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Untersuchung des Drogenkonsums von Vyndaqel (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

28. Januar 2025 aktualisiert von: Pfizer

VYNDAQEL-DROGENKONSUM-UNTERSUCHUNG (REGULATORISCHER POST-MARKETING-VERPFLICHTUNGSPLAN)

Der Zweck dieser Studie ist es, Sicherheits- (z. B. Auftreten von unerwünschten Arzneimittelwirkungen [UAW]) und Wirksamkeitsdaten zur Langzeitanwendung von Vyndaqel-Kapseln (im Folgenden als Vyndaqel bezeichnet) bei allen Patienten zu verstehen, die dieses Medikament im Rahmen der tatsächlichen Anwendung erhalten haben Bedingungen nach seiner Vermarktung.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Sowohl prospektiv als auch retrospektiv sind akzeptabel Alle Patienten, denen ein Prüfarzt Vyndaqel verschreibt, sollten registriert werden

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

500

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Gegenstand dieser Überwachung sind alle Patienten, die Vyndaqel erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

Gegenstand dieser Überwachung sind alle Patienten, die Vyndaqel erhalten haben.

Ausschlusskriterien:

Die Patienten erhalten kein Vyndaqel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Vyndaqel
Arzneimittel: Vyndaqel
20mg/Tag

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer mit ADRs in dieser Studie
Zeitfenster: 3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)

Eine unerwünschte Arzneimittelreaktion (ADR) war ein ungünstiges medizinisches Ereignis, das Vyndaqel -Kapseln 20 mg bei einem Teilnehmer, der Vyndaqel -Kapseln 20 mg erhielt, zugeschrieben wurde.

Eine schwerwiegende unerwünschte Arzneimittelreaktion (SADR) war ADR, was zu den folgenden Ergebnissen führte oder aus einem anderen Grund als signifikant angesehen wurde: Ergebnisse zum Tod; ist lebensbedrohlich; erfordert stationäres Krankenhausaufenthalt oder eine Verlängerung des Krankenhausaufenthaltes; führt zu einer anhaltenden oder signifikanten Behinderung/Unfähigkeit (erhebliche Störung der Fähigkeit, normale Lebensfunktionen durchzuführen); führt zu angeborenen Anomalie-/Geburtsfehler.

Die Verwandtschaft mit Vyndaqel -Kapseln 20 mg wurde vom Arzt bewertet.
3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechseln Sie von der Grundlinie in der NIS-LL-Punktzahl
Zeitfenster: Woche 78, Woche 156
Die Mengen an Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in den unteren Gliedmaßen (NIS-LL) wurden zur Beurteilung der neurologischen Funktion untersucht. Die NIS-LL (untere Gliedmaßen) bewertete die Muskelschwäche, Reflexe und das Gefühl (möglicher Bereich: 0 bis 88). Zusammenfassungsstatistiken zu jedem Bewertungszeitpunkt und deren Änderungsmengen zu Beginn der Behandlung mit Vyndaqel-Kapseln 20 mg wurden berechnet mit Standardabweichung.
Woche 78, Woche 156
Wechseln Sie vom Ausgangswert im TQOL-Score des Norfolk QOL-DN
Zeitfenster: Woche 78, Woche 156
Die Mengen an Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im TQOL-Score des QOL-DN wurden verwendet tägliche lebende Gegenstände (8 bis 35). Die Gesamtlebensqualität (TQOL) (möglicher Bereich: -4 bis 136) im QOL -DN wurde bewertet. Zusammenfassende Statistiken zu jedem Bewertungszeitpunkt und deren Änderungsmengen zu Beginn der Behandlung mit Vyndaqel -Kapseln 20 mg wurden berechnet. Höhere Werte weisen auf eine verminderte Lebensqualität hin. Die mittleren Änderungen gegenüber dem Ausgangswert im TQOL -Score in Woche 78 und Woche 156 wurden mit Standardabweichung vorgestellt.
Woche 78, Woche 156
Wechseln Sie von der Grundlinie in MBMI
Zeitfenster: Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104, Woche 130, Woche 156
Zusammenfassende Statistiken zu jedem Bewertungszeitpunkt und deren Änderungsmengen zu Beginn der Behandlung mit Vyndaqel -Kapseln 20 mg wurden berechnet. Höhere MBMI -Werte zeigen einen besseren Ernährungsstatus an. Die mittleren Änderungen aus dem Ausgangswert im modifizierten Body Mass Index (MBMI) in Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104, Woche 130 und Woche 156 wurden Standardabweichung vorgestellt.MBMI kann berechnet werden, indem BMI mit dem Serumalbumin -Level multipliziert wird. In trantretin familiärer Amyloid -Polyneuropathie -Patienten, Ödeme und anschließende Gewichtszunahme können auftreten, aber Gewichtsänderungen können mit einem modifizierten BMI korrigiert werden.
Woche 26, Woche 52, Woche 78, Woche 104, Woche 130, Woche 156
Zeitverlauf des ambulanten Status
Zeitfenster: Woche 156
Der Prozentsatz der Teilnehmer wurde in jeder Gruppe der ambulanten Statusänderungen von Beginn der Behandlung mit Vyndaqel -Kapseln 20 mg bis zum endgültigen Bewertungszeitpunkt (Woche 156) berechnet. Ambulatorischer Status (0, 1, 2, 3a, 3b, 4) wurde unter Verwendung der ambulanten Fähigkeitsskala bewertet. Die ambulante Fähigkeitsskala im polyneuropathischen Dysfunktionswert wurde wie folgt definiert. Ambulatorischer Status 0: Die Gehensfähigkeit ist gut. Ambulatorischer Status 1: Die Gehfähigkeit von Gehern kann trotz sensorischer Störungen in den unteren Extremitäten ohne Schwierigkeiten laufen. Ambulanter Status. Ambulatorischer Status 2: Die Gehensfähigkeit kann trotz einiger Schwierigkeiten ohne Hilfe laufen. Ambulatorischer Status 3A: Die Lauffähigkeit kann mit einem Stock oder einer Krücke laufen. Ambulatorischer Status 3B: Die Lauffähigkeit kann mit zwei Stöcken oder Krücken laufen. Ambulatorischer Status 4: Geh -Fähigkeit kann nicht laufen, beschränkt auf Rollstuhl oder bettlägerig.
Woche 156
Veränderung vom Ausgangswert im Gesamtwert der neurologischen Bewertung
Zeitfenster: Woche 52, Woche 104, Woche 156
Der Gesamtwert der neurologischen Bewertung (möglicher Bereich: 0 bis 294), die Bewertungen von Motor, Reflexen und Empfindungen wurden bewertet und zusammenfassende Statistiken zu jedem Bewertungszeitpunkt und deren Änderungsmengen zu Beginn der Behandlung mit Vyndaqel -Kapseln 20 mg berechnet. Höhere Werte weisen auf eine verringertere Funktion hin. Die mittleren Änderungen gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamtbewertung der neurologischen Bewertung in Woche 52, Woche 104 und Woche 156 wurden mit Standardabweichung vorgestellt.
Woche 52, Woche 104, Woche 156
Bewertung der Überlebenszeit für den Tod aus irgendeinem Grund
Zeitfenster: 3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)
Durch die Festlegung des Todes aus jeder Sache als Ereignisse wurde die Überlebenswahrscheinlichkeit unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode geschätzt, die Fälle behandelt, die keine Ereignisse innerhalb des Beobachtungszeitraums als Zensur hatten.
3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)
Bewertung der Überlebenszeit für den Tod im Zusammenhang mit ATTR-PN
Zeitfenster: 3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)
Durch die Festlegung des Todes im Zusammenhang mit der transthyretin familiären Amyloid-Polyneuropathie (ATTR-PN) als Ereignisse wurde die Überlebenswahrscheinlichkeit unter Verwendung der Kaplan-Meier-Methode geschätzt, die Fälle behandelt, die keine Ereignisse innerhalb der Beobachtungszeit als Zensur hatten.
3 Jahre (der Zeitraum für Teilnehmer, die Vyndaqel -Kapseln 20 mg nach Mai 2018 erhielten, betrug 1,5 Jahre.)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

10. Januar 2014

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. März 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

10. März 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Mai 2014

Zuerst gepostet (Geschätzt)

23. Mai 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Januar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • B3461042
  • NCT02146378 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Transthyretin Familiäre Amyloid-Polyneuropathie

Klinische Studien zur Vyndaqel

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