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Sicherheit der Infusion autologer Stammzellen bei Kindern mit erworbenem Hörverlust

12. Juni 2026 aktualisiert von: James Baumgartner, MD
Um festzustellen, ob die Infusion von autologem menschlichem Nabelschnurblut bei Kindern mit erworbenem Hörverlust sicher und durchführbar ist, die Innenohrfunktion, das Hörvermögen und die Sprachentwicklung verbessert.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Derzeit gibt es keine Behandlung zur Reparatur/Rückgängigmachung des erworbenen Schallempfindungs-Hörverlusts. Jüngste Experimente unter Verwendung von menschlichem Nabelschnurblut bei Maus- und Meerschweinchenmodellen haben das erneute Wachstum von Haarzellen nach einem erworbenen sensorineuralen Verlust sowie eine teilweise Wiederherstellung von ABR gezeigt. Die autologe humane Nabelschnurbluttherapie, die seit über zwanzig Jahren angewendet wird, hat eine hervorragende Sicherheitsbilanz. Diese Studie wird bestimmen, ob die Infusion von autologem menschlichem Nabelschnurblut bei Kindern mit Hörverlust sicher und durchführbar ist, die Innenohrfunktion, das Hörvermögen und die Sprachentwicklung verbessert. Die bei der Geburt gesammelten und im Cord Blood Registry gelagerten Nabelschnurstammzellen des Patienten werden für die Infusion verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

11

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

3 Jahre bis 2 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Nachweis einer Schallempfindungsschwerhörigkeit

    • Einseitig oder beidseitig in der Konfiguration
    • Symmetrische oder asymmetrische Konfiguration
    • Plötzlich oder progressiv in der Präsentation
    • Moderat bis stark (40-90 Dezibel (dB) auf mindestens einem Ohr).
  2. Normal geformte Cochlea, wie durch MRT bestimmt

  3. Der Verlust muss berücksichtigt werden:

    • Erworben
    • Unbekannt mit negativem Gentest.
  4. Anpassung an Hörgeräte spätestens sechs Monate nach Feststellung des Verlusts.
  5. Anmeldung zu einem Eltern-Kind-Interventionsprogramm
  6. Alter 6 Wochen bis 6 Jahre zum Zeitpunkt der Infusion mit weniger als 18 Monaten Hörverlust zum Zeitpunkt der Nabelschnurblutinfusion.
  7. Fähigkeit des Kindes und der Betreuungsperson, nach Orlando zu reisen und dort mindestens 4 Tage zu bleiben und für alle Folgebesuche zurückzukehren.

Ausschlusskriterien

  1. Unfähigkeit, alle relevanten Krankenakten zu erhalten:

    • (relevante ärztliche Notizen, Notizen zur Sprachpathologie, Laborbefunde, Testergebnisse und Bildgebungsstudien – müssen mindestens 14 Tage vor der geplanten hUBC an das Forschungsteam gesendet werden, bevor der Proband am Studienort ankommt, um ein vorläufiges Screening und eine Eignungsbewertung durchzuführen Behandlung.)

  2. Bekannte Geschichte von:

    • Kürzlich behandelte Infektion weniger als 2 Wochen vor der Infusion.
    • Nierenerkrankung mit veränderter Nierenfunktion, definiert durch Serumkreatinin > 1,5 mg/dl bei Aufnahme.
    • Lebererkrankung oder veränderte Leberfunktion gemäß Definition durch SGPT > 150 U/L und/oder T. Bilirubin > 1,3 mg/dL
    • Malignität
    • Immunsuppression, definiert als WBC < 3.000 bei Aufnahme
    • Humanes Immunschwächevirus (HIV)
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
    • Nachweis eines ausgedehnten Schlaganfalls (> 100 ml Läsion)
    • Lungenentzündung oder chronische Lungenerkrankung, die Sauerstoff benötigt
    • Genetisch syndromaler sensorineuraler Hörverlust
  3. hUBC-Probenkontamination
  4. Eingelagerte Nabelschnurzellen mit insgesamt weniger als 6 x 106 mononukleären Zellen/Kilogramm Körpergewicht.
  5. Nachweis folgender mütterlicher Infektionen während der Schwangerschaft (Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C, HIV 1, HIV 2, Humanes T-lymphotropes Virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV und Syphilis können in die Studie eingeschlossen werden)
  6. Teilnahme an einer begleitenden Interventionsstudie
  7. Unwilligkeit oder Unfähigkeit, nach der hUBC-Infusion 4 Tage zu bleiben (sollten nach der Infusion Probleme auftreten) und für die einmonatigen, sechsmonatigen und einjährigen Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren.
  8. Vorhandensein eines Cochlea-Implantationsgeräts
  9. Nachweis eines genetischen Syndroms
  10. Nachweis einer Schallleitungsschwerhörigkeit
  11. Dokumentierte rezidivierende Mittelohrentzündungen, die häufig sind (> 5 pro Jahr)
  12. Otitis media zum Zeitpunkt der Untersuchung
  13. Sensorineuraler Verlust ist mild
  14. Über 18 Monate ab Feststellung des Hörverlusts zum Zeitpunkt der Infusion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Autologe Stammzellen
Es wird eine Einzeldosis von intravenös verabreichtem autologem hUCB verabreicht. Die akzeptable Mindestdosis beträgt 6 x 10 6 mononukleäre Zellen/Kilogramm Körpergewicht. Die hUCB-Reanimation, Zellverarbeitung und Produktinfusion wird im Florida Hospital for Children und im Florida Hospital Center for Cellular Therapy stattfinden.
Genetisch: Autologe Stammzellen
Die autologen Stammzellen der Probanden, die beim Cord Blood Registry eingelagert sind, werden intravenös durch Schwerkraft infundiert.
Andere Namen:
  • Zellbasierte Therapie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Zeitfenster: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Zeitfenster: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Zeitfenster: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Zeitfenster: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Zeitfenster: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Zeitfenster: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Mitarbeiter

CBR Systems, Inc.

Ermittler

  • Hauptermittler: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Januar 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. Dezember 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. Januar 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. Januar 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. Januar 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

17. Januar 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 434269

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UNENTSCHIEDEN

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