Sicurezza dell'infusione di cellule staminali autologhe per i bambini con perdita dell'udito acquisita

Criterio di inclusione:

1. Evidenza di ipoacusia neurosensoriale

   • Configurazione unilaterale o bilaterale
   • Configurazione simmetrica o asimmetrica
   • Presentazione improvvisa o progressiva
   • Di grado da moderato a profondo (40-90 decibel (dB) in almeno un orecchio
2. Coclea di forma normale, come determinato dalla risonanza magnetica

3. La perdita deve essere considerata:

   • Acquisiti
   • Sconosciuto con test genetico negativo.
4. Adattato per gli apparecchi acustici entro e non oltre sei mesi dal rilevamento della perdita.
5. Iscrizione a un programma di intervento genitori/figli
6. Età 6 settimane - 6 anni al momento dell'infusione con meno di 18 mesi di perdita dell'udito al momento dell'infusione del sangue cordonale.
7. Capacità del bambino e del caregiver di viaggiare a Orlando, e rimanere per almeno 4 giorni, e di tornare per tutte le visite di follow-up.

Criteri di esclusione

1. Impossibilità di ottenere tutte le cartelle cliniche pertinenti:

   • (note mediche pertinenti, note di patologia del linguaggio vocale, risultati di laboratorio, risultati dei test e studi di imaging-devono essere inviati al gruppo di ricerca almeno prima che il soggetto arrivi presso la sede dello studio per lo screening preliminare e la valutazione dell'idoneità, preferibilmente 14 giorni prima dell'hUBC programmato trattamento.)

2. Storia nota di:

   • Infezione trattata di recente meno di 2 settimane prima dell'infusione.
   • Malattia renale di funzione renale alterata come definita dalla creatinina sierica > 1,5 mg/dl al momento del ricovero.
   • Malattia epatica o funzionalità epatica alterata come definita da SGPT > 150 U/L e/o T. Bilirubina > 1,3 mg/dL
   • Malignità
   • Immunosoppressione come definita da WBC <3.000 al momento del ricovero
   • Virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
   • Epatite B
   • Epatite C
   • Evidenza di un ictus esteso (lesione > 100 ml)
   • Polmonite o malattia polmonare cronica che richiede ossigeno
   • Ipoacusia neurosensoriale sindromica genetica
3. Contaminazione del campione hUBC
4. Cellule del cordone accumulate per un totale inferiore a 6x106 cellule mononucleari/kg di peso corporeo.
5. Evidenza delle seguenti infezioni materne durante la gravidanza (epatite A, epatite B, epatite C, HIV 1, HIV 2, virus T-linfotropico umano (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV e sifilide possono essere inclusi nello studio)
6. partecipazione a uno studio di intervento concomitante
7. Riluttanza o impossibilità a rimanere per 4 giorni dopo l'infusione di hUBC (se dovessero sorgere problemi dopo l'infusione) e a tornare per le visite di follow-up di un mese, sei mesi e un anno.
8. Presenza di un dispositivo di impianto cocleare
9. Evidenza di una sindrome genetica
10. Evidenza di ipoacusia trasmissiva
11. Infezioni ricorrenti documentate dell'orecchio medio che sono frequenti (>5 all'anno)
12. Otite media al momento dell'esame
13. La perdita neurosensoriale è lieve
14. Oltre 18 mesi dall'identificazione della perdita dell'udito al momento dell'infusione