Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Dochodzenie w sprawie używania narkotyków Vyndaqel (regularny plan zobowiązań po wprowadzeniu do obrotu)

28 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Pfizer

BADANIE DOTYCZĄCE UŻYWANIA NARKOTYKÓW VYNDAQEL (PLAN ZOBOWIĄZAŃ PO WPROWADZENIU DO OBROTU)

Celem tego badania jest zrozumienie danych dotyczących bezpieczeństwa (np. występowania działań niepożądanych [ADR]) i skuteczności długotrwałego stosowania kapsułek Vyndaqel (zwanych dalej Vyndaqel) u wszystkich pacjentów, którzy otrzymywali ten lek w ramach rzeczywistego stosowania warunkach po wprowadzeniu do obrotu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Dopuszczalna jest zarówno prospektywna, jak i retrospektywna ocena Wszyscy pacjenci, którym badacz przepisał Vyndaqel, powinni zostać zarejestrowani

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

500

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Podmiotami tego nadzoru są wszyscy pacjenci, którzy otrzymywali Vyndaqel.

Opis

Kryteria przyjęcia:

Podmiotami tego nadzoru są wszyscy pacjenci, którzy otrzymywali Vyndaqel.

Kryteria wyłączenia:

Pacjenci nie otrzymują leku Vyndaqel.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Vyndaqel
Lek: Vyndaqel
20mg/dzień

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent uczestników z ADR w tym badaniu
Ramy czasowe: 3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).

Niekorzystną reakcją leku (ADR) była wszelkie niepotrzebne występowanie medyczne przypisywane kapsułkom Vyndaqel 20 mg u uczestnika, który otrzymał kapsułki Vyndaqel 20 mg.

Poważna niepożądana reakcja leku (SADR) była ADR, co spowodowało którykolwiek z następujących wyników lub uznany za znaczący z jakiegokolwiek innego powodu: wyniki w śmierci; jest zagrażające życiu; wymaga hospitalizacji szpitalnej lub przedłużenia hospitalizacji; powoduje trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność (znaczne zakłócenie zdolności do prowadzenia normalnych funkcji życia); powoduje wrodzoną wadę anomalii/wady wrodzonej.

