Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed ved autolog stamcelleinfusion til børn med erhvervet høretab

12. juni 2026 opdateret af: James Baumgartner, MD
For at afgøre, om autolog human navlestrengsblodinfusion hos børn med erhvervet høretab er sikker, mulig, forbedrer det indre øres funktion, audition og sprogudvikling.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er i øjeblikket ingen behandling tilgængelig for at reparere/reversere erhvervet sensorineuralt høretab. Nylige eksperimenter med behandling af humant navlestrengsblod af mus- og marsvinmodeller har vist genvækst af hårceller efter erhvervet sensorineuralt tab såvel som delvis genopretning af ABR. Behandling med autolog humant navlestrengsblod, som har været brugt i over tyve år, har en fremragende sikkerhed. Denne undersøgelse vil afgøre, om autolog human navlestrengsblodinfusion hos børn med høretab er sikker og mulig, forbedrer det indre øres funktion, audition og sprogudvikling. Patienternes navlestrengsstamceller indsamlet ved fødslen og opbevaret i navlestrengsblodregistret vil blive brugt til infusion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Florida Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Bevis på et sensorineuralt høretab

    • Unilateral eller bilateral i konfiguration
    • Symmetrisk eller asymmetrisk konfiguration
    • Pludselig eller progressiv i præsentationen
    • Moderat til dyb grad (40-90 decibel (dB) i mindst det ene øre
  2. Normalt formet cochlea, som bestemt ved MR

  3. Tabet skal tages i betragtning:

    • Erhvervet
    • Ukendt med negativ genetisk test.
  4. Passer til høreapparater senest seks måneder efter opdagelse af tab.
  5. Tilmelding til et forældre/barn-interventionsprogram
  6. Alder 6 uger - 6 år på infusionstidspunktet med mindre end 18 måneders høretab på tidspunktet for navlestrengsblodinfusion.
  7. Barnets og omsorgspersonens evne til at rejse til Orlando og blive i mindst 4 dage og vende tilbage til alle opfølgende besøg.

Eksklusionskriterier

  1. Manglende evne til at indhente alle relevante lægejournaler:

    • (relevante lægenotater, talesprogspatologiske notater, laboratoriefund, testresultater og billeddiagnostiske undersøgelser - skal sendes til forskerholdet mindst før forsøgspersonen ankommer til studiestedet til foreløbig screening og berettigelsesvurdering, helst 14 dage før den planlagte hUBC behandling.)

  2. Kendt historie om:

    • Nyligt behandlet infektion mindre end 2 uger før infusion.
    • Nyresygdom med ændret nyrefunktion som defineret ved serumkreatinin > 1,5 mg/dl ved indlæggelse.
    • Leversygdom eller ændret leverfunktion som defineret ved SGPT > 150 U/L og eller T. Bilirubin > 1,3 mg/dL
    • Malignitet
    • Immunsuppression som defineret ved WBC < 3.000 ved indlæggelse
    • Humant immundefektvirus (HIV)
    • Hepatitis B
    • Hepatitis C
    • Bevis på et omfattende slagtilfælde (> 100 ml læsion)
    • Lungebetændelse eller kronisk lungesygdom, der kræver ilt
    • Genetisk syndrom sensorineuralt høretab
  3. hUBC prøvekontamination
  4. Bankede navlestrengsceller på i alt mindre end 6x106 mononukleære celler/kilogram kropsvægt.
  5. Bevis for følgende maternelle infektioner under graviditeten (Hepatitis A, Hepatitis B, Hepatitis C, HIV 1, HIV 2, Human T-lymphotropic Virus (HTLV) 1, HTLV 2 (CMV og Syfilis kan inkluderes i undersøgelsen)
  6. deltagelse i en samtidig interventionsundersøgelse
  7. Uvilje eller manglende evne til at blive i 4 dage efter hUBC-infusion (hvis der opstår problemer efter infusionen) og til at vende tilbage til en måned, seks måneder og et års opfølgningsbesøg.
  8. Tilstedeværelse af en cochlear implantationsanordning
  9. Bevis på et genetisk syndrom
  10. Bevis på konduktivt høretab
  11. Dokumenterede tilbagevendende mellemøreinfektioner, som er hyppige (>5 om året)
  12. Mellemørebetændelse på undersøgelsestidspunktet
  13. Sensorineuralt tab er mildt
  14. Over 18 måneder fra identifikation af høretab på tidspunktet for infusion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Autologe stamceller
En enkelt dosis af intravenøst ​​administreret autolog hUCB vil blive udført. Den mindste acceptable dosis vil være 6x10 6. mononukleære celler/kilogram legemsvægt. HUCB-reanimationen, cellebehandlingen og produktinfusionen vil finde sted på Florida Hospital for Children og Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Genetisk: Autologe stamceller
De autologe stamceller fra forsøgspersonerne, som opbevares i Cord Blood Registry, vil blive infunderet intravenøst ​​ved hjælp af tyngdekraften.
Andre navne:
  • Cellebaseret terapi

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Tidsramme: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Tidsramme: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Tidsramme: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Tidsramme: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Tidsramme: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Tidsramme: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

James Baumgartner, MD

Samarbejdspartnere

CBR Systems, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. januar 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. december 2015

Studieafslutning (Faktiske)

10. januar 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. januar 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. januar 2014

Først opslået (Anslået)

17. januar 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2026

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 434269

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner