Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost infuze autologních kmenových buněk pro děti se získanou ztrátou sluchu

12. června 2026 aktualizováno: James Baumgartner, MD
Zjistit, zda je autologní infuze lidské pupečníkové krve u dětí se získanou ztrátou sluchu bezpečná, proveditelná, zda zlepšuje funkci vnitřního ucha, sluch a vývoj řeči.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

V současné době není k dispozici žádná léčba, která by napravila/zvrátila získanou senzorineurální ztrátu sluchu. Nedávné experimenty používající léčbu lidskou pupečníkovou krví na myších a morčecích modelech prokázaly opětovný růst vláskových buněk po získané senzorineurální ztrátě, stejně jako částečné obnovení ABR. Autologní léčba lidskou pupečníkovou krví, která se používá přes dvacet let, má vynikající bezpečnostní výsledky. Tato studie určí, zda je autologní infuze lidské pupečníkové krve u dětí se ztrátou sluchu bezpečná a proveditelná, zda zlepšuje funkci vnitřního ucha, sluch a vývoj jazyka. K infuzi budou použity kmenové buňky z pupečníku pacientů odebrané při narození a uložené v registru Cord Blood Registry.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32803
        • Florida Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Důkaz senzorineurální ztráty sluchu

    • Jednostranné nebo oboustranné v konfiguraci
    • Symetrická nebo asymetrická konfigurace
    • Náhlé nebo progresivní v prezentaci
    • Mírný až hluboký stupeň (40–90 decibelů (dB) alespoň v jednom uchu
  2. Normálně tvarovaná kochlea, jak je stanoveno MRI

  3. Ztrátu je třeba vzít v úvahu:

    • Získané
    • Neznámý s negativním genetickým testem.
  4. Vhodné pro sluchadla nejpozději šest měsíců po zjištění ztráty.
  5. Zápis do intervenčního programu pro rodiče/dítě
  6. Věk 6 týdnů - 6 let v době infuze s méně než 18 měsíci ztráty sluchu v době infuze pupečníkové krve.
  7. Schopnost dítěte a pečovatele cestovat do Orlanda a zůstat zde alespoň 4 dny a vracet se na všechny následné návštěvy.

Kritéria vyloučení

  1. Neschopnost získat všechny příslušné lékařské záznamy:

    • (příslušné poznámky lékaře, poznámky o patologii řeči, laboratorní nálezy, výsledky testů a zobrazovací studie – musí být zaslány výzkumnému týmu alespoň předtím, než subjekt dorazí na místo studie k předběžnému screeningu a posouzení způsobilosti, nejlépe 14 dní před plánovaným hUBC léčba.)

  2. Známá historie:

    • Nedávno léčená infekce méně než 2 týdny před infuzí.
    • Renální onemocnění se změněnou funkcí ledvin definovanou sérovým kreatininem > 1,5 mg/dl při přijetí.
    • Onemocnění jater nebo změněná funkce jater podle definice SGPT > 150 U/L a/nebo T. Bilirubin > 1,3 mg/dl
    • Malignita
    • Imunosuprese definovaná WBC < 3 000 při přijetí
    • Virus lidské imunodeficience (HIV)
    • Žloutenka typu B
    • Hepatitida C
    • Důkaz o rozsáhlé cévní mozkové příhodě (> 100ml léze)
    • Pneumonie nebo chronické onemocnění plic vyžadující kyslík
    • Genetická syndromická senzorineurální ztráta sluchu
  3. kontaminace vzorku hUBC
  4. Buňky pupečníku s celkovým počtem méně než 6x106 mononukleárních buněk/kilogram tělesné hmotnosti.
  5. Důkazy o následujících infekcích matky během těhotenství (hepatitida A, hepatitida B, hepatitida C, HIV 1, HIV 2, lidský T-lymfotropní virus (HTLV) 1, HTLV 2 (do studie lze zahrnout CMV a syfilis)
  6. účast na souběžné intervenční studii
  7. Neochota nebo neschopnost zůstat 4 dny po infuzi hUBC (pokud by po infuzi nastaly problémy) a vrátit se na jednoměsíční, šestiměsíční a roční kontrolní návštěvy.
  8. Přítomnost zařízení pro kochleární implantaci
  9. Důkaz genetického syndromu
  10. Důkazy o převodní ztrátě sluchu
  11. Zdokumentované opakující se infekce středního ucha, které jsou časté (>5 za rok)
  12. Zánět středního ucha v době vyšetření
  13. Senzorineurální ztráta je mírná
  14. Více než 18 měsíců od zjištění ztráty sluchu v době infuze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Autologní kmenové buňky
Bude provedena jedna dávka intravenózně podaného autologního hUCB. Minimální přijatelná dávka bude 6x10 6. mononukleárních buněk/kilogram tělesné hmotnosti. K reanimaci hUCB, zpracování buněk a infuzi produktu dojde ve Floridské nemocnici pro děti a ve Floridském nemocničním centru pro buněčnou terapii.
Genetický: Autologní kmenové buňky
Subjektům se autologní kmenové buňky uložené v Cord Blood Registry budou podávat intravenózní infuzí gravitací.
Ostatní jména:
  • Buněčná terapie

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Časové okno: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Časové okno: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Časové okno: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Časové okno: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Časové okno: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Časové okno: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

James Baumgartner, MD

Spolupracovníci

CBR Systems, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. ledna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

11. prosince 2015

Dokončení studie (Aktuální)

10. ledna 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. ledna 2014

První zveřejněno (Odhadovaný)

17. ledna 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2026

Naposledy ověřeno

1. října 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 434269

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit