Vidaza 和丙戊酸用于高风险 AML 和 MDS 的同种异体移植后
2021年4月23日 更新者：Patrick Stiff
高危急性骨髓性白血病 (AML) 或骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者异基因干细胞移植后使用阿扎胞苷和丙戊酸维持治疗（2012 年 1 月 1_6 版）
结合阿扎胞苷和丙戊酸作为高危 MDS/AML 患者同种异体干细胞移植后维持治疗的 II 期试验。
我们假设在阿扎胞苷中加入丙戊酸将通过直接抗肿瘤和免疫介导的同种异体反应性供体淋巴细胞的抗肿瘤反应改善结果，具有累加效应并延长造血干细胞移植后高危 AML/MDS 患者的 1 年生存期.
根据美国卫生与公共服务部的上述数据，干细胞移植后 AML 的标准 1 年生存率接近 40%。
我们假设丙戊酸和阿扎胞苷将延长生存期，1 年生存目标为 60%。
除了评估 1 年生存期外，我们还有评估无进展生存期、复发和毒性的次要目标。
由此产生的主要毒性终点将是血细胞减少和感染。
研究概览
详细说明
评估丙戊酸和阿扎胞苷联合用药预防高危急性髓系白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者异基因干细胞移植后复发的效果。 本研究的主要目的是确定丙戊酸 (VPA) 与 5-氮杂胞苷 (5-aza) 联合用药后的 1 年总生存期。
评估在阿扎胞苷中加入丙戊酸对同种异体干细胞移植后高危急性髓性白血病 (AML) 和骨髓增生异常综合征 (MDS) 患者的以下终点的影响
研究类型
介入性
注册 (预期的)
50
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Mary Lee, BSN
- 电话号码：708-327-2241
- 邮箱：mlee@luc.edu
研究联系人备份
- 姓名：Ceil Petrowsky, MSN
- 电话号码：708-327-3306
- 邮箱：cpetrow@luc.edu
学习地点
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Illinois
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Maywood、Illinois、美国、60153
- 招聘中
- Loyola University Cardinal Bernardin Cancer Center
-
接触：
- Mary Lee, BSN
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接触：
- Ceil Petrowsky, MSN
- 邮箱：cpetrow@luc.edu
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 89年 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 所有年龄 > 2 岁的同种异体移植患者。
患者将患有以下恶性肿瘤之一：
A。难治性或复发性：急性髓性白血病 (AML)（包括 inv16、t(8;21) 或 t(15;17)）或高危骨髓增生异常综合征 (MDS)（定义为骨髓原始细胞 > 或 = 5%）的患者有资格。 患者在进入时可能处于缓解期。
具有足够器官功能和体能状态标准的患者，通过以下方式衡量：
- Karnofsky 评分大于或等于 70% 或表现状态 < 或 = 2（按东部肿瘤合作组 (ECOG) 量表）
- 足够的肝功能（胆红素 < 2mg/dL，血清谷氨酸丙酮酸转氨酶 < 3 * ULN）和肾功能（肌酐 < 2mg/dL）
- 签署知情同意书表明患者根据洛约拉大学医学中心的规定了解本研究的研究性质
- 患者必须在开始治疗前 40-60 天内接受过同种异体干细胞移植，并且在热量摄入方面能够自给自足，并且没有活动性移植物抗宿主病
排除标准：
- 哺乳期和怀孕的女性被排除在外。
- 活动性和不受控制的感染将导致患者被排除在外。
- 已经接受丙戊酸或接受其他抗惊厥药的患者将被排除在外。
- 完全缓解 1 的低风险 AML 将不会成为本研究的候选人。
- 中性粒细胞绝对计数低于 1500 的患者将被排除在外
- 血小板低于 50,000 的患者将被排除在外
- 2 岁以下的儿童将被排除在外，因为该年龄组的丙戊酸肝毒性增加
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：Vidaza 和丙戊酸
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第 1-5 天：每天 5-氮杂胞苷 40 mg/m^2 第 1-5 天：+丙戊酸每天 15 mg/kg 第 6-28 天：丙戊酸每天 15 mg/kg *治疗将在每个周期的同一天重复进行，总共最多 4 个周期。 每个周期将包括 28 天。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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生存
大体时间：1年
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移植后存活 1 年的参与者人数。
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1年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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疾病复发
大体时间：第 0 天到第一次复发的那一天
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复发时间是从第 0 天到第一次出现疾病复发的血液学、细胞遗传学或放射学证据的那一天。
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第 0 天到第一次复发的那一天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Patrick Stiff, MD、Faculty
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年1月1日
初级完成 (预期的)
2022年1月1日
研究完成 (预期的)
2022年1月1日
研究注册日期
首次提交
2014年4月24日
首先提交符合 QC 标准的
2014年4月24日
首次发布 (估计)
2014年4月28日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年4月26日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年4月23日
最后验证
2021年4月1日
更多信息
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