Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Vyndaqel Drug Use Investigation (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

28. januar 2025 opdateret af: Pfizer

VYNDAQEL UNDERSØGELSE AF LÆGEMIDDELBRUG (REGULATORY POST MARKETING COMMITMENT PLAN)

Formålet med denne undersøgelse er at forstå sikkerhed (f.eks. forekomst af bivirkninger [bivirkninger]) og effektivitetsdata vedrørende langtidsbrug af Vyndaqel-kapsler (herefter benævnt Vyndaqel) hos alle patienter, der fik dette lægemiddel under faktisk brug forhold efter markedsføringen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Både prospektiv og retrospektiv er acceptabel. Alle patienter, som en investigator ordinerer Vyndaqel, skal registreres

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

500

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Emnerne for denne overvågning er alle patienter, der fik Vyndaqel.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Emnerne for denne overvågning er alle patienter, der fik Vyndaqel.

Ekskluderingskriterier:

Patienter får ikke Vyndaqel.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Vyndaqel
Medicin: Vyndaqel
20 mg/dag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere med ADR'er i denne undersøgelse
Tidsramme: 3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)

En bivirkning af lægemiddelreaktion (ADR) var enhver uhensigtsmæssig medicinsk forekomst, der tilskrives Vyndaqel -kapsler 20 mg i en deltager, der modtog Vyndaqel -kapsler 20 mg.

En alvorlig bivirkning af lægemiddelreaktion (SADR) var ADR, hvilket resulterede i nogen af ​​de følgende resultater eller anses for signifikant af anden grund: resulterer i død; er livstruende; kræver indlæggelse af indlæggelse eller forlængelse af hospitalisering; resulterer i vedvarende eller betydelig handicap/manglende evne (betydelig forstyrrelse af evnen til at udføre normale livsfunktioner); Resultater i medfødt anomali/fødselsdefekt.

Relateret til Vyndaqel -kapsler 20 mg blev vurderet af lægen.
3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i NIS-LL-score
Tidsramme: Uge 78, uge ​​156
Mængderne af ændring fra baseline i underekstremiteterne (NIS-LL) blev undersøgt for vurdering af neurologisk funktion. NIS-LL (underekstremitet) vurderede muskelsvaghed, reflekser og fornemmelse (mulig rækkevidde: 0 til 88). Resuméstatistikker på hvert evalueringstidspunkt og deres mængder af ændring fra starten af ​​behandlingen med Vyndaqel-kapsler 20 mg blev beregnet. Højere scoringer angiver mere nedsat neurologisk funktion. De gennemsnitlige ændringer fra baseline i NIS-ll i uge 78 og uge 156 blev præsenteret med standardafvigelse.
Uge 78, uge ​​156
Skift fra baseline i TQOL-score for Norfolk QOL-DN
Tidsramme: Uge 78, uge ​​156
Mængden af ​​ændring fra baseline i TQOL-score for QOL-DN blev brugt til at vurdere livskvaliteten. Norfolk-kvaliteten af ​​livsdiabetisk neuropati (QOL-DN) spørgeskema, der består af symptomer (1 til 7) og aktiviteter af aktiviteter af Daily Living genstande (8 til 35). Den samlede livskvalitet (TQOL) (mulig rækkevidde: -4 til 136) i QOL -DN blev evalueret. Resuméstatistikker på hvert evalueringstidspunkt og deres mængder ændring fra starten af ​​behandlingen med Vyndaqel -kapsler 20 mg blev beregnet. Højere score indikerer nedsat QOL. De gennemsnitlige ændringer fra baseline i TQOL -score i uge 78 og uge 156 blev præsenteret for standardafvigelse.
Uge 78, uge ​​156
Ændring fra baseline i MBMI
Tidsramme: Uge 26, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Resuméstatistikker på hvert evalueringstidspunkt og deres mængder ændring fra starten af ​​behandlingen med Vyndaqel -kapsler 20 mg blev beregnet. Højere MBMI -scoringer indikerer bedre ernæringsstatus. De gennemsnitlige ændringer fra baseline i modificeret kropsmasseindeks (MBMI) i uge 26, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104, uge ​​130 og uge 156 blev præsenteret med standardafvigelse.MBMI kan beregnes ved at multiplicere BMI med serumalbuminniveauet. I transthyretin -familiær amyloid polyneuropati -patienter kan ødem og efterfølgende vægtøgning forekomme, men vægtændringer kan korrigeres med en modificeret BMI.
Uge 26, uge ​​52, uge ​​78, uge ​​104, uge ​​130, uge ​​156
Tidsforløb for ambulant status
Tidsramme: Uge 156
Procentdelen af ​​deltagerne blev beregnet i hver gruppe af ambulant statusændring fra starten af ​​behandlingen med Vyndaqel -kapsler 20 mg til det endelige evalueringstidspunkt (uge 156). Ambulatorisk status (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) blev vurderet ved hjælp af skalaen ambulant evne. Den ambulante evne skala i polyneuropati -dysfunktionsresultatet blev defineret som følger. Ambulatorisk status 0 ： Vandrevne er god. Ambulatorisk status 1 ： Walking -evne er i stand til at gå uden vanskeligheder på trods af sensorisk lidelse i de nedre ekstremiteter. Ambulant status. Ambulatorisk status 2 ： Walking -evne er i stand til at gå uden hjælp på trods af nogle vanskeligheder. Ambulatorisk status 3A ： Walking Evne er i stand til at gå med en pind eller krykke. Ambulatorisk status 3b ： Walking -evne er i stand til at gå med to pinde eller krykker. Ambulatorisk status 4: Walking -evne er ikke i stand til at gå, begrænset til kørestol eller sengeliggende.
Uge 156
Ændring fra baseline i den samlede neurologiske vurderingsscore
Tidsramme: Uge 52, uge ​​104, uge ​​156
Den samlede score for neurologisk vurdering (mulig rækkevidde: 0 til 294), scoringer af motor, reflekser og fornemmelse blev evalueret, og resuméstatistikker på hvert evalueringstidspunkt og deres mængder af ændring fra starten af ​​behandlingen med Vyndaqel -kapsler 20 mg blev beregnet. Højere score indikerer mere nedsat funktion. De gennemsnitlige ændringer fra baseline i den samlede neurologiske vurdering i uge 52, uge ​​104 og uge 156 blev præsenteret med standardafvigelse.
Uge 52, uge ​​104, uge ​​156
Vurdering af overlevelsestid for død af enhver årsag
Tidsramme: 3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)
Ved at sætte død af enhver årsag som begivenheder blev overlevelsessandsynligheden estimeret ved hjælp af Kaplan-Meier-metoden, der behandler sager, der ikke havde begivenheder inden for observationsperioden som censurering.
3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)
Vurdering af overlevelsestid for død forbundet med ATTR-PN
Tidsramme: 3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)
Ved at indstille døden forbundet med transthyretin familiær amyloid polyneuropati (ATTR-PN) som begivenheder blev overlevelsessandsynligheden estimeret under anvendelse af Kaplan-Meier-metoden, der behandler sager, der ikke havde begivenheder inden for observationsperioden som censurering.
3 år (men perioden for deltagere, der begyndte at modtage Vyndaqel -kapsler 20 mg efter maj 2018, var 1,5 år.)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Pfizer

Efterforskere

  • Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. januar 2014

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. marts 2023

Studieafslutning (Faktiske)

10. marts 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. maj 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

21. maj 2014

Først opslået (Anslået)

23. maj 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. januar 2025

Sidst verificeret

1. januar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B3461042
  • NCT02146378 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

IPD-planbeskrivelse

Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks. protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser. Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Transthyretin familiær amyloid polyneuropati

Kliniske forsøg med Vyndaqel

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Switzerland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner