Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Säkerhet för autolog stamcellsinfusion för barn med förvärvad hörselnedsättning

12 juni 2026 uppdaterad av: James Baumgartner, MD
Att avgöra om autolog humant navelsträngsblodinfusion hos barn med förvärvad hörselnedsättning är säker, genomförbar, förbättrar innerörats funktion, audition och språkutveckling.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns för närvarande ingen behandling tillgänglig för att reparera/vända förvärvad sensorineural hörselnedsättning. Nyligen genomförda experiment med behandling av humant navelsträngsblod av mus- och marsvinsmodeller har visat hårcellsåterväxt efter förvärvad sensorineural förlust såväl som partiellt återställande av ABR. Autolog humant navelsträngsblodterapi, som har använts i över tjugo år, har utmärkta säkerhetsresultat. Denna studie kommer att avgöra om infusion av autolog humant navelsträngsblod hos barn med hörselnedsättning är säker och genomförbar, förbättrar innerörats funktion, audition och språkutveckling. Patienternas navelsträngsstamceller som samlas in vid födseln och förvaras vid navelsträngsblodregistret kommer att användas för infusion.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

11

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32803
        • Florida Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

3 år till 2 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Bevis på en sensorineural hörselnedsättning

    • Ensidig eller bilateral i konfigurationen
    • Symmetrisk eller asymmetrisk konfiguration
    • Plötslig eller progressiv i presentationen
    • Måttlig till djup i graden (40-90 decibel (dB) i minst ett öra
  2. Normalt formad snäcka, enligt MRT

  3. Förlusten måste beaktas:

    • Förvärvad
    • Okänd med negativt genetiskt test.
  4. Anpassad för hörapparater senast sex månader efter upptäckt av förlust.
  5. Anmälan till ett föräldra-/barninterventionsprogram
  6. Ålder 6 veckor - 6 år vid tidpunkten för infusion med mindre än 18 månaders hörselnedsättning vid tidpunkten för infusion av navelsträngsblod.
  7. Barnets och vårdgivarens förmåga att resa till Orlando och stanna i minst 4 dagar och att återvända för alla uppföljningsbesök.

Exklusions kriterier

  1. Oförmåga att få alla relevanta journaler:

    • (relevanta läkaranteckningar, talspråkspatologiska anteckningar, laboratoriefynd, testresultat och bildundersökningar - måste skickas till forskargruppen minst innan försökspersonen anländer till studieplatsen för preliminär screening och behörighetsbedömning, helst 14 dagar före den planerade hUBC behandling.)

  2. Känd historia av:

    • Nyligen behandlad infektion mindre än 2 veckor före infusion.
    • Njursjukdom med förändrad njurfunktion enligt definition av serumkreatinin > 1,5 mg/dl vid inläggning.
    • Leversjukdom eller förändrad leverfunktion enligt definition av SGPT > 150 U/L och eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL
    • Malignitet
    • Immunsuppression enligt definition av WBC < 3 000 vid inläggning
    • Humant immunbristvirus (HIV)
    • Hepatit B
    • Hepatit C
    • Bevis på en omfattande stroke (> 100 ml lesion)
    • Lunginflammation, eller kronisk lungsjukdom som kräver syre
    • Genetiskt syndrom sensorineural hörselnedsättning
  3. hUBC-provkontamination
  4. Bankade sladdceller med totalt mindre än 6x106 mononukleära celler/kilogram kroppsvikt.
  5. Bevis på följande infektioner hos modern under graviditeten (Hepatit A, Hepatit B, Hepatit C, HIV 1, HIV 2, Human T-lymfotropt virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV och syfilis kan inkluderas i studien)
  6. deltagande i en samtidig interventionsstudie
  7. Ovilja eller oförmåga att stanna i 4 dagar efter hUBC-infusion (om problem skulle uppstå efter infusionen) och att återvända för en månad, sex månader och ett års uppföljningsbesök.
  8. Närvaro av en cochleaimplantationsanordning
  9. Bevis på ett genetiskt syndrom
  10. Bevis på konduktiv hörselnedsättning
  11. Dokumenterade återkommande mellanörsinfektioner som är frekventa (>5 per år)
  12. Öroninflammation vid undersökningstillfället
  13. Sensorineural förlust är mild
  14. Över 18 månader från identifiering av hörselnedsättning vid tidpunkten för infusion

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Autologa stamceller
En engångsdos av intravenöst administrerat autologt hUCB kommer att göras. Minsta acceptabla dos kommer att vara 6x10 6:e mononukleära celler/kilogram kroppsvikt. HUCB-reanimeringen, cellbearbetningen och produktinfusionen kommer att ske vid Florida Hospital for Children och Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genetisk: Autologa stamceller
De autologa stamcellerna hos försökspersonerna som finns hos navelsträngsblodregistret kommer att infunderas intravenöst av gravitationen.
Andra namn:
  • Cellbaserad terapi

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Tidsram: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Tidsram: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Tidsram: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Tidsram: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Tidsram: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Tidsram: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Samarbetspartners

CBR Systems, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 januari 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

11 december 2015

Avslutad studie (Faktisk)

10 januari 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2014

Första postat (Beräknad)

17 januari 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

9 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

12 juni 2026

Senast verifierad

1 oktober 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 434269

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera