N2012-01：二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 和塞来昔布与环磷酰胺/托泊替康的 1 期研究 (DFMO)
2025年2月13日 更新者：New Approaches to Neuroblastoma Therapy Consortium
N2012-01：二氟甲基鸟氨酸 (DFMO) 和塞来昔布联合环磷酰胺/拓扑替康治疗复发或难治性神经母细胞瘤患者的 1 期研究
这项研究将结合一种名为 DFMO 的口服药物与塞来昔布（也是口服药物）和两种名为环磷酰胺和拓扑替康的静脉化疗药物。
- 寻找可以与塞来昔布、环磷酰胺和托泊替康一起使用而不会引起严重副作用的最高 DFMO 剂量。
- 找出不同剂量水平的 DFMO 与塞来昔布、环磷酰胺和托泊替康一起给药时出现的副作用。
- 测量不同剂量水平的血液中 DFMO 的水平。
- 确定在使用 DFMO、塞来昔布、环磷酰胺和拓扑替康治疗后您的肿瘤是否变小。
- 确定您或您的肿瘤的特定基因变化是否使您更容易出现副作用或影响您的肿瘤对 DFMO、塞来昔布、环磷酰胺和拓扑替康组合的反应。
- 确定您体内称为多胺的正常化学物质的数量是否会因 DFMO、塞来昔布、环磷酰胺和拓扑替康而下降，以及如果它们下降，您是否更有可能对治疗产生良好反应。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ontario
-
Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Randwick、澳大利亚、2031
- Sydney Childrens Hospital KCC
-
-
-
-
California
-
Los Angeles、California、美国、90027-0700
- Children's Hospital Los Angeles
-
San Francisco、California、美国、94115
- UCSF Helen Diller Family Comprehensive Cancer Center
-
-
Colorado
-
Aurora、Colorado、美国、80045
- Children Hospital of Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、美国、30322
- AFLAC Cancer Center and Blood Disorders Service of Children's Healthcare of Atlanta - Egleston Campus
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60637
- University of Chicago Comer Children's Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Childrens Hospital Boston, Dana-Farber Cancer Institute.
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- C.S Mott Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229-3039
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104-4318
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Fort Worth、Texas、美国、76104
- Cook Children's Medical Center - Fort Worth
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- Children's Hospital and Regional Medical Center - Seattle
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 26年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 参加研究时，患者必须年满 2 岁且 < 30 岁。
- 患者必须患有复发性/进展性高危神经母细胞瘤、对标准治疗部分反应不足的难治性高危神经母细胞瘤或对标准治疗至少有部分反应的持续性高危神经母细胞瘤。
- 所有患者必须至少有一处可评估疾病。
- 患者必须有足够的心、肾、肝和骨髓功能。
- 患有骨髓疾病的患者必须仍具有足够的骨髓功能才能进入研究。
- 患有其他持续严重医疗问题的患者必须在注册前获得研究主席的批准。
排除标准：
- 妊娠试验未呈阴性的具有生育潜力的女性。
- 怀孕、哺乳或不愿在研究期间使用有效避孕措施的患者
- 同种异体干细胞移植后的患者状态。
- 研究者认为可能无法遵守研究安全监测要求的患者。
- 患有任何主要器官系统疾病的患者，这些疾病会损害他们承受治疗的能力。
- 正在进行血液透析的患者。
- 患有活动性或不受控制的感染的患者。 如果疑似放射学病变的培养和活检阴性并符合其他器官功能标准，则长期接受抗真菌治疗的患者仍然符合条件。
- 胃肠道活动性出血患者或有胃刺激相关症状（称为胃炎）的患者。
- 在入组前 12 个月内发生过癫痫发作的患者和接受癫痫症抗惊厥治疗的患者。
- 患有已知的阿司匹林超敏反应三联症（哮喘、过敏性鼻炎、ASA 超敏反应）的患者。
- 已知对塞来昔布或其他非甾体抗炎药、阿司匹林或磺胺类药物过敏的患者。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：DFMO、塞来昔布、环磷酰胺和拓扑替康
口服重组 DFMO 粉末 14 天，每个周期每天口服塞来昔布胶囊。
环磷酰胺和拓扑替康 IV 在第 1 个周期的第 8-12 天和第 2-17 个周期的第 1-5 天。
只要治疗是耐受的（无 DLT）并且疾病没有进展（SD 或更好），患者就可以继续最多 17 个周期。
*第 1 周期将包括 7 天导入 DFMO 和塞来昔布以耗尽肿瘤多胺。
|
其他名称：
其他名称：
其他名称：
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
发生不良事件的参与者人数作为安全性和耐受性的衡量标准。
大体时间：约1年
|
将使用标准的 3+3 剂量递增设计。
3-6 名患者将在 4 个剂量水平中的每一个中登记，但在 2 名或更多患者中观察到 DLT 后将停止加入剂量队列。
假设在确定 MTD 之前所有 4 个剂量水平需要 6 名患者，将招募最少 2 名至最多 24 名患者。
共有 12 名患者可能被纳入研究定义的 MTD（包括那些用于定义 MTD 的患者），以提供额外的不良事件数据以进行安全性评估。
|
约1年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 学习椅：Michael Hogarty, MD、Children's Hospital of Philadelphia
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月16日
初级完成 (实际的)
2023年12月30日
研究完成 (实际的)
2023年12月30日
研究注册日期
首次提交
2014年1月2日
首先提交符合 QC 标准的
2014年1月7日
首次发布 (估计的)
2014年1月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月13日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- N2012-01
- P01CA081403 (美国 NIH 拨款/合同)
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.