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Innocuité de la perfusion de cellules souches autologues pour les enfants atteints de surdité acquise

12 juin 2026 mis à jour par: James Baumgartner, MD
Déterminer si la perfusion de sang de cordon ombilical humain autologue chez les enfants ayant une perte auditive acquise est sûre, faisable, améliore la fonction de l'oreille interne, l'audition et le développement du langage.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il n'existe actuellement aucun traitement disponible pour réparer/inverser la perte auditive neurosensorielle acquise. Des expériences récentes utilisant le traitement du sang de cordon ombilical humain sur des modèles de souris et de cobayes ont démontré la repousse des cellules ciliées suite à une perte neurosensorielle acquise ainsi qu'une restauration partielle de l'ABR. La thérapie par sang de cordon ombilical humain autologue, utilisée depuis plus de vingt ans, a un excellent bilan de sécurité. Cette étude déterminera si la perfusion de sang de cordon ombilical humain autologue chez les enfants malentendants est sûre et faisable, améliore la fonction de l'oreille interne, l'audition et le développement du langage. Les cellules souches du cordon ombilical des patients recueillies à la naissance et conservées au Registre du sang de cordon seront utilisées pour la perfusion.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

11

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Florida Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 2 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Preuve d'une perte auditive neurosensorielle

    • Configuration unilatérale ou bilatérale
    • Configuration symétrique ou asymétrique
    • Présentation soudaine ou progressive
    • Degré modéré à profond (40-90 décibels (dB) dans au moins une oreille
  2. Cochlée de forme normale, déterminée par IRM

  3. La perte doit être considérée :

    • Acquis
    • Inconnu avec un test génétique négatif.
  4. Adapté pour les appareils auditifs au plus tard six mois après la détection de la perte.
  5. Inscription à un programme d'intervention parent/enfant
  6. Âge 6 semaines - 6 ans au moment de la perfusion avec moins de 18 mois de perte auditive au moment de la perfusion de sang de cordon.
  7. Capacité de l'enfant et de la personne qui s'occupe de lui à se rendre à Orlando, à y rester au moins 4 jours et à revenir pour toutes les visites de suivi.

Critère d'exclusion

  1. Incapacité d'obtenir tous les dossiers médicaux pertinents :

    • (les notes pertinentes du médecin, les notes d'orthophonie, les résultats de laboratoire, les résultats des tests et les études d'imagerie doivent être envoyés à l'équipe de recherche au moins avant l'arrivée du sujet sur le lieu de l'étude pour le dépistage préliminaire et l'évaluation de l'éligibilité, de préférence 14 jours avant le hUBC prévu traitement.)

  2. Antécédents connus de :

    • Infection récemment traitée moins de 2 semaines avant la perfusion.
    • Maladie rénale de la fonction rénale altérée telle que définie par une créatinine sérique > 1,5 mg/dl à l'admission.
    • Maladie hépatique ou altération de la fonction hépatique telle que définie par SGPT > 150 U/L, et/ou T. Bilirubine > 1,3 mg/dL
    • Malignité
    • Immunosuppression telle que définie par WBC < 3 000 à l'admission
    • Virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
    • Hépatite B
    • Hépatite C
    • Preuve d'un accident vasculaire cérébral étendu (> 100 ml de lésion)
    • Pneumonie ou maladie pulmonaire chronique nécessitant de l'oxygène
    • Surdité neurosensorielle syndromique génétique
  3. Contamination des échantillons hUBC
  4. Cellules de cordon en banque totalisant moins de 6x106 cellules mononucléaires/kilogramme de poids corporel.
  5. Preuve des infections maternelles suivantes pendant la grossesse (hépatite A, hépatite B, hépatite C, VIH 1, VIH 2, virus T-lymphotrope humain (HTLV) 1, HTLV 2 (le CMV et la syphilis peuvent être inclus dans l'étude)
  6. participation à une étude d'intervention simultanée
  7. Refus ou incapacité de rester pendant 4 jours après la perfusion de hUBC (si des problèmes surviennent après la perfusion) et de revenir pour les visites de suivi d'un mois, six mois et un an.
  8. Présence d'un dispositif d'implantation cochléaire
  9. Preuve d'un syndrome génétique
  10. Preuve de surdité de transmission
  11. Infections récurrentes documentées de l'oreille moyenne qui sont fréquentes (> 5 par an)
  12. Otite moyenne au moment de l'examen
  13. La perte neurosensorielle est légère
  14. Plus de 18 mois à compter de l'identification de la perte auditive au moment de la perfusion

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cellules souches autologues
Une dose unique de hUCB autologue administrée par voie intraveineuse sera administrée. La dose minimale acceptable sera de 6x10 6e cellules mononucléaires/kilogramme de poids corporel. La réanimation hUCB, le traitement cellulaire et l'infusion du produit auront lieu au Florida Hospital for Children et au Florida Hospital Center for Cellular Therapy.
Génétique: Cellules souches autologues
Les cellules souches autologues des sujets conservées au registre du sang de cordon seront perfusées par voie intraveineuse par gravité.
Autres noms:
  • Thérapie cellulaire

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
Délai: 1 year
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
1 year
Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
Délai: 1 month
To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
1 month

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
Délai: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve. Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments. For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
Délai: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
Change in Standard Language Scores.
Délai: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Preschool Language Scale-5. This test measures language development in infants and children. Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers. Higher values are associated with better language development.
Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
Délai: Pre-treatment & 12 months post-treatment
Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan. Higher values suggest increased integrity of white matter pathways. Responders and nonresponders were evaluated separately. (Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion. The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up. Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
Pre-treatment & 12 months post-treatment

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

James Baumgartner, MD

Collaborateurs

CBR Systems, Inc.

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: James Baumgartner, MD, AdventHealth

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2013

Achèvement primaire (Réel)

11 décembre 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

10 janvier 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2014

Première publication (Estimé)

17 janvier 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

9 juillet 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2026

Dernière vérification

1 octobre 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 434269

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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