Vyndaqel-onderzoek naar drugsgebruik (regulerend post-marketingtoezeggingsplan)

Vyndaqel

Geneesmiddel: Vyndaqel

20 mg/dag

Percentage deelnemers met ADR's in deze studie

Een bijwerkingen (ADR) was een ongewenste medische gebeurtenis die werd toegeschreven aan Vyndaqel -capsules 20 mg bij een deelnemer die Vyndaqel -capsules 20 mg ontving.

Een ernstige bijwerkingen (SADR) was ADR resulterend in een van de volgende resultaten of om een ​​andere reden als significant geacht: resultaten in de dood; is levensbedreigend; vereist intramurale ziekenhuisopname of verlenging van ziekenhuisopname; resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid (aanzienlijke verstoring van het vermogen om normale levensfuncties uit te voeren); resulteert in aangeboren anomalie/geboorteafwijking.

Verwantschap met Vyndaqel -capsules 20 mg werd beoordeeld door de arts.

Verander van de basislijn in de NIS-ll-score

De hoeveelheden verandering ten opzichte van de basislijn in de onderste ledematen (NIS-LL) werd onderzocht voor de beoordeling van de neurologische functie. De NIS-LL (onderste ledematen) beoordeelde spierzwakte, reflexen en sensatie (mogelijk bereik: 0 tot 88). Samenvatting Statistieken op elk evaluatietijdstip en hun hoeveelheden verandering vanaf het begin van de behandeling met Vyndaqel-capsules 20 mg werden berekend. Hogere scores duiden op meer verminderde neurologische functie. De gemiddelde veranderingen van de basislijn in de NIS-LL in week 78 en week 156 werden gepresenteerd met standaardafwijking.

Verander van de basislijn in de TQOL-score van de QOL-DN van Norfolk

De hoeveelheden verandering ten opzichte van de basislijn in de TQOL-score van de QOL-DN werden gebruikt om de kwaliteit van leven te beoordelen. De Norfolk Quality of Life-diabetische neuropathie (QOL-DN) vragenlijst die bestaat uit symptomen items (1 tot 7) en activiteiten van Dagelijkse levende items (8 tot 35). Totale kwaliteit van leven (TQOL) (mogelijk bereik: -4 tot 136) in de QOL -DN werd geëvalueerd. Samenvattingstatistieken op elk evaluatietijd en hun hoeveelheden verandering vanaf het begin van de behandeling met Vyndaqel -capsules 20 mg werden berekend. Hogere scores geven een verminderde QOL aan. De gemiddelde veranderingen ten opzichte van de basislijn in de TQOL -score in week 78 en week 156 werden gepresenteerd met standaardafwijking.

Verander van de basislijn in MBMI

Samenvattingstatistieken op elk evaluatietijd en hun hoeveelheden verandering vanaf het begin van de behandeling met Vyndaqel -capsules 20 mg werden berekend. Hogere MBMI -scores duiden op een betere voedingsstatus. De gemiddelde veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in gemodificeerde body mass index (MBMI) in week 26, week 52, week 78, week 104, week 130 en week 156 werden gepresenteerd met standaardafwijking.mbmi kan worden berekend door BMI te vermenigvuldigen met het serumalbumine -niveau. In transportine van transphyretine kunnen patiënten met polyneuropathie, oedeem en daaropvolgende gewichtstoename optreden, maar gewichtsveranderingen kunnen worden gecorrigeerd met een gemodificeerde BMI.

Tijdsverloop van ambulante status

Het percentage deelnemers werd berekend in elke groep van ambulante statusverandering vanaf het begin van de behandeling met Vyndaqel -capsules 20 mg tot het uiteindelijke evaluatietijd (week 156). Ambulerende status (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) werd beoordeeld met behulp van de ambulante vaardigheidsschaal. De ambulante bekwaamheidsschaal in de score van de polyneuropathie disfunctie werd als volgt gedefinieerd. Ambulerende status 0 ： Wandelvermogen is goed. Ambulerende status 1 ： Wandelvermogen kan zonder problemen lopen ondanks sensorische stoornis in de onderste ledematen. Ambulerende status. Ambulerende status 2 ： Wandelvermogen kan zonder hulp lopen ondanks enkele moeilijkheden. Ambulerende status 3a ： Wandelvermogen kan lopen met één stok of kruk. Ambulerende status 3B ： Wandelvermogen kan lopen met twee stokken of krukken. Ambulerende status 4: Wandelvermogen is niet in staat om te lopen, beperkt tot rolstoel of bedlegerig.

Verandering van de basislijn in de totale neurologische beoordelingsscore

De totale score van neurologische beoordeling (mogelijk bereik: 0 tot 294), scores van motor, reflexen en sensatie werden geëvalueerd en samenvattende statistieken op elk evaluatietijd en hun hoeveelheden verandering vanaf het begin van de behandeling met Vyndaqel -capsules 20 mg werden berekend. Hogere scores duiden op een verminderde functie. De gemiddelde veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale neurologische beoordeling in week 52, week 104 en week 156 werden gepresenteerd met standaardafwijking.

Beoordeling van de overlevingstijd voor de dood door welke oorzaak dan ook

Door de dood van elke oorzaak als gebeurtenissen te stellen, werd de overlevingskans geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode die gevallen behandelt die geen gebeurtenissen hadden binnen de observatieperiode als censurering.

Beoordeling van de overlevingstijd voor overlijden geassocieerd met ATTR-PN

Door de dood te bepalen geassocieerd met transportine familiale amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) als gebeurtenissen, werd de overlevingskans geschat met behulp van de Kaplan-Meier-methode die gevallen behandelt die geen gebeurtenissen hadden binnen de observatieperiode als censurering.