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Segurança da Infusão de Células Tronco Autólogas para Crianças com Perda Auditiva Adquirida

12 de junho de 2026 atualizado por: James Baumgartner, MD
Determinar se a infusão autóloga de sangue de cordão umbilical humano em crianças com perda auditiva adquirida é segura, viável, melhora a função da orelha interna, a audição e o desenvolvimento da linguagem.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Atualmente, não há tratamento disponível para reparar/reverter a perda auditiva neurossensorial adquirida. Experimentos recentes usando o tratamento com sangue de cordão umbilical humano de modelos de camundongos e cobaias demonstraram o crescimento de células ciliadas após perda neurossensorial adquirida, bem como restauração parcial de ABR. A terapia autóloga com sangue de cordão umbilical humano, que tem sido usada há mais de vinte anos, tem um excelente histórico de segurança. Este estudo determinará se a infusão autóloga de sangue de cordão umbilical humano em crianças com perda auditiva é segura e viável, melhora a função do ouvido interno, a audição e o desenvolvimento da linguagem. As células-tronco do cordão umbilical dos pacientes coletadas no nascimento e armazenadas no Cord Blood Registry serão usadas para infusão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Florida Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

3 anos a 2 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Evidência de perda auditiva neurossensorial

    • Unilateral ou bilateral em configuração
    • Configuração simétrica ou assimétrica
    • Súbita ou progressiva na apresentação
    • Grau moderado a profundo (40-90 decibéis (dB) em pelo menos um ouvido
  2. Cóclea com formato normal, conforme determinado por ressonância magnética

  3. A perda deve ser considerada:

    • Adquirido
    • Desconhecido com teste genético negativo.
  4. Adequado para aparelhos auditivos no máximo seis meses após a detecção da perda.
  5. Inscrição em um programa de intervenção pais/filhos
  6. Idade 6 semanas - 6 anos no momento da infusão com menos de 18 meses de perda auditiva no momento da infusão do sangue do cordão umbilical.
  7. Capacidade da criança e do cuidador de viajar para Orlando, permanecer por pelo menos 4 dias e retornar para todas as visitas de acompanhamento.

Critério de exclusão

  1. Incapacidade de obter todos os registros médicos pertinentes:

    • (notas médicas pertinentes, notas fonoaudiológicas, achados laboratoriais, resultados de exames e estudos de imagem - devem ser enviados à equipe de pesquisa pelo menos antes da chegada do sujeito ao local do estudo para triagem preliminar e avaliação de elegibilidade, de preferência 14 dias antes do hUBC agendado tratamento.)

  2. História conhecida de:

    • Infecção recentemente tratada menos de 2 semanas antes da infusão.
    • Doença renal de função renal alterada definida por creatinina sérica > 1,5 mg/dl na admissão.
    • Doença hepática ou função hepática alterada conforme definido por SGPT > 150 U/L, e ou T. Bilirrubina > 1,3 mg/dL
    • Malignidade
    • Imunossupressão definida por leucócitos < 3.000 na admissão
    • Vírus da Imunodeficiência Humana (HIV)
    • Hepatite B
    • Hepatite C
    • Evidência de AVC extenso (> 100ml de lesão)
    • Pneumonia ou doença pulmonar crônica que requer oxigênio
    • Perda auditiva neurossensorial sindrômica genética
  3. contaminação da amostra hUBC
  4. Células do cordão umbilical totalizando menos de 6x106 células mononucleares/kg de peso corporal.
  5. Evidência das seguintes infecções maternas durante a gravidez (Hepatite A, Hepatite B, Hepatite C, HIV 1, HIV 2, Vírus linfotrópico humano T (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV e sífilis podem ser incluídos no estudo)
  6. participação em um estudo de intervenção concorrente
  7. Falta de vontade ou incapacidade de permanecer por 4 dias após a infusão hUBC (caso surjam problemas após a infusão) e retornar para as visitas de acompanhamento de um mês, seis meses e um ano.
  8. Presença de um dispositivo de implante coclear
  9. Evidência de uma síndrome genética
  10. Evidência de perda auditiva condutiva
  11. Infecções recorrentes documentadas do ouvido médio que são frequentes (>5 por ano)
  12. Otite média no momento do exame
  13. A perda neurossensorial é leve
  14. Mais de 18 meses a partir da identificação da perda auditiva no momento da infusão

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Células Tronco Autólogas
Será feita uma dose única de hUCB autólogo administrado por via intravenosa. A dose mínima aceitável será de 6x10 6ª células mononucleares/kg de peso corporal. A reanimação do hUCB, o processamento celular e a infusão do produto ocorrerão no Florida Hospital for Children e no Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genético: Células Tronco Autólogas
As células-tronco autólogas armazenadas no Cord Blood Registry serão infundidas por via intravenosa por gravidade.
Outros nomes:
  • Terapia baseada em células

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Prazo: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Prazo: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Prazo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Prazo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Prazo: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Prazo: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

James Baumgartner, MD

Colaboradores

CBR Systems, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de janeiro de 2013

Conclusão Primária (Real)

11 de dezembro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

10 de janeiro de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

16 de janeiro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

17 de janeiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de julho de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2026

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 434269

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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