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Indagine sull'uso di droghe Vyndaqel (Piano di impegno normativo post-marketing)

28 gennaio 2025 aggiornato da: Pfizer

INCHIESTA VYNDAQEL SULL'USO DI DROGHE (PIANO DI IMPEGNO NORMATIVO POST MARKETING)

Lo scopo di questo studio è comprendere i dati sulla sicurezza (ad es., comparsa di reazioni avverse al farmaco [ADR]) e sull'efficacia sull'uso a lungo termine di Vyndaqel capsule (di seguito denominato Vyndaqel) in tutti i pazienti che hanno ricevuto questo farmaco durante l'uso effettivo condizioni successive alla sua commercializzazione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sia prospettico che retrospettivo è accettabile Tutti i pazienti a cui uno sperimentatore prescrive Vyndaqel devono essere registrati

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

500

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

I soggetti di questa sorveglianza sono tutti i pazienti che hanno ricevuto Vyndaqel.

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti di questa sorveglianza sono tutti i pazienti che hanno ricevuto Vyndaqel.

Criteri di esclusione:

I pazienti non ricevono Vyndaqel.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Vyndaqel
Droga: Vyndaqel
20mg/giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti con ADR in questo studio
Lasso di tempo: 3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)

Una reazione avversa sui farmaci (ADR) è stato un evento medico spiacevole attribuito alle capsule di Vyndaqel 20mg in un partecipante che ha ricevuto capsule di Vyndaqel 20mg.

Una grave reazione avversa sui farmaci (SADR) è stata l'ADR che ha comportato uno dei seguenti risultati o ritenuta significativa per qualsiasi altro motivo: risultati nella morte; è pericolosa per la vita; richiede un ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero; risulta in disabilità/incapacità persistente o significativa (sostanziale interruzione della capacità di condurre funzioni di vita normali); si traduce in anomalia congenita/difetto alla nascita.

