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自体干细胞输注对获得性听力损失儿童的安全性

2026年6月12日 更新者：James Baumgartner, MD
确定自体人脐带血输注后天性听力损失儿童是否安全、可行，是否能改善内耳功能、听力和语言发育。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

目前没有可用于修复/逆转获得性感音神经性听力损失的治疗方法。 最近使用人脐带血处理小鼠和豚鼠模型的实验表明，在获得性感觉神经丧失以及 ABR 部分恢复后，毛细胞重新生长。 已经使用了二十多年的自体人脐带血疗法具有极好的安全记录。 本研究将确定听力损失儿童的自体人脐带血输注是否安全可行，是否能改善内耳功能、听力和语言发育。 患者出生时收集并储存在脐带血登记处的脐带干细胞将用于输注。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

11

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Florida
      • Orlando、Florida、美国、32803
        • Florida Hospital

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

3年 至 2年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 感音神经性听力损失的证据

    • 单边或双边配置
    • 对称或不对称配置
    • 突发性或进行性表现
    • 中度至深度（至少一只耳朵 40-90 分贝 (dB)
  2. 正常形状的耳蜗，由 MRI 确定

  3. 必须考虑损失：

    • 收购
    • 基因检测阴性未知。
  4. 在检测到失落后的六个月内安装助听器。
  5. 参加家长/儿童干预计划
  6. 年龄 6 周 - 输注时 6 岁，输注脐带血时听力损失少于 18 个月。
  7. 孩子和看护人能够前往奥兰多并停留至少 4 天，并返回进行所有后续访问。

排除标准

  1. 无法获得所有相关的医疗记录：

    • （相关医师笔记、言语语言病理学笔记、实验室发现、测试结果和影像学研究——必须至少在受试者到达研究地点进行初步筛选和资格评估之前发送给研究团队，最好在预定的 hUBC 前 14 天治疗。）

  2. 已知历史：

    • 输注前不到 2 周的近期治疗感染。
    • 入院时血清肌酐 > 1.5 mg/dl 定义的肾功能改变的肾脏疾病。
    • SGPT > 150 U/L 和/或 T. 胆红素 > 1.3 mg/dL 定义的肝病或肝功能改变
    • 恶性肿瘤
    • 入院时 WBC < 3,000 定义的免疫抑制
    • 人类免疫缺陷病毒 (HIV)
    • 乙型肝炎
    • 丙型肝炎
    • 广泛中风的证据（> 100ml 病变）
    • 肺炎或需要氧气的慢性肺部疾病
    • 遗传综合征感音神经性听力损失
  3. hUBC样本污染
  4. 储存的脐带细胞总数少于 6x106 个单核细胞/千克体重。
  5. 怀孕期间以下母体感染的证据（甲型肝炎、乙型肝炎、丙型肝炎、HIV 1、HIV 2、人类嗜 T 淋巴细胞病毒 (HTLV) 1、HTLV 2（CMV 和梅毒可纳入研究）
  6. 参与同步干预研究
  7. 不愿意或不能在 hUBC 输注后停留 4 天（如果输注后出现问题）并返回进行一个月、六个月和一年的随访。
  8. 存在人工耳蜗植入装置
  9. 遗传综合征的证据
  10. 传导性听力损失的证据
  11. 记录在案的复发性中耳感染很频繁（每年 > 5 次）
  12. 检查时中耳炎
  13. 感觉神经性损失是轻度的
  14. 输液时发现听力损失超过 18 个月

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：自体干细胞
将进行单剂量静脉内给药的自体 hUCB。 最低可接受剂量为 6x10 个第 6 个单核细胞/千克体重。 hUCB 复苏、细胞处理和产品输注将在佛罗里达儿童医院和佛罗里达医院细胞治疗中心进行。
遗传的：自体干细胞
储存在脐带血登记处的受试者自体干细胞将通过重力静脉内输注。
其他名称：
  • 细胞疗法

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
大体时间：1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
大体时间：1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
大体时间：Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
大体时间：Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
大体时间：Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
大体时间：Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

James Baumgartner, MD

合作者

CBR Systems, Inc.

调查人员

  • 首席研究员：James Baumgartner, MD、AdventHealth

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年1月1日

初级完成 (实际的)

2015年12月11日

研究完成 (实际的)

2017年1月10日

研究注册日期

首次提交

2014年1月8日

首先提交符合 QC 标准的

2014年1月16日

首次发布 (估计的)

2014年1月17日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月9日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年6月12日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 434269

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

未定

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