Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Veiligheid van autologe stamcelinfusie voor kinderen met verworven gehoorverlies

12 juni 2026 bijgewerkt door: James Baumgartner, MD
Om te bepalen of autologe menselijke navelstrengbloedinfusie bij kinderen met verworven gehoorverlies veilig en haalbaar is, verbetert de functie van het binnenoor, auditie en taalontwikkeling.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er is momenteel geen behandeling beschikbaar om verworven perceptief gehoorverlies te herstellen/terug te draaien. Recente experimenten met menselijke navelstrengbloedbehandeling van muis- en caviamodellen hebben hergroei van haarcellen aangetoond na verworven sensorineuraal verlies, evenals gedeeltelijk herstel van ABR. Autologe menselijke navelstrengbloedtherapie, die al meer dan twintig jaar wordt gebruikt, heeft een uitstekende staat van dienst op het gebied van veiligheid. Deze studie zal bepalen of autologe menselijke navelstrengbloedinfusie bij kinderen met gehoorverlies veilig en haalbaar is, de functie van het binnenoor, de auditie en de taalontwikkeling verbetert. De stamcellen van de navelstreng van de patiënt die bij de geboorte zijn verzameld en bij het register voor navelstrengbloed worden bewaard, zullen voor infusie worden gebruikt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32803
        • Florida Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

3 jaar tot 2 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Bewijs van een perceptief gehoorverlies

    • Eenzijdig of bilateraal in configuratie
    • Symmetrische of asymmetrische configuratie
    • Plotselinge of progressieve presentatie
    • Matig tot ernstig (40-90 decibel (dB) in ten minste één oor
  2. Normaal gevormde cochlea, zoals bepaald door MRI

  3. Het verlies moet worden overwogen:

    • Verworven
    • Onbekend met een negatieve genetische test.
  4. Uiterlijk zes maanden na vaststelling van het verlies aangepast voor hoortoestellen.
  5. Deelname aan een ouder/kind-interventieprogramma
  6. Leeftijd 6 weken - 6 jaar oud op het moment van infusie met minder dan 18 maanden gehoorverlies op het moment van navelstrengbloedinfusie.
  7. Vermogen van het kind en de verzorger om naar Orlando te reizen en daar minimaal 4 dagen te blijven, en om terug te keren voor alle vervolgbezoeken.

Uitsluitingscriteria

  1. Onvermogen om alle relevante medische dossiers te verkrijgen:

    • (relevante aantekeningen van de arts, aantekeningen van spraak-taalpathologie, laboratoriumbevindingen, testresultaten en beeldvormingsonderzoeken) moeten naar het onderzoeksteam worden gestuurd, ten minste voordat de proefpersoon op de onderzoekslocatie arriveert voor voorlopige screening en geschiktheidsbeoordeling, bij voorkeur 14 dagen vóór de geplande hUBC behandeling.)

  2. Bekende geschiedenis van:

    • Recent behandelde infectie minder dan 2 weken voor infusie.
    • Nierziekte van veranderde nierfunctie zoals gedefinieerd door serumcreatinine > 1,5 mg/dl bij opname.
    • Leverziekte of veranderde leverfunctie zoals gedefinieerd door SGPT > 150 E/L, en of T. Bilirubine > 1,3 mg/dL
    • Maligniteit
    • Immunosuppressie zoals gedefinieerd door WBC < 3.000 bij opname
    • Humaan Immunodeficiëntie Virus (HIV)
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
    • Bewijs van een uitgebreide beroerte (> 100ml laesie)
    • Longontsteking of chronische longziekte die zuurstof nodig heeft
    • Genetisch syndromaal perceptief gehoorverlies
  3. hUBC-monsterverontreiniging
  4. Gestapelde navelstrengcellen met in totaal minder dan 6x106 mononucleaire cellen/kg lichaamsgewicht.
  5. Bewijs van de volgende maternale infecties tijdens de zwangerschap (hepatitis A, hepatitis B, hepatitis C, hiv 1, hiv 2, humaan T-lymfotroop virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV en syfilis kunnen in het onderzoek worden opgenomen)
  6. deelname aan een gelijktijdige interventiestudie
  7. Onwil of onvermogen om gedurende 4 dagen na de hUBC-infusie te blijven (mochten zich problemen voordoen na de infusie) en om terug te keren voor de follow-upbezoeken van één maand, zes maanden en één jaar.
  8. Aanwezigheid van een cochleair implantatieapparaat
  9. Bewijs van een genetisch syndroom
  10. Bewijs van conductief gehoorverlies
  11. Gedocumenteerde terugkerende middenoorontstekingen die frequent voorkomen (>5 per jaar)
  12. Otitis media op het moment van onderzoek
  13. Sensorineuraal verlies is mild
  14. Meer dan 18 maanden na vaststelling van gehoorverlies op het moment van infusie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Autologe stamcellen
Er zal een enkele dosis intraveneus toegediende autologe hUCB worden gedaan. De minimaal aanvaardbare dosis is 6x10 6e mononucleaire cellen/kg lichaamsgewicht. De hUCB-reanimatie, celverwerking en productinfusie zullen plaatsvinden in het Florida Hospital for Children en het Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genetisch: Autologe stamcellen
De autologe stamcellen van de proefpersonen die bij de Cord Blood Registry zijn opgeslagen, zullen door zwaartekracht intraveneus worden toegediend.
Andere namen:
  • Celgebaseerde therapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Tijdsspanne: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Tijdsspanne: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Tijdsspanne: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Tijdsspanne: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Tijdsspanne: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Tijdsspanne: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Medewerkers

CBR Systems, Inc.

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 januari 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

11 december 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

10 januari 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

16 januari 2014

Eerst geplaatst (Geschat)

17 januari 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 juni 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 434269

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren