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Sicherheit der Infusion autologer Stammzellen bei Kindern mit erworbenem Hörverlust

1. März 2018 aktualisiert von: James Baumgartner, MD
Um festzustellen, ob die Infusion von autologem menschlichem Nabelschnurblut bei Kindern mit erworbenem Hörverlust sicher und durchführbar ist, die Innenohrfunktion, das Hörvermögen und die Sprachentwicklung verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Derzeit gibt es keine Behandlung zur Reparatur/Rückgängigmachung des erworbenen Schallempfindungs-Hörverlusts. Jüngste Experimente unter Verwendung von menschlichem Nabelschnurblut bei Maus- und Meerschweinchenmodellen haben das erneute Wachstum von Haarzellen nach einem erworbenen sensorineuralen Verlust sowie eine teilweise Wiederherstellung von ABR gezeigt. Die autologe humane Nabelschnurbluttherapie, die seit über zwanzig Jahren angewendet wird, hat eine hervorragende Sicherheitsbilanz. Diese Studie wird bestimmen, ob die Infusion von autologem menschlichem Nabelschnurblut bei Kindern mit Hörverlust sicher und durchführbar ist, die Innenohrfunktion, das Hörvermögen und die Sprachentwicklung verbessert. Die bei der Geburt gesammelten und im Cord Blood Registry gelagerten Nabelschnurstammzellen des Patienten werden für die Infusion verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Nachweis einer Schallempfindungsschwerhörigkeit

    • Einseitig oder beidseitig in der Konfiguration
    • Symmetrische oder asymmetrische Konfiguration
    • Plötzlich oder progressiv in der Präsentation
    • Moderat bis stark (40-90 Dezibel (dB) auf mindestens einem Ohr).
  2. Normal geformte Cochlea, wie durch MRT bestimmt

  3. Der Verlust muss berücksichtigt werden:

    • Erworben
    • Unbekannt mit negativem Gentest.
  4. Anpassung an Hörgeräte spätestens sechs Monate nach Feststellung des Verlusts.
  5. Anmeldung zu einem Eltern-Kind-Interventionsprogramm
  6. Alter 6 Wochen bis 6 Jahre zum Zeitpunkt der Infusion mit weniger als 18 Monaten Hörverlust zum Zeitpunkt der Nabelschnurblutinfusion.
  7. Fähigkeit des Kindes und der Betreuungsperson, nach Orlando zu reisen und dort mindestens 4 Tage zu bleiben und für alle Folgebesuche zurückzukehren.

Ausschlusskriterien

  1. Unfähigkeit, alle relevanten Krankenakten zu erhalten:

    • (relevante ärztliche Notizen, Notizen zur Sprachpathologie, Laborbefunde, Testergebnisse und Bildgebungsstudien – müssen mindestens 14 Tage vor der geplanten hUBC an das Forschungsteam gesendet werden, bevor der Proband am Studienort ankommt, um ein vorläufiges Screening und eine Eignungsbewertung durchzuführen Behandlung.)

  2. Bekannte Geschichte von:

    • Kürzlich behandelte Infektion weniger als 2 Wochen vor der Infusion.
    • Nierenerkrankung mit veränderter Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl bei Aufnahme.
    • Lebererkrankung oder veränderte Leberfunktion gemäß Definition durch SGPT > 150 U/L und/oder T. Bilirubin > 1,3 mg/dL
    • Malignität
    • Immunsuppression, definiert als WBC < 3.000 bei Aufnahme
    • Humanes Immunschwächevirus (HIV)
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
    • Nachweis eines ausgedehnten Schlaganfalls (> 100 ml Läsion)
    • Lungenentzündung oder chronische Lungenerkrankung, die Sauerstoff benötigt
    • Genetisch syndromaler sensorineuraler Hörverlust
  3. hUBC-Probenkontamination
  4. Eingelagerte Nabelschnurzellen mit insgesamt weniger als 6 x 106 mononukleären Zellen/Kilogramm Körpergewicht.
  5. Nachweis folgender mütterlicher Infektionen während der Schwangerschaft (Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C, HIV 1, HIV 2, Humanes T-lymphotropes Virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV und Syphilis können in die Studie eingeschlossen werden)
  6. Teilnahme an einer begleitenden Interventionsstudie
  7. Unwilligkeit oder Unfähigkeit, nach der hUBC-Infusion 4 Tage zu bleiben (sollten nach der Infusion Probleme auftreten) und für die einmonatigen, sechsmonatigen und einjährigen Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren.
  8. Vorhandensein eines Cochlea-Implantationsgeräts
  9. Nachweis eines genetischen Syndroms
  10. Nachweis einer Schallleitungsschwerhörigkeit
  11. Dokumentierte rezidivierende Mittelohrentzündungen, die häufig sind (> 5 pro Jahr)
  12. Otitis media zum Zeitpunkt der Untersuchung
  13. Sensorineuraler Verlust ist mild
  14. Über 18 Monate ab Feststellung des Hörverlusts zum Zeitpunkt der Infusion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe Stammzellen
Es wird eine Einzeldosis von intravenös verabreichtem autologem hUCB verabreicht. Die akzeptable Mindestdosis beträgt 6 x 10 6 mononukleäre Zellen/Kilogramm Körpergewicht. Die hUCB-Reanimation, Zellverarbeitung und Produktinfusion wird im Florida Hospital for Children und im Florida Hospital Center for Cellular Therapy stattfinden.
Genetisch: Autologe Stammzellen
Die autologen Stammzellen der Probanden, die beim Cord Blood Registry eingelagert sind, werden intravenös durch Schwerkraft infundiert.
Andere Namen:
  • Zellbasierte Therapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit der Infusion autologer Stammzellen
Zeitfenster: 1 Jahr

Um festzustellen, ob die Infusion von autologem humanem Nabelschnurblut (hUBC) bei Kindern mit Hörverlust sicher und durchführbar ist. Infusionsbedingte Toxizität gemessen an:

ich. hämodynamische Instabilität: Ein unerwünschtes Ereignis wird als anhaltende (> 10 Minuten) > 20 % Abnahme des MAP definiert.

ii. Akute Lungenverletzung: Eine Röntgenaufnahme des Brustkorbs wird zu Studienbeginn und 1 Tag nach der Infusion durchgeführt, um auf polymorphkernige Infiltrate zu untersuchen. iii. Leberschädigung/-toxizität: Ein hepatisches Panel wird zu Studienbeginn und 1 Tag nach der Infusion durchgeführt. Eine Verletzung ist definiert als ein akuter Anstieg der AST/ALT-Leberenzyme > 900 E/dl in den ersten 24 Stunden nach der iv-Infusion. Nierenverletzung/-insuffizienz: CMP wird zu Studienbeginn und 1 Tag nach der Infusion durchgeführt v. Verschlechterung des neurologischen Zustands: definiert als Veränderung der Glasgow Coma Scale, Pupillengröße/Reaktivität, motorische/sensorische Bewertung der Extremitäten und Anfallsaktivität von der Infusion bis Entladung.
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Innenohrfunktion, Audition und Sprachentwicklung
Zeitfenster: 1 Jahr
Um festzustellen, ob eine autologe hUBC-Transplantation bei Kindern mit Hörverlust die Innenohrfunktion, das Hörvermögen und die Sprachentwicklung verbessert.
1 Jahr

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Mitarbeiter

CBR Systems, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. März 2018

Zuletzt verifiziert

1. August 2017

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 434269

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Unentschieden

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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