후천성 난청 아동을 위한 자가 줄기세포 주입의 안전성
2026년 6월 12일 업데이트: James Baumgartner, MD
후천성 난청이 있는 소아의 자가 인간 제대혈 주입이 안전하고 실현 가능하며 내이 기능, 청각 및 언어 발달을 개선하는지 확인합니다.
연구 개요
상세 설명
현재 후천성 감각신경성 난청을 복구/회복할 수 있는 치료법은 없습니다.
마우스 및 기니피그 모델의 인간 제대혈 치료를 사용한 최근 실험은 후천적 감각 신경 손실 및 ABR의 부분적 복원에 따른 유모 세포 재성장을 입증했습니다.
20년 넘게 사용되어 온 자가 제대혈 요법은 안전성이 우수합니다.
이 연구는 난청이 있는 어린이의 자가 인간 제대혈 주입이 안전하고 실행 가능한지 여부를 결정하고 내이 기능, 청각 및 언어 발달을 개선합니다.
출생 시 수집되어 Cord Blood Registry에 저장된 환자의 탯줄 줄기 세포는 주입에 사용됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
11
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Orlando, Florida, 미국, 32803
- Florida Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
3년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
감각신경성 난청의 증거
- 일방적 또는 양자적 구성
- 대칭 또는 비대칭 구성
- 갑작스럽거나 점진적인 발표
- 중등도에서 중후도(적어도 한쪽 귀에서 40-90데시벨(dB))
- MRI로 결정된 정상적인 모양의 달팽이관
손실을 고려해야 합니다.
- 취득
- 음성 유전자 검사로 알 수 없음.
- 손실 감지 후 6개월 이내에 보청기에 맞춰야 합니다.
- 부모/자녀 개입 프로그램 등록
- 연령 6주 - 제대혈 주입 시 18개월 미만의 난청이 있는 주입 시 6세.
- 아동과 간병인이 올랜도로 여행하고 최소 4일 동안 머물며 모든 후속 방문을 위해 돌아올 수 있는 능력.
제외 기준
모든 관련 의료 기록을 입수할 수 없음:
- (관련 의사의 메모, 언어 병리학 메모, 검사 결과, 테스트 결과 및 영상 연구 - 예비 선별 및 적격성 평가를 위해 적어도 피험자가 연구 장소에 도착하기 전에, 바람직하게는 예정된 hUBC 14일 전에 연구팀에 보내야 합니다. 치료.)
알려진 역사:
- 주입 전 2주 미만의 최근 치료된 감염.
- 입원 시 혈청 크레아티닌 > 1.5 mg/dl로 정의되는 변형된 신장 기능의 신장 질환.
- SGPT > 150 U/L 및/또는 T. 빌리루빈 > 1.3 mg/dL에 의해 정의된 간 질환 또는 변경된 간 기능
- 강한 악의
- 입원 시 WBC < 3,000으로 정의된 면역억제
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV)
- B형 간염
- C 형 간염
- 광범위한 뇌졸중의 증거(> 100ml 병변)
- 폐렴 또는 산소가 필요한 만성 폐 질환
- 유전적 증후군성 감각신경성 난청
- hUBC 샘플 오염
- 총 6x106 단핵 세포/kg 체중 미만의 제대 세포 은행.
- 임신 중 다음 모체 감염의 증거(A형 간염, B형 간염, C형 간염, HIV 1, HIV 2, HTLV(Human T-lymphotropic Virus) 1, HTLV 2(CMV 및 매독이 연구에 포함될 수 있음)
- 동시 개입 연구에 참여
- hUBC 주입 후 4일 동안 머물지 않거나(주입 후 문제가 발생하는 경우) 1개월, 6개월 및 1년 후속 방문을 위해 돌아올 수 없습니다.
- 달팽이관 이식 장치의 존재
- 유전 증후군의 증거
- 전음성 난청의 증거
- 빈번한 문서화된 재발성 중이염(연간 >5)
- 검사 당시의 중이염
- 감각 신경성 손실은 경미합니다
- 주입 시 난청 확인 후 18개월 이상
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 자가 줄기 세포
정맥 투여된 자가 hUCB의 단일 용량이 수행될 것입니다.
최소 허용 용량은 6x10 6번째 단핵 세포/kg 체중입니다.
hUCB 재활성화, 세포 처리 및 제품 주입은 Florida Hospital for Children과 Florida Hospital Center for Cellular Therapy에서 이루어집니다.
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Cord Blood Registry에 저장된 대상 자가 줄기 세포는 중력에 의해 정맥 주사됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Safety of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants With Adverse Events.
기간: 1 year
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To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is safe.
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1 year
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Feasibility of Autologous Stem Cell Infusion: Number of Participants Who Completed Cord Blood Infusion and 1 Month Follow-up.
기간: 1 month
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To determine if autologous human umbilical cord blood (hUBC) infusion in children with hearing loss is feasible.
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1 month
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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Change in Auditory Brainstem Response (ABR) Threshold in Decibels.
기간: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
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ABR Threshold is a measure of the sound necessary to activate transmission through the eighth cranial nerve.
Each participant was evaluated before, 1,6 and 12 months after autologous stem cell treatments.
For each ear, ABR threshold was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
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Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
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Change in Eight Cranial Nerve Wave 5 Latencies in Miliseconds.
기간: Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
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.For each ear, latency was measured at 500, 1000, 2000 and 4000 Hz and using "Click" ABR.
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Pre-treatment (Baseline), 1,6 & 12 months post-treatment
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Change in Standard Language Scores.
기간: Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
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Preschool Language Scale-5.
This test measures language development in infants and children.
Standard scores are derived, with a mean of 100 and a standard deviation of 15, to compare a child's performance to their peers.
Higher values are associated with better language development.
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Pre-treatment, 6 & 12 months post-treatment
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Change Fractional Anisotropy in the White Sites Along the Audiotory Pathways
기간: Pre-treatment & 12 months post-treatment
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Fractional anisotropy are arbitrary values generated from the DTI sequences of an MRI scan.
Higher values suggest increased integrity of white matter pathways.
Responders and nonresponders were evaluated separately.
(Define non-responders and responders).Although 11 subjects were enrolled and received an autologous cord blood infusion, three subjects did not complete the entire MRI study protocol and could not be analyzed at study completion.
The reasons these subjects did not undergo the second MRI are as follows: Subject 7 dropped out of the study, and Subject 11 underwent bilateral cochlear implantation after the 1-month follow-up.
Subject 10 refused testing at 12-month follow-up.
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Pre-treatment & 12 months post-treatment
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 1월 1일
기본 완료 (실제)
2015년 12월 11일
연구 완료 (실제)
2017년 1월 10일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 1월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 1월 16일
처음 게시됨 (추정된)
2014년 1월 17일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 9일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 12일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 434269
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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미정
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