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Vyndaqel Drug Use Investigation (Plan d'engagement post-commercialisation réglementaire)

28 janvier 2025 mis à jour par: Pfizer

VYNDAQEL DRUG USE INVESTIGATION (RÉGLEMENTATION POST MARKETING COMMITMENT PLAN)

Le but de cette étude est de comprendre l'innocuité (par exemple, l'apparition d'effets indésirables des médicaments [EIM]) et les données d'efficacité sur l'utilisation à long terme des gélules Vyndaqel (ci-après dénommées Vyndaqel) chez tous les patients qui ont reçu ce médicament en utilisation réelle. conditions après sa commercialisation.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La prospective et la rétrospective sont acceptables Tous les patients auxquels un investigateur prescrit Vyndaqel doivent être enregistrés

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

500

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les sujets de cette surveillance sont tous les patients qui ont reçu Vyndaqel.

La description

Critère d'intégration:

Les sujets de cette surveillance sont tous les patients qui ont reçu Vyndaqel.

Critère d'exclusion:

Les patients ne reçoivent pas Vyndaqel.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Vyndaqel
Médicament: Vyndaqel
20mg/jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants atteints de MADR dans cette étude
Délai: 3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)

Une réaction indésirable sur le médicament (ADR) a été une occurrence médicale fâcheuse attribuée aux capsules Vyndaqel 20 mg chez un participant qui a reçu des capsules Vyndaqel 20 mg.

Une réaction indésirable grave (SADR) était une ADR entraînant l'un des résultats suivants ou jugés significatifs pour toute autre raison: entraînement la mort; menace la vie; nécessite une hospitalisation ou une prolongation des patients hospitalisés; entraîne une invalidité / incapacité persistante ou significative (perturbation substantielle de la capacité de mener des fonctions de vie normales); Résultats en anomalie congénitale / anomalie congénitale.

La parenté avec les capsules Vyndaqel 20 mg a été évaluée par le médecin.
3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la référence dans le score NIS-LL
Délai: Semaine 78, semaine 156
Les quantités de changement par rapport à la référence dans les membres inférieurs (NIS-LL) ont été étudiés pour évaluer la fonction neurologique. Le NIS-LL (membre inférieur) a évalué la faiblesse musculaire, les réflexes et la sensation (plage possible: 0 à 88). Les statistiques sommaires à chaque point temporel d'évaluation et leur quantité de changement par rapport au début du traitement avec des capsules Vyndaqel 20 mg ont été calculées. avec écart-type.
Semaine 78, semaine 156
Changement par rapport à la ligne de base dans le score TQOL du Norfolk Qol-DN
Délai: Semaine 78, semaine 156
Les quantités de changement par rapport à la référence dans le score TQOL de la QOL-DN ont été utilisées pour évaluer la qualité de vie. Le questionnaire Norfolk Quality of Life-Diabetic Neuropathie (QOL-DN) qui se compose d'éléments de symptômes (1 à 7) et d'activités d'activités et d'activités de Articles de vie quotidiens (8 à 35). La qualité de vie totale (TQOL) (plage possible: -4 à 136) dans la QOL-DN a été évaluée. Les statistiques sommaires à chaque point dans le temps d'évaluation et leur quantité de changement par rapport au début du traitement avec des capsules Vyndaqel 20 mg ont été calculées. Des scores plus élevés indiquent une baisse de la qualité de vie. Les changements moyens par rapport à la ligne de base du score TQOL à la semaine 78 et la semaine 156 ont été présentés avec écart-type.
Semaine 78, semaine 156
Changement par rapport à la ligne de base dans MBMI
Délai: Semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104, semaine 130, semaine 156
Les statistiques sommaires à chaque point dans le temps d'évaluation et leur quantité de changement par rapport au début du traitement avec des capsules Vyndaqel 20 mg ont été calculées. Des scores MBMI plus élevés indiquent un meilleur statut de nutrition. peut être calculé en multipliant l'IMC par le taux d'albumine sérique. En tant que polynéeur amyloïde familiale transhyrétine, les patients atteints de polyneuropathie amyloïde, l'œdème et le gain de poids ultérieur peuvent se produire, mais les changements de poids peuvent être corrigés avec un IMC modifié.
Semaine 26, semaine 52, semaine 78, semaine 104, semaine 130, semaine 156
Temps de statut ambulatoire
Délai: Semaine 156
Le pourcentage de participants a été calculé dans chaque groupe de changement de statut ambulatoire du début du traitement avec des capsules Vyndaqel 20 mg au point final d'évaluation (semaine 156). Le statut ambulatoire (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) a été évalué à l'aide de l'échelle de capacité ambulatoire. L'échelle de capacité ambulatoire dans le score de dysfonctionnement de la polyneuropathie a été définie comme suit. Statut ambulatoire 0 ： La capacité de marche est bonne. Statut ambulatoire 1: La capacité de marche est capable de marcher sans difficulté malgré le trouble sensoriel aux membres inférieurs. Statut ambulatoire. Statut ambulatoire 2: La capacité de marche est capable de marcher sans aide malgré certaines difficultés. Statut ambulatoire 3a ： La capacité de marche est capable de marcher avec un bâton ou une béquille. Statut ambulatoire 3B ： La capacité de marche est capable de marcher avec deux bâtons ou béquilles. Statut ambulatoire 4: La capacité de marche est incapable de marcher, limitée au fauteuil roulant ou au lit.
Semaine 156
Changement par rapport à la référence dans le score d'évaluation neurologique totale
Délai: Semaine 52, semaine 104, semaine 156
Le score total de l'évaluation neurologique (plage possible: 0 à 294), des scores de moteur, des réflexes et des sensations ont été évalués et des statistiques sommaires à chaque point de temps d'évaluation et leurs quantités de changement par rapport au début du traitement avec des capsules Vyndaqel 20 mg ont été calculées. Des scores plus élevés indiquent une fonction plus diminuée. Les changements moyens par rapport à la base de l'évaluation neurologique totale à la semaine 52, la semaine 104 et la semaine 156 ont été présentés avec un écart-type.
Semaine 52, semaine 104, semaine 156
Évaluation du temps de survie pour la mort de toute cause
Délai: 3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)
En fixant la mort de toute cause en tant qu'événements, la probabilité de survie a été estimée à l'aide de la méthode de Kaplan-Meier qui traite les cas qui n'ont pas eu d'événements au cours de la période d'observation comme censure.
3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)
Évaluation du délai de survie pour la mort associée à l'attrum-pn
Délai: 3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)
En établissant la mort associée à la polyneuropathie amyloïde familiale de la transthyrétine (ATTR-PN) comme événements, la probabilité de survie a été estimée en utilisant la méthode Kaplan-Meier qui traite les cas qui n'ont pas eu d'événements au cours de la période d'observation comme censure.
3 ans (cependant, la période pour les participants qui ont commencé à recevoir des capsules Vyndaqel 20 mg après mai 2018 était de 1,5 ans.)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Pfizer

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

10 janvier 2014

Achèvement primaire (Réel)

10 mars 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

10 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mai 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

21 mai 2014

Première publication (Estimé)

23 mai 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 janvier 2025

Dernière vérification

1 janvier 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • B3461042
  • NCT02146378 (Identificateur de registre: ClinicalTrials.gov)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Description du régime IPD

Pfizer fournira un accès aux données personnelles anonymisées des participants et aux documents d'étude connexes (par ex. protocole, plan d'analyse statistique (PAS), rapport d'étude clinique (CSR)) sur demande de chercheurs qualifiés, et sous réserve de certains critères, conditions et exceptions. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Pfizer et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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