Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vyndaqel Drug Use Investigation (Regulatory Post Marketing Commitment Plan)

tiistai 28. tammikuuta 2025 päivittänyt: Pfizer

VYNDAQEL-HUUMEIDEN KÄYTTÖTUTKIMUS (MARKKINOINNIN JÄLKEISET SITOUMUSSUUNNITELMA)

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on ymmärtää Vyndaqel-kapseleiden (jäljempänä Vyndaqel) pitkäaikaisen käytön turvallisuus (esim. haittavaikutusten esiintyminen [ADR]) ja tehokkuustiedot kaikilla potilailla, jotka ovat saaneet tätä lääkettä todellisessa käytössä markkinoinnin jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Sekä prospektiivinen että retrospektiivinen hyväksytään Kaikki potilaat, joille tutkija määrää Vyndaqelin, tulee rekisteröidä

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

500

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämän seurannan kohteina ovat kaikki Vyndaqelia saaneet potilaat.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

Tämän seurannan kohteina ovat kaikki Vyndaqelia saaneet potilaat.

Poissulkemiskriteerit:

Potilaat eivät saa Vyndaqelia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Vyndaqel
Lääke: Vyndaqel
20mg/päivä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien prosenttiosuus tässä tutkimuksessa
Aikaikkuna: 3 vuotta (Aika osallistujille, jotka aloittivat Vyndaqel -kapselien 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli kuitenkin 1,5 vuotta.)

Vailleja (ADR) oli haittavaikutuksista, mikä oli Vyndaqel -kapselille 20 mg: n Vyndaqel -kapseleita 20 mg: n 20 mg: n 20 mg: n Vyndaqel -kapseleille, jotka johtuivat 20 mg: sta.

Vakava haittavaikutuslääkereaktio (SADR) oli ADR, mikä johti mihin tahansa seuraavista tuloksista tai pidettiin merkityksellisinä muusta syystä: kuoleman tulokset; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai sairaalahoidon jatkamista; johtaa pysyvään tai merkittävään vammaisuuteen/kyvyttömyyteen (olennainen häiriö kyvystä hoitaa normaalit elämän funktiot); johtaa synnynnäiseen poikkeavuuteen/syntymävaurioon.

