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Seguridad de la infusión de células madre autólogas para niños con pérdida auditiva adquirida

12 de junio de 2026 actualizado por: James Baumgartner, MD
Determinar si la infusión autóloga de sangre de cordón umbilical humano en niños con pérdida auditiva adquirida es segura, factible, mejora la función del oído interno, la audición y el desarrollo del lenguaje.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Actualmente no existe un tratamiento disponible para reparar/revertir la pérdida auditiva neurosensorial adquirida. Experimentos recientes que utilizan el tratamiento con sangre del cordón umbilical humano de un modelo de ratón y conejillo de indias han demostrado que las células ciliadas vuelven a crecer después de la pérdida neurosensorial adquirida, así como la restauración parcial de ABR. La terapia con sangre autóloga del cordón umbilical humano, que se ha utilizado durante más de veinte años, tiene un excelente historial de seguridad. Este estudio determinará si la infusión autóloga de sangre de cordón umbilical humano en niños con pérdida auditiva es segura y factible, mejora la función del oído interno, la audición y el desarrollo del lenguaje. Las células madre del cordón umbilical de los pacientes recolectadas al nacer y almacenadas en Cord Blood Registry se utilizarán para la infusión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32803
        • Florida Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

3 años a 2 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Evidencia de una pérdida auditiva neurosensorial

    • Unilateral o bilateral en configuración
    • Configuración simétrica o asimétrica
    • Presentación súbita o progresiva.
    • Grado moderado a profundo (40-90 decibelios (dB) en al menos un oído
  2. Cóclea de forma normal, según lo determinado por MRI

  3. La pérdida debe ser considerada:

    • Adquirido
    • Desconocido con prueba genética negativa.
  4. Adaptado para audífonos a más tardar seis meses después de la detección de la pérdida.
  5. Inscripción en un programa de intervención para padres e hijos
  6. De 6 semanas a 6 años de edad en el momento de la infusión con menos de 18 meses de pérdida auditiva en el momento de la infusión de sangre del cordón umbilical.
  7. Capacidad del niño y del cuidador para viajar a Orlando y quedarse por lo menos 4 días y regresar para todas las visitas de seguimiento.

Criterio de exclusión

  1. Incapacidad para obtener todos los registros médicos pertinentes:

    • (las notas médicas pertinentes, las notas de patología del habla y el lenguaje, los hallazgos de laboratorio, los resultados de las pruebas y los estudios de imágenes deben enviarse al equipo de investigación al menos antes de que el sujeto llegue al lugar del estudio para la evaluación preliminar y la evaluación de elegibilidad, preferiblemente 14 días antes del hUBC programado tratamiento.)

  2. Historia conocida de:

    • Infección tratada recientemente menos de 2 semanas antes de la infusión.
    • Enfermedad renal de alteración de la función renal definida por creatinina sérica > 1,5 mg/dl al ingreso.
    • Enfermedad hepática o función hepática alterada definida por SGPT > 150 U/L, y/o Bilirrubina T. > 1,3 mg/dL
    • Malignidad
    • Inmunosupresión definida por leucocitos < 3000 al ingreso
    • Virus de inmunodeficiencia humana (VIH)
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
    • Evidencia de un accidente cerebrovascular extenso (> 100 ml de lesión)
    • Neumonía o enfermedad pulmonar crónica que requiere oxígeno
    • Hipoacusia neurosensorial sindrómica genética
  3. contaminación de la muestra hUBC
  4. Células del cordón acumuladas con un total de menos de 6x106 células mononucleares/kg de peso corporal.
  5. Evidencia de las siguientes infecciones maternas durante el embarazo (Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C, VIH 1, VIH 2, Virus linfotrópico T humano (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV y sífilis pueden incluirse en el estudio)
  6. participación en un estudio de intervención concurrente
  7. Falta de voluntad o incapacidad para quedarse durante 4 días después de la infusión de hUBC (en caso de que surjan problemas después de la infusión) y para regresar para las visitas de seguimiento de un mes, seis meses y un año.
  8. Presencia de un dispositivo de implante coclear
  9. Evidencia de un síndrome genético.
  10. Evidencia de pérdida auditiva conductiva
  11. Infecciones del oído medio recurrentes documentadas que son frecuentes (>5 por año)
  12. Otitis media en el momento del examen
  13. La pérdida neurosensorial es leve
  14. Más de 18 meses desde la identificación de la pérdida auditiva en el momento de la infusión

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Células madre autólogas
Se realizará una dosis única de hUCB autólogo administrado por vía intravenosa. La dosis mínima aceptable será de 6x10 6 células mononucleares/kilogramo de peso corporal. La reanimación de hUCB, el procesamiento celular y la infusión del producto se llevarán a cabo en Florida Hospital for Children y Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genético: Células madre autólogas
Las células madre autólogas de los sujetos almacenadas en Cord Blood Registry se infundirán por vía intravenosa por gravedad.
Otros nombres:
  • Terapia basada en células

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Periodo de tiempo: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Periodo de tiempo: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Periodo de tiempo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Periodo de tiempo: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Periodo de tiempo: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Periodo de tiempo: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

James Baumgartner, MD

Colaboradores

CBR Systems, Inc.

Investigadores

  • Investigador principal: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de enero de 2013

Finalización primaria (Actual)

11 de diciembre de 2015

Finalización del estudio (Actual)

10 de enero de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de enero de 2014

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de enero de 2014

Publicado por primera vez (Estimado)

17 de enero de 2014

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de junio de 2026

Última verificación

1 de octubre de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 434269

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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