Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расследование употребления наркотиков Vyndaqel (План выполнения нормативных постмаркетинговых обязательств)

28 января 2025 г. обновлено: Pfizer

РАССЛЕДОВАНИЕ УПОТРЕБЛЕНИЯ ЛЕКАРСТВЕННЫХ СРЕДСТВ VYNDAQEL (ПЛАН РЕГУЛИРУЮЩИХ ПОСТМАРКЕТИНГОВЫХ ОБЯЗАТЕЛЬСТВ)

Целью данного исследования является изучение данных о безопасности (например, возникновении нежелательных лекарственных реакций [НЛР]) и данных об эффективности при длительном применении капсул Vyndaqel (далее именуемых Vyndaqel) у всех пациентов, которые получали этот препарат во время фактического использования. условиях после его продажи.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Приемлемы как проспективные, так и ретроспективные данные. Все пациенты, которым исследователь назначает Виндакель, должны быть зарегистрированы.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

500

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Вероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъектами данного наблюдения являются все пациенты, получавшие Виндакель.

Описание

Критерии включения:

Субъектами данного наблюдения являются все пациенты, получавшие Виндакель.

Критерий исключения:

Пациенты не получают Виндакель.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Виндакель
Лекарство: Виндакель
20мг/день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников с ADR в этом исследовании
Временное ограничение: 3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)

Побочной реакцией лекарств (ADR) была любое неблагоприятное медицинское явление, приписываемое капсулам Vyndaqel 20 мг у участника, который получил капсулы Vyndaqel 20 мг.

Серьезная побочная реакция на наркотики (SADR) была ADR, что приводило к любому из следующих результатов или считается значимым по любой другой причине: приводит к смерти; опасно для жизни; требует стационарного госпитализации или продления госпитализации; приводит к постоянной или значительной инвалидности/неспособности (существенное нарушение способности проводить нормальные жизненные функции); приводит к врожденной аномалии/врожденным дефектам.

Связанность с капсулами Виндакеля 20 мг оценивался врачом.
3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение с базовой линии в оценке NIS-LL
Временное ограничение: Неделя 78, неделя 156
Количество изменений от исходного уровня в нижних конечностях (NIS-LL) было исследовано для оценки неврологической функции. NIS-LL (нижняя конечность) оценила мышечную слабость, рефлексы и ощущение (возможный диапазон: от 0 до 88). Сводная статистика в каждый момент времени оценки и их количество изменений с начала лечения с помощью капсул Vyndaqel 20 мг. со стандартным отклонением.
Неделя 78, неделя 156
Изменение с базовой линии в балле TQOL Norfolk Qol-DN
Временное ограничение: Неделя 78, неделя 156
Количество изменений от исходного уровня в балле TQOL QOL-DN использовались для оценки качества жизни. Анкета качества жизни Норфолка-диабетической невропатии (QOL-DN), которая состоит из симптомов (от 1 до 7) и активности Ежедневные живые предметы (от 8 до 35). Общее качество жизни (TQOL) (возможный диапазон: от -4 до 136) в QOL -DN был оценен. Сводная статистика в каждый момент времени оценки и их количество изменений с начала лечения с капсулами Vyndaqel 20 мг. Более высокие оценки указывают на снижение качества жизни. Средние изменения по сравнению с базовой линией в оценке TQOL на 78 -й неделе и неделе 156 были представлены со стандартным отклонением.
Неделя 78, неделя 156
Изменение с базовой линии в MBMI
Временное ограничение: Неделя 26, неделя 52, неделя 78, неделя 104, неделя 130, неделя 156
Сводная статистика в каждый момент времени оценки и их количество изменений с начала лечения с капсулами Vyndaqel 20 мг. Более высокие показатели MBMI указывают на лучшее состояние питания. Средние изменения по сравнению с базовым показателем в модифицированном индексе массы тела (MBMI) на 26 -й неделе, неделе 52, неделя 78, неделя 104, неделя 130 и неделя 156 были представлены со стандартным отклонением.mbmi может быть рассчитано путем умножения ИМТ на уровне сывороточного альбумина. В пациентах транстиретина семейной амилоидной полинеропатии, отек и последующего увеличения веса, но изменения веса могут быть скорректированы с помощью модифицированного ИМТ.
Неделя 26, неделя 52, неделя 78, неделя 104, неделя 130, неделя 156
Временный курс амбулаторного статуса
Временное ограничение: Неделя 156
Процент участников рассчитывался в каждой группе изменения амбулаторного статуса с начала лечения с капсулами Vyndaqel 20 мг до окончательного времени оценки (неделя 156). Амбулаторный статус (0, 1, 2, 3A, 3B, 4) оценивался с использованием шкалы амбулаторных способностей. Шкала амбулаторной способности в балле дисфункции полинеропатии была определена следующим образом. Амбулаторный статус 0 ： способность ходьбы хороша. Амбулаторный статус 1: способность ходьбы способна без труда ходить, несмотря на сенсорное расстройство в нижних конечностях. Амбулаторный статус. Амбулаторный статус 2: способность ходьбы способна ходить без помощи, несмотря на некоторые трудности. Амбулаторный статус 3A ： Возможность ходьбы способна ходить с одной палкой или костылем. Амбулаторный статус 3b ： способность ходьбы способна ходить с двумя палками или костылями. Амбулаторный статус 4: Возможность ходьбы не может ходить, ограничивается инвалидной коляской или прикованной к постели.
Неделя 156
Изменение с базовой линии в общей неврологической оценке оценки
Временное ограничение: Неделя 52, неделя 104, неделя 156
Общая оценка неврологической оценки (возможный диапазон: от 0 до 294), оценки двигателя, рефлексов и ощущений были оценены, и была рассчитана сводная статистика в каждый момент времени оценки и их количество изменений с начала лечения с капсулами Vyndaqel 20 мг. Более высокие оценки указывают на более снижение функции. Средние изменения от базовой линии в общей неврологической оценке на 52 -й неделе, неделе 104 и неделе 156 были представлены со стандартным отклонением.
Неделя 52, неделя 104, неделя 156
Оценка времени выживания смерти от любой причины
Временное ограничение: 3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)
Установив смерть от любой причины в качестве событий, вероятность выживания была оценена с использованием метода Каплана-Мейера, который рассматривает случаи, которые не имели событий в период наблюдения в качестве цензуры.
3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)
Оценка времени выживания смерти, связанной с ATTR-PN
Временное ограничение: 3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)
Установив смерть, связанную с транстиретиновой семейной амилоидной полинеропатией (ATTR-PN) в качестве событий, вероятность выживания была оценена с использованием метода Каплана-Мейера, который рассматривает случаи, которые не имели событий в период наблюдения как цензура.
3 года (однако, период для участников, которые начали получать капсулы Vyndaqel 20 мг после мая 2018 года, составлял 1,5 года.)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

10 января 2014 г.

Первичное завершение (Действительный)

10 марта 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

10 марта 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 мая 2014 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 мая 2014 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

23 мая 2014 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 января 2025 г.

Последняя проверка

1 января 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • B3461042
  • NCT02146378 (Идентификатор реестра: ClinicalTrials.gov)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться