Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Sikkerhet ved autolog stamcelleinfusjon for barn med ervervet hørselstap

12. juni 2026 oppdatert av: James Baumgartner, MD
For å fastslå om autolog human navlestrengsblodinfusjon hos barn med ervervet hørselstap er trygt, mulig, forbedrer det indre ørets funksjon, audition og språkutvikling.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er for tiden ingen behandling tilgjengelig for å reparere/reversere ervervet sensorinevralt hørselstap. Nylige eksperimenter med human navlestrengsblodbehandling av mus og marsvinmodeller har vist gjenvekst av hårceller etter ervervet sensorineuralt tap samt delvis gjenoppretting av ABR. Autolog humant navlestrengsblodbehandling, som har vært brukt i over tjue år, har en utmerket sikkerhetsstatus. Denne studien vil avgjøre om autolog human navlestrengsblodinfusjon hos barn med hørselstap er trygg og mulig, forbedrer indre ørefunksjon, audition og språkutvikling. Pasientens navlestrengstamceller samlet inn ved fødselen og lagret i navlestrengsblodregisteret vil bli brukt til infusjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32803
        • Florida Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 2 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Bevis på sensorineuralt hørselstap

    • Ensidig eller bilateral i konfigurasjonen
    • Symmetrisk eller asymmetrisk konfigurasjon
    • Plutselig eller progressiv i presentasjonen
    • Moderat til dyp grad (40-90 desibel (dB) i minst ett øre
  2. Normalt formet sneglehus, bestemt ved MR

  3. Tapet må vurderes:

    • Ervervet
    • Ukjent med negativ genetisk test.
  4. Tilpasset høreapparater senest seks måneder etter oppdagelse av tap.
  5. Påmelding til et foreldre/barn intervensjonsprogram
  6. Alder 6 uker - 6 år gammel ved infusjonstidspunktet med mindre enn 18 måneders hørselstap på tidspunktet for navlestrengsblod.
  7. Barnets og omsorgspersonens evne til å reise til Orlando, og bli i minst 4 dager, og komme tilbake for alle oppfølgingsbesøk.

Eksklusjonskriterier

  1. Manglende evne til å få tak i alle relevante medisinske journaler:

    • (relevante legenotater, talespråkpatologiske notater, laboratoriefunn, testresultater og bildeundersøkelser - må sendes til forskerteamet minst før forsøkspersonen ankommer studiestedet for foreløpig screening og kvalifikasjonsvurdering, helst 14 dager før planlagt hUBC behandling.)

  2. Kjent historie om:

    • Nylig behandlet infeksjon mindre enn 2 uker før infusjon.
    • Nyresykdom med endret nyrefunksjon som definert ved serumkreatinin > 1,5 mg/dl ved innleggelse.
    • Leversykdom eller endret leverfunksjon som definert av SGPT > 150 U/L, og eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL
    • Malignitet
    • Immunsuppresjon som definert av WBC < 3000 ved innleggelse
    • Humant immunsviktvirus (HIV)
    • Hepatitt B
    • Hepatitt C
    • Bevis på et omfattende slag (> 100 ml lesjon)
    • Lungebetennelse, eller kronisk lungesykdom som krever oksygen
    • Genetisk syndrom sensorineuralt hørselstap
  3. hUBC prøvekontaminering
  4. Bankede ledningsceller på til sammen mindre enn 6x106 mononukleære celler/kilogram kroppsvekt.
  5. Bevis for følgende morsinfeksjoner under svangerskapet (hepatitt A, hepatitt B, hepatitt C, HIV 1, HIV 2, Human T-lymfotropisk virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV og syfilis kan inkluderes i studien)
  6. deltakelse i en samtidig intervensjonsstudie
  7. Uvilje eller manglende evne til å bli i 4 dager etter hUBC-infusjon (hvis det skulle oppstå problemer etter infusjonen) og til å komme tilbake for en måned, seks måneder og ett års oppfølgingsbesøk.
  8. Tilstedeværelse av en cochlea implantasjonsenhet
  9. Bevis på et genetisk syndrom
  10. Bevis på konduktivt hørselstap
  11. Dokumenterte tilbakevendende mellomøreinfeksjoner som er hyppige (>5 per år)
  12. Mellomørebetennelse ved undersøkelsestidspunktet
  13. Sensorineuralt tap er mildt
  14. Over 18 måneder fra identifisering av hørselstap ved infusjonstidspunktet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Autologe stamceller
En enkelt dose intravenøst ​​administrert autolog hUCB vil bli tatt. Minste akseptable dose vil være 6x10 6. mononukleære celler/kilogram kroppsvekt. HUCB-reanimasjonen, cellebehandlingen og produktinfusjonen vil finne sted ved Florida Hospital for Children og Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genetisk: Autologe stamceller
Autologe stamceller som er lagret i Cord Blood Registry, vil bli infundert intravenøst ​​ved hjelp av tyngdekraften.
Andre navn:
  • Cellebasert terapi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Tidsramme: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Tidsramme: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Tidsramme: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Tidsramme: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Tidsramme: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Tidsramme: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Samarbeidspartnere

CBR Systems, Inc.

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær fullføring (Faktiske)

11. desember 2015

Studiet fullført (Faktiske)

10. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

16. januar 2014

Først lagt ut (Antatt)

17. januar 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

9. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. juni 2026

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 434269

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere