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Sicurezza dell'infusione di cellule staminali autologhe per i bambini con perdita dell'udito acquisita

12 giugno 2026 aggiornato da: James Baumgartner, MD
Per determinare se l'infusione di sangue del cordone ombelicale umano autologo nei bambini con perdita dell'udito acquisita è sicura, fattibile, migliora la funzione dell'orecchio interno, l'udito e lo sviluppo del linguaggio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Attualmente non è disponibile alcun trattamento per riparare/invertire l'ipoacusia neurosensoriale acquisita. Recenti esperimenti che utilizzano il trattamento del sangue del cordone ombelicale umano di modelli di topo e cavia hanno dimostrato la ricrescita delle cellule ciliate in seguito alla perdita neurosensoriale acquisita e al ripristino parziale dell'ABR. La terapia con sangue del cordone ombelicale umano autologo, utilizzata da oltre vent'anni, ha un eccellente livello di sicurezza. Questo studio determinerà se l'infusione di sangue autologo del cordone ombelicale umano nei bambini con perdita dell'udito è sicura e fattibile, migliora la funzione dell'orecchio interno, l'udito e lo sviluppo del linguaggio. Le cellule staminali del cordone ombelicale dei pazienti raccolte alla nascita e conservate presso il Cord Blood Registry verranno utilizzate per l'infusione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Florida Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 3 anni a 2 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Evidenza di ipoacusia neurosensoriale

    • Configurazione unilaterale o bilaterale
    • Configurazione simmetrica o asimmetrica
    • Presentazione improvvisa o progressiva
    • Di grado da moderato a profondo (40-90 decibel (dB) in almeno un orecchio
  2. Coclea di forma normale, come determinato dalla risonanza magnetica

  3. La perdita deve essere considerata:

    • Acquisiti
    • Sconosciuto con test genetico negativo.
  4. Adattato per gli apparecchi acustici entro e non oltre sei mesi dal rilevamento della perdita.
  5. Iscrizione a un programma di intervento genitori/figli
  6. Età 6 settimane - 6 anni al momento dell'infusione con meno di 18 mesi di perdita dell'udito al momento dell'infusione del sangue cordonale.
  7. Capacità del bambino e del caregiver di viaggiare a Orlando, e rimanere per almeno 4 giorni, e di tornare per tutte le visite di follow-up.

Criteri di esclusione

  1. Impossibilità di ottenere tutte le cartelle cliniche pertinenti:

    • (note mediche pertinenti, note di patologia del linguaggio vocale, risultati di laboratorio, risultati dei test e studi di imaging-devono essere inviati al gruppo di ricerca almeno prima che il soggetto arrivi presso la sede dello studio per lo screening preliminare e la valutazione dell'idoneità, preferibilmente 14 giorni prima dell'hUBC programmato trattamento.)

  2. Storia nota di:

    • Infezione trattata di recente meno di 2 settimane prima dell'infusione.
    • Malattia renale di funzione renale alterata come definita dalla creatinina sierica > 1,5 mg/dl al momento del ricovero.
    • Malattia epatica o funzionalità epatica alterata come definita da SGPT > 150 U/L e/o T. Bilirubina > 1,3 mg/dL
    • Malignità
    • Immunosoppressione come definita da WBC <3.000 al momento del ricovero
    • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
    • Epatite B
    • Epatite C
    • Evidenza di un ictus esteso (lesione > 100 ml)
    • Polmonite o malattia polmonare cronica che richiede ossigeno
    • Ipoacusia neurosensoriale sindromica genetica
  3. Contaminazione del campione hUBC
  4. Cellule del cordone accumulate per un totale inferiore a 6x106 cellule mononucleari/kg di peso corporeo.
  5. Evidenza delle seguenti infezioni materne durante la gravidanza (epatite A, epatite B, epatite C, HIV 1, HIV 2, virus T-linfotropico umano (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV e sifilide possono essere inclusi nello studio)
  6. partecipazione a uno studio di intervento concomitante
  7. Riluttanza o impossibilità a rimanere per 4 giorni dopo l'infusione di hUBC (se dovessero sorgere problemi dopo l'infusione) e a tornare per le visite di follow-up di un mese, sei mesi e un anno.
  8. Presenza di un dispositivo di impianto cocleare
  9. Evidenza di una sindrome genetica
  10. Evidenza di ipoacusia trasmissiva
  11. Infezioni ricorrenti documentate dell'orecchio medio che sono frequenti (>5 all'anno)
  12. Otite media al momento dell'esame
  13. La perdita neurosensoriale è lieve
  14. Oltre 18 mesi dall'identificazione della perdita dell'udito al momento dell'infusione

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cellule staminali autologhe
Verrà somministrata una singola dose di hUCB autologo somministrato per via endovenosa. La dose minima accettabile sarà di 6x10 6 cellule mononucleate/chilogrammo di peso corporeo. La rianimazione dell'hUCB, l'elaborazione delle cellule e l'infusione del prodotto avverranno presso il Florida Hospital for Children e il Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genetico: Cellule staminali autologhe
Le cellule staminali autologhe dei soggetti conservate presso il Cord Blood Registry saranno infuse per via endovenosa per gravità.
Altri nomi:
  • Terapia cellulare

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Lasso di tempo: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Lasso di tempo: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Lasso di tempo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Lasso di tempo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Lasso di tempo: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Lasso di tempo: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Collaboratori

CBR Systems, Inc.

Investigatori

  • Investigatore principale: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 gennaio 2013

Completamento primario (Effettivo)

11 dicembre 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

10 gennaio 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 gennaio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

16 gennaio 2014

Primo Inserito (Stimato)

17 gennaio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2026

Ultimo verificato

1 ottobre 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 434269

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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