Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Безопасность инфузии аутологичных стволовых клеток у детей с приобретенной потерей слуха

12 июня 2026 г. обновлено: James Baumgartner, MD
Определить, является ли введение аутологичной пуповинной крови человека детям с приобретенной потерей слуха безопасным, выполнимым, улучшает функцию внутреннего уха, слух и развитие речи.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В настоящее время не существует лечения, позволяющего восстановить/обратить вспять приобретенную сенсоневральную тугоухость. Недавние эксперименты с использованием пуповинной крови человека на моделях мышей и морских свинок продемонстрировали повторный рост волосковых клеток после приобретенной нейросенсорной потери, а также частичное восстановление ABR. Аутологичная терапия пуповинной кровью человека, которая используется более двадцати лет, имеет отличные показатели безопасности. Это исследование определит, является ли аутологичная инфузия пуповинной крови человека у детей с потерей слуха безопасной и осуществимой, улучшает ли функцию внутреннего уха, слух и развитие речи. Стволовые клетки пуповины пациентов, собранные при рождении и хранящиеся в реестре пуповинной крови, будут использоваться для инфузий.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

11

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 2 года (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Признаки сенсоневральной тугоухости

    • Односторонняя или двусторонняя конфигурация
    • Симметричная или асимметричная конфигурация
    • Внезапное или прогрессирующее проявление
    • От умеренной до глубокой степени (40–90 децибел (дБ), по крайней мере, в одном ухе
  2. Улитка нормальной формы по данным МРТ

  3. Потери должны учитываться:

    • Приобретенный
    • Неизвестный с отрицательным генетическим тестом.
  4. Подобрать слуховой аппарат не позднее, чем через шесть месяцев после обнаружения утери.
  5. Участие в программе вмешательства родителей/детей
  6. Возраст от 6 недель до 6 лет на момент инфузии с потерей слуха менее 18 месяцев на момент инфузии пуповинной крови.
  7. Способность ребенка и опекуна поехать в Орландо и остаться там не менее чем на 4 дня, а также возвращаться для всех последующих посещений.

Критерий исключения

  1. Невозможность получить все соответствующие медицинские записи:

    • (соответствующие заметки врача, заметки о патологии речи, лабораторные данные, результаты тестов и визуализационные исследования должны быть отправлены исследовательской группе по крайней мере до прибытия субъекта в место проведения исследования для предварительного скрининга и оценки приемлемости, предпочтительно за 14 дней до запланированного hUBC) лечение.)

  2. Известная история:

    • Недавно вылеченная инфекция менее чем за 2 недели до инфузии.
    • Заболевание почек с нарушением функции почек, определяемое уровнем креатинина в сыворотке > 1,5 мг/дл при поступлении.
    • Заболевание печени или изменение функции печени, определяемое SGPT > 150 ЕД/л и/или T. Билирубин > 1,3 мг/дл
    • Злокачественность
    • Иммуносупрессия, определяемая лейкоцитами < 3000 при поступлении
    • Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ)
    • Гепатит Б
    • Гепатит С
    • Признаки обширного инсульта (> 100 мл поражения)
    • Пневмония или хроническое заболевание легких, требующее кислорода
    • Генетическая синдромальная сенсоневральная тугоухость
  3. Загрязнение образца hUBC
  4. Банки клеток пуповины с общим количеством менее 6x106 мононуклеарных клеток/кг массы тела.
  5. Доказательства следующих материнских инфекций во время беременности (гепатит А, гепатит В, гепатит С, ВИЧ 1, ВИЧ 2, Т-лимфотропный вирус человека (HTLV) 1, HTLV 2 (ЦМВ и сифилис могут быть включены в исследование)
  6. участие в параллельном интервенционном исследовании
  7. Нежелание или неспособность оставаться в течение 4 дней после инфузии hUBC (в случае возникновения проблем после инфузии) и вернуться в течение одного месяца, шести месяцев и одного года для последующих посещений.
  8. Наличие устройства кохлеарной имплантации
  9. Доказательства генетического синдрома
  10. Доказательства кондуктивной тугоухости
  11. Документально подтвержденные частые рецидивирующие инфекции среднего уха (> 5 в год)
  12. Средний отит на момент осмотра
  13. Нейросенсорная потеря легкая
  14. Более 18 месяцев с момента выявления потери слуха во время инфузии

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аутологичные стволовые клетки
Будет введена однократная доза аутологичного hUCB внутривенно. Минимально допустимая доза будет составлять 6х10 6 мононуклеарных клеток/килограмм массы тела. Реанимация hUCB, обработка клеток и инфузия продуктов будут проходить в детской больнице Флориды и в Центре клеточной терапии больницы Флориды.
Генетический: Аутологичные стволовые клетки
Аутологичные стволовые клетки субъектов, хранящиеся в реестре пуповинной крови, будут вводиться внутривенно под действием силы тяжести.
Другие имена:
  • Клеточная терапия

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Временное ограничение: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Временное ограничение: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Временное ограничение: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Временное ограничение: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Временное ограничение: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Временное ограничение: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

James Baumgartner, MD

Соавторы

CBR Systems, Inc.

Следователи

  • Главный следователь: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

11 декабря 2015 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 января 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

8 января 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 января 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

17 января 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2026 г.

Последняя проверка

1 октября 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 434269

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться