Vyšetřování užívání drog Vyndaqel (regulační plán závazků po uvedení na trh)
28. ledna 2025 aktualizováno: Pfizer
VYŠETŘENÍ UŽÍVÁNÍ DROG VYNDAQEL (PLÁN ZÁVAZKŮ REGULAČNÍCH PO MARKETINGU)
Účelem této studie je porozumět údajům o bezpečnosti (např. výskyt nežádoucích reakcí na léky [ADR]) a účinnosti dlouhodobého užívání kapslí Vyndaqel (dále jen Vyndaqel) u všech pacientů, kteří dostávali tento lék při skutečném užívání. podmínek po jeho uvedení na trh.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Přijatelné jsou prospektivní i retrospektivní Všichni pacienti, kterým zkoušející předepisuje přípravek Vyndaqel, by měli být registrováni
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
500
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Subjekty tohoto sledování jsou všichni pacienti, kteří dostali Vyndaqel.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty tohoto sledování jsou všichni pacienti, kteří dostali Vyndaqel.
Kritéria vyloučení:
Pacienti nedostávají přípravek Vyndaqel.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Vyndaqel
|
20 mg/den
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procento účastníků s ADR v této studii
Časové okno: 3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
Nepříznivá reakce léčiva (ADR) byla jakýkoli nežádoucí lékařský výskyt připisovaný tobolům Vyndaqel 20mg u účastníka, který obdržel vyndaqel tobolky 20 mg. Vážná nepříznivá reakce léčiva (SADR) byla ADR, což mělo za následek jakýkoli z následujících výsledků nebo považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: výsledky smrti; je život ohrožující; vyžaduje hospitalizaci nebo prodloužení hospitalizace; výsledky k přetrvávajícímu nebo významnému postižení/neschopnosti (podstatné narušení schopnosti provádět normální životní funkce); Výsledky v vrozené anomálii/vrozené vadě. Příbuznost s tobolky Vyndaqel 20 mg byla hodnocena lékařem. |
3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změňte se z výchozí hodnoty ve skóre nis-ll
Časové okno: Týden 78, týden 156
|
Pro hodnocení neurologických funkcí bylo zkoumáno množství změny z výchozí hodnoty v dolních končetinách (nis-ll). Nis-LL (dolní končetina) hodnotila svalovou slabost, reflexy a pocit (možný rozmezí: 0 až 88).
Souhrnné statistiky v každém časovém bodě hodnocení a jejich množství změny od začátku léčby pomocí tobolek Vyndaqel byly vypočteny 20mg. se standardní odchylkou.
|
Týden 78, týden 156
|
|
Změňte se z výchozí hodnoty ve skóre TQOL Norfolk QOL-DN
Časové okno: Týden 78, týden 156
|
Množství změny z výchozí hodnoty ve skóre TQOL QOL-DN bylo použito k posouzení kvality života. Dotazník Norfolk Life-Diabetic Neuropatie (QOL-DN), který se skládá z předmětů symptomů (1 až 7) a aktivit. Denní živé předměty (8 až 35).
Byla hodnocena celková kvalita života (TQOL) (možný rozsah: -4 až 136) v QOL -DN.
Byly vypočteny souhrnné statistiky v každém časovém bodě vyhodnocení a jejich množství změny od začátku léčby Vyndaqel Capsules 20mg.
Vyšší skóre naznačují snížené QOL. Průměrné změny z výchozí hodnoty ve skóre TQOL v týdnu 78 a týdne 156 byly představeny se standardní odchylkou.
|
Týden 78, týden 156
|
|
Změna z výchozí hodnoty v MBMI
Časové okno: 26. týden, 52. týden, týden 78, týden 104, týden 130, týden 156
|
Byly vypočteny souhrnné statistiky v každém časovém bodě vyhodnocení a jejich množství změny od začátku léčby Vyndaqel Capsules 20mg.
Vyšší skóre MBMI označují lepší stav výživy. Průměrné změny od výchozí hodnoty v modifikovaném indexu tělesné hmotnosti (MBMI) v 26. týdnu, 52. týdnu, 78, týden 104, týden 130 a týden 156 byly představeny se standardní odchylkou.MBMI.
Lze vypočítat vynásobením BMI hladinou sérového albuminu. V transstyretinové familiární amyloidní polyneuropatii pacientů, může dojít k otoku a následnému přírůstku hmotnosti, ale změny hmotnosti mohou být opraveny pomocí modifikovaného BMI.
|
26. týden, 52. týden, týden 78, týden 104, týden 130, týden 156
|
|
Časový průběh ambulantního stavu
Časové okno: Týden 156
|
Procento účastníků bylo vypočteno v každé skupině ambulantního stavu změny statusu od začátku léčby tobolky Vyndaqel 20 mg do konečného časového bodu hodnocení (týden 156).
Ambulantní stav (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) byl hodnocen pomocí stupnice ambulantní schopnosti.
Měřítko ambulantní schopnosti ve skóre dysfunkce polyneuropatie byla definována následovně.
Ambulantní stav 0 ： Schopnost chůze je dobrá.
Ambulantní stav 1 ： Schopnost chůze je schopna chodit bez obtíží navzdory smyslové poruše na dolních končetinách.
Ambulantní stav.
Ambulantní stav 2 ： Pěší schopnost je schopna chodit bez pomoci navzdory určitým obtížím.
Ambulantní stav 3A ： Schopnost chůze je schopna chodit s jednou hůlkou nebo berlou.
Ambulantní stav 3B ： Schopnost chůze je schopna chodit se dvěma holemi nebo berlemi.
Ambulantní stav 4: Pěší schopnost není schopna chodit, omezená na invalidní vozík nebo na lůžko.
|
Týden 156
|
|
Změna z výchozí hodnoty v celkovém skóre neurologického hodnocení
Časové okno: 52. týden, týden 104, týden 156
|
Bylo vyhodnoceno celkové skóre neurologického hodnocení (možný rozmezí: 0 až 294), skóre motoru, reflexů a senzace a v každém časovém bodě vyhodnocení a jejich množství změn od začátku léčby tobolky Vyndaqel 20 mg byly vypočteny.
Vyšší skóre naznačují sníženou funkci. Průměrné změny od výchozí hodnoty v celkovém neurologickém hodnocení v 52., týdně 104 a týdne 156 byly představeny standardní odchylkou.
|
52. týden, týden 104, týden 156
|
|
Posouzení doby přežití po smrti z jakékoli příčiny
Časové okno: 3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
Stanovením smrti z jakékoli příčiny jako událostí byla pravděpodobnost přežití odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metody, která zachází s případy, které neměly události v období pozorování jako cenzuru.
|
3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
|
Hodnocení doby přežití na smrt spojenou s ATTR-PN
Časové okno: 3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
Stanovení smrti spojené s transthyretinovou familiární amyloidní polyneuropatií (ATTR-PN) jako událostmi byla pravděpodobnost přežití odhadnuta pomocí Kaplan-Meierovy metody, která zachází s případy, které neměly události v období pozorování jako cenzuru.
|
3 roky (období pro účastníky, kteří začali dostávat tobolky Vyndaqel 20 mg po květnu 2018, však bylo 1,5 roku.)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
10. ledna 2014
Primární dokončení (Aktuální)
10. března 2023
Dokončení studie (Aktuální)
10. března 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. května 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. května 2014
První zveřejněno (Odhadovaný)
23. května 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
25. března 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. ledna 2025
Naposledy ověřeno
1. ledna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární onemocnění
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Onemocnění periferního nervového systému
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nedostatky proteostázy
- Amyloidóza, familiární
- Amyloidóza
- Polyneuropatie
- Amyloidní neuropatie
- Amyloidní neuropatie, familiární
Další identifikační čísla studie
- B3461042
- NCT02146378 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .