Vyndaqel 药物使用调查（监管上市后承诺计划）
2025年1月28日 更新者：Pfizer
VYNDAQEL 药物使用调查（监管上市后承诺计划）
本研究的目的是了解在实际使用情况下接受该药物的所有患者长期使用 Vyndaqel 胶囊（以下简称 Vyndaqel）的安全性（例如，药物不良反应 [ADR] 的发生）和疗效数据上市后的情况。
研究概览
详细说明
前瞻性和回顾性均可接受研究者开出 Vyndaqel 处方的所有患者均应注册
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
500
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
该监测的对象是所有接受 Vyndaqel 治疗的患者。
描述
纳入标准：
该监测的对象是所有接受 Vyndaqel 治疗的患者。
排除标准：
患者不接受 Vyndaqel。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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温达克尔
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20毫克/天
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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本研究中有ADR的参与者的百分比
大体时间：3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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不良药物反应（ADR）是归因于接收Vyndaqel胶囊20mg的参与者中Vyndaqel胶囊20mg的任何不愉快的医疗事件。 严重的不良药物反应（SADR）是ADR导致以下任何结果或由于任何其他原因而被视为重要的：死亡的结果；威胁生命；需要住院住院或住院延长；导致持久或显着的残疾/丧失能力（严重破坏了进行正常生活功能的能力）；导致先天性异常/先天缺陷。 与医生评估了与Vyndaqel胶囊20mg的相关性。 |
3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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NIS-LL分数中的基线变化
大体时间：第78周，第156周
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研究了下肢（NIS-LL）中基线的变化量以评估神经功能。NIS-LL（下肢）评估了肌肉无力，反射和感觉（可能的范围：0至88）。
计算了每个评估时间点的汇总统计数据及其从Vyndaqel胶囊开始治疗的变化量为20mg。较高的分数表明神经功能功能更大。NIS-LL的基线的平均变化在第78周和第156周。与标准偏差。
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第78周，第156周
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诺福克QOL-DN的TQOL评分中的基线变化
大体时间：第78周，第156周
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QoL-DN的TQOL评分中基线的变化数量用于评估生活质量。诺福克糖尿病神经病（QOL-DN）问卷的诺福克质量，包括症状项目（1至7）和活动的活动日常生活（8至35）。
评估了QOL -DN中的总质量（TQOL）（可能的范围：-4至136）。
计算了每个评估时间点的汇总统计数据及其从Vyndaqel胶囊开始治疗的变化量为20mg。
较高的分数表明QOL的降低。在第78周和第156周的TQOL评分中，基线的平均变化具有标准偏差。
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第78周，第156周
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从MBMI中的基线变化
大体时间：第26周，第52周，第78周，第104周，第130周，第156周
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计算了每个评估时间点的汇总统计数据及其从Vyndaqel胶囊开始治疗的变化量为20mg。
较高的MBMI分数表明营养状况更好。在第26周，第52周，第78周，第78周，第104周，第130周和第156周的平均体重指数（MBMI）中的平均变化。
可以通过将BMI乘以血清白蛋白水平来计算。在经甲状腺素蛋白家族性淀粉样蛋白多神经病患者中，水肿和随后的体重增加可能会发生，但是可以通过改良的BMI校正体重变化。
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第26周，第52周，第78周，第104周，第130周，第156周
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卧床状态的时间课程
大体时间：第156周
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从vyndaqel胶囊开始治疗20mg到最终评估时间点（第156周），在每组卧床状态变化中计算了参与者的百分比。
使用卧床能力量表评估了卧床状态（0、1、2、3a，3b，4）。
多神经病功能障碍评分中的卧床能力量表定义为如下。
卧床状态0：步行能力很好。
卧床状态1：尽管下肢有感觉障碍，步行能力仍然可以毫不费力地行走。
卧床状况。
卧床状态2：尽管遇到了一些困难，步行能力仍然可以在没有帮助的情况下行走。
卧床状态3a：步行能力可以用一根棍子或拐杖行走。
卧床状态3B：步行能力可以用两根棍子或拐杖行走。
卧床状态4：步行能力无法行走，仅限于轮椅或卧床不起。
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第156周
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总体神经系统评估评分的基线变化
大体时间：第52周，第104周，第156周
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评估了神经系统评估的总分数（可能的范围：0到294），运动时间和感觉的分数，并在每个评估时间点进行了汇总统计数据，并且从Vyndaqel胶囊开始治疗20mg的治疗开始时的变化量。
较高的分数表明功能降低。在第52周，第104周和第156周的总体神经系统评估中，基线的平均变化具有标准偏差。
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第52周，第104周，第156周
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评估任何原因死亡的生存时间
大体时间：3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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通过将任何原因视为事件的死亡，使用Kaplan-Meier方法估算了生存概率，该方法将观察期内没有事件的病例视为审查。
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3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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评估与atter-pn相关的死亡的生存时间
大体时间：3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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通过将与经甲状腺素蛋白家族性淀粉样蛋白多神经病（ATTER-PN）相关的死亡作为事件，使用Kaplan-Meier方法估算了生存概率，该方法将观察期内没有事件的病例视为审查。
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3年（但是，2018年5月以后开始接受Vyndaqel胶囊20毫克的参与者的期限为1。5年。）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年1月10日
初级完成 (实际的)
2023年3月10日
研究完成 (实际的)
2023年3月10日
研究注册日期
首次提交
2014年5月21日
首先提交符合 QC 标准的
2014年5月21日
首次发布 (估计的)
2014年5月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年1月28日
最后验证
2025年1月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- B3461042
- NCT02146378 (注册表标识符：ClinicalTrials.gov)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
辉瑞将提供对个人去识别参与者数据和相关研究文件（例如
协议、统计分析计划 (SAP)、临床研究报告 (CSR)）根据合格研究人员的要求，并遵守某些标准、条件和例外情况。
有关辉瑞数据共享标准和请求访问流程的更多详细信息，请访问：https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests。
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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