La relazione con le capsule di Vyndaqel 20mg è stata valutata dal medico.
3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambia dalla linea di base nel punteggio NIS-LL
Lasso di tempo: Settimana 78, settimana 156
Le quantità di variazione dal basale negli arti inferiori (NIS-LL) sono state studiate per la valutazione della funzione neurologica. Il NIS-LL (arto inferiore) ha valutato la debolezza muscolare, i riflessi e la sensazione (possibile intervallo: da 0 a 88). Sono state calcolate le statistiche di riepilogo ad ogni punto temporale di valutazione e le loro quantità di variazione dall'inizio del trattamento con capsule di Vyndaqel 20mg. Sono stati presentati punteggi più alti indicano una funzione neurologica più compromessa. Sono stati presentati i cambiamenti medi rispetto al basale nella NIS-LL alla settimana 78 e alla settimana 156 con deviazione standard.
Settimana 78, settimana 156
Cambia dal basale nel punteggio TQOL del Norfolk QOL-DN
Lasso di tempo: Settimana 78, settimana 156
Le quantità di cambiamento rispetto al basale nel punteggio TQOL del QoL-DN sono state utilizzate per valutare la qualità della vita. Il questionario Norfolk di qualità della neuropatia diabetica (QOL-DN) che consiste in elementi dei sintomi (da 1 a 7) e attività di attività Oggetti quotidiani (da 8 a 35). È stata valutata la qualità totale della vita (TQOL) (possibile intervallo: da -4 a 136) nel QOL -DN. Sono state calcolate le statistiche di riepilogo in ciascun punto temporale di valutazione e le loro quantità di variazione dall'inizio del trattamento con capsule di Vyndaqel 20mg. I punteggi più alti indicano una riduzione della QoL. Le variazioni medie rispetto al basale nel punteggio TQOL alla settimana 78 e alla settimana 156 sono state presentate con deviazione standard.
Settimana 78, settimana 156
Cambia dal basale in MBMI
Lasso di tempo: Settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104, settimana 130, settimana 156
Sono state calcolate le statistiche di riepilogo in ciascun punto temporale di valutazione e le loro quantità di variazione dall'inizio del trattamento con capsule di Vyndaqel 20mg. Punteggi MBMI più alti indicano un migliore stato nutrizionale. Le variazioni medie rispetto al basale nell'indice di massa corporea modificata (MBMI) alla settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104, settimana 130 e settimana 156 sono state presentate con deviazione standard.MBMI può essere calcolato moltiplicando l'IMC per il livello sierico di albumina. In transitina i pazienti con polieuropatia amiloide familiare, edema e successivo aumento di peso, ma possono essere corrette le variazioni di peso con un BMI modificato.
Settimana 26, settimana 52, settimana 78, settimana 104, settimana 130, settimana 156
Corso temporale dello stato ambulatoriale
Lasso di tempo: Settimana 156
La percentuale di partecipanti è stata calcolata in ciascun gruppo di variazione dello stato ambulatoriale dall'inizio del trattamento con le capsule di Vyndaqel 20mg al punto di valutazione finale (settimana 156). Lo stato ambulatoriale (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) è stato valutato utilizzando la scala di abilità ambulatoriali. La scala di abilità ambulatoriale nel punteggio di disfunzione della poliniopatia è stata definita come segue. Stato ambulatoriale 0 ： L'abilità di camminare è buona. Stato ambulatoriale 1 ： L'abilità di camminare è in grado di camminare senza difficoltà nonostante il disturbo sensoriale alle estremità inferiori. Stato ambulatoriale. Stato ambulatoriale 2 ： L'abilità di camminare è in grado di camminare senza assistenza nonostante alcune difficoltà. Stato ambulatoriale 3A ： L'abilità di camminare è in grado di camminare con un bastone o una stampella. Stato ambulatoriale 3B ： L'abilità di camminare è in grado di camminare con due bastoncini o stampelle. Stato ambulatoriale 4: l'abilità di camminata non è in grado di camminare, limitata alla sedia a rotelle o a letto.
Settimana 156
Cambiamento dal basale nel punteggio totale di valutazione neurologica
Lasso di tempo: Settimana 52, settimana 104, settimana 156
Sono stati valutati il ​​punteggio totale della valutazione neurologica (possibile intervallo: da 0 a 294), punteggi motori, riflessi e sensazioni e sono state calcolate le statistiche di riepilogo in ciascun punto temporale di valutazione e sono state calcolate le loro quantità di variazione dall'inizio del trattamento con capsule di Vyndaqel 20mg. Punteggi più alti indicano una funzione più ridotta. Le variazioni medie rispetto al basale nella valutazione neurologica totale alla settimana 52, alla settimana 104 e alla settimana 156 sono state presentate con deviazione standard.
Settimana 52, settimana 104, settimana 156
Valutazione del tempo di sopravvivenza per la morte per qualsiasi causa
Lasso di tempo: 3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)
Impostando la morte per qualsiasi causa come eventi, la probabilità di sopravvivenza è stata stimata usando il metodo Kaplan-Meier che tratta i casi che non hanno avuto eventi nel periodo di osservazione come censura.
3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)
Valutazione del tempo di sopravvivenza per la morte associata a attr-pn
Lasso di tempo: 3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)
Impostando la morte associata alla polieuropatia amiloide familiare di tranhiretina (ATRT-PN) come eventi, la probabilità di sopravvivenza è stata stimata usando il metodo Kaplan-Meier che tratta i casi che non hanno avuto eventi durante il periodo di osservazione come censura.
3 anni (tuttavia, il periodo per i partecipanti che hanno iniziato a ricevere Vyndaqel Capsules 20mg dopo maggio 2018 è stato di 1,5 anni.)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Pfizer

Investigatori

  • Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

10 gennaio 2014

Completamento primario (Effettivo)

10 marzo 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

10 marzo 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 maggio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

21 maggio 2014

Primo Inserito (Stimato)

23 maggio 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 gennaio 2025

Ultimo verificato

1 gennaio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • B3461042
  • NCT02146378 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Descrizione del piano IPD

Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es. protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni. Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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