オーストラリア先住民の子供の急性胃腸炎における経口ニタゾキサニド (NICEGUT)

これは、入院を必要とする急性胃腸炎の治療のための経口NTZの多施設（RDHおよびASH）、第IV相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照のベイジアン適応試験です。 生後3か月から5歳未満の子どもを最大300名登録します。 研究への参加は、登録時点から登録後 60 日までです。 登録は、入院後 48 時間以内に行われます。 登録された参加者は、ニタゾキサニド (NTZ) またはプラセボに 1:1 で無作為化されます。 その他の治療と管理は、入院病院のガイドラインに記載されている標準的なケアに従って行われ、最終的には指名された医療コンサルタントの決定と責任となります。 便のサンプルは、入院時に収集されます。 症状の要請は、参加者の医療記録に記録された定期的に収集された医療データのレビューによるものであり、退院までの研究固有の日記カードの完成によって補足されます (最初の 210 登録の場合)。 介入期間中に発生した症状を確認するために、登録後7日目に参加者に連絡する試みが行われます（すでに退院している場合は電話で）。 登録後 30 日目と 60 日目 (最初の 210 登録の場合) および 60 日目 (登録 #211 以降の場合) に、退院後の医療への出席を確認するために、すべての参加者に対して臨床記録のレビューが行われます。

研究のサンプルサイズは最大 300 人の子供で、2 つの研究治療グループに 1:1 で無作為に割り付けられます。 治療の優位性または試験の無益性に基づいて事前に指定された決定基準が満たされた場合、または300人の子供が登録された場合、試験は募集を停止します。 以前に発表されたデータに基づいて、NTZ 治療により、医学的に重大な病気の期間の中央値が 1 日短縮されるという仮説が立てられています。 1 日の減少は、研究環境との関連性の最小限の有用な減少であると見なされます。 登録から主要エンドポイントの基準を満たすまでの間隔が短いため、各アームの大多数の参加者が主要エンドポイントを利用できるため、フォローアップの損失は最小限になると予想されます。

この試験は、固定割り当てのベイジアン適応ランダム化比較試験として実施されます。 プロトコルのこの統計手法は、一般的な臨床試験デザインと古典的な頻度分析手法を理解しているが、ベイジアン統計のトレーニングを受けていない個人にとって実用的でアクセスしやすいように書かれています。 観測されたデータに基づいて条件付けられた事後分布のベイジアン計算に十分な知識があることを前提とする、この設計の基本となる中間ベイジアン データ分析の正式な説明は、統計分析計画に記載されています。 プロトコルと統計分析計画の間には重複があるため、それぞれが統計手法の独立した説明として適切な対象者に役立つ可能性があります。 簡単に言えば、ベイジアン フレームワーク内で、介入アームが評価され、一連のベイジアン統計分析が時間をかけて使用され、新しい試験結果情報が組み込まれて、主要エンドポイントに関して治療が優れているか、劣っているか、または同等であるかが判断されます。 すべての子供は、プラセボまたはニタゾキサニドに 1:1 の比率でランダムに割り当てられます。 子供たちは、メンバーシップが年齢と地理的地域によって定義されるさまざまな階層のメンバーシップによって分類されます。 中間分析が主要なエンドポイントに関して優越性、劣等性、または同等性を報告するときはいつでも、これは統計的トリガーと呼ばれます。 任意の中間分析で、すべての子または 1 つまたは複数の階層が統計トリガーに到達する可能性があります。