호주 원주민 어린이의 급성 위장염에서 경구용 Nitazoxanide (NICEGUT)

이것은 입원이 필요한 급성 위장염의 치료를 위한 경구 NTZ의 다중 센터(RDH 및 ASH), IV상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 베이지안 적응 시험입니다. 3개월에서 5세 미만의 어린이 최대 300명이 등록됩니다. 연구 참여는 등록 시점부터 등록 후 60일까지입니다. 등록은 병원 입원 후 48시간 이내에 이루어집니다. 등록된 참가자는 Nitazoxanide(NTZ) 또는 위약에 1:1로 무작위 배정됩니다. 기타 치료 및 관리는 입원 병원의 지침에 설명된 치료 표준에 따르며 궁극적으로 지명된 의료 컨설턴트의 결정 및 책임입니다. 대변 ​​샘플은 입장 시 수집됩니다. 증상 유도는 참가자의 의료 기록에 기록된 정기적으로 수집된 의료 데이터를 검토하여 이루어지며, 퇴원할 때까지(처음 210개의 등록에 대해) 연구 완료 특정 다이어리 카드로 보완됩니다. 중간 기간에 발생하는 증상을 확인하기 위해 등록 후 7일째에 참가자에게 연락을 시도합니다(이미 퇴원한 경우 전화로). 등록 후 30일 및 60일(처음 210개 등록의 경우) 및 60일(등록 #211 이후)에 퇴원 후 건강 관리 출석을 확인하기 위해 모든 참가자에 대해 임상 기록 검토가 수행됩니다.

연구의 표본 크기는 최대 300명의 어린이이며, 두 연구 치료 그룹에 1:1 기준으로 무작위 배정됩니다. 임상시험은 치료 우월성 또는 임상시험 무익성에 따라 미리 지정된 결정 기준이 충족되거나 300명의 어린이가 등록되면 모집을 중단합니다. 이전에 발표된 데이터를 기반으로 NTZ 치료로 인해 의학적으로 중요한 질병의 기간 중앙값이 1일 단축될 것이라는 가설이 있습니다. 1일의 감소는 연구 환경에 대한 관련성의 최소 유용한 감소로 간주됩니다. 등록과 1차 종료점 기준 충족 사이의 짧은 간격으로 인해 각 부문의 대부분의 참가자가 1차 종료점을 사용할 수 있으므로 후속 조치로 인한 손실이 최소화될 것으로 예상됩니다.

시험은 고정 할당 베이지안 적응형 무작위 통제 시험으로 수행됩니다. 프로토콜의 이 통계 방법은 일반적인 임상 시험 설계 및 고전적인 빈도주의 분석 방법을 이해하고 있지만 베이지안 통계에 대한 교육을 받지 않은 개인이 실용적이고 접근할 수 있도록 작성되었습니다. 관찰된 데이터를 조건으로 하는 사후 분포의 베이지안 계산에 상당히 친숙하다고 가정하는 이 설계의 기본 임시 베이지안 데이터 분석에 대한 공식적인 설명은 통계 분석 계획에 문서화되어 있습니다. 프로토콜과 통계 분석 계획 사이에는 겹치는 부분이 있어 각 계획은 통계적 방법에 대한 독립형 설명으로 적절한 청중에게 서비스를 제공할 수 있습니다. 간단히 말해서, 베이지안 프레임워크 내에서 개입 부문을 평가하고 순차적인 베이지안 통계 분석을 시간 경과에 따라 사용하여 새로운 시험 결과 정보를 통합하여 치료가 일차 종료점과 관련하여 우월한지, 열등한지 또는 동등한지를 결정합니다. 모든 어린이는 1:1 비율로 위약 또는 니타족사니드에 무작위로 배정됩니다. 어린이는 다른 계층의 회원으로 분류되며 회원은 연령과 지리적 지역에 따라 정의됩니다. 중간 분석에서 기본 종료점과 관련하여 우월성, 열등성 또는 동등성을 보고할 때마다 이를 통계적 트리거라고 합니다. 주어진 중간 분석에서 통계적 트리거는 모든 하위 또는 하나 이상의 계층에 대해 도달할 수 있습니다.