口服硝唑尼特治疗澳大利亚土著儿童急性胃肠炎 (NICEGUT)

这是一项多中心（RDH 和 ASH）、IV 期、双盲、随机、安慰剂对照的口服 NTZ 贝叶斯适应性试验，用于治疗需要住院的急性胃肠炎。 最多将招收 300 名三个月至五岁以下的儿童。 研究参与是从入学之日起至入学后 60 天。 入院后 48 小时内将进行登记。 登记的参与者将以 1:1 的比例随机分配至硝唑尼特 (NTZ) 或安慰剂。 其他治疗和管理将按照入院医院指南中描述的护理标准进行，最终由指定的医疗顾问决定并负责。 粪便样本将在入院时收集。 将通过审查记录在参与者病历中的常规收集的医疗数据来征求症状，并将通过完成研究特定日记卡进行补充，直到出院（前 210 名登记者）。 将尝试在登记后第 7 天联系参与者（如果已经出院，则通过电话联系）以确定在此期间出现的症状。 在注册后的第 30 天和第 60 天（对于前 210 名注册）和第 60 天（对于注册 #211 之后），将对所有参与者进行临床记录审查，以确定出院后的医疗保健出勤情况。

该研究的样本量最多为 300 名儿童，以 1:1 的比例随机分配到两个研究治疗组。 当基于治疗优势或试验无效或已招募 300 名儿童时满足预先指定的决策标准时，试验将停止招募。 根据先前公布的数据，假设 NTZ 治疗将导致医学上重要疾病的中位持续时间减少 1 天。 一天的减少被认为是与研究环境相关性的最小有用减少。 由于入组和满足主要终点标准之间的时间间隔很短，因此每组的大多数参与者都可以获得主要终点，因此预计失访率将降至最低。

该试验将作为固定分配贝叶斯自适应随机对照试验进行。 协议中的这种统计方法是实用的，可供了解常见临床试验设计和经典常客分析方法但未接受贝叶斯统计培训的个人使用。 统计分析计划中记录了对本设计基础的临时贝叶斯数据分析的正式描述，该描述假定对以观察到的数据为条件的后验分布的贝叶斯计算非常熟悉。 协议和统计分析计划之间存在重叠，因此每个计划都可以作为对统计方法的独立描述为适当的受众服务。 简而言之，在贝叶斯框架内，对干预组进行评估，并随着时间的推移使用顺序贝叶斯统计分析来纳入新的试验结果信息，以确定治疗是否优于、劣于或等效于主要终点。 每个孩子都将以 1:1 的比例随机分配给安慰剂或硝唑尼特。 儿童将根据不同阶层的成员资格进行分类，其中成员资格将按年龄和地理区域定义。 每当期中分析报告与主要终点相关的优势、劣势或等效性时，这被称为统计触发。 在任何给定的中期分析中，所有儿童或一个或多个阶层都可能达到统计触发点。