胞胆碱治疗脆性 X 相关性震颤/共济失调综合征
2022年11月1日 更新者：Deborah Hall, MD、Rush University Medical Center
Citocoline 治疗脆性 X 相关震颤/共济失调综合征的 2 期研究
本研究的目的是确定胞胆碱是否对平衡异常有效并稳定脆性 X 相关震颤共济失调综合征患者的认知能力下降。
该研究将在一项开放标签试点研究中每天两次测试 1000 毫克胞磷胆碱，持续 12 个月，并在基线、3、6 和 12 个月进行研究访问。
研究概览
详细说明
本研究的目的是确定胞二磷胆碱治疗震颤和平衡异常是否安全，并稳定脆性 X 相关性震颤共济失调综合征患者的认知衰退。
十名被诊断为 FXTAS 的参与者每天服用一次 1000 毫克的胞二磷胆碱，持续 12 个月。
在基线、3 个月、6 个月和 12 个月时进行了结果测量和神经系统检查。
主要结果是安全性。
次要结果包括 FXTAS 评定量表分数的变化、一系列神经心理学测试、仪器化的计时测试、计算机动态姿势图、9 孔钉板测试以及平衡信心和精神症状问卷。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国、60612
- Rush University Medical Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
FXTAS的临床诊断
- 血清肌酸激酶、全代谢组、全血细胞计数、肝功能检查、肾功能检查、血小板和心电图均在正常范围内
排除标准：
- 无法律行为能力或有限法律行为能力
- 存在严重肾脏疾病（BUN 比正常值高 50% 或肌酐清除率 <60 mL/min）或肝脏疾病。
- 过去 6 个月内肌酸激酶和/或血小板计数异常（根据从初级保健医生处获得或在基线时进行的实验室报告确定）。
- 在筛选时怀孕或在参与研究期间不会使用足够保护的育龄妇女。
- 对其制剂的药物过敏/敏感。
- 同时参与另一项临床研究。
- 活性物质使用或依赖。
- 严重疾病（需要系统治疗/或住院治疗），直到受试者完成治疗或根据现场调查员的意见，在进入研究前至少 60 天临床治疗稳定。
- 受试者或法定监护人/代表不能或不愿意给予书面知情同意。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：胆碱
干预将是每天一次服用 1000 毫克胶囊形式的胞二磷胆碱。
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十名受试者每天将接受一次 1,000 毫克的胞二磷胆碱。
每个受试者将继续服用研究药物 12 个月。
结果指标将在基线时进行评估，然后在第 3 个月、第 6 个月和第 12 个月末再次评估。
在整个试验过程中，受试者将继续以相同剂量服用相同的研究药物。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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FXTAS 评级量表得分
大体时间：12个月
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FXTAS 评定量表 (FXTAS-RS) 旨在测量 FXTAS 患者运动体征的严重程度，对每位参与者进行评估。
FXTAS-RS 旨在测量 FXTAS、震颤、共济失调和帕金森症等运动症状的严重程度。
该量表由三个独立量表的组合开发而成：震颤临床评定量表 (CRST)、国际合作共济失调评定量表 (ICARS) 和统一帕金森病评定量表 (UPDRS)。
所得量表有 44 个项目，总分可能为 0-226。
分数越高表示症状越严重。
对于这项研究，改进被定义为在 FXTAS-RS 上有 20% 的改进。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2015年1月1日
初级完成 (实际的)
2017年1月1日
研究完成 (实际的)
2017年1月1日
研究注册日期
首次提交
2014年7月14日
首先提交符合 QC 标准的
2014年7月18日
首次发布 (估计)
2014年7月22日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2022年11月2日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年11月1日
最后验证
2022年11月1日
更多信息
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