Lääkäri arvioi suhteellisuutta Vyndaqel -kapseliin 20 mg.
3 vuotta (Aika osallistujille, jotka aloittivat Vyndaqel -kapselien 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli kuitenkin 1,5 vuotta.)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vaihda lähtötasosta NIS-LL-pisteessä
Aikaikkuna: Viikko 78, viikko 156
Alaraajojen (NIS-LL) lähtötason muutoksen määriä tutkittiin neurologisen toiminnan arvioimiseksi. NIS-LL (alaraajojen) arvioi lihasheikkoutta, refleksejä ja sensaatiota (mahdollinen alue: 0-88). Yhteenvetotilastot jokaisessa arviointiaikana ja niiden muutosmäärät Vyndaqel-kapselien hoidon alusta alkaen laskettiin. Korkeammat pisteet osoittavat heikentyneempiä neurologisia toimintoja. Keskimääräiset muutokset lähtötasosta NIS-LL: ssä viikolla 78 ja viikolla 156 esitettiin Vakiopoikkeamalla.
Viikko 78, viikko 156
Muutos lähtötasosta Norfolk Qol-DN: n TQOL-pisteet
Aikaikkuna: Viikko 78, viikko 156
Elämänlaadun arvioimiseksi käytettiin muutoksen määriä QOL-DN: n TQOL-pistemäärän. Päivittäiset elävät esineet (8-35). Elämän kokonaislaatu (TQOL) (mahdollinen alue: -4 -136) QOL -DN: ssä arvioitiin. Yhteenvetotilastot kussakin arviointiaikana ja niiden muutosmäärät Vyndaqel -kapselien hoidon alusta alkaen laskettiin 20 mg. Korkeammat pisteet osoittavat vähentyneen QOL: n. Keskimääräiset muutokset lähtötasosta TQOL -pisteessä viikolla 78 ja viikolla 156 esitettiin keskihajonnalla.
Viikko 78, viikko 156
Vaihda lähtötasosta MBMI: ssä
Aikaikkuna: Viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104, viikko 130, viikko 156
Yhteenvetotilastot kussakin arviointiaikana ja niiden muutosmäärät Vyndaqel -kapselien hoidon alusta alkaen laskettiin 20 mg. Suuremmat MBMI -pisteet osoittavat paremman ravitsemustilan. Keskimääräiset muutokset lähtötasosta modifioidussa kehon massaindeksissä (MBMI) viikolla 26, viikolla 52, viikko 78, viikko 104, viikko 130 ja viikko 156 esitettiin keskihajonnalla.MBMI Voidaan laskea kertomalla BMI seerumin albumiinitasolla. Transthyrettiini -perheen amyloidipolyneuropatiapotilaat, turvotus ja sitä seuraavaa painonnousua voi tapahtua, mutta painonmuutokset voidaan korjata modifioidulla BMI: llä.
Viikko 26, viikko 52, viikko 78, viikko 104, viikko 130, viikko 156
Ambulatorisen aseman aika
Aikaikkuna: Viikko 156
Osallistujien prosenttiosuus laskettiin jokaisessa ambulatorisen tilan muutoksen ryhmässä Vyndaqel -kapselien 20 mg: n lopulliseen arviointiaikaan (viikko 156). Ambulatorinen tila (0, 1, 2, 3A, 3B, 4) arvioitiin ambulatorisen kykyn asteikolla. Polyneuropatian toimintahäiriöpistemäärän ambulatorinen kykyn asteikko määritettiin seuraavasti. Ambulatorinen tila 0 ： Kävelykyky on hyvä. Ambulatorinen tila 1 ： Kävelykyky pystyy kävelemään ilman vaikeuksia alaraajojen aistihäiriöistä huolimatta. Ambulatorinen asema. Ambulatorinen tila 2 ： Kävelykyky pystyy kävelemään ilman apua vaikeuksista huolimatta. Ambulatorinen tila 3A ： Kävelykyky pystyy kävelemään yhdellä sauvalla tai kainalosaulla. Ambulatorinen tila 3B ： Kävelykyky pystyy kävelemään kahdella sauvalla tai kainalosauvoilla. Ambulatorinen tila 4: Kävelykyky ei pysty kävelemään, rajoitettu pyörätuoliin tai sänkyyn.
Viikko 156
Muutos lähtötasosta koko neurologisen arviointipisteessä
Aikaikkuna: Viikko 52, viikko 104, viikko 156
Neurologisen arvioinnin kokonaispistemäärä (mahdollinen alue: 0 - 294), moottorin, refleksien ja sensaation pisteet arvioitiin ja tiivistelmätilastot jokaisessa arviointiaikana ja niiden muutosmäärät Vyndaqel -kapselien hoidon alkamisesta laskettiin 20 mg. Korkeammat pisteet osoittavat vähentyneempää toimintaa. Keskimääräiset muutokset lähtötasosta koko neurologisessa arvioinnissa viikolla 52, viikolla 104 ja viikolla 156 esitettiin keskihajonta.
Viikko 52, viikko 104, viikko 156
Arviointiaikasta kuoleman ajan mistä tahansa syystä
Aikaikkuna: 3 vuotta (Aika osallistujille, jotka alkoivat saada Vyndaqel -kapseleita 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli 1,5 vuotta.)
Asettamalla kuoleman mistä tahansa syystä tapahtumista, eloonjäämistodennäköisyys arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää, joka käsittelee tapauksia, joilla ei ollut tapahtumia havaintojakson kuluessa sensurointina.
3 vuotta (Aika osallistujille, jotka alkoivat saada Vyndaqel -kapseleita 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli 1,5 vuotta.)
Arvio Attr-PN: ään liittyvästä kuoleman selviytymisajasta
Aikaikkuna: 3 vuotta (Aika osallistujille, jotka alkoivat saada Vyndaqel -kapseleita 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli 1,5 vuotta.)
Asettamalla kuolema, joka liittyy transthyreen-perinnölliseen amyloidipolyneuropatiaan (ATRT-PN) tapahtumiin, eloonjäämistodennäköisyys arvioitiin käyttämällä Kaplan-Meier-menetelmää, joka käsittelee tapauksia, joilla ei ollut tapahtumia havaintojakson aikana sensurointiin.
3 vuotta (Aika osallistujille, jotka alkoivat saada Vyndaqel -kapseleita 20 mg toukokuun 2018 jälkeen, oli 1,5 vuotta.)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 10. tammikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 10. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 21. toukokuuta 2014

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 21. toukokuuta 2014

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 23. toukokuuta 2014

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 28. tammikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. tammikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • B3461042
  • NCT02146378 (Rekisterin tunniste: ClinicalTrials.gov)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa