肌电图信号作为帕金森病的生物标志物

这项研究将使用手部肌肉在手写和休息时记录的电活动进行分析。 将有两组受试者：早期帕金森病患者和健康人。 分析记录数据的研究人员将不知道谁是患者，谁是健康的，因为受试者只能通过数字来识别。 健康的志愿者将与患者年龄相仿。 在这项研究过程中，将检查手部肌肉电活动的各种特性，并将由第三方验证结果。

一名神经科医生将收集 10 名症状较轻的早期 PD 患者和 10 名健康对照者。 参与者（早期 PD 患者和健康对照）的纳入和排除标准将在与神经科医生讨论后由客户描述。 重要的是，健康对照在年龄、性别和其他可能导致 EMG 信号差异的因素方面应与早期 PD 患者相似。 神经科医生对参与者疾病状态（早期PD或健康状况）的诊断将被视为“参考标准测试”结果，并将保密至研究结束。 也就是说，只有神经科医生知道每个参与者在研究结束时的诊断结果。

助手（记录员）不知道这些参与者的疾病状态，也不知道研究设计（例如，有多少 PD 参与者和多少健康控制），将按照预先指定的协议记录这些参与者的肌电信号. 记录员检查这些参与者的顺序将是随机的。 信号将由客户提供的软件进行分析，诊断所需的结果将输出并保存在单独的文件中，每个参与者一个。

另一位与这些参与者没有接触且不知道研究设计（例如，有多少 PD 参与者和多少健康控制）的助手（读者）将根据分析输出将每个人诊断为早期 PD 或健康，根据提案中描述的预先规定的规则。

在研究结束时，读者的诊断将与第三方神经科医生的诊断进行比较。 如果读者的诊断与神经科医生的诊断相同，则该诊断被定义为正确。 我们诊断早期 PD 疾病的方法的成功率定义为读者正确诊断的总数除以诊断总数，等于参与者总数。

统计分析 零假设将被拒绝，即如果正确诊断的数量等于或超过 15，则应接受客户关于他们的方法诊断早期 PD 能力的声明，否则，零假设将不会被拒绝并且客户关于他们的方法在诊断早期 PD 方面的能力的声明将不被接受。 我们声称他们的方法的成功率应该不低于 0.8。

我们将 P0 (= 0.5) 表示为零假设下的成功率，将 P1 表示为备择假设下的成功率。 根据试点研究结果，我们预计 P1 >= 0.80。 使用单侧二项式检验，20 名参与者的样本量达到 80% 的功效来检测 0.30 的差异 (P1-P0)。 目标显着性水平为 0.05。 该检验达到的实际显着性水平为 0.0207。 这些结果假定原假设下的总体比例为 0.50。

作为次要目标，客户还可以生成此方法诊断 PD 的敏感性和特异性的估计值和 95% 置信区间。

然而，应该注意的是，鉴于样本量较小，我们无法准确估计灵敏度和特异性。 例如，有 10 名 PD 参与者，并假设灵敏度约为 0.9，则估计灵敏度的 95% CI 宽度将大至 0.44。