Vyndaqel Drug Use Investigation (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

Vyndaqel

Läkemedel: Vyndaqel

20mg/dag

Procentandel av deltagare med ADR i denna studie

En negativ läkemedelsreaktion (ADR) var någon otillbörlig medicinsk förekomst som tillskrivs vyndaqel -kapslar 20 mg hos en deltagare som fick Vyndaqel -kapslar 20 mg.

En allvarlig biverkning (SADR) var ADR vilket resulterade i något av följande resultat eller anses vara betydande av någon annan anledning: resultat i döden; är livshotande; kräver sjukhusvistelse eller förlängning av sjukhusvistelse; resulterar i ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga (betydande störningar av förmågan att utföra normala livsfunktioner); resulterar i medfödd avvikelse/födelsedefekt.

Relatess till Vyndaqel Capsules 20 mg bedömdes av läkaren.

Ändra från baslinjen i NIS-LL-poängen

Mängden förändring från baslinjen i nedre extremiteterna (NIS-L) undersöktes för bedömning av neurologisk funktion. NIS-LL (nedre extremiteter) bedömde muskelsvaghet, reflexer och sensation (möjlig intervall: 0 till 88). Sammanfattningsstatistik vid varje utvärderingstid och deras mängder förändring från början av behandlingen med Vyndaqel-kapslar 20 mg beräknades. Höger poäng indikerar mer nedsatt neurologisk funktion. Medelförändringarna från baslinjen i NIS-LL vid vecka 78 och vecka 156 presenterades med standardavvikelse.

Ändra från baslinjen i TQOL-poängen för Norfolk QoL-DN

Mängderna av förändring från baslinjen i TQOL-poängen för QoL-DN användes för att bedöma livskvalitet. Norfolkens kvalitet i livsdiabetisk neuropati (QoL-DN) frågeformulär som består av symtomföremål (1 till 7) och aktiviteter av aktiviteter för Dagliga levande artiklar (8 till 35). Total livskvalitet (TQOL) (möjlig intervall: -4 till 136) i QoL -DN utvärderades. Sammanfattningsstatistik vid varje utvärderingstid och deras mängder förändring från början av behandlingen med Vyndaqel -kapslar 20 mg beräknades. Högre poäng indikerar minskad QoL. Medelförändringarna från baslinjen i TQOL -poängen vid vecka 78 och vecka 156 presenterades med standardavvikelse.

Ändra från baslinjen i MBMI

Sammanfattningsstatistik vid varje utvärderingstid och deras mängder förändring från början av behandlingen med Vyndaqel -kapslar 20 mg beräknades. Högre MBMI -poäng indikerar bättre näringsstatus. Medelförändringarna från baslinjen i modifierad kroppsmassaindex (MBMI) vid vecka 26, vecka 52, vecka 78, vecka 104, vecka 130 och vecka 156 presenterades med standardavvikelse.mbmi kan beräknas genom att multiplicera BMI med serumalbuminnivån. I transthyretin familjär amyloidpolyneuropatipatienter kan ödem och efterföljande viktökning uppstå, men viktförändringar kan korrigeras med en modifierad BMI.

Tidsförlopp av ambulant status

Procentandelen deltagare beräknades i varje grupp av ambulant statusförändring från början av behandlingen med Vyndaqel -kapslar 20 mg till den slutliga utvärderingstiden (vecka 156). Ambulatorisk status (0, 1, 2, 3A, 3B, 4) bedömdes med användning av Ambulatory Ability Scale. Den ambulerande förmågsskalan i polyneuropati -dysfunktionspoäng definierades enligt följande. Ambulatorisk status 0 ： gångförmågan är bra. Ambulatorisk status 1 ： Vandringsförmåga kan gå utan svårigheter trots sensorisk störning i de nedre extremiteterna. Ambulerande status. Ambulatorisk status 2 ： Vandringsförmåga kan gå utan hjälp trots vissa svårigheter. Ambulatorisk status 3A ： Vandringsförmåga kan gå med en pinne eller krycka. Ambulatorisk status 3B ： gångförmåga kan gå med två pinnar eller kryckor. Ambulatorisk status 4: Vandringsförmåga kan inte gå, begränsad till rullstol eller sängliggande.

Ändra från baslinjen i den totala neurologiska bedömningsresultatet

Den totala poängen för neurologisk bedömning (möjlig intervall: 0 till 294), massor av motor, reflexer och sensation utvärderades och sammanfattande statistik vid varje utvärderingstid och deras mängder förändring från början av behandlingen med vyndaqel -kapslar 20 mg beräknades. Högre poäng indikerar mer minskad funktion. Medelförändringarna från baslinjen i den totala neurologiska bedömningen vid vecka 52, vecka 104 och vecka 156 presenterades med standardavvikelse.

Bedömning av överlevnadstid för döden från någon orsak

Genom att sätta döden från alla orsaker som händelser uppskattades överlevnadssannolikheten med användning av Kaplan-Meier-metoden som behandlar fall som inte hade händelser inom observationsperioden som censurering.

Bedömning av överlevnadstiden för döden förknippad med Attr-PN

Genom att sätta döden förknippad med transthyretin familjär amyloid polyneuropati (att-PN) som händelser, uppskattades överlevnadssannolikheten med användning av Kaplan-Meier-metoden som behandlar fall som inte hade händelser inom observationsperioden som censurering.