Pokreślenie z kapsułkami Vyndaqel 20 mg zostało ocenione przez lekarza.
3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku NIS-LLL
Ramy czasowe: Tydzień 78, tydzień 156
Ilości zmiany od wartości wyjściowej w kończynach dolnych (NIS-LL) badano pod kątem oceny funkcji neurologicznej. NIS-LL (kończyna dolna) oceniła osłabienie mięśni, odruch i uczucie (możliwy zakres: 0 do 88). Statystyki podsumowujące w każdym punkcie czasowym oceny i ich ilości zmian od rozpoczęcia leczenia za pomocą kapsułek Vyndaqel 20 mg. Wyniki ohigher wskazują na bardziej upośledzoną funkcję neurologiczną. Przedstawiono średnie zmiany wartości wyjściowej w NIS-LL w tygodniu 78 i tygodniu 156 ze standardowym odchyleniem.
Tydzień 78, tydzień 156
Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku TQOL norfolk QOL-DN
Ramy czasowe: Tydzień 78, tydzień 156
Ilości zmiany od wartości wyjściowej w wyniku TQOL QOL-DN zastosowano do oceny jakości życia. Norfolk Kwestionariusz neuropatii życia-diacwin (QOL-DN), który składa się z objawów (1 do 7) i aktywności w zakresie aktywności Codziennie żywe przedmioty (od 8 do 35). Oceniono całkowitą jakość życia (TQOL) (możliwy zakres: -4 do 136) w QOL -DN. Obliczono statystyki podsumowujące w każdym punkcie czasowym oceny i ich ilości zmian od rozpoczęcia leczenia kapsułkami Vyndaqel 20 mg. Wyższe wyniki wskazują na zmniejszenie QOL. Średnie zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w wyniku TQOL w 78 tygodniu i 156 tygodniu przedstawiono z odchyleniem standardowym.
Tydzień 78, tydzień 156
Zmień się od linii bazowej w MBMI
Ramy czasowe: Tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104, tydzień 130, tydzień 156
Obliczono statystyki podsumowujące w każdym punkcie czasowym oceny i ich ilości zmian od rozpoczęcia leczenia kapsułkami Vyndaqel 20 mg. Wyższe wyniki MBMI wskazują lepszy status żywienia. Średnie zmiany od wartości wyjściowej w zmodyfikowanym wskaźniku masy ciała (MBMI) w 26 tygodniu, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104, tydzień 130 i 156 zostały przedstawione z odchyleniem standardowym. MBMI Można obliczyć przez pomnożenie BMI przez poziom albuminy w surowicy. W nadprzewodzie rodzinnej polineuropatii amyloidowej pacjenci mogą wystąpić obrzęk i późniejszy przyrost masy ciała, ale zmiany masy ciała można skorygować o zmodyfikowanym BMI.
Tydzień 26, tydzień 52, tydzień 78, tydzień 104, tydzień 130, tydzień 156
Przebieg statusu ambulatoryjnego
Ramy czasowe: Tydzień 156
Odsetek uczestników obliczono w każdej grupie zmiany statusu ambulatoryjnego od początku leczenia kapsułkami Vyndaqel 20 mg do końcowego punktu czasowego oceny (tydzień 156). Status ambulatoryjny (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) oceniono za pomocą skali zdolności ambulatoryjnych. Skala zdolności ambulatoryjnych w wyniku dysfunkcji polineuropatii zdefiniowano następująco. Status ambulatoryjny 0 ： Zdolność do chodzenia jest dobra. Status ambulatoryjny 1 ： Zdolność do chodzenia jest w stanie chodzić bez trudności pomimo zaburzeń sensorycznych w kończynach dolnych. Status ambulatoryjnego. Status ambulatoryjny 2 ： Zdolność do chodzenia jest w stanie chodzić bez pomocy pomimo pewnych trudności. Status ambulatoryjny 3A ： Umiejętność chodzenia jest w stanie chodzić jednym kijem lub kuą. Status ambulatoryjny 3B ： Umiejętność chodzenia jest w stanie chodzić z dwoma kijami lub kulami. STAN ambulatoryjny 4: Zdolność do chodzenia nie jest w stanie chodzić, ograniczona do wózka inwalidzkiego lub przykucia łóżka.
Tydzień 156
Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym wyniku oceny neurologicznej
Ramy czasowe: Tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156
Oceniono całkowity wynik oceny neurologicznej (możliwy zakres: 0 do 294), oceniono wyniki motoryczne, odruch i wrażenia i obliczono statystyki podsumowujące w każdym punkcie oceny i ich ilości zmian od rozpoczęcia leczenia kapsułkami Vyndaqel 20 mg. Wyższe wyniki wskazują na bardziej zmniejszoną funkcję. Średnie zmiany od wartości wyjściowej w całkowitej ocenie neurologicznej w 52 tygodniu, tygodniu 104 i tygodniu 156 przedstawiono odchylenie standardowe.
Tydzień 52, tydzień 104, tydzień 156
Ocena czasu przeżycia śmierci z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: 3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).
Ustawiając śmierć z jakiejkolwiek przyczyny jako zdarzenia, prawdopodobieństwo przeżycia oszacowano metodą Kaplana-Meiera, która leczy przypadki, które nie miały zdarzeń w okresie obserwacji jako cenzury.
3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).
Ocena czasu przeżycia na śmierć związaną z ATT-PN
Ramy czasowe: 3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).
Ustawiając śmierć związaną z rodzinną polineuropatią amyloidową (ATT-PN) jako zdarzenia, prawdopodobieństwo przeżycia oszacowano metodą Kaplana-Meiera, która traktuje przypadki, które nie miały zdarzeń w okresie obserwacji jako cenzury.
3 lata (jednak okres dla uczestników, którzy zaczęli otrzymywać kapsułki Vyndaqel 20 mg po maju 2018 r. Wynosił 1,5 roku).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

10 stycznia 2014

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 marca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

10 marca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 maja 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

21 maja 2014

Pierwszy wysłany (Szacowany)

23 maja 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • B3461042
  • NCT02146378 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj