卡非佐米/SAHA 联合大剂量吉西他滨/白消安/美法仑治疗骨髓瘤自体干细胞移植

白消安试验剂量：

参与者将在大约 60 分钟内通过静脉接受测试剂量的白消安。 这种低水平的白消安测试剂量是为了检查参与者血液中白消安的水平如何随时间变化。 该信息将用于决定达到与参与者体型相匹配的目标血液水平所需的下一个剂量。 参与者很可能会在入院前一周以门诊病人的身份接受此服务。 如果不能作为门诊病人给予参与者，他们将在第-11 天（参与者的干细胞返回他们体内前 11 天）入院，并在第-10 天给予测试剂量。

将抽取约 11 份血液样本（每次约 1 茶匙）用于白消安的药代动力学 (PK) 测试。 PK 测试测量研究药物在不同时间点在体内的量，将帮助研究医生决定本研究中参与者的白消安剂量应该是多少。 这些血样将在参与者接受白消安之前和接下来的大约 11 小时内的不同时间点抽取。 在高剂量白消安治疗的第一天（第-8天）将再次重复血液样本。 将在参与者的静脉中放置一条临时肝素封管线，以减少这些抽取所需的针刺数量。 如果由于技术或时间安排原因无法进行 PK 测试，参与者将接受标准固定剂量的白消安。

如果参与者在门诊接受白消安测试剂量：

在第 -12、-11 和 -10 天，参与者每天将在大约 30 秒内通过静脉注射 palifermin，以帮助降低口腔和咽喉出现副作用的风险。

参与者将在第 -9 天入院。

如果参与者在住院期间接受了白消安测试剂量：

在第 -14、-13 和 -12 天，参与者每天将在大约 30 秒内通过静脉接受 palifermin，以帮助降低口腔和咽喉出现副作用的风险。

参与者将在第-11天入院。

研究药物管理局（所有参与者）：

对于干细胞移植，参与者接受干细胞之前的日子称为负日。 参与者接受干细胞的那一天称为第 0 天。参与者接受干细胞后的那几天称为正日。

从第 -9 天开始，参与者将每天 4 次将液体胶囊和谷氨酰胺漱口，每次约 2 分钟。 参与者将每天漱口这些液体，直到他们离开医院。 这些药物用于帮助降低口腔和咽喉副作用的风险。

在第 -9 天到第 -2 天，参与者将在大约 10 分钟内每天通过静脉注射 2 次地塞米松。

在第 -8 天到第 -2 天，参与者将随食物口服伏立诺他。

在第 -8 天，参与者将在大约 4 小时内通过静脉接受吉西他滨。

在第 -8、-7、-6 和 -5 天，参与者将在大约 3 小时内通过静脉注射白消安。

在第 -7 和 -6 天，参与者将在大约 2-10 分钟内通过静脉接受卡非佐米。

在第 -3 天，参与者将在大约 4 小时内通过静脉接受吉西他滨，并在 30 分钟内通过静脉接受美法仑。

在第 -2 天，参与者将在约 2-10 分钟内通过静脉接受卡非佐米，并在约 30 分钟内通过静脉接受美法仑。

在第 -1 天，参与者将在大约 2-10 分钟内通过静脉接受卡非佐米。

在第 0 天，参与者将在大约 30-60 分钟内通过静脉接受他们的干细胞。

在第 0、+1 和 +2 天，参与者将在约 15-30 秒内通过静脉再接受 3 剂 palifermin。

作为标准护理的一部分，参与者将接受 G-CSF（非格司亭）作为皮下注射，从第 +5 天开始每天 1 次，直到他们的血细胞水平恢复正常。

学习测试：

大约 1 个月、100 天、6 个月、1 年，然后在移植后至少 2 年内大约每 3-6 个月：

• 参与者将进行身体检查。
• 将抽取血液（约 4 汤匙）进行常规检查，了解移植的进展情况，并检查疾病状况。

移植后约 100 天，参与者将进行骨髓活检和抽吸检查疾病状况。 为了收集骨髓活检和抽吸，臀部或其他部位的区域会被麻醉剂麻醉，并通过大针抽取少量骨骼和骨髓。 如果参与者的医生认为有必要，这将每年重复一次或更早。

每年一次，参与者将接受全身所有骨骼的 X 光检查，以检查疾病状况。

研究人员还将与参与者当地的医生保持联系，以了解疾病是否复发并检查他们的状况。

治疗时间：

作为标准护理的一部分，参与者将在移植后住院约 3-4 周。 参与者出院后，他们将继续作为休斯顿地区的门诊病人接受感染和移植相关并发症的监测。

参与者将在移植后大约 2 年停止研究。 如果疾病恶化，如果出现无法忍受的副作用，或者如果他们无法遵循研究指导，参与者可能会提前退出研究。

如果参与者出于任何原因想要提前离开研究，他们必须与研究医生交谈。 在参与者开始接受研究药物后但在他们接受干细胞移植之前离开研究可能会危及生命，因为他们的血细胞计数将处于危险的低水平。

这是一项调查研究。 Carfilzomib 和 melphalan 已获得 FDA 批准用于治疗 MM。 伏立诺他被 FDA 批准用于治疗皮肤淋巴瘤。 白消安被 FDA 批准用于治疗白血病。 吉西他滨经 FDA 批准用于治疗淋巴瘤、乳腺癌和肺癌。 这些研究药物的联合使用是研究性的。 研究医生可以解释研究药物的设计原理。

多达 75 名参与者将参加这项研究。 所有人都将在 MD Anderson 就读。