Segnali elettromiografia come biomarcatori per la malattia di Parkinson

Questo studio utilizzerà l'analisi dell'attività elettrica registrata dai muscoli della mano durante la scrittura ea riposo. Ci saranno due gruppi di soggetti: pazienti con malattia di Parkinson in fase iniziale e persone sane. Il ricercatore che analizza i dati registrati non saprà chi è un paziente e chi è sano, in quanto i soggetti saranno identificati solo da numeri. I volontari sani avranno la stessa età dei pazienti. Nel corso di questo studio, varie proprietà dell'attività elettrica del muscolo della mano saranno esaminate ei risultati saranno verificati da terzi.

Un neurologo accumulerà 10 pazienti con PD precoce con sintomi lievi e 10 controlli sani. I criteri di inclusione ed esclusione dei partecipanti (pazienti con PD precoce e controlli sani) saranno descritti dai clienti dopo una discussione con il neurologo. È importante che i controlli sani siano simili ai primi pazienti con PD in termini di età, sesso e altri fattori che potrebbero anche causare differenze nei segnali EMG. La diagnosi del neurologo sullo stato di malattia dei partecipanti (PD precoce o salute) sarà considerato il risultato del "test standard di riferimento" e sarà mantenuto riservato fino alla fine dello studio. Cioè, solo il neurologo conosce la diagnosi maturata per ciascun partecipante alla fine dello studio.

Un assistente (registratore), che non conosce lo stato della malattia di questi partecipanti e non conosce il disegno dello studio (ad esempio, quanti partecipanti PD e quanti controlli sanitari), registrerà i segnali EMG di questi partecipanti seguendo il protocollo pre-specificato . L'ordine di questi partecipanti esaminati dal registratore sarà casuale. I segnali verranno analizzati dal software fornito dai clienti e i risultati necessari per la diagnosi verranno emessi e salvati in singoli file, uno per ciascun partecipante.

Un altro assistente (lettore), che non ha contatti con questi partecipanti e non conosce il disegno dello studio (ad esempio, quanti partecipanti PD e quanti controlli sanitari), diagnosticherebbe quindi a ciascun individuo come PD precoce o salute in base ai risultati dell'analisi, secondo regole prestabilite come descritto nella proposta.

Alla fine dello studio, le diagnosi del lettore saranno confrontate con la diagnosi del neurologo da una terza parte. Una diagnosi del lettore è definita corretta se questa diagnosi coincide con la diagnosi del neurologo. Il tasso di successo del nostro approccio alla diagnosi precoce della malattia di Parkinson è definito dal numero totale di diagnosi corrette dal lettore diviso per il numero totale di diagnosi, che è uguale al numero totale di partecipanti.

Analisi statistica L'ipotesi nulla sarà respinta, vale a dire, l'affermazione del cliente sulla capacità del suo approccio nella diagnosi di PD precoce dovrebbe essere accettata, se il numero di diagnosi corrette è uguale o superiore a 15, altrimenti l'ipotesi nulla non sarà respinta e le affermazioni dei clienti circa la capacità del loro approccio nella diagnosi di PD precoce non saranno accettate. Affermiamo che il tasso di successo del loro approccio non dovrebbe essere inferiore a 0,8.

Indichiamo P0 (= 0,5) come percentuale di successo nell'ipotesi nulla e P1 come percentuale di successo nell'ipotesi alternativa. Ci aspettiamo che P1 >= 0,80 sulla base dei risultati dello studio pilota. Una dimensione del campione di 20 partecipanti raggiunge l'80% di potenza per rilevare una differenza (P1-P0) di 0,30 utilizzando un test binomiale unilaterale. Il livello di significatività target è 0,05. Il livello di significatività effettivo raggiunto da questo test è 0,0207. Questi risultati presuppongono che la proporzione della popolazione sotto l'ipotesi nulla sia 0,50.

Come obiettivo secondario, i clienti potrebbero anche generare stime e intervalli di confidenza al 95% di sensibilità e specificità di questo approccio per la diagnosi di PD.

Tuttavia, va notato che data la piccola dimensione del campione, non siamo stati in grado di produrre una stima accurata della sensibilità e della specificità. Ad esempio, con 10 partecipanti PD e supponendo che la sensibilità sia di circa 0,9, l'ampiezza dell'intervallo di confidenza al 95% per la sensibilità stimata sarebbe pari a 0,44.