Investigación del uso de drogas Vyndaqel (Plan de compromiso regulatorio posterior a la comercialización)

Vyndaqel

Droga: Vyndaqel

20 mg/día

Porcentaje de participantes con ADR en este estudio

Una reacción de drogas adversas (ADR) fue cualquier ocurrencia médica desagradable atribuida a las cápsulas Vyndaqel 20mg en un participante que recibió cápsulas Vyndaqel 20mg.

Una reacción de fármaco adversa (SADR) fue dando vueltas en cualquiera de los siguientes resultados o se consideró significativo por cualquier otra razón: los resultados en la muerte; es potencialmente mortal; requiere hospitalización hospitalaria o prolongación de hospitalización; resulta en discapacidad/incapacidad persistente o significativa (interrupción sustancial de la capacidad de llevar a cabo funciones de vida normales); resulta en anomalía congénita/defecto de nacimiento.

La relación con las cápsulas Vyndaqel 20mg fue evaluada por el médico.

Cambio desde el inicio en la puntuación NIS-LL

Las cantidades de cambio desde el inicio en las extremidades inferiores (NIS-LL) se investigaron para la evaluación de la función neurológica. La NIS-LL (extremidad inferior) evaluó la debilidad muscular, los reflejos y la sensación (posible rango: 0 a 88). Se calcularon estadísticas resumidas en cada punto de tiempo de evaluación y sus cantidades de cambio desde el inicio del tratamiento con cápsulas Vyndaqel 20mg. Se presentaron puntajes más altos de la función neurológica más deteriorada. Se presentaron cambios medios desde la línea de base en el NIS-LL en la semana 78 y la semana 156 con desviación estándar.

Cambio desde el inicio en la puntuación TQOL del Norfolk Qol-DN

Las cantidades de cambio desde el inicio en la puntuación TQOL del Qol-DN se utilizaron para evaluar la calidad de la vida. El cuestionario Norfolk Cuestionario de neuropatía diabética (QOL-DN) que consiste en ítems de síntomas (1 a 7) y actividades de Artículos de vida diaria (8 a 35). Se evaluó la calidad de vida total (TQOL) (rango posible: -4 a 136) en el QOL -DN. Se calcularon estadísticas resumidas en cada punto de tiempo de evaluación y sus cantidades de cambio desde el inicio del tratamiento con cápsulas Vyndaqel 20mg. Las puntuaciones más altas indican una disminución de la calidad de vida. Los cambios medios desde el inicio en el puntaje TQOL en la semana 78 y la semana 156 se presentaron una desviación estándar.

Cambio desde el inicio en MBMI

Se calcularon estadísticas resumidas en cada punto de tiempo de evaluación y sus cantidades de cambio desde el inicio del tratamiento con cápsulas Vyndaqel 20mg. Las puntuaciones más altas de MBMI indican un mejor estado nutricional. Los cambios medios desde el inicio en el índice de masa corporal modificado (MBMI) en la semana 26, semana 52, semana 78, semana 104, semana 130 y semana 156 se presentaron con desviación estándar. puede calcularse multiplicando el IMC por el nivel de albúmina sérica. En los pacientes con polineuropatía amiloide familiar de transtiretina, el edema y el aumento de peso posterior pueden ocurrir, pero los cambios de peso pueden corregirse con un IMC modificado.

Curso de tiempo del estado ambulatorio

El porcentaje de participantes se calculó en cada grupo de cambio de estado ambulatorio desde el inicio del tratamiento con cápsulas Vyndaqel 20mg hasta el punto de tiempo de evaluación final (Semana 156). El estado ambulatorio (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) se evaluó utilizando la escala de habilidad ambulatoria. La escala de habilidad ambulatoria en la puntuación de disfunción de polineuropatía se definió de la siguiente manera. Estado ambulatorio 0: la capacidad de caminar es buena. Estado ambulatorio 1: la capacidad de caminar es capaz de caminar sin dificultad a pesar del trastorno sensorial en las extremidades inferiores. Estado ambulatorio. Estado ambulatorio 2: La capacidad de caminar puede caminar sin ayuda a pesar de algunas dificultades. Estado ambulatorio 3A: la capacidad de caminar puede caminar con una palanca o muleta. Estado ambulatorio 3B: La capacidad de caminar puede caminar con dos palos o muletas. Estado ambulatorio 4: La capacidad de caminar no puede caminar, restringida a silla de ruedas o en cama.

Cambio desde el inicio en la puntuación de evaluación neurológica total

Se evaluó la puntuación total de la evaluación neurológica (rango posible: 0 a 294), las puntuaciones de motor, reflejos y sensación se evaluaron y se calcularon estadísticas resumidas en cada punto de tiempo de evaluación y se calculó sus cantidades de cambios desde el inicio del tratamiento con cápsulas Vyndaqel 20mg. Las puntuaciones más altas indican una función más disminuida. Los cambios medios desde el inicio en la evaluación neurológica total en la semana 52, la semana 104 y la semana 156 se presentaron una desviación estándar.

Evaluación del tiempo de supervivencia para la muerte por cualquier causa

Al establecer la muerte de cualquier causa como eventos, la probabilidad de supervivencia se estimó utilizando el método de Kaplan-Meier que trata los casos que no tuvieron eventos dentro del período de observación como censura.

Evaluación del tiempo de supervivencia para la muerte asociada con ATTR-PN

Al establecer la muerte asociada con la polineuropatía amiloide familiar de transtiretina (ATtr-PN) como eventos, la probabilidad de supervivencia se estimó utilizando el método Kaplan-Meier que trata los casos que no tuvieron eventos dentro del período de observación como censura.