ビンダケルの薬物使用調査 (規制当局の市販後コミットメント計画)
2025年1月28日 更新者：Pfizer
ビンダケルの薬物使用調査（規制当局の市販後委託計画）
本研究の目的は、ビンダケルカプセル（以下、ビンダケル）を実際に使用した全患者を対象に、ビンダケルカプセル（以下、ビンダケル）を長期連用した場合の安全性（副作用発現状況等）および有効性データを把握することである。市販後の状態。
調査の概要
詳細な説明
プロスペクティブとレトロスペクティブの両方が許容されます 治験責任医師がビンダケルを処方するすべての患者を登録する必要があります
研究の種類
観察的
入学 (実際)
500
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
確率サンプル
調査対象母集団
この調査の対象は、ビンダケルを投与されたすべての患者です。
説明
包含基準:
この調査の対象は、ビンダケルを投与されたすべての患者です。
除外基準:
患者は Vyndaqel を受けません。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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ヴィンダケル
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20mg/日
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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この研究のADRを持つ参加者の割合
時間枠：3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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有害薬物反応（ADR）は、Vyndaqel Capsules 20mgを受けた参加者のVyndakel Capsules 20mgに起因する不気味な医学的発生でした。 深刻な有害薬物反応（SADR）がADRであり、以下の結果のいずれかをもたらすか、他の理由で有意とみなされました。持続的または重大な障害/無能力（通常の生命機能を実行する能力の大幅な混乱）をもたらします。先天異常/先天異常をもたらします。 Vyndaqel Capsules 20mgとの関連性は、医師によって評価されました。 |
3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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NIS-LLスコアのベースラインからの変更
時間枠：第78週、156週
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下肢のベースラインからの変化の量（NIS-LL）は、神経学的機能の評価のために調査されました。NIS-LL（下肢）は、筋力低下、反射、および感覚を評価しました（範囲：0〜88）。
各評価時点での要約統計と、Vyndaqel Capsules 20mgによる治療開始からの変化の量は計算されました。標準偏差付き。
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第78週、156週
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ノーフォークQOL-DNのTQOLスコアのベースラインからの変更
時間枠：第78週、156週
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QOL-DNのTQOLスコアのベースラインからの変化の量を使用して、生活の質を評価しました。ノーフォークの生活の質の質（QOL-DN）アンケートは、症状項目（1〜7）との活動で構成されるものです。日常生活（8〜35）。
QOL -DNの総生活の質（TQOL）（可能な範囲：-4〜136）を評価しました。
各評価時点での要約統計と、Vyndaqel Capsules 20mgによる治療開始からの変化の量が計算されました。
スコアが高いほどQOLが減少していることを示します。78週目と156週目のTQOLスコアのベースラインからの平均変化は、標準偏差を示しました。
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第78週、156週
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MBMIのベースラインからの変更
時間枠：第26週、52週目、78週目、104週目、130週目、156週目
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各評価時点での要約統計と、Vyndaqel Capsules 20mgによる治療開始からの変化の量が計算されました。
MBMIスコアが高いほど栄養状態が向上します。26週目、52週目、78週目、104週目、130週目、156週目の修正ボディマス指数（MBMI）のベースラインからの平均変化には、標準偏差が提示されました。
BMIに血清アルブミンレベルを掛けることで計算できます。トランスシレチンファミリルアミロイド多症性患者、浮腫、およびその後の体重増加が発生する可能性がありますが、体重の変化は修正されたBMIで修正できます。
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第26週、52週目、78週目、104週目、130週目、156週目
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外来状況の時間経過
時間枠：156週
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参加者の割合は、Vyndaqel Capsules 20mgによる治療開始から最終評価時点（156週）までの外来状態の各グループで計算されました。
外来状態（0、1、2、3a、3b、4）は、外来能力スケールを使用して評価されました。
多発性機能障害スコアの外来能力スケールは、次のように定義されました。
外来状況0：ウォーキング能力は良いです。
外来状況1：歩行能力は、下肢の感覚障害にもかかわらず、困難なく歩くことができます。
外来状況。
外来状況2：ウォーキング能力は、いくつかの困難にもかかわらず、援助なしで歩くことができます。
歩行状況3A：歩行能力は、1つのスティックまたは松葉杖で歩くことができます。
外来状況3B：歩行能力は、2つのスティックまたは松葉杖で歩くことができます。
歩行状況4：ウォーキング能力は歩くことができず、車椅子や寝たきりに制限されています。
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156週
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総神経評価スコアのベースラインからの変更
時間枠：52週目、104週目、156週
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神経学的評価の合計スコア（可能な範囲：0〜294）、運動、反射、感覚のスコアが評価され、各評価時点で概要統計と、Vyndaqel Capsules 20mgによる治療開始からの変化の量を計算しました。
スコアが高いほど機能が減少することを示します。52週目、104週目、および156週目の総神経学的評価のベースラインからの平均変化には、標準偏差がありました。
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52週目、104週目、156週
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あらゆる理由からの死の生存時間の評価
時間枠：3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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原因からの死をイベントとして設定することにより、観測期間内にイベントがない症例を検閲として扱うカプラン・マイヤー法を使用して、生存確率を推定しました。
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3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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ATTR-PNに関連する死の生存時間の評価
時間枠：3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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トランスシレチン家族性アミロイド多筋障害（ATTR-PN）に関連する死をイベントとして設定することにより、観測期間内にイベントがない症例を検閲として扱うカプラン・マイヤー法を使用して生存確率を推定しました。
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3年（ただし、2018年5月以降に20mg後にVyndaqel Capsulesを受け取り始めた参加者の期間は1。5年でした。）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年1月10日
一次修了 (実際)
2023年3月10日
研究の完了 (実際)
2023年3月10日
試験登録日
最初に提出
2014年5月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年5月21日
最初の投稿 (推定)
2014年5月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年1月28日
最終確認日
2025年1月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- B3461042
- NCT02146378 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書へのアクセスを提供します (例:
プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は、有資格の研究者からの要求に応じて、特定の基準、条件、および例外に従います。
ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。