Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vyndaqel Drug Use Investigation (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

28. januar 2025 oppdatert av: Pfizer

VYNDAQEL UNDERSØKELSE AV stoffbruk (REGULATORY POST MARKETING ENGAGEMENT PLAN)

Hensikten med denne studien er å forstå sikkerhet (f.eks. forekomst av bivirkninger [ADR]) og effektdata på langtidsbruk av Vyndaqel-kapsler (heretter referert til som Vyndaqel) hos alle pasienter som fikk dette legemidlet under faktisk bruk. forhold etter markedsføringen.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Både prospektiv og retrospektiv er akseptabel Alle pasienter som en etterforsker foreskriver Vyndaqel bør registreres

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

500

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Temaene for denne overvåkingen er alle pasienter som fikk Vyndaqel.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Temaene for denne overvåkingen er alle pasienter som fikk Vyndaqel.

Ekskluderingskriterier:

Pasienter får ikke Vyndaqel.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Vyndaqel
Legemiddel: Vyndaqel
20 mg/dag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakerne med ADR -er i denne studien
Tidsramme: 3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)

En bivirkningsreaksjon (ADR) var en hvilken som helst uhyggelig medisinsk forekomst tilskrevet Vyndaqel -kapsler 20 mg i en deltaker som mottok Vyndaqel -kapsler 20 mg.

En alvorlig bivirkningsreaksjon (SADR) var ADR som resulterte i noen av de følgende resultatene eller anses som viktige av andre grunner: resulterer i død; er livstruende; krever sykehusinnleggelse eller forlengelse av sykehusinnleggelse; resulterer i vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet (betydelig forstyrrelse av evnen til å utføre normale livsfunksjoner); Resultater i medfødt anomali/fødselsdefekt.

Relatering til Vyndaqel -kapsler 20 mg ble vurdert av legen.
3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endre fra baseline i NIS-LL-poengsum
Tidsramme: Uke 78, uke 156
Mengdene av endring fra baseline i underekstremitetene (NIS-LL) ble undersøkt for vurdering av nevrologisk funksjon. NIS-LL (nedre lem) vurderte muskelsvakhet, reflekser og sensasjon (mulig rekkevidde: 0 til 88). Sammendragsstatistikk ved hvert evalueringstidspunkt og endringsmengder fra behandlingsstart med Vyndaqel-kapsler 20 mg ble beregnet. Høyere score indikerer mer nedsatt nevrologisk funksjon. Gjennomsnittlige endringer fra baseline i NIS-LL i uke 78 og uke 156 ble presentert med standardavvik.
Uke 78, uke 156
Endre fra baseline i TQOL-poengsummen til Norfolk QoL-DN
Tidsramme: Uke 78, uke 156
Mengdene av endring fra baseline i TQOL-poengsum for QOL-DN ble brukt til å vurdere livskvalitet. Norfolk-kvaliteten på livsdiabetisk nevropati (QOL-DN) spørreskjema som består av symptomer (1 til 7) og aktiviteter for aktiviteter i Daily Living -varer (8 til 35). Total livskvalitet (TQOL) (mulig rekkevidde: -4 til 136) i QOL -DN ble evaluert. Sammendragsstatistikk ved hvert evalueringstidspunkt og endringsmengder fra behandlingsstart med Vyndaqel -kapsler 20 mg ble beregnet. Høyere score indikerer redusert QOL. De gjennomsnittlige endringer fra baseline i TQOL -poengsum i uke 78 og uke 156 ble presentert med standardavvik.
Uke 78, uke 156
Endring fra baseline i MBMI
Tidsramme: Uke 26, uke 52, uke 78, uke 104, uke 130, uke 156
Sammendragsstatistikk ved hvert evalueringstidspunkt og endringsmengder fra behandlingsstart med Vyndaqel -kapsler 20 mg ble beregnet. Høyere MBMI -score indikerer bedre ernæringsstatus. De gjennomsnittlige endringer fra baseline i Modified Body Mass Index (MBMI) på uke 26, uke 52, uke 78, uke 104, uke 130 og uke 156 ble presentert med standardavvik.MBMI kan beregnes ved å multiplisere BMI med serumalbuminnivået. I transthyretin familiær amyloid polyneuropati pasienter, kan ødem og påfølgende vektøkning forekomme, men vektendringer kan korrigeres med en modifisert BMI.
Uke 26, uke 52, uke 78, uke 104, uke 130, uke 156
Tidsforløp for ambulerende status
Tidsramme: Uke 156
Prosentandelen av deltakerne ble beregnet i hver gruppe ambulerende statusendring fra behandlingsstart med Vyndaqel -kapsler 20 mg til det endelige evalueringspunktet (uke 156). Ambulerende status (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) ble vurdert ved bruk av Ambulatory Ability Scale. Ambulatorisk evne skala i polyneuropati -dysfunksjonspoeng ble definert som følger. Ambulatorisk status 0 ： Gangevne er god. Ambulatorisk status 1 ： Gangevne er i stand til å gå uten problemer til tross for sensorisk lidelse i nedre ekstremiteter. Ambulerende status. Ambulatorisk status 2 ： Gangevne er i stand til å gå uten hjelp til tross for noen vanskeligheter. Ambulatorisk status 3A ： Gangevne er i stand til å gå med en pinne eller krykke. Ambulatorisk status 3B ： Gangevne er i stand til å gå med to pinner eller krykker. Ambulerende status 4: Gangevne er ikke i stand til å gå, begrenset til rullestol eller sengeliggende.
Uke 156
Endring fra baseline i den totale nevrologiske vurderingsscore
Tidsramme: Uke 52, uke 104, uke 156
Den totale poengsummen for nevrologisk vurdering (mulig rekkevidde: 0 til 294), score på motor, reflekser og sensasjon ble evaluert og sammendragsstatistikk ved hvert evalueringstidspunkt og deres mengder endring fra behandlingsstart med Vyndaqel -kapsler 20 mg ble beregnet. Høyere score indikerer mer redusert funksjon. De gjennomsnittlige endringer fra baseline i den totale nevrologiske vurderingen i uke 52, uke 104 og uke 156 ble presentert med standardavvik.
Uke 52, uke 104, uke 156
Vurdering av overlevelsestid for død fra enhver årsak
Tidsramme: 3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)
Ved å sette død fra enhver årsak som hendelser, ble overlevelsessannsynligheten estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden som behandler tilfeller som ikke hadde hendelser innen observasjonsperioden som sensurering.
3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)
Vurdering av overlevelsestid for død assosiert med attr-PN
Tidsramme: 3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)
Ved å sette død assosiert med transthyretin familiær amyloid polyneuropati (Attr-PN) som hendelser, ble overlevelsessannsynligheten estimert ved bruk av Kaplan-Meier-metoden som behandler tilfeller som ikke hadde hendelser innen observasjonsperioden som sensurering.
3 år (imidlertid perioden for deltakere som begynte å motta Vyndaqel -kapsler 20 mg etter mai 2018 var 1,5 år.)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Pfizer

Etterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2014

Primær fullføring (Faktiske)

10. mars 2023

Studiet fullført (Faktiske)

10. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2014

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2014

Først lagt ut (Antatt)

23. mai 2014

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. mars 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. januar 2025

Sist bekreftet

1. januar 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • B3461042
  • NCT02146378 (Registeridentifikator: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil gi tilgang til individuelle avidentifiserte deltakerdata og relaterte studiedokumenter (f.eks. protokoll, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på forespørsel fra kvalifiserte forskere, og underlagt visse kriterier, betingelser og unntak. Ytterligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og prosess for å be om tilgang finnes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere