Investigação do Uso de Medicamentos Vyndaqel (Plano de Compromisso Regulatório Pós-Comercialização)

Vyndaqel

Medicamento: Vyndaqel

20mg/dia

Porcentagem de participantes com ADRs neste estudo

Uma reação adversa do medicamento (ADR) foi qualquer ocorrência médica desagradável atribuída às cápsulas de Vyndaqel 20mg em um participante que recebeu cápsulas de Vyndaqel 20mg.

Uma séria reação adversa de medicamentos (SADR) foi RAC, resultando em qualquer um dos seguintes resultados ou considerado significativo por qualquer outro motivo: resultados em morte; é com risco de vida; requer hospitalização hospitalar ou prolongamento da hospitalização; resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa (interrupção substancial da capacidade de realizar funções de vida normais); resulta em anomalia congênita/defeito de nascimento.

O relacionamento com as cápsulas de Vyndaqel 20mg foi avaliado pelo médico.

Mudança da linha de base na pontuação do NIS-LL

As quantidades de mudança da linha de base nos membros inferiores (NIS-LL) foram investigadas para avaliação da função neurológica. O NIS-LL (membro inferior) avaliou a fraqueza muscular, os reflexos e a sensação (faixa possível: 0 a 88). Estatísticas resumidas em cada ponto do tempo de avaliação e suas quantidades de mudança desde o início do tratamento com as cápsulas de Vyndaqel 20mg foram calculadas. Os escores mais altos indicam mais funções neurológicas prejudicadas. As mudanças médias da linha de base no NIS-LL na semana 78 e a semana 156 foram apresentadas com desvio padrão.

Mudança da linha de base na pontuação do TQOL da Norfolk QF-DN

As quantidades de mudança da linha de base na pontuação do TQOL da QVL-DN foram usadas para avaliar a qualidade de vida. O questionário da qualidade de neuropatia da vida diabética (QOL-DN) que consiste em itens de sintomas (1 a 7) e atividades de atividades de itens de vida diária (8 a 35). A qualidade de vida total (TQOL) (faixa possível: -4 a 136) na QVL -DN foi avaliada. Estatísticas de resumo em cada ponto do tempo de avaliação e suas quantidades de alteração desde o início do tratamento com cápsulas de Vyndaqel 20mg foram calculadas. Pontuações mais altas indicam diminuição da QV. As alterações médias da linha de base na pontuação do TQOL na semana 78 e a semana 156 receberam desvio padrão.

Mudança da linha de base no MBMI

Estatísticas de resumo em cada ponto do tempo de avaliação e suas quantidades de alteração desde o início do tratamento com cápsulas de Vyndaqel 20mg foram calculadas. As pontuações MBMI mais altas indicam melhor estado de nutrição. As mudanças médias da linha de base no índice de massa corporal modificado (MBMI) na semana 26, semana 52, semana 78, semana 104, semana 130 e semana 156 foram apresentadas com desvio padrão.MBMI pode ser calculado multiplicando o IMC pelo nível da albumina sérica. Em pacientes com polineuropatia amilóide familiar transtiretina, edema e ganho de peso subsequente podem ocorrer, mas as alterações de peso podem ser corrigidas com um IMC modificado.

Curso de tempo do status ambulatorial

A porcentagem de participantes foi calculada em cada grupo de mudança de status ambulatorial desde o início do tratamento com as cápsulas de Vyndaqel 20mg até o ponto final da avaliação final (semana 156). O status ambulatorial (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) foi avaliado usando a escala de habilidade ambulatorial. A escala de habilidade ambulatorial na pontuação da disfunção da polineuropatia foi definida da seguinte maneira. Status ambulatorial 0: A capacidade de caminhar é boa. Status ambulatorial 1: A capacidade de caminhar é capaz de andar sem dificuldade, apesar do distúrbio sensorial nas extremidades inferiores. Status ambulatorial. Status ambulatorial 2: A capacidade de caminhar é capaz de andar sem assistência, apesar de algumas dificuldades. Status ambulatorial 3a: A capacidade de caminhar é capaz de andar com um bastão ou muleta. Status ambulatorial 3b: A capacidade de caminhar é capaz de andar com duas varas ou muletas. Status ambulatorial 4: A capacidade de caminhar é incapaz de andar, restrita a cadeira de rodas ou acamada.

Mudança da linha de base na pontuação total de avaliação neurológica

A pontuação total da avaliação neurológica (faixa possível: 0 a 294), pontuações de motor, reflexos e sensação foram avaliadas e foram calculadas estatísticas resumidas em cada ponto de tempo de avaliação e suas quantidades de mudança desde o início do tratamento com cápsulas de Vyndaqel 20mg. Pontuações mais altas indicam mais função diminuída. As alterações médias da linha de base na avaliação neurológica total na semana 52, semana 104 e semana 156 receberam desvio padrão.

Avaliação do tempo de sobrevivência para a morte de qualquer causa

Ao definir a morte de qualquer causa como eventos, a probabilidade de sobrevivência foi estimada usando o método Kaplan-Meier que trata casos que não tiveram eventos no período de observação como censura.

Avaliação do tempo de sobrevivência para a morte associada ao Att-PN

Ao definir a morte associada à polineuropatia amilóide familiar da transtirretina (att-PN) como eventos, a probabilidade de sobrevivência foi estimada usando o método Kaplan-Meier que trata casos que não tiveram eventos no período de observação como censura.