열, 현기증 등), 질병(예: 복막염, 균혈증 등) 또는 다음의 결과였습니다. 연구 제품(IP)과 인과 관계가 있는지 여부에 관계없이 연구 제품(IP)의 사용과 일시적으로 관련된 사망.
심각한 유해 사례(SAE)는 임의의 용량에서 다음 기준 중 하나 이상을 충족하는 뜻밖의 의학적 발생으로 정의되었습니다. 결과는 치명적/사망이었습니다. 생명을 위협했습니다. 입원 환자 입원이 필요하거나 기존 입원 기간이 연장되었습니다. 지속적이거나 상당한 장애/무능력을 초래했습니다. 선천적 기형/선천적 결손; 의학적으로 중요한 사건이었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
체온의 기준선에서 변화
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
연구 종료 시 주입 전 및 주입 후 체온의 변화가 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 고정 용량 요법을 의미하고, PK-tR은 샘플링 당시의 PK 맞춤형 요법을 의미합니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
기준선에서 맥박수의 변화
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
연구 종료 시 주입 전 및 주입 후 맥박수 변화가 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 고정 용량 요법을 의미하고, PK-tR은 샘플링 당시의 PK 맞춤형 요법을 의미합니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
호흡률의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
연구 종료 시 주입 전 및 주입 후 호흡률의 변화가 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 고정 용량 요법을 의미하고, PK-tR은 샘플링 당시의 PK 맞춤형 요법을 의미합니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
혈압의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
연구 종료 시 주입 전 및 주입 후 수축기 및 이완기 혈압의 변화가 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 고정 용량 요법, PK-tR은 샘플링 시점의 PK 맞춤형 요법, SBP는 수축기 혈압, DBP는 이완기 혈압을 나타냅니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
임상 화학 실험실 평가에서 변화가 있는 참가자 수.
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
베이스라인에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS)" 및 "비정상 임상적으로 유의하지 않음(비정상 NCS)"에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS) 및 비정상 임상적으로 유의(NCS)"로 임상적으로 유의한 변화를 보이는 참가자의 수 )" 완료 시 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 샘플링 시점의 고정 용량 요법을 의미하고, AlA는 알라닌 아미노전이효소를 의미하고, AP는 알칼리성 포스파타제를 의미하고, AsA는 아스파르테이트 아미노전이효소를 의미합니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
혈액학 검사실 평가에 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
베이스라인에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS)" 및 "비정상 임상적으로 유의하지 않음(비정상 NCS)"에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS) 및 비정상 임상적으로 유의(NCS)"로 임상적으로 유의한 변화를 보이는 참가자의 수 )" 완료 시 보고되었습니다.
아래 표에서 FDR은 고정 용량 요법을 의미하고, PK-tR은 샘플링 당시의 PK 맞춤형 요법을 의미하며, Leu는 백혈구를 의미하고, MCV는 평균 미립자 용적을 의미하며, Lym/Leu는 림프구/백혈구를 의미합니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
지질 패널 평가에 변화가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
베이스라인에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS)" 및 "비정상 임상적으로 유의하지 않음(비정상 NCS)"에서 "정상" "비정상 임상적으로 유의(CS) 및 비정상 임상적으로 유의(NCS)"로 임상적으로 유의한 변화를 보이는 참가자의 수 )" 완료 보고를 받았습니다..
아래 표에서 HDL은 고밀도 지단백질, LDL은 저밀도 지단백질, VLDL은 초저밀도 지단백질을 의미합니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
결합 항체가 있는 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
FVIII, 폴리에틸렌 글리콜(PEG) 및 PEG화 FVIII(PEG-FVIII)에 대한 결합 항체(IgG 및 IgM)를 ELISA(enzyme-linked immunosorbent assay)를 사용하여 분석했습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
항 중국 햄스터 난소(CHO) 항체를 가진 참가자 수
기간: 기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
항-CHO 단백질 항체의 결합에 대한 시험은 다클론 항인간 IgG 항체를 사용하는 ELISA를 사용하여 구연산염-항응고 혈장에서 수행되었습니다.
|
기준선에서 연구 종료까지(53개월)
|
|
블리드 심각도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
혈우병 증상(haemo-SYM) 설문지에는 통증과 출혈의 두 가지 하위 척도가 있습니다.
18세 이상의 참여자에 대한 출혈 중증도를 다음과 같이 평가하는 데 사용되었습니다: 내 관절의 자발적 출혈(부상 또는 활동과 관련 없음), 내 근육의 자발적 출혈(부상 또는 활동과 관련 없음), 부상 후 지속되는 출혈 치료에도 불구하고, 출혈 사건으로 인한 극심한 통증, 활동성 출혈로 인한 관절 통증 및 개인 위생 루틴 중 출혈, 소변 내 혈액, 코피 및 점수 할당 0=없음, 1=매우 경미함, 2=경미함, 3=중간, 4=심각, 5=매우 심함.
점수는 (평균 점수/5)*100으로 결정되었으며, 여기서 평균 점수는 특정 하위 척도에서 사용 가능한 결과의 평균입니다.
Haemo-SYM 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
따라서 부정적인 변화 점수는 증상이 호전되었음을 나타냅니다.
여기서 'n'은 이 끝점에 대해 평가할 수 있는 참가자 수를 나타냅니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
통증 심각도의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
혈우병 증상(haemo-SYM) 설문지에는 통증과 출혈의 두 가지 하위 척도가 있습니다.
18세 이상의 참가자에 대한 통증 중증도를 다음과 같이 평가하는 데 사용되었습니다: 관절 부종으로 인한 통증, 계단 오르기, 아침에 일어날 때, 활동성 관절염; 약물 치료가 필요한 내 근육의 지속적인 통증; 기상 조건에 대한 공동 민감도; 관절 운동 범위 감소, 관절 기형, 통증 또는 출혈로 인한 수면 장애, 소변 내 혈액, 코피 및 0=없음, 1=매우 경미함, 2=경미함, 3=중등도, 4=심함 및 5=매우 심함.
점수는 (평균 점수/5)*100으로 결정되었으며, 여기서 평균 점수는 특정 하위 척도에서 사용 가능한 결과의 평균입니다.
Haemo-SYM 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
따라서 부정적인 변화 점수는 증상이 호전되었음을 나타냅니다.
여기서 'n'은 이 끝점에 대해 평가할 수 있는 참가자 수를 나타냅니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
기준선에서 환자가 보고한 결과의 변화: 건강 관련 삶의 질(HRQoL): Short Form-36(SF-36)
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
>=14세 참가자의 HRQoL은 SF-36 설문지를 사용하여 측정되었습니다.
설문지는 8개 영역으로 나뉘고 다음과 같이 점수가 매겨졌습니다: 신체 기능(1=예, 많이 제한됨, 3=아니오, 전혀 제한되지 않음), 역할-신체적 기능(1=항상 ~ 5=전혀 없음) , 신체 통증(1=매우 심함 ~ 6=없음), 일반 건강(1=나쁨 ~ 5=좋음), 활력(1=전혀 없음 ~ 5=항상), 사회적 기능(1=모든 시간: 5=전혀 없음), 역할 감정(1=항상 ~ 5=전혀 없음) 및 정신 건강(1=항상 ~ 5=전혀 없음).
그런 다음 각 영역에 대한 점수를 [(실제 원점수-최저 원점수)/가능한 원점수 범위]*100으로 0-100 범위로 변환합니다.
긍정적인 변화 점수는 개선된 HRQoL을 나타냅니다. 아래 표에서 'FDR'은 고정 용량 요법을 나타내고, 'PK-tr'은 약동학적으로 맞춤화된 요법을 나타내며, 'n'은 이 종점에 대해 평가할 수 있는 참가자 수를 나타냅니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
|
기준선에서 환자가 보고한 결과의 변화: 건강 관련 삶의 질(HRQoL): 소아과 삶의 질(PedsQL) 설문지
기간: 기준선, 연구 종료(53개월)
|
14세 미만 참가자의 HRQoL은 PedsQL을 사용하여 측정되었습니다.
다음 영역에 대한 데이터를 수집합니다: 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능, 학교 기능, 심리사회적 기능, 신체 건강 및 총점.
PedsQL의 각 질문은 전혀 없음: 100, 거의 없음: 75, 때때로: 50, 자주: 25, 거의 항상: 0으로 채점되었습니다. 개별 질문 점수의 평균을 계산했습니다.
PedsQL의 낮은 점수는 더 나쁜 HRQoL을 나타냅니다.
여기서 FDR은 고정 용량 요법을 의미하고, PK-t R은 PK 맞춤형 요법을 의미합니다.
여기서 'n'은 이 끝점에 대해 평가할 수 있는 참가자 수를 나타냅니다.
여기서 'n'은 이 끝점에 대해 평가할 수 있는 참가자 수를 나타냅니다.
|
기준선, 연구 종료(53개월)
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2013년 10월 15일
기본 완료 (실제)
2018년 3월 2일
연구 완료 (실제)
2018년 3월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 9월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 9월 16일
처음 게시됨 (추정)
2013년 9월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 5월 24일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 4월 30일
마지막으로 확인됨
2021년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 261302
- 2013-002236-24 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5).
이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다.
승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스 권한을 제공받습니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구 프로토콜
- 통계 분석 계획(SAP)
- 정보에 입각한 동의서(ICF)
- 임상 연구 보고서(CSR)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
혈우병 A에 대한 임상 시험
-
Changi General Hospital초대로 등록지단백질(a) | 지질단백질(a), Hyper-Lp(a)-에미아싱가포르, 호주, 말레이시아
-
Polish Mother Memorial Hospital Research Institute모병
-
King Saud University완전한
-
Guangdong Raynovent Biotech Co., Ltd모집하지 않고 적극적으로
-
Medical University of Vienna완전한
-
Merck Sharp & Dohme LLC아직 모집하지 않음
-
Cheikh Anta Diop University, SenegalInternational Atomic Energy Agency아직 모집하지 않음
-
Ionis Pharmaceuticals, Inc.완전한
-
Arab American University (Palestine)완전한
BAX855에 대한 임상 시험
-
Baxalta now part of ShireBaxalta Innovations GmbH, now part of Shire완전한혈우병 A스페인, 미국, 호주, 싱가포르, 대만, 홍콩, 말레이시아, 불가리아, 영국, 스위스, 우크라이나, 칠면조, 이탈리아, 노르웨이, 프랑스, 오스트리아, 루마니아, 스웨덴, 폴란드, 독일, 헝가리, 이스라엘