パーキンソン病のバイオマーカーとしての筋電図信号

この研究では、手書き中および安静時の手の筋肉から記録された電気活動の分析を使用します。 被験者は、初期のパーキンソン病患者と健康な人の 2 つのグループに分けられます。 被験者は数字のみで識別されるため、記録されたデータを分析する研究者は誰が患者で誰が健康であるかを知ることはできません。 健康なボランティアは患者と同じ年齢です。 この研究の過程で、手の筋肉の電気活動のさまざまな特性が検査され、結果は第三者によって検証されます。

神経科医は、軽度の症状を持つ初期の PD 患者 10 名と健康な対照 10 名を収集します。 参加者 (早期 PD 患者および健康な対照者) の包含基準と除外基準は、神経内科医との話し合いの後にクライアントによって説明されます。 健康な対照者は、年齢、性別、およびEMG信号の違いを引き起こす可能性があるその他の要因の点で初期のPD患者と類似していることが重要です。 参加者の疾患状態（早期PDまたは健康状態）に関する神経内科医の診断は「参照標準検査」の結果とみなされ、研究が終了するまで機密に保たれます。 つまり、研究終了時に得られた各参加者の診断を知っているのは神経科医だけです。

これらの参加者の疾患状態や研究デザイン（例：PD参加者の数と健康管理者の数など）を知らないアシスタント（記録者）は、事前に指定されたプロトコルに従ってこれらの参加者のEMG信号を記録します。 。 レコーダーによって検査されるこれらの参加者の順序はランダム化されます。 信号はクライアントが提供するソフトウェアによって分析され、診断に必要な結果が出力され、参加者ごとに個別のファイルに保存されます。

これらの参加者と接触がなく、研究デザイン（たとえば、PD参加者の数と健康管理者の数など）を知らない別のアシスタント（リーダー）は、分析出力に基づいて各個人を初期のPDまたは健康であると診断します。提案に記載されている事前に指定されたルールに従って。

研究の最後には、読者の診断が神経科医の診断と第三者によって比較されます。 読者による診断は、この診断が神経科医の診断と同じである場合に正しいと定義されます。 早期PD疾患を診断するという私たちのアプローチの成功率は、読者による修正された診断の総数を、参加者の総数に等しい診断の総数で割ったものによって定義されます。

統計分析 帰無仮説は棄却されます。つまり、正しい診断の数が 15 以上の場合、早期 PD を診断するアプローチの能力に関するクライアントの主張は受け入れられるべきです。それ以外の場合、帰無仮説は棄却されません。早期PDの診断における彼らのアプローチの能力についてのクライアントの主張は受け入れられない。 私たちは、彼らのアプローチの成功率は 0.8 以上であるはずだと主張します。

P0 (= 0.5) を帰無仮説での成功率、P1 を対立仮説での成功率と表します。 パイロットスタディの結果に基づいて、P1 >= 0.80 が予想されます。 サンプルサイズ 20 人の参加者は、片側二項検定を使用して 0.30 の差 (P1-P0) を検出する検出力 80% を達成します。 目標の有意水準は 0.05 です。 この検定で達成される実際の有意水準は 0.0207 です。 これらの結果は、帰無仮説の下での母集団の割合が 0.50 であると仮定しています。

第 2 の目的として、クライアントは、PD を診断するためのこのアプローチの感度と特異度の推定値と 95% 信頼区間を生成することもできます。

ただし、サンプルサイズが小さいため、感度と特異度を正確に推定できなかったことに注意してください。 たとえば、PD 参加者が 10 名で、感度が約 0.9 であると仮定すると、推定感度の 95% CI の幅は 0.44 となります。