Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autologisen kantasoluinfuusion turvallisuus lapsille, joilla on kuulon heikkeneminen

perjantai 12. kesäkuuta 2026 päivittänyt: James Baumgartner, MD
Sen määrittäminen, onko autologinen ihmisen napanuoraveren infuusio lapsilla, joilla on hankittu kuulon heikkeneminen, turvallista, mahdollista, parantaa sisäkorvan toimintaa, kuuloa ja kielen kehitystä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tällä hetkellä ei ole saatavilla hoitoa hankitun sensorineuraalisen kuulonmenetyksen korjaamiseksi/kääntämiseksi. Viimeaikaiset kokeet, joissa käytettiin ihmisen napanuoraveren käsittelyä hiiren ja marsun malleilla, ovat osoittaneet karvasolujen uudelleenkasvua hankitun sensorineuraalisen menetyksen sekä ABR:n osittaisen palautumisen jälkeen. Autologisella ihmisen napanuoraverihoidolla, jota on käytetty yli kaksikymmentä vuotta, on erinomainen turvallisuushistoria. Tämä tutkimus selvittää, onko autologinen ihmisen napanuoraveren infuusio kuulon heikkenemisestä kärsivillä lapsilla turvallista ja mahdollista, parantaako se sisäkorvan toimintaa, kuulokykyä ja kielen kehitystä. Potilaan napanuoran kantasolut, jotka on kerätty syntymän yhteydessä ja tallennettu napanuoraveren rekisteriin, käytetään infuusiona.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

11

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
        • Florida Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 2 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Todisteet sensorineuraalisesta kuulonalenemasta

    • Yksipuolinen tai kahdenvälinen kokoonpano
    • Symmetrinen tai epäsymmetrinen kokoonpano
    • Äkillinen tai progressiivinen esitys
    • Keskivaikea tai syvä (40-90 desibeliä (dB) vähintään yhdessä korvassa).
  2. Normaalin muotoinen simpukka magneettikuvauksella määritettynä

  3. Tappio on otettava huomioon:

    • Hankittu
    • Tuntematon negatiivisella geenitestillä.
  4. Soveltuu kuulokojeisiin viimeistään kuuden kuukauden kuluttua menetyksen havaitsemisesta.
  5. Ilmoittautuminen vanhemman/lapsen interventioohjelmaan
  6. Ikä 6 viikkoa - 6 vuotta vanha infuusion aikana ja alle 18 kuukauden kuulon heikkeneminen napanuoraveren infuusion aikaan.
  7. Lapsen ja hoitajan mahdollisuus matkustaa Orlandoon ja oleskella siellä vähintään 4 päivää sekä palata kaikille seurantakäynneille.

Poissulkemiskriteerit

  1. Kyvyttömyys saada kaikkia asiaankuuluvia lääketieteellisiä tietoja:

    • (asiaankuuluvat lääkärin muistiinpanot, puhekielen patologiat, laboratoriolöydökset, testitulokset ja kuvantamistutkimukset - tulee lähettää tutkimusryhmälle vähintään ennen koehenkilön saapumista tutkimuspaikalle alustavaa seulontaa ja kelpoisuusarviointia varten, mieluiten 14 päivää ennen suunniteltua hUBC:tä hoitoon.)

  2. Tunnettu historia:

    • Äskettäin hoidettu infektio alle 2 viikkoa ennen infuusiota.
    • Munuaissairaus, jossa munuaisten toiminta on muuttunut, määriteltynä seerumin kreatiniiniarvona > 1,5 mg/dl vastaanoton yhteydessä.
    • Maksasairaus tai maksan toimintahäiriö SGPT:n mukaan > 150 U/L ja/tai T. Bilirubiini > 1,3 mg/dl
    • Pahanlaatuisuus
    • Immunosuppressio WBC:n mukaan < 3 000 vastaanottohetkellä
    • Ihmisen immuunikatovirus (HIV)
    • B-hepatiitti
    • C-hepatiitti
    • Todisteet laajasta aivohalvauksesta (> 100 ml vaurio)
    • Keuhkokuume tai krooninen keuhkosairaus, joka vaatii happea
    • Geneettinen syndrooma sensorineuraalinen kuulonalenema
  3. hUBC-näytteen kontaminaatio
  4. Pankissa olevat napanuorasolut yhteensä alle 6 x 106 yksitumasolua/kg ruumiinpainoa.
  5. Todisteet seuraavista äidin infektioista raskauden aikana (hepatiitti A, hepatiitti B, hepatiitti C, HIV 1, HIV 2, ihmisen T-lymfotrooppinen virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV ja syfilis voidaan sisällyttää tutkimukseen)
  6. osallistuminen samanaikaiseen interventiotutkimukseen
  7. Haluttomuus tai kyvyttömyys jäädä 4 päivään hUBC-infuusion jälkeen (jos ongelmia ilmenee infuusion jälkeen) ja palata kuukauden, kuuden kuukauden ja vuoden seurantakäynneille.
  8. Sisäkorvaistutuslaitteen läsnäolo
  9. Todisteet geneettisestä oireyhtymästä
  10. Todisteet johtavasta kuulonalenemasta
  11. Dokumentoidut toistuvat keskikorvatulehdukset, jotka ovat yleisiä (> 5 vuodessa)
  12. Välikorvatulehdus tutkimushetkellä
  13. Sensorineuraalinen menetys on lievä
  14. Yli 18 kuukautta kuulonaleneman tunnistamisesta infuusion aikana

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Autologiset kantasolut
Tehdään yksi annos suonensisäisesti annettavaa autologista hUCB:tä. Pienin hyväksyttävä annos on 6 x 10 6. mononukleaarisolua/kg ruumiinpainoa. hUCB-reanimaatio, solujen käsittely ja tuoteinfuusio suoritetaan Florida Hospital for Children -sairaalassa ja Florida Hospital Center for Cellular Therapy -keskuksessa.
Geneettinen: Autologiset kantasolut
Koehenkilöille napanuoraveren rekisteriin tallennetut autologiset kantasolut infusoidaan suonensisäisesti painovoiman avulla.
Muut nimet:
  • Solupohjainen terapia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Aikaikkuna: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Aikaikkuna: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Aikaikkuna: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Aikaikkuna: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Aikaikkuna: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Aikaikkuna: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

James Baumgartner, MD

Yhteistyökumppanit

CBR Systems, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Tiistai 1. tammikuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 11. joulukuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 10. tammikuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 8. tammikuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. tammikuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 17. tammikuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 9. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 12. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 434269

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa